← #nieuws

MDxHealth: SelectMDx Included in Dutch DRG Reimbursement System

MDxHealth SA, a world leader in molecular diagnostics for urological cancers, announced the inclusion of SelectMDx for Prostate Cancer, its non-invasive ‘liquid biopsy’ test that helps to identify patients at increased risk of having aggressive prostate cancer, in the Dutch Diagnosis Related Groups (DRG) reimbursement system.

The DRG reimbursement system was introduced in the Netherlands in 2005. It specifies the reimbursable amounts for 30,000 different treatments and is regulated by the Dutch Healthcare Authority (NZA). Diagnosing and treatment of prostate cancer are also reimbursed under the DRG-system. The SelectMDx test may be used under the DRG-system. Reimbursement amounts are directly negotiated between the healthcare insurers and the healthcare providers. Several Dutch hospitals have already incorporated the SelectMDx test in their prostate cancer diagnostic workflow.

Dr. Jan Groen, Chief Executive Officer of MDxHealth, commented: “This is a positive development for MDxHealth and serves as an important step in our strategy to increase the adoption and acceptance of our SelectMDx CE marked test in Europe among urologists and payors. We believe that in light of the ageing male population in the US and Europe, the use of SelectMDx in active monitoring and primary care settings could quadruple the market opportunity for SelectMDx in the mid-term to more than 4 million patients annually in the US and Europe. With the EAU guidelines inclusion for SelectMDx announced last month, we look forward to providing further updates on our progress in European markets.”

Bron: MDxHealth

/by
← #nieuws

InteRNA Demonstrates Preclinical Proof-of-Concept

InteRNA Technologies presented proof-of concept data on lead microRNA candidate INT-1B3 highlighting its distinct mode of action that combines antitumor activity, modulation of the immunosuppressive tumor microenvironment and long-term immunity against cancer. INT-1B3 is a lipid nanoparticle (LNP) formulated, chemically modified microRNA 193a-3p mimic that can be delivered systemically to cancer cells. MicroRNAs are naturally occurring small RNA interfering molecules which represent a part of the body’s arsenal to regulate gene expression, each targeting a specific set of genes. MicroRNA 193a-3p is a known tumor suppressor microRNA that is downregulated in many cancers and the reintroduction of the synthetic mimic aims to restore its function and generate biological responses relevant to key hallmarks of cancer. The results were presented in a poster at the American Association for Cancer Research (AACR) Annual Meeting, held in Chicago, IL, from April 14-18, 2018.

“Overall these data strongly support the unique potential of microRNAs, and INT-1B3 in specific, as a novel therapeutic modality in cancer that acts as a ‘combination treatment in one drug’. It is an important milestone for InteRNA because it validates our microRNA platform and demonstrates the focus and commitment of the team over the last years,” said Dr. Roel Schaapveld, CEO of InteRNA. “Our lead candidate stands out through a unique mode of action and an advanced delivery technology to achieve effective tumor tissue delivery. We are preparing to move this exciting program towards clinical assessment.”

The study investigated multiple biological effects as well as the underlying mechanism of action of INT-1B3 in both tumor cell-based assays and experimental tumor models. The data show that INT-1B3 specifically targets pivotal oncogenes including MCL1, CCND1 and KRAS to induce cell death and apoptosis. In addition, it targets ENTPD1 (CD39) and NT5E (CD73), two crucial enzymes in the ATP to adenosine degradation pathway which has been linked to evasion of tumor immune surveillance. Importantly, INT-1B3 showed a good safety and tolerability profile in all animal studies with no treatment-related adverse events.

The most striking results were observed in a syngeneic mouse model of triple negative breast cancer (TNBC 4T1) in which INT-1B3-treated animals survived significantly longer than control or anti-PD-1 treated mice. The INT-1B3-treated mice showed a significant modulation of the immunosuppressive tumor microenvironment, illustrated by an increase in T cell function and a subsequent increase in cytotoxic T-cell frequency. In addition, the number of immunosuppressive regulatory T cells decreased, indicating a transition from an immunosuppressive to an immune stimulatory tumor microenvironment. To investigate the long-term immunity potential, the surviving INT-1B3-treated mice were challenged with the same tumor cells (4T1) and followed up for 28 days in the absence of any further treatment. Although three of the eight mice showed an initial tumor take and growth, a rapid and complete tumor regression with 100% of the animals being tumor-free was achieved by the completion of the study, suggesting a long-term immunization against the 4T1 cancer cells. The same mice were then re-challenged with mouse liver cancer cells (H22) to investigate the long-term immunity potential against an unrelated cancer cell type. Despite an initial and efficient (100%) tumor take in all mice, complete tumor regression was seen within the 28-day follow-up period providing an indication that INT-1B3 can induce a long-term broad cancer immunity. Furthermore, INT-1B3 demonstrated pronounced tumor growth inhibition in human xenograft melanoma and liver cancer models.

The poster, titled “Pharmacologic profile of INT-1B3: a novel synthetic microRNA 193a-3p mimic for therapeutic intervention in oncology” was presented by InteRNA’s Senior Research Scientist, Dr. Sanaz Yahyanejad and Chief Development Officer, Dr. Michel Janicot and is available on InteRNA’s website through the following link: https://interna-technologies.com/technology/scientific-publications/.

Bron: InteRNA technologies

/by
← #nieuws

Hercules Pharmaceuticals to present AhR inhibitor efficacy results at AACR

Hercules Pharmaceuticals, a Dutch biopharmaceutical company developing innovative anti-cancer drugs will present a poster,  Poster LB-128, at the AACR meeting in Chicago on Monday April 16, 2018, from 8:00am-12:00pm, Poster section 45. The poster will be presented by, amongst others, prof. David Sherr, co-founder of Hercules and international key opinion leader in the field of cancer immunology at Boston University.

The results presented show that the Aryl Hydrocarbon Receptor (AhR) is an important driver of cancer and cancer immuno suppression and that AhR inhibition could have powerful anti-cancer effects. Acting downstream of IDO inhibitors, Hercules’ AhR inhibitor HP163 promise to be more effective in blocking the tryptophan>IDO/TDO>kynurenine>AhR pathway.

The crucial role of AhR in cancer was demonstrated in a syngeneic murine cancer model, where animals received cancer cells from which the AhR was removed by Crispr Cas. Absence of AhR in tumor cells completely blocked tumor growth.

Where AhR knock-down shows the maximum achievable effect of AhR inhibition, Hercules’ AhR inhibitor HP163 already demonstrates better tumor growth reduction than IDO inhibitor epacadostat in a syngeneic murine colon cancer model.

It is Hercules’ aim to develop AhR inhibitors that have single agent efficacy in cancer patients. Furthermore, there is good scientific rationale for combining AhR inhibitors with other anticancer approaches, like anti PD-1/L1 antibodies and IDO inhibitors.

/by
← #nieuws

Oproep aan verzekeraars: ‘Kies voor duurzaam in de strijd tegen antibiotica resistentie’

, ,

Nederlandse verzekeraars moeten hun medicijnen voortaan alleen nog inkopen bij farmaceutische bedrijven die duurzaam produceren. Doen ze dat niet, dan dragen ze bij aan een van de grootste gezondheidsbedreigingen van vandaag: antibioticaresistentie. Dat zegt DSM Sinochem Pharmaceuticals (DSP). Het bedrijf pleit voor meer regelgeving en strenge milieucriteria bij de productie van medicijnen. “Zowel verzekeraars als de overheid moeten hun verantwoordelijkheid nemen. Nu is prijs het enige criterium. Dat gaat ten koste van de volksgezondheid.”

Antibioticaresistentie vormt volgens de WHO een van de grootste bedreigingen voor de volksgezondheid wereldwijd. Zembla zond woensdagavond 11 april een kritische reportage uit over farmaceutische bedrijven in India die onder andere stelselmatig chemisch afval dumpen waarbij antibioticaresten in het milieu terechtkomen. Hierdoor ontstaat antibioticaresistentie.

Als reactie op de reportage kondigde zorgverzekeraar CZ aan met ingang van volgend jaar een duurzaamheidsverklaring van leveranciers te eisen. Karl Rotthier, CEO van DSM Sinochem Pharmaceuticals (DSP) juicht dit toe en zegt te hopen dat meer verzekeraars zullen volgen: “Verzekeraars kiezen nu voor een zo laag mogelijke prijs, vaak exorbitant laag zelfs, terwijl dat ten koste gaat van de omwonenden van die fabrieken, de mensen die de medicijnen maken én van de mondiale volksgezondheid. Zij zouden ook sociale- en milieucriteria moeten meenemen in hun beslissing.”

Keurmerk voor medicijnen

Lucas Wiarda, hoofd van het Sustainable Antibiotics programma bij DSP, pleit daarnaast voor meer transparantie, bijvoorbeeld in de vorm van een keurmerk zoals dat wordt gebruikt in de kledingindustrie. “Veel mensen weten niet dat ook hun medicijnen in lagelonenlanden worden geproduceerd. De problemen en misstanden zijn vergelijkbaar, met dat verschil dat een niet-duurzame productie van medicijnen de wereldwijde volksgezondheid bedreigt. Er bestaan al verschillende initiatieven om duurzaamheid te verstevigen in de farmaceutische industrie – zoals de Pharmaceutical Supply Chain Initiative (PSCI). Ook heeft een aantal bedrijven, onder welke DSP, zich georganiseerd in de strijd tegen antibioticaresistentie via de AMR Industry Alliance. Helaas maken zorgverzekeraars onvoldoende gebruik van dit soort initiatieven als het gaat om de keuze die zij hebben in de aankoop van medicijnen.”

Duurzame antibiotica

DSM Sinochem Pharmaceuticals is wereldleider op het gebied van duurzame antibiotica. Het bedrijf, met fabrieken in China, India, Nederland en Mexico, strijdt al sinds 2014 voor een duurzame productie van antibiotica. Wiarda voelde zich de afgelopen jaren wel eens een roepende in de woestijn: “We zijn blij dat er steeds meer aandacht komt voor de rol die de vervuilende farmaceutische industrie speelt bij de wereldwijd toenemende antibioticaresistentie. De afgelopen jaren ging het gesprek vooral over mogelijke oplossingen gericht op het terughoudend voorschrijven van antibiotica aan patiënten, of over bewuster antibioticagebruik in de landbouw en veeteelt. Wat ons betreft is er tot nu toe te weinig focus geweest op het milieu.”

Verantwoorde productie

DSP realiseert zich dat deze oproep kan overkomen als ‘preken voor eigen parochie’. Wiarda: “Natuurlijk, wanneer antibiotica niet meer effectief zijn, zijn wij out of business. Maar daarnaast lijkt het me in het belang van de gehele samenleving dat we de verdere verspreiding van antibioticaresistentie een halt toeroepen. Aangezien er geen alternatieven voor handen zijn, moeten antibiotica niet alleen op een verantwoorde manier worden genomen, maar ook op een verantwoorde manier worden geproduceerd.”

Bron: DSM Sinochem Pharmaceuticals

/by
← #nieuws

Kiezen uit twee kwaden

, ,

Een fabrikant die stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen misbruikt om de prijs van een geneesmiddel tot grote hoogte te stuwen. En een academisch ziekenhuis dat uit frustratie de Europese bescherming van weesgeneesmiddelen met voeten treedt door een geneesmiddel zelf te produceren. HollandBIO vindt het kiezen uit twee kwaden. Wij staan voor oplossingen die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid in zich verenigen. En dat geldt helaas voor geen van beide.

Het initiatief van het AMC is met instemming en sympathie ontvangen. Toch zijn wij huiverig voor het precedent dat het schept. Het ondermijnen van de beschermde status van weesgeneesmiddelen kan de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten doen stagneren. Want, wat als ziekenhuizen deze strategie ook toepassen bij geneesmiddelen van fabrikanten die wél fors hebben geïnvesteerd in een lang, duur en risicovol onderzoekstraject? En waar ligt de grens? Laten we die bepalen door de voor weesgeneesmiddelen ongeschikte GRADE-methodiek van het Zorginstituut en QALY-grenswaarde van €80.000? Dan wordt Nederland de bananenrepubliek voor weesgeneesmiddelen, met alle gevolgen voor de sector en de patiënten van dien.

De Europese stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen zijn er niet voor niets. Nog tot 2000 was er vrijwel geen enkele behandeling beschikbaar voor zeldzame ziekten. Simpelweg omdat de businesscase ontbrak om de benodigde investering voor de ontwikkeling van een geneesmiddel voor een kleine groep patiënten te rechtvaardigen. De orphan drug regulation bracht hier verandering in. Inmiddels zijn er meer dan 80 geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten goedgekeurd door het Europese Geneesmiddelen Agentschap (EMA). Op een geschat totaal van 6000 tot 8000 ziekten mogen we desalniettemin stellen dat er nog een lange weg te gaan is.

Laat er geen misverstand over bestaan: misbruik van stimuleringsmaatregelen moet worden tegengegaan. En het uitblijven van een reactie van fabrikant Leadiant doet de zaak geen goed. Maar met het verwerpen van de bescherming voor weesgeneesmiddelen dreigen we het kind met het badwater weg te gooien. Strategisch gebruik van wetgeving is van alle tijden, misbruik helaas ook. Misbruik pak je aan door de criteria voor het verkrijgen van een weesgeneesmiddelenstatus nog eens kritisch tegen het licht te houden en deze indien nodig aan te scherpen. Niet door een bom onder een bewezen stimulerend systeem te leggen.

Meer lezen?
– NRC: Het ziekenhuis durft nu de strijd aan met de farmaceut
– FD commentaar: Actie AMC geen panacee (log in)

/by
← #nieuws

Blokhuis: Kinkhoestvaccinatie voor zwangeren in het RVP

, ,

Goed nieuws! In lijn met de aanbevelingen van de Gezondheidsraad en het Zorginstituut, laat Staatssecretaris Blokhuis de Tweede Kamer weten alle zwangere vrouwen een vaccinatie tegen kinkhoest te willen aanbieden. Opname van deze vaccinatie in het Rijksvaccinatieprogramma (RVP) is volgens Blokhuis “logisch” en “consistent”. HollandBIO juicht dit toe. Het zou voor het eerst zijn dat het succesvolle RVP uitgebreid wordt naar een nieuwe doelgroep.

Omdat het Rijksvaccinatieprogramma tot nu toe gericht is op kinderen, vergt de invoer van de kinkhoestvaccinatie voor zwangere vrouwen de nodige voorbereidingen. Denk aan investeringen in ICT, voorlichtingsmateriaal en scholing van bijvoorbeeld verloskundigen. In samenwerking met het RIVM en de beroepsgroep onderzoekt de Staatssecretaris een aantal scenario’s.

Het definitieve besluit van de Staatssecretaris volgt voor de zomer en staat of valt met de uitvoerbaarheid en betaalbaarheid. Maar waar een wil is, moet een weg zijn, vindt HollandBIO. De kinkhoestvaccinatie voorkomt veel ellende. Het in ons aller belang dat we die potentiële gezondheidswinst in de praktijk verzilveren.

De hele Kamerbrief van Blokhuis lees je hier.

/by
← #nieuws

MS-patiënten luiden de noodklok over Fampyra

, ,

MS-patiënten luiden de noodklok nadat minister Bruins op advies van het Zorginstituut bekend maakte de vergoeding van Fampyra per 1 april 2018 te beëindigen. Ditmaal niet omdat het medicijn te duur is, maar omdat het Zorginstituut van mening is dat Fampyra niet effectief is. Het instituut lapt hiermee niet alleen het oordeel van het Europees Medicijn Agentschap (EMA) aan zijn laars, het legt ook de ervaring van de behandelend artsen en de 2.000 Nederlanders die het middel gebruiken naast zich neer.

Wederom wordt duidelijk dat de door het Zorginstituut gehanteerde GRADE-methodiek steeds vaker een blokkade vormt op weg naar personalized medicine. GRADE schiet tekort als het gaat om kleine patiëntengroepen, zoals bij weesgeneesmiddelen het geval is. Een van de bewezen effectieve maatregelen om het ontwikkeltraject van geneesmiddelen te versnellen en verbeteren, is het centraal stellen van het patiëntenperspectief in elke fase ontwikkeling. Toch verwijst GRADE de praktijkgegevens die in de afgelopen twee jaar over Fampyra zijn verzameld wegens onvoldoende bewijskracht naar de prullenbak.

HollandBIO vindt het hoogste tijd om de GRADE-systematiek eens kritisch tegen het licht te houden.

In de uitzending van maandag 26 maart stelt het televisieprogramma Radar de situatie aan de kaak. Een absolute terugkijktip! De uitzending maakt duidelijk wat het medicijn voor patiënten betekent en wat de gevolgen zijn als het middel niet langer vergoed wordt. Fampyra is voor hen het enige medicijn dat de symptomen van MS bestrijdt. Een verontruste gebruiker opende een petitie om handtekeningen op te halen voor behoud van Fampyra. Al meer dan 25.000 mensen ondertekenden de petitie, die je hier vindt. Ook Tweede Kamerlid Sharon Dijksma (PvdA) laat het er niet bij zitten en roept patiënten hun ervaring te delen via haar Facebook pagina.

Biogen, de fabrikant van Fampyra, springt in de bres om de patiënten te helpen, als is het tijdelijk. Het bedrijf stelt het medicijn tot 31 december 2018 gratis beschikbaar voor de bijna 2.000 patiënten die deelnamen aan het LIBERATE-onderzoek, het Treatment Monitoring Program (TMP) of het Named Patient Program (NPP). Wij hopen dat dit voor genoeg tijd wint om een permanente oplossing te vinden voor alle MS-patiënten die baat hebben bij het middel!

Lees meer:

/by
← #nieuws

Annemieks zorgdroom: Sneller & beter van lab naar patiënt

, , ,

Als je de krantenkoppen mag geloven, staan we in Nederland aan de vooravond van een zorgnachtmerrie. Het initiatief van BeBright en Nieuwe Zorg en gesteund door partners AbbVie, Novo Nordisk en Promedico biedt een welkom tegengeluid: de Zorgdromen. In deze publicatie delen 100 mensen uit de zorg met visie, lef en doorzettingsvermogen om het verschil te maken, hun droom met het grote publiek.

Denk aan Arno Rutte, voormalig woordvoerder curatieve zorg voor de VVD in de Tweede Kamer, Dianda Veldman van Patiëntenfederatie Nederland en vele andere prominenten uit de zorg. Ook HollandBIO’s Annemiek deelt haar zorgdroom: ‘Sneller en beter van lab naar patiënt’. Daarin gaat zij in op de cruciale rol van weesgeneesmiddelen als koplopers voor de rest van de sector. Koplopers in mogelijkheden en kansen, dankzij baanbrekende nieuwe behandelingen zoals gentherapie. Maar ook koplopers in drempels en uitdagingen: het lange, kostbare en risicovolle ontwikkelingstraject en de steeds moeizamer verlopende vergoedingsprocedure van geneesmiddelen voor patiënten met een zeldzame ziekte.

In de zorgdroom van Annemiek is er geen ‘quick fix’, maar werken we als sector samen aan oplossingen waarmee we geneesmiddelen sneller en beter van lab naar patiënt brengen. Door hier op in te zetten, kunnen we vandaag nog werk maken van oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan.

Alle 100 zorgdromen zijn gebundeld in een boek en ook op het gelijknamige online platform terug te lezen.

/by
← #nieuws

Apotheker gaat Orkambi namaken. Of toch niet.

,

En daar komt de langverwachte aap uit de mouw: in het FD komt Haagse apotheker Paul Lebbink tot de conclusie dat hij Orkambi toch maar niet gaat namaken. Waar Lebbink twee maanden geleden nog hoog van de toren blies dat hij dit middel voor miljoenen goedkoper kon maken en daarmee massale media-aandacht kreeg, komt hij er nu op terug. Hij heeft ‘andere prioriteiten’. En het is hem nog niet gelukt, maar dat terzijde.

Henk Jan Out en Sander van Deventer slaan in hun reactie de spijker op de kop: dit was gewoon een platte PR-stunt. Een tweede artikel met de veelzeggende titel “Apotheker Lebbink was ‘lekker provocatief” in het FD bevestigt dit: “Hij [Lebbink] ergerde zich aan de geheimzinnigheid waarmee het akkoord [rond Orkambi] was omkleed en wilde een statement maken.” Sander van Deventer noemt dit geroeptoeter erg kwalijk, omdat patiënten met een dodelijke ziekte hoop putten uit deze valse beloften. En dat terwijl zelfs Lebbink’s meest optimistische scenario -met alle vraagtekens bij de veiligheid en kwaliteit van het middel- slechts een handjevol eigen patiënten had bediend, op een totaal van ruim 750 Nederlandse patiënten. HollandBIO hoopt dat Nederlandse media en politici lering trekken uit dit verhaal en een volgende proefballon over apotheekbereiding als wondermiddel direct lek prikken.

/by