Vorige week publiceerde het Zorginstituut de Monitor Weesgeneesmiddelen 2021. Uit de monitor blijkt dat er steeds meer afspraken worden gemaakt over de inzet van weesgeneesmiddelen. Een goede ontwikkeling, omdat ze bijdragen aan passende zorg. Maar het Zorginstituut concludeert ook dat het geld ontbreekt om die afspraken goed uit te voeren en dat ze te vrijblijvend zijn. Daarom herhaalt zij het advies van het programma ‘Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen’ aan de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS): reserveer structureel overheidsgeld voor het vastleggen van gegevens over geneesmiddelengebruik en onderzoek naar de effectiviteit van de middelen.

Hoewel HollandBIO de uitdagingen herkent en erkent, vinden wij dat een cruciale uitdaging onderbelicht blijft: de steeds moeizamere toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen. In aanloop naar de publicatie van de monitor vroegen we al aandacht voor toegankelijkheid (onze inbreng lees je hier). De monitor maakt melding van welgeteld één nieuw vergoed niet-oncologisch weesgeneesmiddel in 2020, terwijl in dat jaar 22 nieuwe weesgeneesmiddelen een EMA-vergunning kregen. Nu begrijpen we ook wel dat juist weesgeneesmiddelen kunnen kampen met onzekerheden over effectiviteit en kosteneffectiviteit, met complexere en langere beoordelingsprocedures tot gevolg. Kleine patiëntenpopulaties, heterogene patiëntengroepen en gebrekkige kennis over natuurlijk ziektebeloop zijn inherent aan zeldzame ziektes. Dat kunnen we niet veranderen. Hoe we daarmee omgaan wel. Feit is dat nieuwe behandelingen pas van waarde kúnnen zijn, wanneer zij de patiënt ook daadwerkelijk bereiken.

Wij vinden dat de toegang tot weesgeneesmiddelen in Nederland sneller en beter moet én kan. Juist door slim gebruik te maken van technologische innovaties zoals moleculaire diagnostiek of organoïden, zijn we steeds beter in staat om te voorspellen dan wel vast te stellen of een behandeling bij een individu effectief is. Het is de hoogste tijd om ons nationale toelatingssysteem én onze beoordelingssystematiek daar nu op aan te passen. Het snel toenemend aantal routes om een nieuwe behandeling beschikbaar te maken voor de patiënt – zoals de regeling voorwaardelijke toelating, de pilot gereguleerde instroom niet-oncologische weesgeneesmiddelen en het Drug Acces Protocol – moet bovendien voor iedereen kraakhelder zijn.

HollandBIO realiseert zich terdege dat de uitdagingen complex zijn en de hordes niet gemakkelijk uit de weg te ruimen. Eens te meer reden voor goede communicatie en samenwerking tussen álle betrokken partijen. Om toekomstbestendige oplossingen te realiseren waarbij gezondheidswinst, toegankelijkheid én betaalbaarheid hand in hand gaan, zullen we moeten convergeren in plaats van divergeren. HollandBIO werkt daar graag aan mee!

Lees meer:

Monitor Weesgeneesmiddelen in de praktijk 2021
Reactie HollandBIO op concept “Monitor Weesgeneesmiddelen in de praktijk 2021”

Een pandemie eronder krijgen. Wat hadden we eind 2021 graag gezegd dat we erin geslaagd waren. De werkelijkheid blijkt weerbarstig. Voorlopig dansen en hameren we er nog op los, op het moment van schrijven met een “avondlockdown”. Gelukkig hebben we dankzij biotech wél een steeds vollere gereedschapskist, waardoor het virus kunnen bestrijden niet meer de grootste uitdaging lijkt: zelfs tegen dominante varianten kunnen we binnen 100 dagen een aangepast vaccin ontwikkelen. De ideeën over het mogen en wíllen bestrijden van de pandemie blijken echter sneller te muteren dan het virus zelf, zowel binnen Nederland, als over de grens.

Vooropgesteld: ook HollandBIO heeft niet dé silver bulletdie ons van de pandemie verlost. Wel zien we dat biotech met testen, vaccins en geneesmiddelen nog altijd een bijzonder belangrijke bijdrage levert aan de bestrijding van deze crisis. Het lijkt alweer heel normaal, dat we in een recordtijd niet één, maar meerdere vaccins en geneesmiddelen tegen het coronavirus wisten te ontwikkelen, registreren en inzetten. En sindsdien staan alle productielijnen roodgloeiend. Want, after all, nobody is safe until everyone is safe.

Coronavaccinproductie: het logistiek huzarenstuk van de 21^e eeuw
Ook wij hadden liever direct Jan en alleman van vaccins voorzien. Alleen het produceren is bepaald geen pannenkoeken bakken. Qua complexiteit valt vaccinproductie meer in de categorie “bereiden van een sterrendiner”, liet ook vaccingezant Hans Schikan zien: noch toegang tot de ingrediënten, noch toegang tot het recept – het spreekwoordelijke IP – geeft garantie op een restaurantwaardig resultaat. Laat staan dat je in afwezigheid van voldoende keukencapaciteit binnen afzienbare tijd de hele wereld op een hoogstaande culinaire beleving kan trakteren. De productie van één vaccin is een enorm logistiek huzarenstuk dat staat of valt met de (gelijk)tijdige levering en inzet van 280 componenten afkomstig van 86 leveranciers uit 19 landen. De Nederlandse overheid erkent inmiddels ook dat dit geen eitje is en dat de bescherming van intellectueel eigendom juist de broodnodige samenwerkingen heeft gefaciliteerd in plaats van geblokkeerd (zie vraag 70).

De route naar de arm kent vele uitdagingen…
Gelukkig heeft de biotech sector sinds begin 2020 niet stil gezeten. In theorie zou de hele wereldbevolking tegen februari 2022 twee prikken in de arm kunnen hebben, aldus EFPIA en Vaccines Europe. Tot zo ver de theorie… Want in plaats van vaccins volgens afspraken via COVAX aan armere landen te doneren, zijn veel landen tot grote frustratie van de WHO alweer toe aan een nieuwe booster, Nederland inclusief. Oostenrijk liet zelfs al weten dat ‘schansen met Janssen’ er in 2022 niet in zit, tot grote frustratie voor wintersportliefhebbers die alle maatregelen tot nu toe gep(r)ikt hebben. En het lijkt met een nieuwe ronde boosters in Nederland onwaarschijnlijk dat we het ‘Get one, Give one’-principe tijdig in de praktijk brengen.

Een eerlijkere verdeling van vaccins is weliswaar een belangrijke sleutel tot het einde van deze pandemie, ook het voor handen zijn van voldoende vaccins wereldwijd is slechts één van de uitdagingen – waar overigens ook in Afrika hard aan gewerkt wordt. Een verslaggever van de NOS tekende recent in Malawi op dat er veel meer hordes geslecht moeten worden. Geld voor grote vaccinatiecampagnes is er in Malawi eigenlijk niet en ook hier werkt een gebrek aan informatie over vaccins vaccinatietwijfel in de hand. Daarbij ontbreek het inwoners soms niet alleen aan de wil, maar ook aan de financiële middelen om het vervoer naar een priklocatie te regelen. Want zet je met je geld eten voor je kinderen op tafel, of ga je naar de stad voor een prik? Malawi is zeker niet het enige land dat hiermee worstelt en zeker niet het enige land waar het virus in de tussentijd rustig door kan muteren.

De huidige vaccinatieongelijkheid zou ons nog wel eens duur kunnen komen te staan, zeker nu de omicronvariant is aangewezen tot een nieuwe “variant of concern”. Hoopten we eerder dat vaccinatie de genadeklap zou zijn voor het virus, inmiddels leerden we dat vaccinatie je wel een tijd beschermt tegen een ernstig verloop van de ziekte, waardoor we nu in een betere situatie zitten dan vorig jaar, maar dat de prikken niet volledig blijken te voorkomen dat we het virus oplopen, of door kunnen geven. Hoe lang dit beschermde effect van vaccinatie aanhoudt, of het ook aanhoudt bij nieuwe varianten en hoeveel boosters er nog nodig zijn, moet de ervaring ons leren. Dat voelt toch een beetje als van een koude kermis thuiskomen.

Een bitter(zoet)e pil?
Corona geeft ons een crash cursus omgaan met onzekerheid. Daarom lazen we met verbazing hoe positief Jaap van Dissel is over de coronapillen. Begrijp ons niet verkeerd: bij HollandBIO zien we graag een warm onthaal voor elk biotech product en elk nieuw wapen in de strijd tegen corona is welkom. Het zou alleen een bijzonder bittere pil worden voor heel Nederland als de vlag wederom te vroeg uit gaat.

We weten niet wat de beste route is om op in te zetten, noch hoe het virus gaat muteren. Daarom blijft het voorlopig dansen en hameren, op zoek naar een balans waarbij het virus endemisch wordt en onze maatschappij minder ontwricht. Het is misschien geen zaligmakend vooruitzicht, maar bij HollandBIO durven we er onze hand voor in het vuur te steken dat de biotech zich volledig in blijft zetten om dit virus, inclusief toekomstige varianten, eronder te krijgen.

Terwijl de Onderzoeksraad voor Veiligheid de Nederlandse aanpak van de coronacrisis evalueert, speelt ook de Tweede Kamer haar ultieme troef: er komt een parlementaire enquête naar het coronabeleid. HollandBIO grijpt beide evaluaties graag aan als kansen voor verbetering van beleid, op nationaal én internationaal niveau.

Dat we deze crisis beter aan hadden kunnen pakken staat als een paal boven water. Hoe? Daarover filosoferen, pennen en plannen verschillende partijen inmiddels flink op los: waaronder – maar allesbehalve uitputtend – hier, hier, hier, hier en – onze favoriet – hier.

Uiteraard is HollandBIO, hoe kan het ook anders, volledig overtuigd van de belangrijke bijdrage van biotech in de crisis. Zonder testen, vaccins en geneesmiddelen hadden we ons ook in 2021 immers weer op kunnen maken voor een cold and lonely Christmas.

Het is daarom essentieel dat de stem van de biotech ook vertegenwoordigd is in de evaluaties over het coronabeleid. Ter inspiratie delen we daarom alvast de vragen die we keer op keer over de crisisaanpak bleven stellen en onze inzichten uit “op naar de arm” en “op naar de arm deel II”. En aangezien we vrezen dat dit niet de eerste noch de laatste infectieziektecrisis is die zich aandient, brachten we ook in kaart wat biotech nodig heeft om in een volgende ronde optimaal beslagen ten ijs te komen, bijvoorbeeld tegen antibioticaresistentie of een nieuwe Disease X.

Een beter beleid staat of valt uiteindelijk vooral met de aanwezigheid van een kabinet. Ongetwijfeld vallen er veel woorden vuil te maken aan de keuzes uit het verleden: achteraf is het namelijk makkelijk praten, de beste stuurlui staan aan wal en we lijken wel eens te vergeten dat fouten maken menselijk is. Maar een steeds striktere verantwoordingscultuur maakt beleid niet per se beter. Wat HollandBIO betreft gaat het de aankomende tijd vooral niet om woorden maar daden. Wij richten onze blik het liefst vooruit. Laten we het komende kabinet de kans geven om op basis van de input van alle stakeholders, inclusief de biotech, het huidige infectieziektenbeleid een boost(er) te geven.