← #nieuws

Data show Imnovid-based triple therapy PFS benefit in blood cancer

Celgene has presented Phase III data showing a significant progression-free survival (PFS) benefit in patients with multiple myeloma taking a triple combination therapy of Imnovid, Velcade and low-dose dexamethasone.

According to results of the Phase III OPTIMISMM trial, adding Imnovid (pomalidomide) to Velcade (bortezomib) and low-dose dexamethasone significantly extended PFS to 11.2 months compared to 7.10 months for those taking the latter two alone, equating to a reduction in the risk of disease progression or death by 39 percent.

Overall response rate, one of the study’s secondary endpoints, was also significantly higher in the triple therapy arm at 82.2 percent versus 50.0 percent, while time to treatment response was shorter (0.9 months versus 1.4 months), complete response was higher (15.7 percent versus 4.0 percent), and duration of response was longer (13.7 months versus 10.9 months).

OPTIMISMM is the only Phase III trial to report data with a triplet combination in patients who have all received prior Revlimid (lenalidomide) therapy. In the UK, over 16,000 patients have been treated with lenalidomide since 2009, and this represents a patient population for which there is a growing unmet medical need, Celgene said.

“Results from OPTIMISMM are promising and show the potential of pomalidomide in combination with other therapies, earlier in the myeloma treatment pathway,” noted Dr Neil Rabin, consultant haematologist at University College London Hospitals.

“There is a growing unmet need for those patients who have been treated previously with lenalidomide, and combination therapies are key to meet that need. These data are therefore very encouraging.”

 

Source: PharmaTimes

/by
← #nieuws

Aon Life Sciences Clinical Trials Risk Map

The globalization of clinical trials continues to be on the rise, leading to a plethora of regulatory and operational challenges for the Life Sciences industry. Aon’s 6th edition Clinical Trials Risk Map highlights clinical trials insurance regulations and complexities for over 80 countries throughout the world leveraging Aon’s global network and clinical trials expertise. Aon’s global network is positioned to help life sciences companies efficiently and effectively secure international clinical trials coverage that complies with the regulatory requirements of individual countries, ultimately minimizing the risk of financial volatility.

 

For a free download of the map, click here: http://www.aon.com/getmedia/8752564c-44f6-42af-8976-685baec822b2/aon-life-sciences-clinical-trials-risk-map.aspx

/by
← #nieuws

GROZ: Handen ineen voor een vitaal functionerende samenleving

Morgen start de Topsector Life Sciences & Health (Health~Holland) het nieuwe initiatief GROZ. GROZ staat voor de kanteling van onze gezondheidszorg en is een nationale samenwerking op het gebied van de maatschappelijke uitdaging Gezondheid en Zorg. Binnen GROZ slaan burgers, zorgprofessionals, ondernemers, wetenschappers, financiers en overheid de handen ineen, zowel op lokaal als nationaal niveau. Het blijft niet uitsluitend bij praten. Alle partijen werken samen aan concrete zorgvernieuwingen met als doel een vitaal functionerende samenleving met een gezonde economie.

 

De kracht van burgerinitiatieven

Regionale initiatieven door én voor burgers leiden tot innovatieve, lokaal gedragen oplossingen voor uitdagingen in de gezondheidszorg. Burgers weten zich daarbij steeds meer gesteund door hun gemeente, zorgaanbieders, lokale GGD en ondernemers. Krachtige voorbeelden zijn Vitaal Vechtdal, Austerlitz Zorgt en Stichting Gezondheidscentra Nijkerk. Hoe kunnen dit soort initiatieven ook elders in Nederland de gezondheidszorg kantelen?

 

Startsein voor GROZ

Meer en meer zal de behoefte van burgers centraal staan in het gezondheidszorgsysteem. Daarom start de eerste GROZ bijeenkomst op 4 juli met burgerinitiatieven. Zij komen bijeen om elkaar aan de hand van tien concrete succesvoorwaarden te informeren en inspireren. Vervolgens bepalen de partijen gezamenlijk wat er vanuit andere stakeholders nodig is om deze burgerinitiatieven succesvol te laten groeien.

 

Werken aan de maatschappelijke uitdaging Gezondheid en Zorg Vanuit de behoeften die de burgerinitiatieven op 4 juli ophalen, organiseert de Topsector LSH in de tweede helft van 2018 nog een drietal bijeenkomsten met gezondheidszorgprofessionals, ondernemers en investeerders en financiers. Hier volgen de thema´s mankracht, het veranderde aanbod binnen bedrijven en financieringsstructuren elkaar op. GROZ wil hiermee een domino-effect creëren waardoor partijen gezamenlijk in beweging komen voor de maatschappelijke uitdaging Gezondheid en Zorg.

 

De Topsector LSH en haar coalitiegenoten geven met GROZ het startsein voor een nationale transformatie van de gezondheidszorg, waar burgers, kwaliteit, toegankelijkheid en betaalbaarheid voorop staan.

 

/by
← #nieuws

First two CAR-T cell medicines recommended for approval in the EU

The European Medicines Agency (EMA) has recommended the first two marketing authorisations for chimeric antigen receptors (CAR) T-cells medicines in the European Union (EU). Kymriah and Yescarta are advanced therapies for blood cancer. They belong to a new generation of personalised cancer immunotherapies that are based on collecting and modifying patients’ own immune cells to treat their cancer.

 

Kymriah and Yescarta are also the first medicines supported through EMA’s PRIority MEdicines (PRIME) scheme to receive positive opinions from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP). The voluntary scheme provides early and enhanced scientific and regulatory support to medicines that have the potential to address, to a significant extent, patients’ unmet medical needs. Kymriah was granted eligibility to PRIME on 23 June 2016, for the treatment of acute lymphoblastic leukaemia (ALL). Yescarta was granted eligibility to PRIME on 26 May 2016 for the treatment of diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL).

 

“CAR-T cells transform the fight against serious and often fatal diseases in the EU,” said Dr Martina Schüssler-Lenz, chair of the Committee for Advanced Therapies (CAT). “Kymriah and Yescarta offer an innovative approach where patients’ cells are reprogrammed and reinjected to attack the cancer.”

 

Because Kymriah and Yescarta are advanced-therapy medicinal products (ATMPs), they were assessed by the CHMP and the CAT, the Agency’s expert committee for cell-, gene- or tissue-based medicines which is responsible for the evaluation of these products. The CAT adopts an advisory opinion, which is taken into account by the CHMP when giving its recommendation regarding the authorisation of the medicine concerned.

 

“Innovative treatments such as CAR-T cells have potential to change the outlook for patients with cancer, but they also come with new scientific and regulatory challenges,” commented Dr Tomas Salmonson, Chair of the CHMP. “From the beginning, we have worked to establish a robust system of data collection for the post-authorisation phase that would suit the specificities of these two medicines. We have used a wide range of tools – scientific advice, a specific workshop on patient registries for CAR-T cells, PRIME, to name just a few, to enable us to define the methods to tightly monitor the benefit-risk profile of these medicines and manage their risks once they are on the market, so that patients can benefit from these innovative treatments.”

 

The main safety concerns related to the administration of CAR-T cells are cytokine release syndrome (CRS), which is a systemic response to the activation and proliferation of CAR-T cells causing high fever and flu-like symptoms, and neurologic toxicities. Both can be life-threatening and in some cases even fatal. Monitoring and mitigation strategies for these side effects are described in the product information and in the risk management plan that is an integral part of the authorisation. CRS can be treated successfully with RoActemra (tocilizumab). The CHMP also recommended adding the treatment of CAR-T cell induced CRS as an indication for this medicine.

 

Another important risk management measure for Kymriah and Yescarta is the utilisation of a patient registry to monitor the long-term safety and efficacy of these therapies, as a condition for the marketing authorisation. The application of registries to support the benefit-risk evaluation of CAR-T cell products and their post-authorisation follow-up was discussed in a specific workshop in early 2018, as part of EMA’s initiative on patient registries. Furthermore, EMA has qualified a registry for collection of post-authorisation safety and efficacy data; this qualification opinion is now open for public consultation.

 

Kymriah is indicated for the treatment of paediatric and young adult patients (up to 25 years of age) with B-cell ALL that is refractory or in second or later relapse, and in adult patients with relapsed or refractory DLBCL after two or more lines of systemic therapy.

 

Yescarta is indicated for the treatment of adult patients with relapsed or refractory DLBCL and primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL), after two or more lines of systemic therapy.

 

The opinions adopted by the CHMP are an intermediary step on Kymriah’s and Yescarta path to patient access. The CHMP opinions will now be sent to the European Commission for the adoption of decisions on EU-wide marketing authorisations. Once the marketing authorisations have been granted, decisions about price and reimbursement will take place at the level of each Member State, taking into account the potential role/use of these medicines in the context of the national health system of that country.

 

Detailed information about the support offered by the Agency during the development, including information on the topics for which scientific advice was obtained, and the assessments of these two medicines will be made public in their respective European Public Assessment Reports (EPARs).

Source: EMA

/by
← #nieuws

AbbVie dumps Galapagos’ cystic fibrosis combo

,

AbbVie has dumped one of Galapagos’ cystic fibrosis regimens after getting a look at underwhelming clinical data on a component of the triple combination. The action prompted Galapagos to review the future of its relationship with AbbVie—and provided a boost to cystic fibrosis rival Vertex.

Galapagos has moved one AbbVie-partnered triple combination into clinical development but hopes are higher for the follow-up regimen, which features a potentiator with a shorter metabolite half-life. Despite that, AbbVie has decided against proceeding with the second, more-promising combination after reviewing data on the C2 corrector, GLPG2737, that features in both regimens.

Investigators enrolled 22 cystic fibrosis patients who were homozygous for Class II F508del mutation and on stable treatment with Vertex’s Orkambi. Two-thirds of participants received GLPG2737 on top of Orkambi, while the rest received placebo plus Vertex’s drug.

The trial met its primary, sweat chloride concentration endpoint but failed against a measure of lung function. Notably, the percentage change in the ppFEV1 measure of lung function—3.4%—came in below the 5% targeted by analysts and well under the 7% to 13% improvements achieved by Vertex’s triple combinations. Using a higher dose of GLPG2737 and pairing it with Galapagos’ drugs, not Orkambi, could give the triple combinations better efficacy but for now Vertex looks to have an edge.

Vertex’s combinations are further down the pipeline, too, meaning Galapagos faces the prospect of trying to come from behind with what may prove to be a less efficacious therapy.

“The key is Vertex sees robust and rapid effects with all of their combos and is already well into phase 3 with at least two—and Galapagos has not put out much triple data thus far,” Jefferies analyst Michael Yee wrote in a note to investors.

Galapagos may have to tackle the challenge without AbbVie. For now, AbbVie remains partnered on the first triple combination. But Galapagos is reviewing the broader cystic fibrosis partnership in light of AbbVie’s decision to drop the second triple combination.

AbbVie’s decision further complicates one of the more fractious partnerships in biotech. Three years ago, AbbVie dumped Galapagos’ JAK inhibitor filgotinib and switched focus to its rival drug, leaving its one-time partner trailing in the race to market. The existing cystic fibrosis partnership continued but there have been signs of tension. According to Dutch newspaper Het Financieele Dagblad, Galapagos CEO Onno van de Stolpe thinks AbbVie is to blame for delays to the cystic fibrosis program and that it would advance just as well without the Big Pharma.

Galapagos may now get a chance to find out whether van de Stolpe is right.

Source: FierceBiotech

/by
← #nieuws

ProQR Initiates Phase 1/2 Clinical Trial of QR-313 for Dystrophic Epidermolysis Bullosa

ProQR Therapeutics announced that a Phase 1/2 clinical trial called “WINGS”, to evaluate the safety and efficacy of QR-313 in patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), is open for enrollment.

 

“The initiation of our first human clinical trial for QR-313 is an exciting next step in the development of this novel investigational therapy for DEB. WINGS is designed to initially provide molecular proof of mechanism and subsequently clinical proof of concept for QR-313,” said David M. Rodman, MD, Executive Vice President of Research and Development at ProQR. “Now that the study is initiated we expect to dose the first set of adult and pediatric patients over the next few months and provide interim proof of mechanism results late this year.”

 

Dystrophic epidermolysis bullosa is a severe blistering disease that causes fragile skin. People with DEB live with constant pain and have a high risk of malnutrition and infections. Symptoms of the disease include poorly healing wounds, skin infections, fusion of fingers and toes, anemia and gastrointestinal tract problems. Some patients develop very aggressive forms of skin cancer in adulthood. There are currently no approved treatment options available that target the underlying cause of DEB.

 

David M. Rodman, MD continued: “The WINGS study marks the second of three clinical trials that we are conducting at ProQR this year. Beyond WINGS for DEB we have an ongoing QR-110 study in LCA 10 patients and plan to start a clinical trial of QR-421a in patients that suffer from Usher syndrome type 2.”

Source: ProQR

/by
← #nieuws

SelectMDx-test van MDxHealth succesvol

De SelectMDx-test van MDxHealth categoriseert succesvol mannen die kunnen profiteren van mp-MRI bij prostaatkankerdiagnose. Onderzoekers uit België en Nederland zullen de studiegegevens presenteren op het zesde Wereldcongres voor prostaatkanker (PROSCA) in Frankfurt van 28 tot 30 juni.

Niet-invasieve technieken als die van SelectMDx en MRI zijn veelbelovend voor de detectie van hooggradige prostaatkankers. Hierbij wordt overdiagnose en overbehandeling van kankers met een laaggradig potentieel voorkomen. Hoewel verschillende studies de belofte van MRI in dit veld ondersteunen, is er nog steeds een gebrek aan consensus over de diagnostische nauwkeurigheid. Voorts zijn de kosten voor het opzetten, bemensen en exploiteren van een MRI-afdeling hoog. Voorafgaande risicobepaling waarbij patiënten met een zeer laag risico op kwaadaardige prostaatkanker worden uitgesloten, kan de kosten van mpMRI aanzienlijk verlagen.

De studie toot aan dat het gebruik van de vloeibare urine biopsietest SelectMDx voor prostaatkanker de overdosering en overbehandeling aanzienlijk vermindert. Hierdoor kunnen patiënten worden geïdentificeerd die onnodige MRI-procedures kunnen vermijden.

Samenvatting van de studie is hier te vinden.

Bron: MDxHealth

/by
← #nieuws

AO Geneesmiddelenbeleid: innovatie, toegankelijkheid en betaalbaarheid centraal

, ,

Het debat tussen Minister Bruins van VWS en de Tweede Kamerleden tijdens het Algemeen Overleg (AO) Geneesmiddelenbeleid vorige week was een stuk minder gepolariseerd dan vorig jaar. Maar tevreden zijn we niet. Het blijft HollandBIO een doorn in het oog dat Kamer en ministerie met name steggelen over de korte termijn. Geneesmiddelenontwikkeling vergt een lange adem. Oplossingen die het verschil maken, vragen daar ook om. Wij blijven met ons programma ‘Sneller en beter van lab naar patiënt’ werken aan oplossingen waarbij gezondheid, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Want op de lange termijn plukken alle stakeholders daar de vruchten van, patiënten voorop.

 

Waar HollandBIO vorige week al berichtte over de gebalanceerde inhoud en toon van de Kamerbrieven van minister Bruins in aanloop naar het AO, was ook in het debat zelf meer ruimte voor nuance. Minister Bruins bleef hameren op de wisselwerking tussen innovatie, toegankelijkheid en betaalbaarheid. Daarbij had hij niet alleen aandacht voor het kostenplaatje van vandaag, maar ook voor het belang van de ontwikkeling van geneesmiddelen van de toekomst en de cruciale rol daarin van de farmaceutische industrie. Toch blijft er ook een aantal punten van zorg, waarover HollandBIO inbreng naar Tweede Kamerleden stuurde ter voorbereiding op het AO.

Een verslag van de belangrijkste punten uit het AO, inclusief de antwoorden van minister Bruins, lees je hier.

 

Sluis: vertraagde toegang patiënten als achilleshiel van de Sluis

De Sluis is door oud-minister Schippers ingesteld om de open instroom van dure geneesmiddelen tot het basispakket te kunnen beperken. HollandBIO vreest dat de Sluis tot een stuwmeer van vertraging oplopende middelen leidt. Diverse fracties (VVD, PVV, CU en D66) uitten hun zorg over de keerzijde van de brede toepassing van het instrument: vertraagde toegang tot mogelijk levensreddende geneesmiddelen. Want hoewel de criteria voor instroom van geneesmiddelen in de Sluis nu wettelijk zijn vastgelegd, zijn er geen afspraken over procedures tijdens de sluisperiode, noch over doorlooptijden. De minister erkende dat vertraging de achilleshiel van de Sluis is, maar dat hij in verband met de onderhandelingspositie van zijn ministerie geen maximale doorlooptijd voor onderhandelingen kon toezeggen. Wel beloofde hij de doorlooptijden en de negatieve gevolgen van de Sluis te zullen monitoren en de Kamer daarvan jaarlijks op de hoogte te stellen.

 

GRADE niet geschikt voor weesgeneesmiddelen

Het Zorginstituut gebruikt voor de farmacotherapeutische beoordeling van geneesmiddelen de zogenaamde GRADE-methodiek. HollandBIO is van mening dat deze methode een sta-in-de-weg is voor de realisatie van personalised medicine. D66, PVV en ChristenUnie stelden vragen over de geschiktheid van de methodiek voor de beoordeling van weesgeneesmiddelen, geneesmiddelen getest op kleine groepen of subpopulaties en real-world evidence. De minister hield de boot vooralsnog af door in in zijn antwoord te verwijzen naar de expertise en flexibiliteit van het Zorginstituut.

 

Weer meevaller in geneesmiddelenbudget

Al doen de media anders vermoeden, de uitgaven aan geneesmiddelen in verhouding tot de totale zorgkosten zijn al jarenlang stabiel. Sterker nog: jaar na jaar rapporteert het ministerie van VWS een onderschrijding van het geneesmiddelenbudget. Het is HollandBIO een doorn in het oog dat het ministerie desondanks hoofdzakelijk blijft inzetten op kostenbeheersing. Hoeveel gezondheidswinst laten we hiermee op de plank liggen? Met het oog op de nieuwe en te verwachten behandelmogelijkheden zou zelfs een verruiming van het geneesmiddelenbudget een te verdedigen beleidsvoornemen moeten zijn. De PVV stelde dat patiënten met een zeldzame ziekte direct van een beschikbare behandeling voorzien zouden moeten worden. De minister gaf te kennen dat de VWS-begroting nu al zwaar op de begroting van andere ministeries drukt en dat hij daarom elke te realiseren besparing wenselijk achtte.

 

Slimmer meten heeft de toekomst

Slimmer meten is meer weten, predikt HollandBIO in het Programma Sneller en beter van lab naar patiënt. Goed om te zien was dat diverse fracties ook de potentie omarmen van nieuwe diagnostica, biomarkers, registries en real-life ervaringen van patiënten . Maar hoe gaat de minister er nou voor zorgen dat we dit soort innovaties maximaal inzetten om patiënten zo snel mogelijk van de juiste behandeling te voorzien tegen minimale kosten, vroegen onder meer VVD, CDA en PVV. De minister wees op de subsidie ‘Ontwikkeling voorspellende diagnostiek’ van het ZonMw programma Personalised Medicine en het registratiekader dat het Zorginstituut ontwikkelt. HollandBIO vindt dit wat aan de magere kant en streeft naar meer ambitie: wij zijn ervan overtuigd dat Nederland op dit gebied alles in huis heeft om internationaal een voorbeeld te stellen.

 

Minister terughoudend over Initiatiefnota ‘Big Farma: niet gezond’

Met de brief over kostenbeheersing stuurde minister Bruins een reactie op de initiatiefnota “Big Farma: niet gezond” van de SP, GroenLinks en PvdA naar de Tweede Kamer. In die reactie ging de minister uitvoerig in op de onwenselijkheid van voorstellen als geneesmiddelenontwikkeling door de overheid middels een nationaal fonds, de brede inzet van dwanglicenties en magistrale bereiding van innovatieve geneesmiddelen. Ook tijdens het AO gaf de minister duidelijk aan hier geen heil in te zien. Alleen op het vlak van maatschappelijk verantwoord licenseren zag de minister kansen. Het wachten is hier op de opinie van de universiteiten, universitair medisch centra en in het bijzonder succesvolle initiatieven als Oncode Institute.

/by
← #nieuws

Zorginstituut vraagt input voor Horizonscan Geneesmiddelen

, ,

Het Zorginstituut nodigt geneesmiddelenfabrikanten uit om bij te dragen aan de halfjaarlijkse update van de Horizonscan Geneesmiddelen. Deze scan brengt patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan is deze oproep van het Zorginstituut relevant voor jou.

Met deze uitvraag verzamelt het Zorginstituut gegevens voor de scan die in december 2018, januari 2019 live gaat. De deadline voor aanlevering is 17 augustus 2018. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.

Het Zorginstituut neemt voor het eerst generieken en biosimilars op in de nieuwe scan. Hiermee wordt de scan nog completer en meer bruikbaar. Een goede ontwikkeling, vindt HollandBIO.

Meer weten of bijdragen?

Op hun website licht het Zorginstituut de uitvraag en werkwijze verder toe. Het formulier voor het aanleveren van data vind je hier (deadline 17 augustus!). Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. De huidige Horizonscan is te raadplegen via www.horizonscangeneesmiddelen.nl.

/by
← #nieuws

RIVM rapporteert aanhoudende daling vaccinatiegraad

, ,

Voor het vierde jaar op rij rapporteert het RIVM een daling in de Nederlandse vaccinatiegraad. Een zorgelijke situatie, vinden HollandBIO en ook staatssecretaris Blokhuis. Want door de dalende vaccinatiegraad stijgt de kans op uitbraken van ernstige infectieziekten, zoals mazelen.

Ten opzichte van vorig jaar is de vaccinatiegraad van zuigelingen in het Rijksvaccinatieprogramma met 1% afgenomen. Maar ook bij kleuters en schoolkinderen loopt deze terug. Hoewel het RIVM bepleit dat onze vaccinatiegraad internationaal nog steeds relatief hoog is, beschermt dat argument op zichzelf helaas niet tegen infectieziekten. In het NRC uiten kinderartsen hun zorgen: „Dat die ziektes zijn verdwenen, is een luxe. Als te weinig ouders vaccineren, komen die ziektes terug.”

Nog zorgwekkender is de afname van het aantal HPV-vaccinaties: een daling van bijna 8%. Inmiddels komt minder dan de helft van de opgeroepen meisjes opdagen voor haar prik. De NOS meldt dat berekeningen van het RIVM laten zien dat dit jaarlijks tot tientallen extra, onnodige, doden door baarmoederhalskanker kan leiden.

Staatssecretaris Blokhuis presenteert nog dit najaar een plan van aanpak voor een hogere vaccinatiegraad. Op zoek naar passende maatregelen verdiept hij zich onder andere in het rapport “in gesprek over vaccineren”. Dit rapport belicht de dalende vaccinatiegraad, mogelijke oorzaken en oplossingsrichtingen vanuit een sociaalwetenschappelijk standpunt. Het advies van de auteurs? Niet ‘zenden’ vanuit het belang van de vaccinatiegraad en groepsimmuniteit, maar communiceren over de effectiviteit van het vaccinatieprogramma in het uitbannen van ernstige ziektes en de verantwoordelijkheid van ouders voor de gezondheid van hun kind.

HollandBIO is blij dat de staatssecretaris werkt aan een plan van aanpak dat bijdraagt aan een hogere vaccinatiegraad. Dit plan kan onderdeel uitmaken van een integrale visie infectieziektebestrijding. Dat zou een stevige stap in de goede richting zijn in de realisatie van de ambitie van HollandBIO: een optimale inzet van vaccins in de strijd tegen infectieziekten.

 

Meer lezen?

/by