De afgelopen week was het weer raak: diverse media predikten hel en verdoemenis als reactie op de Horizonscan Geneesmiddelen en de Monitor weesgeneesmiddelen van het Zorginstituut Nederland. HollandBIO vindt die publicaties juist trots en hoopvol stemmen: onze sector weet patiënten steeds vaker van een passende behandeling te voorzien. Een stuk in de Volkskrant maakt het schrijnende belang van nieuwe geneesmiddelen in één klap duidelijk. Omdat de NOS in de berichtgeving de negatieve kroon spande, brengt HollandBIO voor één keer de Kinderen voor Kinderen klassieker “Als ik de baas zou zijn van het journaal” in praktijk. Vandaag publiceren we lekker een positieve versie van het gitzwarte NOS-artikel.

Goed nieuws: groot aantal nieuwe geneesmiddelen op komst

Er is een groot aantal nieuwe geneesmiddelen op komst. Tegelijk krijgen geneesmiddelen die al op de markt zijn veel meer toepassingen. Dat blijkt uit een overzicht van het Zorginstituut Nederland (ZIN). De komst van de nieuwe middelen en de uitbreiding van bestaande indicaties gaat leiden tot een forse stijging van de gezondheid van patiënten die zitten te springen om een behandeling. Het zou in de komende paar jaar om honderden ernstig zieke patiënten kunnen gaan. Precieze aantallen zijn niet te noemen. Dat hangt er bijvoorbeeld van af hoe snel het Zorginstituut de dossiers afhandelt, waarmee de aanvraag wordt gedaan voor de opname van medicijnen in de basisverzekering. Maar ook de beslissing over toelating van nieuwe middelen of nieuwe indicaties voor bestaande middelen speelt mee. In veel gevallen gaat het bij de nieuwe middelen om medicijnen waarvoor geen alternatief bestaat.

De Monitor weesgeneesmiddelen laat zien dat zowel de uitgaven aan als het aantal met weesgeneesmiddelen behandelde patiënten de afgelopen vijf jaar flink gestegen is. Belangenvereniging HollandBIO is terecht blij en trots: “Het is fantastisch dat de Europese weesgeneesmiddelwetgeving haar vruchten afwerpt. Uit de Horizonscan blijkt dat de komende jaren een groot aantal nieuwe (wees)geneesmiddelen de patiënt bereikt. Geneesmiddelenontwikkelaars zetten alles op alles om effectieve geneesmiddelen zo snel mogelijk bij de juiste patiënten te krijgen, onder andere door onderzoek naar en registratie van indicatie uitbreidingen”, aldus directeur Annemiek Verkamman.

De Horizonscan illustreert de continue innovatie in de life sciences & health sector. Nieuwe geneesmiddelen zijn de belangrijkste drijver van groei in gezondheidswinst in Nederland, en realiseren daarnaast besparingen elders in zorg. De economische footprint van de sector is nu al niet mis, maar neemt ook elk jaar toe. Als het om life sciences gaat, is Nederland hard op weg om uit te groeien tot het Boston van Europa.

Onderhandelingen op basis van gedateerde beoordelingsmethode

De overheid heeft moeite om het innovatieve tempo van de life sciences sector bij te benen. Het is nu al te voorspellen dat het Zorginstituut tegen toelating van enkele baanbrekende middelen zal adviseren, nog voordat de beoordeling überhaupt heeft plaatsgevonden. Dat komt doordat de door het Zorginstituut gehanteerde beoordelings-methodiek, GRADE, dateert uit het tijdperk dat één geneesmiddel een hele grote groep patiënten bediende. Vandaag de dag leveren geneesmiddelenontwikkelaars steeds meer maatwerk, met geneesmiddelen tegen zeldzame ziektes en kleine groepen patiënten, weesgeneesmiddelen genaamd. Het beoordelingssysteem loopt vast en personalized medicine blijft vooralsnog een toekomstvisioen.

Immuuntherapie in opmars

Immunotherapie is in opmars. De verwachting is dat deze nieuwe loot in de behandelmogelijkheden van kanker de komende tijd een flink verschil zal maken voor kankerpatiënten. Steeds vaker blijkt dat een combinatie van twee middelen nog beter helpt.

Voor atezoluzimab, dat de werking van eiwitten remt waardoor het eigen immuunsysteem weer tumoren kan aanvallen, zijn zeven nieuwe indicaties aangevraagd. Als die allemaal worden toegekend én de vergoeding rondkomt, kunnen jaarlijks nog veel meer patiënten worden behandeld.

Op het middel pembrolizumab mogen we extra trots zijn, aangezien “Pembro” Nederlandse roots heeft. Het Zorginstituut signaleert maar liefst veertien nieuwe indicaties. Fantastisch nieuws voor patiënten die hiermee mogelijk levensperspectief krijgen.

Weesgeneesmiddelen: de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector

Ook voor spierziekten is er goed nieuws: de behandelinnovaties volgen elkaar in rap tempo op. Een nieuwe gentherapie voor een klein aantal patiënten met een specifieke variant van de spierziekte SMA kan – als alles goed gaat in de ontwikkeling – mogelijk met een éénmalige behandeling verschil maken. En met Pegavaliase is er straks weer een behandeling voor een zeldzame erfelijke stofwisselingsziekte, waar tot nu toe nog geen middel voor was.

Een ander bemoedigend signaal is dat het overzicht van het Zorginstituut niet minder dan 150 medicijnen tegen zeldzame ziekten bevat. Maar er blijft nog flink werk aan de winkel, want naar schatting zijn er in totaal zo’n 6.000 zeldzame aandoeningen.

Het is verbazingwekkend dat de budgetimpact van die nieuwe middelen in Nederland beperkt is: we besteden ongeveer 0,27% van het totale zorgbudget aan weesgeneesmiddelen. Dat is het geld meer dan waard, want weesgeneesmiddelen staan te boek als de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector. Baanbrekende nieuwe behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein, voor ze breder toegepast worden. Daarmee vervullen weesgeneesmiddelen als innovatieve koplopers een cruciale rol in het systeem van geneesmiddelenontwikkeling.

HollandBIO vraagt in een reactie op de publicaties van het Zorginstituut aandacht voor de spaak lopende toegang tot weesgeneesmiddelen. Immers, willen we ook in de toekomst patiënten van nieuwe weesgeneesmiddelen voorzien, dan moeten we werk maken van het gedateerde beoordelingssysteem. Om concurrentie te bevorderen is het daarnaast zaak om barrières in de toegang weg te nemen, in plaats van nieuwe op te werpen. VWS is hierbij aan zet.

Lees meer:

• Reactie HollandBIO op de Monitor weesgeneesmiddelen
• Nieuwe horizonscan
• Monitor weesgeneesmiddelen
• NOS artikel “groot aantal nieuwe dure geneesmiddelen op komst”
• De Telegraaf “Strenger zijn op dure medicijnen”
• De Volkskrant “Wat doe je als de farmaceut je kind niet ziet staan”