← #nieuws

Onderzoek: HPV-vaccin is veilig

,

Onderzoek van het RIVM toont geen verband tussen het vaccin tegen baarmoederhalskanker (HPV) en langdurige vermoeidheidsklachten bij meisjes. Resultaten van recent epidemiologisch onderzoek in Nederland komen overeen met de uitkomsten van eerder verschenen internationale onderzoeken.

Meisjes krijgen het HPV-vaccin in het jaar dat zij 13 worden. Voor introductie van vaccinatie tegen HPV, kwamen ernstige vermoeidheidsklachten bij ongeveer 1 op de 5 meisjes voor in deze leeftijdscategorie en bij ongeveer de helft daarvan houden deze klachten langer dan drie maanden aan. Het RIVM onderzocht of deze langdurige vermoeidheidsklachten vaker voorkomen bij gevaccineerde meisjes dan bij meisjes die niet zijn ingeënt. Het onderzoek werd uitgevoerd naar aanleiding van meldingen van vermoeidheidsklachten die langer dan twee maanden duurden na de HPV-vaccinatie bij Bijwerkingencentrum Lareb. De meeste van deze meldingen kwamen binnen na media-aandacht rondom het HPV-vaccin in 2012 en 2015.

Resultaten van het onderzoek

Voor het onderzoek werden bijna 70 duizend meisjes geselecteerd uit een groot huisartsenregistratiesysteem van het Erasmus MC. Uit gegevens bleek dat langdurige vermoeidheid vóór invoering van de HPV-vaccinatie even vaak voor kwam als na de invoering. De diagnose chronisch vermoeidheidssyndroom werd maar weinig gesteld door de huisarts, namelijk 0 tot 1 keer per jaar per tien duizend meisjes zowel vóór als na invoering van HPV-vaccinatie.
In de studie gaven 49 meisjes die langer dan 6 maanden vermoeidheidsklachten hebben gehad toestemming om hun gezondheidsgegevens te koppelen aan hun vaccinatiegegevens. Van hen waren 37 gevaccineerd. Binnen een jaar na de HPV-vaccinatie bezochten zij niet vaker een huisarts met langdurige vermoeidheidsklachten dan vóór of langer dan een jaar na de vaccinatie.

In lijn met eerdere onderzoeken

De resultaten zijn in lijn met de uitkomsten van eerdere internationale onderzoeken. Het is op basis van al deze onderzoeken duidelijk dat HPV-vaccinatie veilig is. Meer informatie over HPV en het vaccin tegen baarmoederhalskanker is te vinden op de website van het Rijksvaccinatieprogramma. Op deze website is ook meer te lezen over bijwerkingen.

Volledig artikel

Het volledige artikel ‘No evidence found for an increased risk of long-term fatigue following human papillomavirus vaccination of adolescent girls‘ (door T.M. Schurink-van t Klooster, J.M. Kemmeren, N.A.T. van der Maas, E.M. van de Putte, M. ter Wolbeek, S.L. Nijhof, A.M. Vanrolleghem, J.A. van Vliet, M. Sturkenboom, H.E. de Melker) is te lezen op de website van het tijdschrift Vaccine.

Bron: RIVM

/by
← #nieuws

MSD ontvangt positieve CHMP-opinie voor twee nieuwe AIDS behandelingen

Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft een positief advies afgegeven voor het verlenen van een handelsvergunning voor twee nieuwe hiv-1-geneesmiddelen. Dat heeft MSD vandaag bekendgemaakt. Het positieve advies betreft DELSTRIGO™ (een eenmaal daags tablet met vaste dosis van doravirine (100 mg), lamivudine (3TC, 300 mg) en tenofovirdisoproxilfumaraat (TDF, 300 mg) en PIFELTRO™ (doravirine, 100 mg), een nieuwe NNRTI (non-nucleoside reverse transcriptase-remmer) die moet worden toegediend in combinatie met andere antiretrovirale geneesmiddelen.

 

MSD zet zich al meer dan 30 jaar in voor onderzoek en behandeling van hiv. Het positieve advies van het CHMP betekent een stap voorwaarts bij het bevorderen van nieuwe behandelingen voor mensen met hiv. Dr. George Hanna, hoofd van Global Clinical Development voor infectieziekten: “Dit brengt onze inspanningen om tegemoet te komen aan de onvervulde behoeften van de hiv-gemeenschap wereldwijd verder.”

 

De twee geneesmiddelen worden momenteel beoordeeld door het Europees Geneesmiddelen-bureau voor de behandeling van volwassenen met een hiv-1-infectie zonder bewijs van resistentie tegen de non-nucleoside reverse transcriptaseklasse, lamivudine of tenofovir, al dan niet aanwezig. De aanbevelingen zullen nu door de Europese Commissie worden beoordeeld voor handelsvergunningen in de Europese Unie. Handelsvergunningen voor beide geneesmiddelen worden ook beoordeeld in andere landen, waaronder Canada, Australië en Zwitserland. In de Verenigde Staten zijn beide geneesmiddelen op 30 augustus 2018 goedgekeurd door de gezondheidsautoriteit FDA.

 

Sinds 1986 houdt MSD zich bezig met onderzoek naar de behandeling van hiv. Deze inspanningen zorgden er mede voor dat er 10 jaar later een behandeling kwam waardoor mensen niet meer overleden aan aids. In de loop der jaren is hiv hierdoor veranderd van een dodelijke naar een chronische ziekte. MSD heeft zich al die tijd ingezet voor een betere hiv/aids-zorg wereldwijd. En ook nu nog ondersteunen we op diverse plekken in de wereld projecten rond preventie, behandeling, zorg en ondersteuning voor mensen met hiv en aids. Meer hierover kun je lezen op https://msd.nl/hiv/

Bron: MSD

/by
← #nieuws

Amicus Expands into Gene Therapy with Celenex Acquisition

,

Amicus Therapeutics said it has acquired Nationwide Children’s Hospital spinout Celenex for up to $452 million, in a deal that expands the rare disease drug developer into gene therapy with a portfolio of 10 clinical and preclinical programs in neurologic lysosomal storage disorders (LSDs).

The 10 adeno-associated virus 9 (AAV9) gene therapy programs—developed at the hospital’s Center for Gene Therapy and The Ohio State University, both based in Columbus, OH—include lead programs in CLN6, CLN3, and CLN8 Batten disease that are potential first-to-market curative treatments, Amicus said.

The other programs include efforts to develop gene therapies for Niemann Pick C, Wolman disease, Tay Sachs disease, and LSDs for other unspecified CNS disorders, according to a presentation for investors by Amicus.

“The groundbreaking work of [principal investigators] Brian Kaspar, Ph.D. and Kathrin Meyer, Ph.D., at Nationwide Children’s Hospital, along with collaborator, Arthur Burghes, Ph.D., professor at The Ohio State University, on these programs has led to remarkably strong and consistent preclinical results and now, in CLN6 Batten disease, encouraging early results in children. This is science and biotechnology at its best,” Amicus Chairman and CEO John F. Crowley said in a statement.

Recruiting of patients has begun for a Phase I/II clinical trial of the CLN6 therapy (NCT02725580), while the first patient is expected to be dosed in a Phase I/II trial of the CLN3 program “in coming months,” Amicus stated in its presentation.

According to Amicus, a single administration of the CLN6 gene therapy generated “encouraging” preliminary efficacy data in the first two patients treated: Two years post-treatment, Hamburg motor and language scores indicated no disease progression in the younger sibling, while disease progression in older sibling showed evidence of stabilization. Additional data for CLN6 will be presented in 2019.

The CLN6, CLN3, and CLN8 programs gave all generated promising preclinical data in mouse models: “The preclinical proof-of-concept we have seen to date in CLN6, CLN3, and CLN8 further support the applicability of the AAV vector we developed at Nationwide Children’s in genetic disease of the CNS,” Dr. Meyer adds.

Billion-Dollar Vision

Amicus said the deal would more than achieve its vision of growing into a rare disease developer whose therapies treat more than 5,000 patients, and generate more than $1 billion in worldwide sales by 2023. Amicus generated $38.005 million in the first half of this year and $36.93 million for all of 2017 in net product sales, all from its sole marketed drug, the Fabry disease treatment Galafold™ (migalastat), authorized in Europe since 2016 and only approved in the U.S. last month.

Of the Celenex programs, Amicus said in the presentation, the largest estimated addressable patient population is the 5,000 projected for the CLN3 treatment, followed by the 3,500 for the Niemann Pick C, Wolman disease, Tay Sachs disease, and other CNS LSD programs. Another 1,000 patients are estimated for the CLN6 treatment, and 750 for the CLN8 therapy.

Amicus has agreed to pay Celenex shareholders $100 million cash upfront, $15 million in payments tied to achieving development milestones, and $262 million in regulatory submission and approval milestones across multiple programs. Amicus said it expected to shell out no more than $75 million over the next four years in milestone payments, and would not pay out any royalties.

Celenex shareholders are also eligible for up to $75 million in payments tied to tiered sales milestones (tiers of $500 million/$750 million). The acquisition and several years of related development costs for all of the gene therapy programs will be financed through a new $150 million debt facility to be provided by BioPharma Credit, an investment fund managed by Pharmakon Advisors.

The transaction was closed immediately following approval by the boards of Amicus and Celenex.

Columbus-based Celenex was established by Gordon Gray, producer of movies that include Secretariat, and his wife, Kristen Gray, whose daughters Charlotte and Gwenyth were both diagnosed with Batten’s disease in 2015, at ages 4 and 2, respectively. The Grays established the Charlotte and Gwenyth Gray Foundation, created to fund research and clinical studies toward Batten disease treatments.

The Celenex acquisition comes after Amicus on August 10 won FDA accelerated approval for Galafold 123 mg capsules, an oral pharmacological chaperone of alpha-Galactosidase A (alpha-Gal A) taken every other day. Galafold was approved based on reduction in kidney interstitial capillary cell globotriaosylceramide (KIC GL-3) substrate. As a condition of accelerated approval, Amicus agreed to continue studying Galafold in a confirmatory Phase IV program.

Amicus is also conducting a global Phase I/II study (NCT02675465) for another clinical candidate, AT-GAA for Pompe disease. AT-GAA consists of ATB200, a recombinant human acid alpha-glucosidase enzyme with optimized carbohydrate structures, particularly mannose-6 phosphate, co-administered with AT2221, a pharmacological chaperone. Clinical results are expected to be shared at the 23rdInternational Congress of the World Muscle Society, set for October 2-6 in Mendoza, Argentina.

Source: GEN

/by
← #nieuws

Clearing out old cells might help the brain

A new pack of anti-aging companies like Unity Biotech, Cleara Biotech, and Oisín Biotechnologies think there’s a connection between so-called senescent cells—those that no longer divide—and the effects of growing old.

Clear out cells that have gone into this sleeplike state, the thinking goes, and youthful vigor will return. But not much has been known about how these cells affect the brain.

Now scientists who have taken a careful look at the brains of mice think senescent cells could have a role in neurodegeneration and memory loss.

In the new study, senior author Darren Baker of the Mayo Clinic in Minnesota found that if researchers removed senescent cells or prevented them from building up, they could prevent brain degeneration in mice prone to it.

The results, published in Nature, are among the first to take a careful look at senescence and its possible connection to conditions like Alzheimer’s and Parkinson’s disease. “I think this is a very interesting new avenue, a new way to look at aging,” says Li-Huei Tsai, director of the Picower Institute for Learning and Memory at the Massachusetts Institute of Technology and the author of an editorial accompanying the study. “I am kind of optimistic that this new idea is going to stimulate a lot of people to think about this.”

Baker, a molecular biologist, says the concept of clearing out detrimental cells from the brain is nowhere near ready to try on people. Early tests of this anti-aging concept, like one under way at Unity (which holds patents naming Baker as a co-inventor), are so far targeting specific diseases, like arthritis in the knees, rather than aging as a whole.

Baker got interested in senescence about 15 years ago after genetically altering a mouse to make it more cancer-prone. Instead, the changes accidentally sped up its aging process, he says, and there was evidence senescent cells were involved.

Targeting these old cells has become a major quest among a few anti-aging companies. Baker says he’s unsure whether targeting senescent cells in the brain will be helpful or have side effects like triggering cancer. “We really have no idea right now,” he says.

Because mature neurons naturally don’t divide anyway, it hasn’t been clear how they are affected by senescence. The new study suggests it is the “helper” cells—the microglia and astrocytes surrounding the neurons—that are at the center of the effect.

Source: MIT technology review

/by
← #nieuws

Proefschrift: vaccinaties redden duizenden levens in Nederland

,

Vaccineren helpt, constateert kersverse doctor Maarten van Wijhe. Met succes verdedigde hij vorige week aan de Rijksuniversiteit Groningen zijn proefschrift over de impact van vaccinatieprogramma’s in Nederland. Zijn conclusie liegt er niet om. Door tegen zeven aandoeningen te vaccineren, zijn tussen 1953 en 1992 ruim zesduizend tot twaalfduizend gevallen van kindersterfte voorkomen. Het proefschrift is een stevige bevestiging van belang van het Rijksvaccinatieprogramma. HollandBIO is van mening dat verdere uitbreiding van dit programma, dat inmiddels tegen twaalf ziekten beschermt, Nederland in staat stelt nóg meer gezondheidswinst te verzilveren, zowel op collectief als individueel niveau. HollandBIO roept daarom op tot een breed gedragen, proactieve overheidsvisie op de preventie van infectieziekten. Wij zijn immers pas écht tevreden als alle vaccineerbare aandoeningen de wereld uit zijn.

Benieuwd naar het proefschrift van Maarten? Lees (delen van) ‘The public health impact of vaccination programmes in the Netherlands – A historical analysis of mortality, morbidity, and costs’ hier: https://www.rug.nl/research/portal/en/publications/the-public-health-impact-of-vaccination-programmes-in-the-netherlands(29a46600-ad10-447d-a38c-df8f1bdc7ed1).html

/by
← #nieuws

Van prikken naar plakken: de grieppleister

,

Geen griepprik, maar grieppleisters: daar werken de onderzoekers van het Disease Research Institute in Seattle hard aan. Een prachtige innovatie, vindt ook HollandBIO. Pleisters zijn immers minder invasief, vereisen geen gekoeld transport en zijn makkelijker te verspreiden tijdens een epidemie. Gewoon, via de post.

Toch zijn er, zoals dat gaat met innovatie, nog wel wat hordes te overwinnen voordat de eerste grieppleisters op je mat vallen. Hoe houd je toezicht op correcte toediening, bijvoorbeeld. Of hoe vaak moet je de pleister plakken. Zo zijn de eerste proefpersonen vooralsnog niet na één, maar pas na twee pleisters beschermd tegen de griep. Tot slot is nog niet duidelijk of het productieproces op te schalen is, bijvoorbeeld in het geval van een pandemie. Aan PostNL zal het in elk geval niet liggen – zij zijn er al helemaal klaar voor.

Meer weten over de grieppleister? Lees dan dit artikel uit de Volkskrant.

/by
← #nieuws

AI CODE COULD SPEED CANCER DIAGNOSIS and TREATMENT DECISIONS

New York University School of Medicine researchers described in Nature Medicine a machine learning-based program that can distinguish lung cancer subtypes and at least six driving mutations using only histological slide images, in less time than could a pathologist and standard profiling techniques. The available online code, which the authors think can be applied across cancers, could help clinicians diagnose cancer and make treatment decisions faster.

The deep-learning program was trained to distinguish between lung adenocarcinoma, lung squamous cell carcinoma and non-cancerous lung tissue using open-source code from Google by analyzing hundreds of pixels within images of patient samples from The Cancer Genome Atlas (TCGA).

Among 340 additional patient images, the program then correctly distinguished between the two tumor types with area under the curve (AUC) for true positives vs. false positives ranging from 0.861-0.977.

The researcher’s machine learning technique also correctly classified more images in the TCGA data set than pathologists. The program took an average of 20 seconds to classify a slide; a pathologist took at least one minute per slide.

The program was also trained to identify common, clinically relevant lung cancer mutations from the slide images in about 20 seconds, a process that otherwise requires immuno-staining or tumor sequencing that can take a week or more.

Six frequently mutated genes including serine/threonine kinase 11 (STK11; LKB1), K-Ras (KRAS), p53 and multiple mutations of EGFR could be reliably identified by the program, suggesting it could help identify mutations that guide treatment decisions. The paper’s authors suggested the algorithm could detect morphologic changes in tissue caused by certain mutations.

Study author Aristotelis Tsirigos told BioCentury the group plans to improve the algorithm’s accuracy by using more images to train the algorithm, including images with more detailed annotations from pathologists. Tsirigos is an assistant professor of pathology and director of the applied bioinformatics laboratory at NYU.

Source: BIOCENTURY

/by
← #nieuws

Antimicrobial Resistance: FDA Discusses Reimbursement Reforms

,

Reimbursement reforms for antimicrobial treatments could include “a mix of milestone payments and subscription fees for developers of FDA-approved products with high economic and clinical value, targeted at multi-drug resistant organisms and linked to proven clinical outcomes,” US Food and Drug Administration (FDA) Commissioner Scott Gottlieb said in a speech at Pew Charitable Trusts on Friday.

He also offered the idea of using a “subscription-based model” that could see hospitals paying a flat rate for access to a certain number of doses of a new antimicrobial.

Currently, the Centers for Disease Control and Prevention (CDC) estimates that the direct cost of antimicrobial resistance on the U.S. economy is $20 billion annually.

“These subscription fees could be priced at a level to create a sufficient return on the investment to develop drugs with a certain profile,” Gottlieb said. “This should have the effect of creating a natural market for drugs that meet certain important specifications.”

FDA is also discussing payment pilots with other federal agencies, including the Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS), noting interest in doing such pilots in concert with the private sector as well.

New approaches to reimbursement that could be explored might “also include new technology add-on payments for certain new antibacterial drugs that meet critical patient and public health needs,” he said.

Meanwhile, earlier this week, FDA released a new request for information (RFI) to obtain external input into developing an annual list of regulatory science initiatives specifically for antimicrobial products. Part of such a list will be a focus on the “delay in availability of information regarding the identification and antibacterial susceptibility of the causal pathogen, when isolated.”

Responses to the RFI will be accepted until 31 October 2018.

Source: RAPS

/by
← #nieuws

Temple Therapeutics Published Key Mechanism Data for Evitar™

Temple Therapeutics, a clinical stage biopharmaceutical company focused in developing therapeutics for fibrosis and oncology, announces the publication of groundbreaking mechanistic data for Evitar™ in Reproductive Sciences, a peer reviewed journal of the Society of Reproductive Investigations.  The publication includes data to support a credible hypothesis for Evitar™’s mechanism of action advanced by Temple’s CSO, Dr. Lynne Robertson.  This hypothesis proposes that novel drug candidate Evitar™  modulates key upstream inflammatory mediators, such Hypoxia Inducible Factor 1 Alpha (HIF1-α) and Type 1 Collagen, which, when left unchecked, promote abnormal healing and tissue fibrosis.

Additionally, data from the Evitar™ proof-of-concept randomized clinical trial was recently accepted for presentation at 47th Annual Global Congress of AAGL (American Association of Gynecologic Laparoscopists) scheduled for November 2018.

“Post-surgical adhesions are broadly recognized as the single greatest cause of surgical complications. Moreover, they have evaded effective intervention, until now” comments Sanj Singh, CEO of Temple.  “These mechanism-of-action and randomized clinical trial data speak to the underlying biology driving surgical adhesions.  We are pleased to note the publication’s acceptance in Reproductive Sciences, a high-impact, peer-reviewed journal.  This publication and the forthcoming AAGL presentation further support the Evitar™ value proposition.  Adhesion prevention is only the beginning.  However, it provides a relevant model to further the study of both fibrosis and cancer pathophysiology.  Temple is leveraging these insights to further its pipeline of first-in-class therapeutics for the management of adhesions, endometriosis and ovarian cancer.”

Robertson, L., King, N., Diamond, M., & Saed, G., Evitar™(l-Alanyl-l-Glutamine) Regulates Key Signaling Molecules in the Pathogenesis of Postoperative Tissue Fibrosis, Reproductive Sciences, September 5, 2018

Source: Temple Therapeutics

/by
← #nieuws

HollandBIO Leestip: De Volkskrant fileert vijf vaccinfabels

, ,

Naar aanleiding van de uitbreiding van de vaccinatie tegen meningokokken, komt De Volkskrant met een voorpagina en een vervolgartikel waarin zij de vijf meest gehoorde fabels over vaccins één voor één van tafel veegt. Wetenschapsredacteur Maarten Keulemans gaat serieus en genuanceerd in op de claims, maar maakt tegelijkertijd bij monde van experts en verwijzingen naar wetenschappelijke consensus duidelijk dat deze stuk voor stuk geen hout snijden. Of het nu gaat om de belasting van het immuunsysteem, het verdienmodel van vaccinontwikkelaars of hulpstoffen en bijwerkingen. Kortom, een echte HollandBIO-leestip!

Lees hier het artikel uit de Volkskrant

/by