Een jaar nadat de Nobelprijs voor de Scheikunde is uitgereikt aan de uitvinders van CRISPR-Cas blijkt deze technologie een vruchtbare voedingsbodem te bieden voor legio toepassingen. In de vorige Weekly schreven we nog over tomaten die met CRISPR-Cas zijn bewerkt, maar ook voor de ontwikkeling van innovatieve behandelingen biedt deze technologie nieuwe mogelijkheden. In een eerste klinische studie ondergingen zeven patiënten met de zeldzame oogziekte congenitale amaurose van Leber (LCA) een in vivo CRISPR-Cas behandeling. Hierbij wordt de CRISPR-tool direct in de aangedane cellen geïnjecteerd, om zo de ziekte bij de bron aan te pakken. HollandBIO kijkt uit naar de toekomst waarin CRISPR-Cas het leven van nog veel meer mensen beter maakt.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2021-10-12 22:36:192021-10-12 22:39:23Helder zicht op de toekomst met CRISPR-Cas← #nieuws
Rhys Evans, de eerste baby die in het Verenigd Koninkrijk met gentherapie werd behandeld, mocht vorige week 21 kaarsjes uitblazen. Hij werd geboren met Severe Combined Immuno Deficiency (SCID), een zeer ernstige immuunstoornis, waardoor zelfs een onschuldige verkoudheid hem fataal kon worden. Dankzij innovaties uit de biotech kreeg hij een nieuwe kans.
Zonder de gentherapie waren er eigenlijk maar twee opties voor Rhys: een erg risicovolle en belastende beenmergtransplantatie, of leven in een beschermende bubbel, zodat de kans op een infectie zo klein mogelijk zou zijn. Met gentherapie kreeg hij een derde optie, die hem na 21 jaar tot een gezonde jongeman heeft gemaakt.
Niet alleen Rhys, ook gentherapie is volwassen geworden. Dat is op zich reden voor een feestje, maar helaas we zijn er nog lang niet. De weg die nieuwe gentherapieën, en andere ATMP’s, van lab naar patiënt afleggen is lang en hobbelig. Vele therapieën schoppen het nooit tot een goedkeuring van EMA. Lukt dit wel, dan is het verkrijgen van vergoeding op nationaal niveau de volgende horde. Zo maakten Novartis en het ministerie van VWS deze week bekend na lange onderhandelingen een overeenkomst te hebben bereikt over de vergoeding van gentherapie Zolgensma. HollandBIO is dolblij met dit resultaat, maar maakt zich tegelijkertijd ook zorgen over de steeds langere doorlooptijden voordat nieuwe behandelingen ook daadwerkelijk vanuit het verzekerde pakket beschikbaar zijn voor patiënten.
Waar Novartis wel de tijd en middelen had om de lange en complexe procedures met succes te doorlopen, lukte dat andere, vaak kleinere bedrijven, niet. Recent zag gentherapie pionier Bluebird Bio zich gedwongen haar activiteiten terug te trekken uit Europa en haar focus te beperken tot de VS. Door aanhoudende “challenges of achieving appropriate value recognition and market access”, bleek het voor het kleine bedrijf simpelweg niet haalbaar om haar geregistreerde innovatieve gentherapieën in Europa vergoed bij patiënten te krijgen. Een desastreuze ontwikkeling die alarmbellen af moet doen gaan, vindt HollandBIO. Zo blijft onze ambitie, gezondheid op maat, slechts een visioen.
Het is de hoogste tijd om samen werk te maken van een adaptief ecosysteem, dat in staat is de grote belofte van gen- en celtherapieën, allereerst voor patiënten, maar ook voor al die geneesmiddelenpioniers die zich al decennia lang toeleggen op onderzoek en ontwikkeling, te verzilveren. Je zou toch haast zeggen dat met het ontwikkelen, registreren en produceren van zo’n geavanceerde en complexe therapie het moeilijkste werk gedaan is?
HollandBIO and Oncode Institute organize a Biotech Wednesday, with this years’ theme ‘Next frontiers in cancer vaccines’. We are thrilled to announce the speakers of the first session: Sjoerd van der Brug (Professor at the LUMC), Gerben Moolhuizen (CEO of ISA Pharmaceuticals) and Ronald Plasterk (CEO of Frame Therapeutics). Join us to hear these speakers talk about their innovations and challenges in the field of therapeutic cancer vaccines. This live event takes place on Wednesday 24th of November at Pakhuis de Zwijger in Amsterdam! click here to register
Watertandend nam HollandBIO deze week het Amerikaanse pandemic preparedness plan door. De Biden-Harris administration trekt de aankomende 7 tot 10 jaar $65 miljard dollar uit om toekomstige pandemieën te voorkomen, met een integraal plan dat werkelijk elke box checkt van onze “In strijd tegen infectieziekten” wensenlijst. Wat kunnen wij, aan de andere kant van de plas, leren van the American way, in de totstandkoming van nationale en Europese pandemie plannen zoals het Deltaplan Pandemic Preparedness en de Health Emergency Preparedness and Response Authority (HERA).
Allereerst hebben de Amerikanen in geen geval gebrek aan ambitie. Het plan stelt kristalheldere doelen voor elk aspect van pandemie-paraatheid: vaccins, behandelingen, diagnostiek, vroege waarschuwingssystemen, monitormogelijkheden, versterking van de publieke gezondheidszorg (ook internationaal!), capaciteit voor vitale benodigdheden en regelgeving. Daarnaast zien de Amerikanen grote getallen in perspectief. De Amerikaanse ambtenaren noemen de vrij te maken $65 miljard een “bescheiden” bijdrage. En dat is het op de keper beschouwd ook, gezien de 16 biljoen impact die de coronacrisis op het land had.
Moge Bidens “Apollo-style” plan Nederland en Europa inspireren om over de talloze versnipperde koninkrijkjes en eigen schaduwen heen te springen. Een gezamenlijk, integraal en ambitieus plan met scherpe keuzes, heldere doelen en passend budget is cruciaal om toekomstige pandemieën het hoofd te bieden. COVID heeft niet alleen bewezen dat zo’n investering vanuit kosten-baten perspectief een no-brainer is, maar ook dat deze de inwoners van Nederland, Europa en zelfs de wereld zeer ten goede zal komen.
Door de inzet van geavanceerde diagnostiek zijn we steeds beter in staat vast te stellen welke ziekte iemand heeft en wat de best mogelijke behandeling is. Uit recent gepubliceerd onderzoek van het Antonie van Leeuwenhoek blijkt dat essentiële mutaties in het tumor-DNA bijzonder stabiel zijn. Dit maakt de weg vrij om, het liefst zo vroeg mogelijk in het ziekteproces, één keer het complete tumor-DNA af te lezen met behulp van Whole Genome Sequencing (WGS). Met de data die dit oplevert kan een arts samen met de patiënt bepalen wat de juiste behandeling is. “De onderzoekers pleiten er op basis van dit nieuwe onderzoek voor om deze test beschikbaar te stellen voor alle patiënten met uitgezaaide kanker.”, aldus het AVL-nieuwsbericht.
De implementatie van dit soort geavanceerde diagnostiek is dus cruciaal voor een behandeling op maat. Maar zolang je diagnostiek alleen inzet om te bepalen welk middel je aan een individu wil geven, benut je niet de volle potentie voor het zorgstelsel. Wanneer we individuele data kunnen anonimiseren, aggregeren en combineren, levert dat een schat aan informatie en kennis op, waarmee we de basis kunnen leggen voor een veel breder, lerend zorgsysteem. Waar behandelingen nog ontbreken, kan op grotere schaal verzamelde data bijvoorbeeld benut worden om de ontwikkeling van nieuwe behandelingen te versnellen en te verbeteren. De feedback van de patiënt van vandaag legt daarmee de basis voor de behandeling van de patiënt van morgen. Met de honorering door het Nationaal Groeifonds van het voorstel van Health-RI komt een nationale gezondheidsdata-infrastructuur een stap dichterbij. Volgens HollandBIO is zo’n nationale data infrastructuur een essentiële randvoorwaarde om de potentie van technologische innovaties ten volste te benutten.
Een heel mooi voorbeeld van de waarde van diagnostiek en het belang van het delen van data is het onderzoek van dr. Stefan Barakat en Elena Perenthaler naar het Barakat-Perenthaler syndroom, een ultrazeldzame vorm van epilepsie. Zij ontdekten dat een mutatie in het UGP2-gen de boosdoener is en vonden via Genematcher bijna 40 patiënten met dezelfde mutatie en hetzelfde ziektebeeld. Nu gaan ze op zoek naar een passende behandeling. “Barakat is trots op wat hij en zijn collega’s in minder dan vijf jaar hebben bereikt. ‘Deze casus is een mooie illustratie van hoe door middel van internationale samenwerking in relatief korte tijd de stap van onopgeloste patiënt, naar nieuw ziektebeeld en nu zelfs therapieontwikkeling kan worden gemaakt.’”.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-08-24 20:21:382023-09-27 16:30:16Opnieuw worden de beloftes van sneller en slimmer meten bevestigd← #nieuws
De Belastingdienst beschouwt Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s), zoals cel- en gentherapieproducten, als medische producten, zo laat de dienst HollandBIO in een brief weten. Dit betekent dat het verlaagde btw-tarief van 9% voor medicijnen ook geldt voor ATMP’s. De landelijke uitspraak maakt een eind aan de onduidelijkheid en is een mooie opsteker voor het Nederlandse vestigingsklimaat. De uitspraak volgt uit de gezamenlijke inzet van HollandBIO, de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, het LUMC, de ministeries van EZK, VWS en Financiën en de Belastingdienst.
Advanced Therapy Medicinal Products, of ATMP’s, zijn de verzameling behandelingen waarbij gemodificeerde cellen, genen en/of weefsels worden ingebracht in het lichaam van een patiënt. Vaak worden ze ook aangeduid met cel- en gentherapieproducten. De vaak eenmalige en op het individu afgestemde cel- en gentherapieproducten zijn nog geen gangbare vorm van behandelen. De eerste therapieën hebben het reeds tot registratie en vergoeding in Nederland gebracht, en de wereldwijde pijplijnen zitten vol met producten in ontwikkeling. Ze luiden een nieuw tijdperk in de geneeskunde in.
Productie ATMP’s: allogeen of autoloog Voor de productie van ATMP’s zijn vaak menselijke cellen als grondstof nodig. Dit kan op twee manieren worden gedaan: allogeen en autoloog. Bij allogene ATMP’s worden cellen van een donor als grondstof gebruikt voor de productie van meerdere ATMP’s. Bij autologe ATMP’s bestaat de grondstof uit cellen van de patiënt zelf, en wordt het geneesmiddel voor elke patiënt apart geproduceerd.
Btw-classificatie ATMP’s heeft grote gevolgen
Bij autologe ATMP’s, waar het om bewerking van cellen van een patiënt gaat, ontstond onduidelijkheid voor de Belastingdienst. Is hier sprake van een product, of een medische handeling? Dat lijkt misschien een triviale vraag, maar de classificatie als product of medische handeling heeft grote gevolgen voor de btw-positie van ATMP’s.
Een geneesmiddel valt in Nederland onder het verlaagde tarief van 9% btw, terwijl medische handelingen zijn vrijgesteld. Wanneer een btw-vrijstelling geldt, kan de fabrikant over de gemaakte kosten niet de btw aftrekken van de belasting, terwijl aan de inkoopkant vaak het hoge tarief van 21% gerekend moet worden. Dit zorgt voor hoge extra kosten bij de productie van ATMP’s. In andere landen, waaronder België, werden ATMP’s wel als producten beschouwd, waardoor België een streepje voor had als vestigingslocatie voor ATMP’s.
ATMP’s zijn producten
Alle andere wet- en regelgeving met betrekking tot ATMP’s behandelt deze innovaties als producten. Voor de btw-classificatie zou dit niet anders moeten zijn. Door gezamenlijke inspanningen van HollandBIO, de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, het LUMC, de ministeries van EZK, VWS en Financiën is deze casus opgehelderd. Na constructief overleg heeft de Belastingdienst definitief geoordeeld dat ATMP’s producten zijn, en dus onder het btw-tarief van 9% vallen.
Impuls voor het vestigingsklimaat Met de landelijke uitspraak is de onduidelijkheid die bestond over de btw-positie van ATMP’s verleden tijd. Doordat ATMP’s als producten worden beschouwd, kunnen producenten nu btw aftrekken in het productieproces. De combinatie van voorspelbaarheid en een gunstige btw-positie maakt dat deze beslissing belangrijk is voor het vestigingsklimaat.
Met onze sterke (kennis) infrastructuur, hoogopgeleide beroepsbevolking en robuust biotech ecosysteem was Nederland al in trek als vestigingsland voor ATMP-ontwikkelaars, getuige de aanwezigheid van Kiteen BMS. Deze uitspraak draagt hier verder aan bij en leidt hopelijk tot de groei en bloei van Nederland als productielocatie van deze nieuwe generatie innovatieve producten.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-08-03 13:50:322021-08-05 09:19:00Belastingdienst: verlaagd btw-tarief van toepassing op ATMP’s← #nieuws
Mooi nieuws! Unaniem spoort de Tweede Kamer de regering aan om de ontwikkeling van nieuwe antibiotica te ondersteunen. Deze motie volgt op het recent verschenen Access to Medicine Foundation-rapport “Biotechs are saving the world form superbugs. Can they also save themselves?”. Ook nu is er namelijk al sprake van een wereldwijde “stille pandemie” van resistente infecties die globaal jaarlijks aan circa 700.000 mensen het leven kost.
De ontwikkeling van nieuwe, levensreddende antibiotica ligt voor een groot deel in de handen van kleine, innovatieve biotech bedrijven. De route die hun nieuwe producten van lab naar praktijk moeten afleggen is veelal een financiële lijdensweg – als die producten de eindstreep al halen. Juist om resistentie te voorkomen worden nieuwe antibiotica namelijk slechts spaarzaam ingezet. Daardoor hebben steeds meer bedrijven moeite om het hoofd boven water te houden.
Volgens de Access to Medicines Foundation zijn er nieuwe marktprikkels nodig om een medische catastrofe te voorkomen. Bijvoorbeeld in de vorm van abonnementsmodellen of beloningen voor het bereiken van mijlpalen, waaronder het bereiken van de markt (zogeheten market entry rewards). Volgens het rapport zou Nederland ook van de aanpak in Zweden en het VK kunnen leren. Genoeg te doen dus!
HollandBIO is daarom ontzettend blij dat de Kamer de regering oproept om werk te maken van de ontwikkeling van nieuwe antibiotica. Zij vraagt de regering de bijdragen vanuit de overheid voor nieuwe vormen van antibiotica op zo’n wijze te construeren dat de slaagkans wordt vergroot en ook om zich op Europees niveau in te zetten voor vernieuwende vormen van investeringen in en onderzoek naar nieuwe antibioticavarianten.
Wat heeft het “Verder met Vaccineren”-beleid opgebracht? In deze voortgangsbrief belicht staatssecretaris Blokhuis de resultaten. De trendbreuk rond de -voorheen- dalende vaccinatiegraad geeft reden tot feest, al gaat bij HollandBIO de champagne pas écht open als het volgend kabinet doorpakt op de recente adviezen voor een verbeterd Nederlands vaccinatiestelsel.
Staatssecretaris Blokhuis zette zich de afgelopen beleidstermijn samen met “zijn” vaccinatiealliantie en de denktank desinformatie in voor het Nederlandse vaccinatiebeleid. Gewapend met een actieplan is het hem gelukt om de dalende trend in de vaccinatiegraad te keren: een mooi resultaat! Hij stelde daarnaast diverse nieuwe vaccinatieprogramma’s in, waaronder bijvoorbeeld de maternale kinkhoestvaccinatie en een uitbreiding van de HPV-vaccinatie naar jongens. Ook kijkt hij positief aan tegen de invoer van een gordelroosvaccinatie voor ouderen, en was hij eerder positief over de invoer van een rotavirusvaccinatie in risicogroepen, waar recent een aangepast GR-advies over uitkwam.
Tot HollandBIO’s grote genoegen merkte Blokhuis ook op dat het vaak lang duurt voordat nieuwe vaccins een arm bereiken. Diverse vraagstukken over de in- en uitvoer spelen daarbij een rol – en gaven Blokhuis aanleiding een verkenning naar de bestendigheid van het Nederlandse vaccinatiestelsel uit de zetten bij de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving. Nu de resultaten van de verkenning, en hetadvies van het Zorginstituut over de vaccinatiezorg voor medische risicogroepen bekend zijn, laat Blokhuis de broodnodige verbeteringen aan het stelsel aan zijn opvolger over.
Hoewel er onder leiding van Blokhuis mooie stappen gezet zijn, gaat het dak er bij HollandBIO pas echt af als het ons lukt om ook het vaccinatiestelsel duurzaam te verbeteren. Essentieel daarvoor is een overkoepelende visie, met breed gedragen doelen, een bijpassende strategie en een goed gecoördineerde, gezamenlijke uitvoering. Blokhuis laat daarmee een bijzonder relevante en actuele uitdaging achter voor zijn opvolger. Wie pakt de handschoen op?
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-07-06 15:40:082023-09-27 16:30:17Het effect van “Verder met Vaccineren”← #nieuws
Naast de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving (RVS) concludeert nu ook het Zorginstituut (ZIN) dat het vaccinatiebeleid en de vaccinatiezorg in Nederland versnipperd zijn en beter moeten. Het Zorginstituut pleit daarom voor meer duidelijkheid over regie en verantwoordelijkheid. Een oproep die HollandBIO in bredere zin steunt: laten we gezamenlijk werk maken van visie op het overkoepelende Nederlandse vaccinatiebeleid!
Volgens het Zorginstituut staat een gebrek aan regie en verantwoordelijkheid aan de basis van alle knelpunten die zij signaleert binnen de vaccinatiezorg voor medische risicogroepen. Zo weten behandelaren en patiënten lang niet altijd van het bestaan en hebben zij onvoldoende kennis van deze zorg. Of is de bekostiging en vergoeding van vaccinatie voor medische doelgroepen onduidelijk. Ook is er per regio een andere invulling, met soms de medisch specialist en in andere gevallen de huisarts of de GGD als primair verantwoordelijke. Met een rol als “procesarchitect” wil het Zorginstituut deze kluwen aan knelpunten uiteenhalen en toekomstige verbeteringen realiseren voor de vaccinaties die binnen de Zorgverzekeringswet vallen, of zouden moeten vallen.
HollandBIO is allereerst buitengewoon blij met alle erkenning van de problematiek rond het Nederlandse vaccinatielandschap. Alle eerdere adviezen, verkenningen en loketten ten spijt, bereiken beschikbare vaccins blijkbaar nog steeds niet altijd tijdig de juiste arm, en laat Nederland nog altijd gezondheidswinst liggen. Daar moet snel verandering in komen.
Hoog tijd om op basis van de gesignaleerde knelpunten werk te maken van de Nederlandse ambitie om in de strijd tegen infectieziekten zoveel mogelijk gezondheidswinst te realiseren met behulp van vaccinaties. Waar ZIN pleit voor meer regie en verantwoordelijkheid voor vaccinaties van medische risicogroepen, trekt HollandBIO -ook in navolging van het RVS-advies– deze oproep graag breder. Wat ons betreft is een overkoepelende visie, met breed gedragen doelen, een bijpassende strategie en een goed gecoördineerde, gezamenlijke uitvoering nodig. Laten we als veldpartijen niet de formatie en beleidsreactie afwachten, maar kijken of we hier alvast een gezamenlijke basis voor kunnen leggen!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-06-29 18:49:182023-09-27 16:30:17Zorginstituut: Nederlands vaccinatiebeleid moet beter, meer regie nodig