← #nieuws

Verhelpen van marktfalen onthult ware potentie Nederlandse life sciences

, , ,

KPMG heeft een rapport over de life sciences uitgebracht genaamd ‘Unlocking the life sciences potential’. Deze publicatie stelt dat Nederland alle mogelijkheden in huis heeft om de groeiambitie voor de sector die HollandBIO formuleerde, Life Sciences 2030, te verwezenlijken. Voordat we daar zijn, moeten we nog wel verschillende aspecten van het Nederlandse life sciences ecosysteem verder verbeteren. HollandBIO ziet met name het adresseren van het marktfalen in het financieringslandschap voor de life sciences, als factor die het succes of falen van deze ambitie bepaalt.

‘Unlocking the life sciences potential’ beschrijft het Nederlandse life sciences ecosysteem. Nederland doet het goed op vlakken zoals werksfeer, educatie en infrastructuur. Toch zijn er ook gebieden waarin we nog achterlopen op andere landen.

KPMG benoemt 6 factoren die Nederland moet verbeteren:

1. Een complex en gefragmenteerd financieringslandschap

In de vroege, startup fase kent Nederland relatief weinig aanbod van privaat kapitaal, omdat investeerders minder bereid zijn risico’s te nemen. Wel zijn er enkele publieke financieringsinstrumenten, maar het nadeel is dat deze niet tegemoet komen aan de totale vraag naar kapitaal en vooral bestaan uit leningen. Deze financieringsvorm maakt beginnende ondernemingen minder aantrekkelijk voor investeerders. Het rapport ziet in deze fase dus een vorm van marktfalen.

In de latere, scaleup fase en daarna stelt het rapport vast dat Nederland verschillende private life sciences investeringsfondsen kent, maar dat ook hier sprake is van een vorm van marktfalen. Bedrijven in deze fases lijken Nederland te verlaten om hogere financieringsrondes in het buitenland op te halen zodat zij sneller kunnen doorgroeien. De gemiddelde jaarlijkse totale investering van €134 miljoen euro van Nederlandse investeringsfondsen in de life sciences tussen 2015 en 2019 is te weinig als je in ogenschouw neemt dat de investeringsomvang in deze fase vaak meer dan €50 miljoen per bedrijf is.

Daarbovenop maakt de strenge Nederlandse wet- en regelgeving, bijvoorbeeld als het gaat om de vergunningverlening voor klinisch onderzoek naar cel- en gentherapie, Nederland minder aantrekkelijk voor investeerders.

2. Te sterke regionale competitie

Regionale life sciences hubs houden zich te veel bezig met onderlinge competitie. De regio’s zouden juist met elkaar moeten samenwerken en zich op globaal niveau als nationaal collectief moeten positioneren. 

3. Beperkte aanwezigheid van grote life sciences-bedrijven

Nederland huisvest geen hoofdkantoren van grote life sciences-bedrijven. Dat betekent dat we niet kunnen profiteren van het aanzuigende effect van zulke vestigingen op het ecosysteem. 

4. Beperkte mate van ondernemerschap onder life sciences academici

Een nationale strategie voor het versterken van ondernemersvaardigheden ontbreekt. Universiteiten en instituten focussen te veel op wetenschappelijke publicaties in plaats van valorisatie en ondernemerschap.

5. Problemen rondom het uitwisselen en gebruik van data

Denk hierbij aan de problematiek rondom het inzetten en uitwisselen van patiëntendata, dat in Nederland maar niet van de grond lijkt te komen. De nieuwe regelgeving rond privacy en de beperkte onderlinge uitwisselbaarheid van data via de verschillende systemen die zorgverleners- en aanbieders hanteren zijn ook drempels die nog weggenomen moeten worden. 

6. Suboptimale samenwerking tussen overheid en industrie

Het huidige debat rondom de juiste prijs voor geneesmiddelen brengt onrealistische verwachtingen met zich mee. Maatregelen als magistrale bereidingen lossen het probleem niet op. Het heeft zelfs een averechts effect omdat het onduidelijkheid schept onder bedrijven over de waarde die Nederland toekent aan intellectueel eigendom. Logischerwijs zullen bedrijven wel twee keer nadenken bij nieuwe investeringsbeslissingen en de vraag of zij dat al dan niet voor Nederland kiezen.

Om in 2030 tot een bloeiend Nederlands life sciences ecosysteem te komen, moeten we het marktfalen in het financieringslandschap en de andere factoren de aankomende jaren aanpakken. Dat vraagt om stevige samenwerking tussen alle betrokken partijen, van overheid tot bedrijven, en van investeerders tot onderzoeksinstellingen. Het Nationaal actieprogramma ‘Nieuwe kansen voor topsector Life Sciences & Health’ is alvast een goed begin.

Bronnen

/by
← #nieuws

Overheid bouwt Actieprogramma Nederlandse life sciences verder uit

, , , ,

Het Nationale Actieprogramma van de Nederlandse overheid dat beoogt de Life Sciences & Health sector een verdere impuls te geven, krijgt steeds meer vorm. Na de gezamenlijke aankondiging begin 2019 door de ministeries van Economische Zaken en Klimaat (EZK) en Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) van dit actieprogramma, volgt nu een Kamerbrief van EZK-staatssecretaris Keijzer met daarin de plannen om van Nederland een internationale life sciences hub te maken. HollandBIO is blij dat daarin het verder versterken van het vestigingsklimaat voor de life sciences en het versnellen en verbeteren van de route van lab naar patiënt centraal staan. Wij helpen de komende tijd dan ook graag mee hier nog meer werk van te maken.

In de Kamerbrief komt onder andere het nieuws aan bod dat Clémence Ross-van Dorp is benoemd als ambassadeur van het actieprogramma. Zij benut haar tijd nu voor gesprekken met alle partijen om zo in de zomer van 2020 samen tot één nationaal actieprogramma te komen. Aandachtspunt daarbij is een aantrekkelijk vestigingsklimaat zodat bedrijven op de lange termijn in de Nederlandse LSH-sector blijven investeren. Ook innovatieve ontwikkelingen op het terrein van nieuwe geneesmiddelen en medische interventies zoals cel- en gentherapie, regeneratieve geneeskunde en personalised medicine vragen om meer samenhang.

Versterking vestigingsklimaat

Hoewel Nederland al verschillende ingrediënten kent die ons tot een aantrekkelijke vestigingsplaats voor life sciences bedrijven maken, leiden (internationale) ontwikkelingen en de grote ambitie die Nederland heeft tot extra inspanningen om ons vestigingsklimaat voor de life sciences verder te versterken.  Zo zorgt de komst van het Europees Medicijn Agentschap (EMA) naar Nederland, en in het kielzog daarvan de Amerikaanse evenknie Food and Drug Administration (FDA), voor economische kansen. Datzelfde geldt voor life sciences bedrijven die een vertrek uit het Verenigd Koninkrijk overwegen in verband met de onrust over de Brexit. De Netherlands Foreign Investment Agency (NFIA) heeft daarom de krachten gebundeld met de regionale ontwikkelingsmaatschappijen en een aantal grote steden om Nederland verder op de kaart te zetten als LSH-land onder de noemer ‘Invest in Holland Life Sciences & Health’.

Naast het aantrekken van nieuwe bedrijvigheid, wil de overheid ook aandacht houden voor andere aspecten die bijdragen aan een ijzersterk innovatie- en vestigingsklimaat. In de gesprekken tot nu toe komen drie aandachtspunten naar voren:

  1. De steeds lastiger zoektocht naar geschikt personeel, van laboranten op mbo-niveau tot universitair afgestudeerde farmaceuten. Daarnaast hebben bedrijven moeite met het aantrekken van geschikt senior management uit andere landen binnen de Europese Unie.
  2. De op dit moment zeer beperkt beschikbare lab- en onderzoeksruimte voor onderzoekers en innovatieve bedrijven in de sector.
  3. De strenge Nederlandse regelgeving en de lange doorlooptijden van vergunningverlening voor klinisch onderzoek naar cel- en gentherapie, waar Nederland sterk achterloopt in vergelijking met andere landen.

Massachusetts – the Netherlands Transatlantic Life Sciences Partnership

Een volgend aanknopingspunt dat staatssecretaris Keijzer aanhaalt in de Kamerbrief is de Memorandum of Understanding (MoU) die het Massachusetts Office of International Trade and Investment (MOITI) en het Nederlandse ministerie van EZK hebben ondertekend tijdens de economische missie naar Boston afgelopen juli onder leiding van minister-president Rutte. Publieke en private sectoren uit Massachusetts en Nederland willen investeringen en innovatiekansen aan beide zijden van de Atlantische Oceaan stimuleren. Naast de ondertekenaars zullen Health~Holland, MassBio, HollandBIO, het Massachusetts Life Sciences Center en het Henri A. Termeer Tribute Committee ondersteuning bieden voor het versnellen van de groei van de hubs voor life sciences in Nederland en Massachusetts en de kansen voor onderzoeksorganisaties en bedrijven.

Snellere en betere geneesmiddelenontwikkeling

Naast het versterken van het vestigingsklimaat wil de overheid met het actieprogramma ook een verschil maken in de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen, omdat zij op dit moment een aantal innovatieve ontwikkelingen ziet die samenkomen op het terrein van nieuwe geneesmiddelen en medische interventies. Om hierop in te spelen, is de inzet op sleuteltechnologieën als life sciences technologies/biotechnologie en daaraan gelieerde technologieën essentieel volgens de Kamerbrief. Die kunnen zowel een bijdrage leveren aan het oplossen van maatschappelijke uitdagingen maar dragen ook bij in economisch opzicht in de vorm van nieuwe bedrijvigheid, het vergroten van de concurrentiekracht of het versterken van de banengroei.

Om toekomstige therapieën sneller en beter van het laboratorium naar de individuele patiënt te brengen, is het volgens de staatssecretaris cruciaal om meer samenhang te creëren in alle bestaande en nieuwe initiatieven in het gehele proces van therapieontwikkeling. ZonMw doet een voorstel de activiteiten te bundelen en de kansen daaruit te verzilveren door de vorming van Future Affordable and Sustainable Therapies (FAST): een nationaal programma voor therapieontwikkeling. De contouren daarvan wil ZonMw de komende tijd uitwerken tot een samenhangend, breed gedragen programmavoorstel. VWS-minister Bruno Bruins gaat de Tweede Kamer daar in een aparte brief verder over informeren. HollandBIO hoopt dat het sneller en beter van lab naar patiënt brengen van nieuwe behandelingen daarin centraal staat, zodat we gezamenlijk kunnen werken aan oplossingen die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid verenigen.

Lees hier de volledige Kamerbrief terug.

/by
← #nieuws

HollandBIO trotse kennispartner van de Zorgambassade

, ,

Sinds kort maakt HollandBIO onderdeel uit van het Kennisnetwerk van de Zorgambassade, de nieuwe denk- en doetank voor de zorg. Binnen de Zorgambassade buigen elk jaar zestien zorgprofessionals zich over de belangrijkste problemen uit de zorg. Deze professionals komen uit verschillende hoeken van de sector en  combineren hun aandacht en kennis tot concrete, schaalbare oplossingen.

Als onderdeel van het Zorgambassade Kennisnetwerk helpt HollandBIO met het verspreiden van het verhaal van de Zorgambassade en zijn wij beschikbaar voor een inhoudelijke bijdrage of implementatie van oplossingen.

Ben jij werkzaam in de zorg en wil jij een verschil maken? Meld je dan aan bij de Zorgambassade via www.zorgambassade.nl en pak één jaar lang samen met andere professionals hardnekkige zorgproblemen aan.

/by
← #nieuws

Iedereen wordt beter van komst medicijnagentschap

, , ,

In het Parool geeft onze eigen Annemiek Verkamman uitleg over de voordelen die de vestiging van het Europees Medicijn Agentschap, EMA, in Nederland heeft voor het nationale life sciences-cluster. Hoewel de VS voorloopt op het gebied van geneesmiddelontwikkeling, is het Nederlandse gezondheidssysteem beter toegerust om ervoor te zorgen dat die geneesmiddelen de patiënt daadwerkelijk bereiken. “Dat biedt kansen voor ons,” aldus Annemiek, “want in het Nederlandse model weten we elkaar goed te vinden, zodat we tot oplossingen komen waarbij gezondheid, innovatie en betaalbaarheid samengaan.” In het kielzog van EMA zullen ook meer gespecialiseerde dienstverleners hun weg naar Nederland vinden om biotechbedrijven te ondersteunen. “Dat kan ertoe leiden dat de ontwikkeling minder lang hoeft te duren en er minder mislukkingen zijn.”

Lees hier het hele artikel (inloggen verplicht).

/by
← #nieuws

Nieuwe publicatie maakt geneesmiddelenzorg inzichtelijk

, , ,

Hoe lang duurt het om een innovatief geneesmiddel te ontwikkelen? Wie mogen geneesmiddelen voorschrijven en verstrekken? Hoe komt de prijs van een geneesmiddel tot stand? Hoeveel geld geven we uit aan geneesmiddelen en hoe is de vergoeding ervan geregeld? Het boek Zó werkt de geneesmiddelenzorg geeft met ruim 40 visualisaties en begeleidende teksten inzicht in de complexe geneesmiddelenzorg. HollandBIO werkte mee aan de uitgave. Lees het hier

/by
← #nieuws

Europa hekkensluiter klinisch onderzoek cel- en gentherapie

, , ,

Europa raakt op achterstand als het gaat om klinisch onderzoek naar cel- en gentherapie. Dat blijkt uit een rapport van de Alliance for Regenerative Medicine. Een paar opmerkelijke bevindingen:

  • In Noord-Amerika werden drie keer zo veel klinische onderzoeken naar cel- en gentherapie opgezet als in Europa. Tussen januari 2014 en januari 2019 werden wereldwijd 2.097 klinische onderzoeken gestart, waarvan 845 in Noord-Amerika, 736 in Azië en slechts 323 in Europa.
  • Het aantal nieuwe klinische onderzoeken met cel- en gentherapie steeg tussen 2014 en 2018 wereldwijd met 32%. Waar in Noord-Amerika een groei plaatsvond van 36% en in Azië van 28%, noteerde Europa een krimp van ruim 2%.
  • Waar in Noord-Amerika 47% van alle klinische onderzoeken ging om ‘nieuwe’ (Fase I) toepassingen, was dit in Europa 27%.
  • Nederland komt in het onderzoek expliciet uit de bus als land waar het lang, ongeveer een jaar, duurt voordat je een milieuvergunning krijgt voor klinisch onderzoek naar cel- en gentherapie. Dat is zorgelijk, omdat respondenten aangeven dat de snelheid van vergunningverlening op de tweede plek staat als het gaat om overwegingen voor bedrijven om ergens klinisch onderzoek uit te voeren.

HollandBIO wil dat de overheid deze achterstand niet alleen inlost, maar deze zo snel mogelijk omzet naar een voorsprong. Onze inzet: significant lagere informatievereisten en een milieuvergunning binnen 60 dagen. Alleen zo kunnen we de winst van deze nieuwe generatie therapieën voor Nederland verzilveren. Want daar wordt iedereen beter van. Patiënten voorop.

Bronnen:

/by
← #nieuws

Voorkom een rel: registreer snel

, , ,

(en zet opportunisten buitenspel)

Weer is het raak. In De Volkskrant bericht journalist Michiel van der Geest over de Indiase geneesmiddelenfabrikant Lupin Pharmaceuticals, die de stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen zou misbruiken om de hoofdprijs te vragen voor een oud geneesmiddel. Hoe kunnen we dit nu weer laten gebeuren, vraagt HollandBIO zich af? De oplossing is immers kraakhelder. Wij beschreven hem eerder in “Registreren gaat voor kopiëren”.

Sinds jaar en dag wordt mexiletine, een oud geneesmiddel tegen hartritmestoornissen, ook voorgeschreven tegen een zeldzame spierziekte, zo schrijft Van der Geest in De Volkskrant. Onderzoek dat werd uitgevoerd door onder meer artsen in het Nijmeegse Radboudumc bewees de effectiviteit van het geneesmiddel tegen de spierziekte, waarmee het in Nederland vergoed wordt uit de basisverzekering. Off-label weliswaar, dus zonder registratie van het geneesmiddel voor die indicatie bij het Europees Medicijn Agentschap, EMA. Daarmee leek de kous af. We hadden echter kunnen weten dat zo’n nationale shortcut niet voldoende was in het internationale en hoog competitieve speelveld van geneesmiddelenontwikkeling. Quod erat demonstrandum – alweer.

Hoe de vork precies in de steel zit, weten we niet. Maar duidelijk is dat Lupin Pharmaceuticals een kans zag en die pakte. Het bedrijf diende een dossier in bij EMA voor het gebruik van mexiletine tegen de zeldzame spierziekte en maakte hierbij gebruik van de stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling en registratie van weesgeneesmiddelen. EMA gaf groen licht: de fabrikant verkreeg registratie, met alle verplichtingen en rechten van dien. Waaronder marktexclusiviteit, en, al is die nog niet bekend in Nederland, het recht om zelf een prijs vast te stellen.

Nu kunnen we natuurlijk roepen dat dit verwerpelijk is. Of dat we in Europa steun gaan zoeken om de stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten uit te kleden. Maar op de keper beschouwd deed Lupin Pharmaceuticals precies wat de Nijmeegse artsen hadden moeten (laten) doen. De echte oplossing is dan ook even simpel als helder:

  1. Breng in nationaal verband in kaart welke niet geregistreerde geneesmiddelen conform de gouden behandelstandaard in Nederlandse ziekenhuizen gebruikt worden.
  2. Stel een organisatie aan om, met publiek geld, voor die geneesmiddelen markttoelating aan te vragen bij het Europees Medicijn Agentschap, EMA.
  3. Produceer het geneesmiddel conform de kwaliteitseisen verbonden aan een geregistreerd geneesmiddel, en maak het voor een maatschappelijk acceptabele prijs beschikbaar. In ieder geval in Nederland, maar liever nog in heel Europa.

Zo stimuleren we niet alleen gezondheid, innovatie en betaalbaarheid, ook zetten we opportunisten buitenspel. Bovendien krijgt met deze aanpak het solide Europese systeem van registratie de credits die het verdient, en kunnen zeldzame ziekte patiënten overal in Europa vertrouwen op steeds nieuwe behandelmogelijkheden.

Lees meer:

/by
← #nieuws

Now online: HollandBIO Highlights English edition

,

The English edition of this year’s HollandBIO Highlights is now available online. This edition is extra special since HollandBIO is 5 years old! Under the motto “challenging the status quo”, we work every day to maximize biotech’s impact on our society. HollandBIO is the Dutch biotech industry association and the voice of the Dutch biotech sector. We take a stand in a sometimes polarized public debate and we dare to speak our minds.

But HollandBIO does much more than just debate the issues – we also put them on the agenda. And with success. An innovative sector generates solutions, and that is exactly what HollandBIO is doing. We make sure we are in the front row of policymaking, and we bring our expertise to the table, engaging in the conversation in a constructive and positive way.

The Dutch biotech sector is doing well, and so is HollandBIO. We welcomed many new members last year! From companies working on cultured meat to drug developers, from entrepreneurs developing biobased applications to players completely immersed in the vaccines and crops of tomorrow. HollandBIO is incredibly proud that we can represent so many fantastic companies. Without their support, expertise and trust, we would be nowhere.

Our members can count on HollandBIO’s commitment in the years to come. Just as we count on the support of our members. Because only together will we be able to make a difference in the success of the sector and the path towards a healthy and sustainable future. As partners in HollandBIO and as ambassadors for our wonderful sector!

Do you want to know more about how HollandBIO has grown as an industry organization, how we work and what good results that leads to? Read it in the HollandBIO Highlights or contact us.

/by
← #nieuws

FDA wil status quo blijven doorbreken rond regulatoire wetenschap

, ,

De Food and Drug Administration (FDA) wil ook in de toekomst toonaangevend blijven op het gebied van regulatoire wetenschap. De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit kondigt daartoe de nodige veranderingen in organisatie en werkwijze aan. Het lezen van de rationale achter die ambitie was een feest der herkenning voor HollandBIO. De FDA erkent dat de ‘gouden standaard’ continu aan verandering onderhevig is, en concludeert dat ook zij daarom de regulatoire status quo moet blijven doorbreken. Waar kennen we dat motto ook alweer van?

Hoewel de aankondiging van de FDA, getiteld “Reorganization of the Office of New Drugs with Corresponding Changes to the Office of Translational Sciences and the Office of Pharmaceutical Quality,” niet heel spannend klinkt, betekent deze weldegelijk een doorbraak, zo stelt Peter J. Pitts in een column in Statnews. En Pitts kan het weten: hij is onder meer president van het Center for Medicine in the Public Interest en was associate commissioner bij de FDA. Naast een vergroting van capaciteit voor de beoordeling van nieuwe geneesmiddelen en klinisch onderzoek, toont de FDA met de plannen dat zij echt leiderschap wil tonen. Niet omdat de FDA die met het oog op haar rol sowieso heeft, maar op basis van haar excellente regulatoire expertise. Hear hear!

Lees de volledige Engelstalige colum hier.

/by
← #nieuws

VWS publiceert vernieuwde Regeling Voorwaardelijke Toelating

, , ,

Op 22 oktober stuurde minister Bruins (Medische Zorg) het langverwachte beleidskader Voorwaardelijke Toelating (VT) geneesmiddelen naar de Tweede Kamer. Met de nieuwe regeling VT wil de minister de toegang tot nieuwe geneesmiddelen verbeteren voor patiënten met ernstige en vaak zeldzame aandoeningen. Een streven dat op de volle steun van HollandBIO kan rekenen. En ook over de uitwerking van de regeling, die per direct ingaat, zijn we voorzichtig enthousiast. Maar, as always, the proof of the pudding is in the eating.

Weesgeneesmiddelen zijn de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector. Baanbrekende nieuwe behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein, voor ze breder toegepast worden. Dankzij gerichte stimuleringsmaatregelen en onze toenemende kennis van de biologische processen die ten grondslag liggen aan ziekte, is de life sciences sector steeds beter in staat geneesmiddelen en therapieën te ontwikkelen die aansluiten op de individuele behandelbehoefte van de patiënt.

De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen stelt alle facetten van het klassieke traject van geneesmiddelenontwikkeling, beoordeling en toegang op de proef. Gouden standaarden, ontwikkeld voor blockbusters, passen niet meer. Ze zijn onhaalbaar of zelfs onethisch. Personalised medicine vergt meer dan alleen de ontwikkeling van geneesmiddelen op maat. Ook het systeem van beoordeling en vergoeding moet mee innoveren.

Die aansluiting laat volop ruimte voor verbetering. Waar het Europees Medicijn Agentschap (EMA) diverse routes heeft ontwikkeld voor een beoordeling op maat, blijft het nationale traject voor toegang en financiering van geneesmiddelen vooralsnog vasthouden aan een gedateerd one size fits all beoordelingskader. Geregistreerde weesgeneesmiddelen, al dan niet conditional of exceptional, lopen daardoor stuk op de beoordeling van het Zorginstituut. Het resultaat is schrijnend: voor patiënten met een zeldzame ziekte is eindelijk een geregistreerd geneesmiddel op de markt, maar de toegang loopt enorme vertraging op of strandt in het zicht van de haven.  

Als één van de manieren om dit probleem aan te pakken, greep HollandBIO de herinrichting Regeling voorwaardelijke toelating tot het basispakket, die het ministerie van VWS in februari 2017 aankondigde, met beide handen aan. Voor, tijdens en na de consultatie pleitten we voor een innovatieve en flexibele regeling die beter zou aansluiten bij EMA registratie, maar die vooral ook het onderliggende methodologische probleem zou erkennen en aanpakken. Onder meer door ruimte te laten voor maatwerk, in studie ontwerp, methodologie en beoordelingskaders.

We zijn blij dat het nu gepubliceerde beleidskader en de uitvoeringstoets het door de sector aangekaarte methodologische probleem onderschrijft en de flexibiliteit belooft die de nieuwe generatie geneesmiddelen nodig heeft. Wel stelt het ministerie fikse voorwaarden in ruil voor voorwaardelijke toelating: over prijsstelling, transparantie en openbaarheid van data. Alleen de praktijk kan uitwijzen of de voordelen opwegen tegen de nadelen.

De nieuwe regeling VT lijkt in ieder geval een oplossing voor die geneesmiddelen, die nu echt stranden in het rigide nationale systeem voor toelating. Maar hopelijk groeit hij uit tot meer. Als het aan ons ligt, is de vernieuwde regeling VT de opmaat naar een adaptief ecosysteem, waarin registratie naadloos aansluit op toegang en vergoeding. Daarmee bieden we de beste zorg aan patiënten met een zeldzame aandoening, én zet Nederland zichzelf op de kaart als innovatieve proeftuin voor weesgeneesmiddelen, en de voorhoede van de transitie naar personalised medicine die zij vertegenwoordigen.

Lees meer

/by