← #nieuws

Lava Therapeutics Raises EUR 16 Million

,

Gilde Healthcare and Versant Ventures have driven Lava Therapeutics to a €16 million ($18.8 million) financing. The round equips Lava to advance bispecific engagers of gamma-delta (γδ) T cells, a small subgroup of lymphocytes involved in natural and induced immunity to cancer.

Like other bispecific T-cell engagers, Lava’s drugs are designed to activate the lymphocytes while also acting on tumor cells. The drugs could, for example, block the EGFR-signaling pathway and activate T cells, triggering the production of pro-inflammatory cytokines and killing of tumor cells that express EGFR.

Lava’s platform is differentiated by its focus on Vγ9Vδ2 T cells. Researchers have plugged away on γδ T cells over the past 15 years without garnering the sort of results seen by peers focused on alpha-beta lymphocytes, such as CD4+ helper and CD8+ cytotoxic T cells. But interest has grown as studies have shown intratumoral γδ T-cell signatures correlate to positive prognoses and linked the cells to a range of antitumor activities.

“The cells exhibit potent cytotoxicity and interferon-γ secretion and HLA-unrestricted tumor cell killing and have antigen-presenting capabilities for αβ-T cells promoting the development of adaptive immune responses,” a spokesperson for Lava said.

Gilde and Versant have bought into the idea, as has Paul Parren, Ph.D. Parren, the former head of preclinical R&D at Genmab, has joined Lava as head of R&D. With MRL Ventures Fund also stepping up and joining with founding backers Lupus Ventures and Biox Biosciences to support Lava financially, the Dutch biotech is set up to move programs toward clinical trials.

In keeping with other preclinical biotechs, Lava is yet to say much about targets, indications or other specifics but the activities of the academic group that originated the platform provide some clues. Hans van der Vliet, M.D., Ph.D., Lava’s CSO and CMO, and his team at VU University Medical Center have published a series of papers on Vγ9Vδ2 T cells in recent years.

The papers analyzed the activity of the T cells and described the use of llama-generated single domain antibodies—the modality in which Ablynx is specialized—to activate them. The series culminated in a paper linking an anti-EGFR bispecific to decreased tumor burden and increased overall survival in mice.

That mice study administered the T-cell engagers in combination with Vγ9Vδ2 T cells. However, Lava thinks its candidates will work without an accompanying infusion of T cells.

“These cells are very potent and we believe that sufficient cells are available in tumors and in circulation to obtain an effective therapy,” the spokesperson said. “The administration of therapeutic bispecific antibodies is a much more widely applicable and cost-effective treatment as it avoids cumbersome and costly ex vivo expansion of these cells.”

Lava is now progressing several T-cell engagers toward human testing but is yet to commit publicly to a timeline for getting into the clinic. To support the activity, the biotech is looking to add five to seven new hires to its existing nine-person team. Lava is outsourcing the bulk of its operational activities.

Source: FierceBiotech

← #nieuws

Thuja Capital invests in Salvia BioElectronics

,

Salvia BioElectronics secured € 1.3 million in seed funding to develop a minimally invasive bioelectronics solution for people suffering from chronic neurological disease.

The funding is provided by a syndicate led by Thuja Capital Healthcare Seed Fund II and the Brabant Development Agency (BOM), and includes the Netherlands Enterprise Agency (RVO.nl) and founders and employees of Salvia. Salvia intends to use the funds to develop its product concept in preparation for a larger Series-A round that will support the realization of the device and the clinical studies towards CE marking and commercial launch.
Hubert Martens, CEO of Salvia BioElectronics, noted: “The treatment of chronic neurological disease with drugs is associated with undesired side effects that may be intolerable for patients. By gently influencing nerve activity, bioelectronics trigger the body’s natural mechanisms with the promise of being inherently free of side effects, and potentially more efficacious as a treatment.”
Florian Ludwig, investment manager at Thuja Capital: “Thuja Capital invests in early stage medical products for cure, care, diagnosis or prevention, that have a true impact on patients. We expect the neuromodulation field to develop rapidly in the coming years and believe that Salvia’s differentiated product concept will provide physicians with a powerful and patient centric tool in the treatment and management of their patients. The reason for our early contribution is the good track record of Salvia’s team. We recognise that there is a large unmet need for patients suffering from chronic neurological disease, to which Salvia’s innovative concepts can provide a solution. We are therefore delighted to contribute to the early development of this med-tech company.”

Source: Thuja Capital

← #nieuws

Novo Nordisk increases its focus on stem cell-based therapies

The Danish pharma company has announced an increased commitment to stem cell-based therapies, something made possible through a collaborations with the University of California San Francisco (UCSF) in which a first milestone in the development of human embryonic stem cell lines has been reached.

Under the terms of the agreement with UCSF, Novo Nordisk has licenced a technology to enable the generation of good manufacturing practice (GMP) compliant human embryonic stem cell (hESC) lines as well as the rights to further develop these into future regenerative medicine therapies. The milestone was reached in early May when a new GMP laboratory at UCSF was inaugurated. Employees from the university and Novo Nordisk will be working here on deriving the cell lines that are expected to define a new quality standard in production of stem cell-based therapies, reports the company.

Encapsulation device

Together with Cornell University, Novo Nordisk has also made progress in developing an encapsulation device that will protect the beta cells that are transplanted into patients from attack by the immune system. Novo Nordisk anticipates that the first clinical trial could be initiated within the next few years.

“Finding a cure for diabetes is part of Novo Nordisk’s vision and recent progress in our stem cell research and the access to robust and high-quality cell lines raises hopes for people with type 1 diabetes. Our collaboration with UCSF is also expected to accelerate current and future partnerships to develop stem cell-based therapies for treatment of other serious chronic diseases”, said Mads Krogsgaard Thomsen, executive vice president and chief science officer of Novo Nordisk.

Collaboration with BioLamina and University of Lund

The development of GMP grade stem cell lines in collaboration with UCSF has also enabled Novo Nordisk to expand the focus on serious chronic diseases beyond diabetes. For example, through partnerships with the Swedish biotech company Biolamina and Lund University, activities have been initiated to develop stem cell-based treatments for Parkinson’s disease. In another partnership with Biolamina and the DUKE National University Singapore Medical School, the research focus is on chronic heart failure and age-related macular degeneration. Novo Nordisk has an ambition to pursue further collaborations to develop stem cell-based therapies for other serious chronic diseases.

Source: Nordic Life Science News

← #nieuws

Voorwaardelijke toelating vormt kans voor sneller en beter van lab naar patiënt

, ,

In een brief die Minister Bruins vandaag aan de Tweede Kamer stuurde, belooft hij in aanloop naar dit najaar een nieuwe voorwaardelijke toegangsregeling voor geneesmiddelen uit te werken. Deze regeling moet zorgen dat veelbelovende middelen sneller beschikbaar komen voor patiënten. Een naadloze aansluiting bij HollandBIO’s programma sneller en beter van lab naar patiënt!

De focus van de nieuwe subsidieregeling komt in het bijzonder te liggen op de vergoeding van weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen die van het Europees Medicijn Agentschap (EMA) een toelating onder voorwaarden hebben gekregen. Het gaat om veelbelovende middelen die zich in de praktijk nog verder moeten bewijzen. Minister Bruins geeft in zijn brief aan dat het belangrijk is dat er krachtige prikkels blijven voor fabrikanten om hun geneesmiddel met goed en volledig onderzoek naar de markt te brengen. Ook moet de fabrikant zich binnen het traject van voorwaardelijke toelating committeren aan een verlaagde prijs.

De te publiceren regeling heeft als doel om veelbelovende innovaties te stimuleren, veelal ontwikkeld door startups en MKB’ers in de achterban van HollandBIO. De regeling kan een eerste stap zijn op weg naar een meer adaptief ecosysteem voor de toelating van geneesmiddelen, waarin het nationale vergoedingstraject veel  beter aansluit op de vaak Europese registratietrajecten van geneesmiddelen dan nu het geval is. De actualiteit laat zien hoe groot de urgentie is: vele geregistreerde (wees)geneesmiddelen liepen de afgelopen periode stuk op de nationale vergoedingsbeoordeling. Patiënten moeten hierdoor onacceptabel lang wachten op een bewezen effectieve behandeling, en in sommige gevallen blijven ze er zelfs van verstoken. HollandBIO maakt zich er hard voor dat het vernieuwde traject voor voorwaardelijke toelating hier verandering in zal brengen. We dragen dan ook graag bij aan de totstandkoming van een breed gedragen en praktisch toepasbare regeling!

Meer weten? Lees de hele Kamerbrief van Minister Bruins hier.

← #nieuws

EMA zoekt sprekers voor MKB-dag

, ,

Op 29 oktober organiseert het Europees medicijnen agentschap (EMA) een dag speciaal voor start-ups, kleine en middelgrote bedrijven (MKB). Onderwerpen die de revue zullen passeren zijn de stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor kinderen, mogelijkheden voor versnelde toelating en toelating onder voorwaarden, de nieuwe wetgeving op het gebied van medische hulpmiddelen en de gevolgen van de Brexit. EMA is op zoek naar sprekers die hun ervaring met een van deze onderwerpen willen delen of een sessie willen modereren. Heb je ervaring, interesse en werk je bij een SME?

Wees er dan snel bij en neem nog deze week contact op met Irma Vijn van HollandBIO (irma.vijn@hollandbio.nl)

← #nieuws

Kite leased a new facility in the Netherlands

,

Kite has leased a new facility in the Netherlands to engineer cell therapies in Europe. The 117,000 square-foot site in Hoofddorp (SEGRO Park Amsterdam Airport) will enable Kite to efficiently manufacture and deliver its cell therapies to people living with cancer in Europe and will provide more than 300 new jobs when fully operational in 2020.

The facility will engineer and produce innovative cell therapies, including axicabtagene ciloleucel, a Chimeric Antigen Receptor T cell (CAR T) therapy that is currently under review by the European Medicines Agency and which is approved in the United States as Yescarta.

“We are pleased to be leading a new frontier of cancer innovation that is bringing hope for people living with cancer,” commented John F. Milligan, PhD, Gilead’s President and Chief Executive Officer. “This new European manufacturing facility will enable personalized cell therapies to be manufactured in closer geographic proximity to the patients who will receive them, potentially shortening the turnaround time for people who urgently need care.”

In addition to the Netherlands facility, Kite has recently purchased a new building in Santa Monica from Astellas Pharma Inc. that will be used for cell therapy research, development and the expansion of clinical manufacturing capabilities, and has leased a 26,000 square-foot facility in Gaithersburg, Maryland. The Maryland site will support the work of a new Cooperative Research and Development Agreement (CRADA) with the National Cancer Institute (NCI) to develop adoptive cell therapies targeting patient-specific tumor neoantigens. Neoantigens are mutations found on the surface of cancer cells that are unique to each person and tumor, offering the potential for more targeted antitumor activity.

“We are proud to be at the forefront of advancing cell therapy, which we believe has the potential to transform cancer treatment,” said Alessandro Riva, MD, Gilead’s Executive Vice President, Oncology Therapeutics & Head, Cell Therapy. “The addition of these three new facilities and the expanded CRADA with our research collaborators at the NCI will help us bring cell therapies to more people with cancer around the world.”

Bron: gilead

← #nieuws

Patient Engagement Guide helpt bedrijven de patiënt centraal te stellen

, ,

Den Haag, 14 mei 2018 – admedicum en HollandBIO hebben tijdens de European Conference on Rare Diseases and Orphan Products (ECRD) te Wenen de Patient Engagement Guide (PEG) gelanceerd. Dit praktische online handboek helpt bedrijven de stem van de patiënt een structurele en sturende rol in hun organisatie te geven. Betrokkenheid van patiënten in elke fase van de geneesmiddelontwikkeling is cruciaal voor een sneller en beter geneesmiddel ontwikkeltraject.

De ECRD is de grootste Europese conferentie voor zeldzame ziekten, die betrokkenen van heinde en verre samenbrengt: van patiënten tot artsen, overheid, academie, verzekeraars en bedrijven. De conferentie stond in het teken van strategieën voor samenwerking. Een mooie gelegenheid om de PEG – als handvat voor samenwerking tussen bedrijven en patiënten – te lanceren en met een interactieve poster aan de congresbezoekers te presenteren.

In het HollandBIO programma “Sneller en Beter van lab naar patiënt” werkt HollandBIO met koplopers uit de biotech aan oplossingen die het ontwikkeltraject van geneesmiddelen verbeteren en versnellen. Annemiek Verkamman, directeur van HollandBIO, licht toe: “Biotech levert revolutionaire nieuwe geneesmiddelen en therapieën. Maar er staan nog te veel patiënten met lege handen. Om ook die patiënten hoop te geven op een effectieve behandeling op maat, moeten we dringend werk maken van oplossingen die gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid verenigen.”

Een centrale rol voor het patiëntenperspectief in elke fase van geneesmiddelenontwikkeling is zo’n oplossing. Een patiënt weet immers als geen ander wat een geneesmiddel moet doen om het verschil te maken. Bovendien kan de patiënt als ervaringsdeskundige het ontwikkeltraject een boost geven, zowel qua kwaliteit als voortgang. Ook vanuit zakelijk oogpunt is het daarmee logisch om de patiënt in elke fase van de geneesmiddelontwikkeling centraal te stellen.

“Het klinkt zo makkelijk: patiënten betrekken bij het doen van geneesmiddelonderzoek”, zegt Philipp von Gallwitz, medeoprichter en managing partner bij admedicum® Business for Patients. “Maar de praktijk blijkt weerbarstig. Want hoe organiseer je dat eigenlijk? De ervaring leert dat lang niet elke organisatie hier even bedreven in is.” Om bedrijven de helpende hand te bieden, ontwikkelden HollandBIO en admedicum samen de PEG. De PEG is een online handboek, dat goede én minder goede voorbeelden van patiëntbetrokkenheid in de praktijk uitlicht. Daarnaast wijst het de weg in het oerwoud aan informatie over dit onderwerp. Het handboek doet dit op een praktische wijze, met handige tools en checklists, waarmee bedrijven direct aan de slag kunnen.

Meer weten over de Patient Engagement Guide?
De PEG is toegankelijk via www.patientengagement.guide. Klik op “Go to edition”, vul de velden in en je ontvangt een toegangscode in je mailbox.

Over admedicum® Business for Patients
admedicum® Business for Patients is een unieke groep Europese experts op het vlak van patiëntbetrokkenheid. Het bedrijf is opgericht vanuit de overtuiging dat biofarma bedrijven patiënten als belangrijke stakeholder moeten betrekken bij processen in hun keten. Partneren met patiënten is complex en nieuw voor veel bedrijven. admedicum® is gespecialiseerd om bedrijven te helpen waardevolle kansen in de samenwerking met patiënten te herkennen en te benutten. www.admedicum.com.

Over HollandBIO
HollandBIO is de belangenvereniging voor biotech bedrijven in Nederland. De vereniging vertegenwoordigt en verbindt ruim 170 bedrijven. Met haar leden werkt HollandBIO aan een gezamenlijk toekomstideaal: een maatschappij waarin biotechnologie maximaal bijdraagt aan gezondheid, duurzaamheid en economische groei. Om ervoor te zorgen dat biotech innovaties snel en breed beschikbaar zijn voor de samenleving, gaat HollandBIO obstakels te lijf die de ambities van de biotech koplopers in de weg staan. www.HollandBIO.nl.

← #nieuws

Groen licht medicijn Kiadis nabij

,

Topman Arthur Lahr van Kiadis Pharma heeft er vertrouwen in dat zijn medicijn Atir101 volgend jaar op de Europese markt wordt toegelaten.

Acute leukemie en andere vormen van bloedkanker worden veelal met chemotherapie behandeld. Dit werkt echter niet voor alle patiënten. Voor hen kan een allogene stamceltransplantatie uitkomst bieden. Hoewel alleen ons land al ruim tweehonderdduizend donors telt, is het niet eenvoudig om een goede match te vinden. Ook tussen familieleden zoals ouder en kind is gewoonlijk hooguit sprake van een halve match. Juist bij hen zorgt het gebruik van Atir101 ervoor dat een transplantatie veel effectiever en veiliger kan plaatsvinden, zo wijzen de door Kiadis uitgevoerde patiëntenstudies uit.

Het wachten is nu op toestemming van de EMA en Lahr acht de kans groot dat deze er in het vierde kwartaal daadwerkelijk komt. „In dit stadium is de kans gemiddeld genomen 80%. En wij denken hier nog wat boven te zitten, gezien de aard van de vragen die de EMA ons heeft gestuurd.”

Terwijl kleine biotechnologiebedrijven de marketing en verkoop van hun medicijn veelal uitbesteden aan een geneesmiddelenfabrikant, zet Kiadis zelf een commerciële infrastructuur op. „De transplantaties vinden vrij geconcentreerd plaats, voor wat betreft de vijf grootste EU-landen in 70 klinieken. Met enkele daarvan werken we nu al samen. De productie gebeurt op dit moment in Duitsland maar in de toekomst zal dit ook worden gedaan op onze locatie vlakbij het AMC in Amsterdam”, meldt Lahr.

Concurrentie ondervindt Kiadis vooral van het Amerikaanse Baltimore-protocol, waarbij chemotherapie na de transplantatie van een voor de helft gematchte familiedonor plaatsvindt. „Afgaande op de literatuur en onze fase 2-studie lijkt de overlevingskans vergelijkbaar, maar bij ons product lijkt het risico kleiner dat de ziekte weer terugkomt. Er is ook minder risico dat het immuunsysteem van de donor de patiënt aanvalt”, stelt Lahr.

Terwijl de topman erop vertrouwt dat Kiadis in het derde kwartaal van 2019 met de verkoop van Atir101 in Europa kan beginnen, laat de marktintroductie in de VS langer op zich wachten, aangezien voor de VS nog een zogenaamde fase 3-studie nodig is. „Ik geef geen prognose over de timing. Wel is het zo dat van de 50.000 patiënten in beide continenten die jaarlijks baat zouden kunnen hebben bij ons product, de meerderheid in Europa woont. De VS hebben we ook niet per se nodig om winstgevend te kunnen worden.”

Bron: Telegraaf

/by
← #nieuws

‘Betrek patiëntervaring bij keuze vergoeding medicijn’

Gegevens uit de dagelijkse klinische praktijk en ervaringen van patiënten moeten meer invloed krijgen op de keuze om geneesmiddelen al dan niet te vergoeden. Dat betoogt farmaceutisch onderzoeker Amr Makady in zijn proefschrift.

Beleidsmakers in de gezondheidszorg maken momenteel meestal gebruik van de uitkomsten van health technology assessments (HTA). Dat zijn gerandomiseerde klinische studies, met vooraf geselecteerde, homogene patiëntgroepen. Voor een goed beeld van de werking van een medicijn zouden beleidsmakers als het aan Makady ligt echter ook toegang moeten hebben tot zogenoemde ‘real-world data’.

Die informatie is te verzamelen via diverse bronnen waar patiënten zelf hun ervaringen met een medicijn delen, zoals patiëntregistraties en zelfs social media. Makady: “Uit reacties op een patiëntforum kan bijvoorbeeld blijken dat een medicijn in de praktijk mogelijk minder goed werkt dan eerder was geconcludeerd uit de klinische studies. Of juist dat een medicijn wel vervelende bijwerkingen heeft, maar dat patiënten die bijwerkingen graag voor lief nemen.”

Zorginstituut Nederland, waar Makady werkt, maakt inschattingen van de kosteneffectiviteit van geneesmiddelen over lange periodes, bijvoorbeeld over dertig jaar. De klinische studies waarop het instituut haar conclusies baseert, biedt vaak inzicht over veel kortere periodes. Actuele, real-world data kan volgens Makady mogelijk veel relevantere en misschien wel net zulke betrouwbare inzichten bieden over de ervaringen van grote groepen mensen met een bepaald medicijn.

Voorwaarden

Er moeten wel voorwaarden gelden voor het gebruik van dit type data, aldus de onderzoeker. Zo moeten de diverse betrokken partijen het eens zijn over de vraag wat real-world data eigenlijk precies inhoudt. “Verder is het belangrijk dat partijen afstemmen hoe deze data geanalyseerd en geïnterpreteerd dient te worden. Het is ook vanzelfsprekend dat we moeten nadenken over de privacy van personen bij dit type data. Sowieso zou overigens alleen geanonimiseerde informatie van patiënten gebruikt mogen worden.”

Bron: Skipr

← #nieuws

Johnson & Johnson’s Darzalex snags landmark myeloma approval in first-line patients

Johnson & Johnson’s Darzalex just vaulted ahead of its myeloma competitors—and it has plenty of them.

Monday, the FDA greenlighted the drug—in combination with Takeda’s Velcade and prednisone—in first-line multiple myeloma patients who are transplant ineligible, making it the first monoclonal antibody to ring up an approval in newly diagnosed patients.

The go-ahead is no surprise, considering the stellar data J&J unveiled at December’s American Society of Hematology annual meeting. In a trial of front-line patients, at a median follow-up of 16.5 months, the Darzalex regimen cut the risk of disease progression or death by 50%.

Darzalex has come a long way since its first approval back in late 2015, which came the same month Bristol-Myers Squibb’s Empliciti and Takeda’s Ninlaro picked up their own FDA blessings. The J&J product was initially cleared only for patients who had tried three prior treatments, and it snagged its second-line OK a year later.

Meanwhile, the newest approval marks Darzalex’s fifth in myeloma—and the way J&J’s executives see it, there are plenty more to come, including in the front-line setting.

“What we’ve seen is that the drug seems to benefit with any regimens—with other IMiD-containing regimens, with proteasome regimens … so our general view is that this is a mechanism that can improve on [results from] any established regimen,” Peter Lebowitz, Janssen’s global therapeutic area head of oncology, said in an interview at ASH.

The company’s Janssen unit is currently trialing the hot-shot drug in other front-line studies, one of which is examining Darzalex in combination with an IMid therapy and a proteasome inhibitor. “We want it to be fairly universal that you use the drug with whatever regimen you end up choosing,” Lebowitz said.

Bron: FiercePharma

/by