Afgelopen week kondigde minister Bruins voorafgaand aan het Algemeen Overleg geneesmiddelenbeleid in de Tweede Kamer aan alles op alles te zetten om álle patiënten met de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) zo snel mogelijk van Spinraza te voorzien. Fantastisch nieuws voor patiënten boven de 9,5 jaar, die dit medicijn vanwege gebrek aan bewijslast vorig jaar aan hun neus voorbij zagen gaan. HollandBIO is blij dat er zicht is op een pragmatische oplossing voor oudere SMA patiënten. Vanwege de ernstige en progressieve aard van deze aandoening, is elke dag wachten op behandeling er immers één teveel.

Bruins verwacht groen licht te kunnen geven voor de opname van Spinraza in een voorwaardelijke toegangsregeling (VT-regeling). Hij loopt hiermee vooruit op het advies van het Zorginstituut (ZIN), dat deze week verschijnt. Binnen de VT-regeling wordt het geneesmiddel tijdelijk vergoed, op voorwaarde dat extra onderzoek wordt uitgevoerd naar de effectiviteit in deze oudere patiëntengroep.

Adaptive ecosystems

Hoewel HollandBIO heel blij is met de pragmatische oplossing, legt de casus feilloos bloot dat het beoordelingssysteem van weesgeneesmiddelen kraakt in haar voegen. Want waar de behandelde groepen klein zijn en het ziektebeeld variabel, is het aanleveren van “robuuste” data volgens de door ZIN gehanteerde GRADE beoordelingssystematiek vrijwel onmogelijk.

In plaats van patiënten toegang te weigeren op basis van een gebrek aan data, pleit HollandBIO ervoor om Nederland dé innovatieve proeftuin voor weesgeneesmiddelen, conditionals en ATMPs te maken. De nieuwe Regeling Voorwaardelijke Toelating, die in het vierde kwartaal van 2019 gepresenteerd wordt, biedt hier een mooie kans toe. Zeker wanneer die ons in staat stelt om op eigen bodem te experimenteren met het vergaren van Real-World-Evidence in registers, innovatieve concepten als personalised entry programs, en adaptive pricing. Laten we daarom nu met elkaar uitwerken hoe we met een adaptief systeem en maatwerk de toegang voor de patiënt veilig kunnen stellen. Want van een behandeling die de patiënt niet bereikt, is nog nooit iemand beter geworden.

Terwijl de nieuwste Horizonscan Geneesmiddelen vandaag live gaat, is het Zorginstituut (ZIN) alweer druk met de voorbereiding van de volgende, halfjaarlijkse update. Met deze scan brengt ZIN patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan nodigt ZIN je vanaf 17 juni weer uit om bij te dragen aan de volgende scan.

Met de nieuwe uitvraag verzamelt ZIN gegevens voor de scan die in december 2019 live gaat. De deadline voor aanlevering is 5 augustus 2019. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.

Meer weten of bijdragen?
Vanaf 17 juni licht het ZIN de uitvraag en werkwijze op haar eigen website verder toe. Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. De laatste, spiksplinternieuwe editie van de Horizonscan is te raadplegen via www.horizonscangeneesmiddelen.nl.

Goed nieuws: de regering gaat aan de slag met een opvolger voor het verminderen, vervangen en verfijnen beleid (3V-beleid) rond dierproeven. Dit doet zij in opdracht van de Tweede Kamer, die 15 mei jl. unaniem vóór de motie van kamerlid Tjeerd de Groot (D66) stemde. HollandBIO is in haar nopjes met deze motie, omdat ook wij van mening zijn dat slimmer meten uiteindelijk goed is voor mens en proefdier. Wij denken daarom graag mee hoe we door inzet van slimme technologie dierproeven kunnen verminderen.

Binnen het programma ‘Sneller & Beter van lab naar patiënt’ werkt HollandBIO aan oplossingen die het pad van lab naar patiënt effenen. Slimmer meten is wat ons betreft één van die oplossingen. De snelle ontwikkelingen van technologie om biologische processen in silico of in vitro na te bootsen en de brede inzet van verschillende ‘omics’-technologieën bieden immers een enorme potentie om zowel therapieontwikkeling als -toediening flink te versnellen en verbeteren.

Gelukkig zijn bedrijven in onze achterban volop bezig met de ontwikkeling van nieuwe innovatieve technologieën en producten, die ingezet kunnen worden voor een efficiëntere ontwikkeling en/of inzet van geneesmiddelen. Denk aan biomarkers, 3D-celculturen, organoids, sequencing technologies, gene signatures, artificial intelligence, etc. Als het aan ons -en Tjeerd- ligt, wordt Nederland toonaangevend in het faciliteren van deze trend en het implementeren van deze hoogtechnologische oplossingen.

Innovaties stuiten echter vaak op barrières, waardoor de potentie van slimme meetmethoden binnen geneesmiddelonderzoek nog onvoldoende wordt benut. Recent is HollandBIO daarom gestart met een reeks interviews waarin we inventariseren welke technologieën en producten in ontwikkeling of al beschikbaar zijn, en tegen welke knelpunten onze achterban aanloopt. Om vervolgens werk te maken van oplossingen die deze innovaties optimaal tot hun recht laat komen!

Meer weten over ons “Slimmer meten” project? Neem contact op met HollandBIO’s Marit.