Kiezen uit twee kwaden
Een fabrikant die stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen misbruikt om de prijs van een geneesmiddel tot grote hoogte te stuwen. En een academisch ziekenhuis dat uit frustratie de Europese bescherming van weesgeneesmiddelen met voeten treedt door een geneesmiddel zelf te produceren. HollandBIO vindt het kiezen uit twee kwaden. Wij staan voor oplossingen die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid in zich verenigen. En dat geldt helaas voor geen van beide.
Het initiatief van het AMC is met instemming en sympathie ontvangen. Toch zijn wij huiverig voor het precedent dat het schept. Het ondermijnen van de beschermde status van weesgeneesmiddelen kan de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten doen stagneren. Want, wat als ziekenhuizen deze strategie ook toepassen bij geneesmiddelen van fabrikanten die wél fors hebben geïnvesteerd in een lang, duur en risicovol onderzoekstraject? En waar ligt de grens? Laten we die bepalen door de voor weesgeneesmiddelen ongeschikte GRADE-methodiek van het Zorginstituut en QALY-grenswaarde van €80.000? Dan wordt Nederland de bananenrepubliek voor weesgeneesmiddelen, met alle gevolgen voor de sector en de patiënten van dien.
De Europese stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen zijn er niet voor niets. Nog tot 2000 was er vrijwel geen enkele behandeling beschikbaar voor zeldzame ziekten. Simpelweg omdat de businesscase ontbrak om de benodigde investering voor de ontwikkeling van een geneesmiddel voor een kleine groep patiënten te rechtvaardigen. De orphan drug regulation bracht hier verandering in. Inmiddels zijn er meer dan 80 geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten goedgekeurd door het Europese Geneesmiddelen Agentschap (EMA). Op een geschat totaal van 6000 tot 8000 ziekten mogen we desalniettemin stellen dat er nog een lange weg te gaan is.
Laat er geen misverstand over bestaan: misbruik van stimuleringsmaatregelen moet worden tegengegaan. En het uitblijven van een reactie van fabrikant Leadiant doet de zaak geen goed. Maar met het verwerpen van de bescherming voor weesgeneesmiddelen dreigen we het kind met het badwater weg te gooien. Strategisch gebruik van wetgeving is van alle tijden, misbruik helaas ook. Misbruik pak je aan door de criteria voor het verkrijgen van een weesgeneesmiddelenstatus nog eens kritisch tegen het licht te houden en deze indien nodig aan te scherpen. Niet door een bom onder een bewezen stimulerend systeem te leggen.
Meer lezen?
– NRC: Het ziekenhuis durft nu de strijd aan met de farmaceut
– FD commentaar: Actie AMC geen panacee (log in)
Blokhuis: Kinkhoestvaccinatie voor zwangeren in het RVP
Goed nieuws! In lijn met de aanbevelingen van de Gezondheidsraad en het Zorginstituut, laat Staatssecretaris Blokhuis de Tweede Kamer weten alle zwangere vrouwen een vaccinatie tegen kinkhoest te willen aanbieden. Opname van deze vaccinatie in het Rijksvaccinatieprogramma (RVP) is volgens Blokhuis “logisch” en “consistent”. HollandBIO juicht dit toe. Het zou voor het eerst zijn dat het succesvolle RVP uitgebreid wordt naar een nieuwe doelgroep.
Omdat het Rijksvaccinatieprogramma tot nu toe gericht is op kinderen, vergt de invoer van de kinkhoestvaccinatie voor zwangere vrouwen de nodige voorbereidingen. Denk aan investeringen in ICT, voorlichtingsmateriaal en scholing van bijvoorbeeld verloskundigen. In samenwerking met het RIVM en de beroepsgroep onderzoekt de Staatssecretaris een aantal scenario’s.
Het definitieve besluit van de Staatssecretaris volgt voor de zomer en staat of valt met de uitvoerbaarheid en betaalbaarheid. Maar waar een wil is, moet een weg zijn, vindt HollandBIO. De kinkhoestvaccinatie voorkomt veel ellende. Het in ons aller belang dat we die potentiële gezondheidswinst in de praktijk verzilveren.
De hele Kamerbrief van Blokhuis lees je hier.
MS-patiënten luiden de noodklok over Fampyra
MS-patiënten luiden de noodklok nadat minister Bruins op advies van het Zorginstituut bekend maakte de vergoeding van Fampyra per 1 april 2018 te beëindigen. Ditmaal niet omdat het medicijn te duur is, maar omdat het Zorginstituut van mening is dat Fampyra niet effectief is. Het instituut lapt hiermee niet alleen het oordeel van het Europees Medicijn Agentschap (EMA) aan zijn laars, het legt ook de ervaring van de behandelend artsen en de 2.000 Nederlanders die het middel gebruiken naast zich neer.
Wederom wordt duidelijk dat de door het Zorginstituut gehanteerde GRADE-methodiek steeds vaker een blokkade vormt op weg naar personalized medicine. GRADE schiet tekort als het gaat om kleine patiëntengroepen, zoals bij weesgeneesmiddelen het geval is. Een van de bewezen effectieve maatregelen om het ontwikkeltraject van geneesmiddelen te versnellen en verbeteren, is het centraal stellen van het patiëntenperspectief in elke fase ontwikkeling. Toch verwijst GRADE de praktijkgegevens die in de afgelopen twee jaar over Fampyra zijn verzameld wegens onvoldoende bewijskracht naar de prullenbak.
HollandBIO vindt het hoogste tijd om de GRADE-systematiek eens kritisch tegen het licht te houden.
In de uitzending van maandag 26 maart stelt het televisieprogramma Radar de situatie aan de kaak. Een absolute terugkijktip! De uitzending maakt duidelijk wat het medicijn voor patiënten betekent en wat de gevolgen zijn als het middel niet langer vergoed wordt. Fampyra is voor hen het enige medicijn dat de symptomen van MS bestrijdt. Een verontruste gebruiker opende een petitie om handtekeningen op te halen voor behoud van Fampyra. Al meer dan 25.000 mensen ondertekenden de petitie, die je hier vindt. Ook Tweede Kamerlid Sharon Dijksma (PvdA) laat het er niet bij zitten en roept patiënten hun ervaring te delen via haar Facebook pagina.
Biogen, de fabrikant van Fampyra, springt in de bres om de patiënten te helpen, als is het tijdelijk. Het bedrijf stelt het medicijn tot 31 december 2018 gratis beschikbaar voor de bijna 2.000 patiënten die deelnamen aan het LIBERATE-onderzoek, het Treatment Monitoring Program (TMP) of het Named Patient Program (NPP). Wij hopen dat dit voor genoeg tijd wint om een permanente oplossing te vinden voor alle MS-patiënten die baat hebben bij het middel!
Lees meer:
Annemieks zorgdroom: Sneller & beter van lab naar patiënt
Als je de krantenkoppen mag geloven, staan we in Nederland aan de vooravond van een zorgnachtmerrie. Het initiatief van BeBright en Nieuwe Zorg en gesteund door partners AbbVie, Novo Nordisk en Promedico biedt een welkom tegengeluid: de Zorgdromen. In deze publicatie delen 100 mensen uit de zorg met visie, lef en doorzettingsvermogen om het verschil te maken, hun droom met het grote publiek.
Denk aan Arno Rutte, voormalig woordvoerder curatieve zorg voor de VVD in de Tweede Kamer, Dianda Veldman van Patiëntenfederatie Nederland en vele andere prominenten uit de zorg. Ook HollandBIO’s Annemiek deelt haar zorgdroom: ‘Sneller en beter van lab naar patiënt’. Daarin gaat zij in op de cruciale rol van weesgeneesmiddelen als koplopers voor de rest van de sector. Koplopers in mogelijkheden en kansen, dankzij baanbrekende nieuwe behandelingen zoals gentherapie. Maar ook koplopers in drempels en uitdagingen: het lange, kostbare en risicovolle ontwikkelingstraject en de steeds moeizamer verlopende vergoedingsprocedure van geneesmiddelen voor patiënten met een zeldzame ziekte.
In de zorgdroom van Annemiek is er geen ‘quick fix’, maar werken we als sector samen aan oplossingen waarmee we geneesmiddelen sneller en beter van lab naar patiënt brengen. Door hier op in te zetten, kunnen we vandaag nog werk maken van oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan.
Alle 100 zorgdromen zijn gebundeld in een boek en ook op het gelijknamige online platform terug te lezen.
Apotheker gaat Orkambi namaken. Of toch niet.
En daar komt de langverwachte aap uit de mouw: in het FD komt Haagse apotheker Paul Lebbink tot de conclusie dat hij Orkambi toch maar niet gaat namaken. Waar Lebbink twee maanden geleden nog hoog van de toren blies dat hij dit middel voor miljoenen goedkoper kon maken en daarmee massale media-aandacht kreeg, komt hij er nu op terug. Hij heeft ‘andere prioriteiten’. En het is hem nog niet gelukt, maar dat terzijde.
Henk Jan Out en Sander van Deventer slaan in hun reactie de spijker op de kop: dit was gewoon een platte PR-stunt. Een tweede artikel met de veelzeggende titel “Apotheker Lebbink was ‘lekker provocatief” in het FD bevestigt dit: “Hij [Lebbink] ergerde zich aan de geheimzinnigheid waarmee het akkoord [rond Orkambi] was omkleed en wilde een statement maken.” Sander van Deventer noemt dit geroeptoeter erg kwalijk, omdat patiënten met een dodelijke ziekte hoop putten uit deze valse beloften. En dat terwijl zelfs Lebbink’s meest optimistische scenario -met alle vraagtekens bij de veiligheid en kwaliteit van het middel- slechts een handjevol eigen patiënten had bediend, op een totaal van ruim 750 Nederlandse patiënten. HollandBIO hoopt dat Nederlandse media en politici lering trekken uit dit verhaal en een volgende proefballon over apotheekbereiding als wondermiddel direct lek prikken.
Adviesrapport Sneller, Beter en Goedkoper slaat de plank mis
Vandaag publiceerde de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving (RVS) haar adviesrapport “Ontwikkeling nieuwe geneesmiddelen: Beter, sneller, goedkoper”. HollandBIO heeft reikhalzend uitgekeken naar het rapport. In de totaal gepolariseerde discussie rondom geneesmiddelenprijzen, legde de adviesvraag die ten grondslag aan het rapport lag namelijk de vinger op de zere plek. Want hoewel biotech haar belofte waarmaakt en steeds meer baanbrekende behandelingen het licht zien, is de route van lab naar patiënt te lang, te kostbaar en te risicovol. Het systeem kraakt in zijn voegen. Het moet sneller en beter.
Het adviesrapport stelt echter teleur. Veel van de oplossingen raken kant noch wal: ze zijn gedateerd, onuitvoerbaar en soms zelfs ronduit gevaarlijk. Zo is de suggestie om geneesmiddelen via de digitale marktplaats Alibaba te bestellen een voorstel voor Russische roulette, het magistraal bereiden van biologische geneesmiddelen of gentherapie in een apotheek absoluut onhaalbaar en het pleiten voor ‘natuurlijke’ diermodellen in tijden van revolutionaire proefdiervrije in vitro en in silico mogelijkheden een gepasseerd station.
Het rapport maakt het nog bonter. Zowel het probleem van de stijgende uitgaven aan geneesmiddelen als de meest verstrekkende oplossingsrichtingen, zoals het afschaffen van octrooien en het benutten van dwanglicenties, zijn op geen enkele manier onderbouwd. Academische onderzoekers worden weggezet als incapabel door en passant te stellen dat 85% van het biomedisch onderzoek zinloos is. Bedrijven zouden expres de hoge faalkans in stand houden, omdat dit hun macht vergroot. Dit zijn beweringen die een hele sector schofferen – een van de nationale topsectoren nota bene. Het is ondenkbaar dat de sector zo zou opereren: bedenk alleen al eens hoe succesvol je kan zijn als je niet faalt?
De Raad stelt dat er volop kansen zijn om van Nederland een gidsland te maken. In die ambitie kunnen wij ons goed vinden, maar helaas niet in de voorgestelde route. Nederland heeft met zijn toonaangevende life sciences-sector, uitstekende zorg en cultuur van (publiek-private) samenwerking alle ingrediënten in huis om internationaal een proeftuin te zijn voor initiatieven die de route van lab naar patiënt versnellen. In het HollandBIO programma Sneller, Beter! stelt HollandBIO oplossingen voor waarmee we echt een verschil maken: oplossingen waarbij innovatie, gezondheidswinst en betaalbaarheid hand in hand gaan. Laten we vandaag nog aan de slag gaan om die kansen te verzilveren. Daar plukken we allemaal de vruchten van. Lees hier over het HollandBIO Programma Sneller, Beter!
HollandBIO reactie op Visie Geneesmiddelenbeleid
HollandBIO heeft een brief naar Minister Schippers van VWS gestuurd in reactie op de recent gepubliceerde Visie Geneesmiddelenbeleid. Hoewel er een aantal goede maatregelen en initiatieven instaan, zet de visie voornamelijk in op directe kostenbeheersing. De ontwikkelingen in de biotech vragen echter meer dan dat. Het zorgsysteem kraakt in zijn voegen en is toe aan een update. Hoe gaan we ervoor zorgen dat patiënten optimale toegang hebben en houden tot baanbrekende geneesmiddelen, en stimuleren we tegelijkertijd het innovatief vermogen van de biotech sector? HollandBIO had gehoopt dat de visie deze vragen centraal zou stellen. In aanloop naar de Visie Geneesmiddelenbeleid wees HollandBIO het ministerie reeds op het ontbreken van een cijfermatige onderbouwing van de huidige en verwachte uitgaven aan geneesmiddelen (die brief lees je hier).
De Nederlandse biotech sector floreert: onze biomedische wetenschap en innovatieve bedrijvigheid zijn toonaangevend. Dankzij technologische vooruitgang zijn waardevolle concepten als precision therapies en value based healthcare dichterbij dan ooit. Om te komen tot een echt toekomstbestendig zorgsysteem, moeten we ons innovatieve vermogen koesteren, successen vieren en plaats maken voor deze disruptieve ontwikkelingen. Een duurzame zorg waarin de best mogelijke behandeling, voor de juiste patiënt op het juiste moment het uitgangspunt is, is in ons aller belang. HollandBIO nodigt het ministerie uit om met deze gedeelde ambitie voor ogen, en met respect voor ieders expertise, samen op te trekken om tot effectieve oplossingen te komen.
Meer lezen?