Het al dan niet vergoeden van dure geneesmiddelen is een controversieel onderwerp. Volgens het Zorginstituut leidt het vergoeden van dure medicijnen tot gezondheidsverlies van de populatie, aangezien het kosten-effectievere zorg verdringt. In dit artikel legt Marc Pomp uit waarom dit niet perse het geval is. In de advisering door het Zorginstituut is voorzichtigheid is geboden. Lees meer
Bron: MeJudice
Pharming maakt de resultaten bekend van een door onderzoekers georganiseerde dubbelblind, placebo gecontroleerde fase II studie met RUCONEST® (recombinante C1-esterase-remmer; rhC1-INH) bij nefropathie (nierfalen) als gevolg van onderzoeken met contrastvloeistof. Het primaire eindpunt is gehaald met de Ruconest-behandeling die neutrofiel gelatinase-geassocieerd lipocaline (NGAL) vermindert, een algemeen erkende marker van acute nierschade.
De studie stond onder leiding van Dr. Michael Osthoff van het Universitair Ziekenhuis in Basel, Zwitserland. Aan in totaal 75 gerecruteerde patiënten met een bekende matige tot ernstige nierfunctiestoornis werden ofwel 50 eenheden per kg (maximaal 4200 eenheden) RUCONEST® (n = 37), dan wel placebo (n = 38) toegediend onmiddellijk voorafgaand aan de behandeling met standaard contrastmiddel als onderdeel van een electieve coronaire angiografie met of zonder een stentbehandeling (percutane coronaire interventie – PCI), gevolgd door een tweede identieke behandeling vier uur na de interventie.
In de algehele studie toonde RUCONEST® een statistisch significant effect (p = 0,038) bij het beperken van de stijging van neutrofiel Gelatinase-geassocieerd lipocaline (NGAL), het primaire eindpunt voor de studie. NGAL is algemeen erkende vroege marker voor acuut nierletsel bij patiënten met gediagnosticeerde nierfunctiestoornissen die interventies zoals PCI’s ondergaan met standaard contrastmiddelen.
De resultaten waren vooral duidelijk in de subgroep van patiënten (n = 30) die een stentbehandeling ondergingen. De intent-to-treat-analyse in deze groep toonde aan dat patiënten op RUCONEST® een mediane toename in piek-urine NGAL-concentratie binnen 48 uur van 1,8 ng /ml hadden, vergeleken met een toename van 26,2 ng/ml in de placebo-arm (p = 0,04) . Dit komt overeen met een duidelijk verschil in de mediane procentuele verandering in het piek-urine NGAL-niveau binnen 48 uur van 11,3% in de RUCONEST®groep en 205,2% in de placebogroep (p = 0,001).
De algehele beoordeling van het onderzoek toonde ook een trend dat patiënten die meer invasieve ingrepen en procedures ondergingen en een hoger volume aan contrastmiddel nodig hadden, ook een groter voordeel van de RUCONEST®-behandeling vertoonden.
De behandeling vertoonde een uitstekend veiligheidsprofiel vergelijkbaar met de placebogroep – een bijzonder opmerkelijke observatie met betrekking tot de hoog-risico patiëntengroep die in het onderzoek was opgenomen (gemiddelde leeftijd ongeveer 77 jaar, met meerdere comorbiditeiten en verminderde nierfunctie).
Deze resultaten ondersteunen daarom aanvullend klinisch onderzoek voor het gebruik van rhC1INH in een nieuwe indicatie waarvoor een aanzienlijke onvervulde medische behoefte bestaat.[3]
Een secundair studie-eindpunt betrof Troponin T, een marker voor cardiovasculaire schade veroorzaakt door het onderzoek of de interventie zelf, maar dit vertoonde geen significant verschil in de totale studiepopulatie: de power van het onderzoek en de verscheidenheid aan toegepaste interventies waren niet geschikt voor het uitvoeren van een passende evaluatie.
Na deze positieve resultaten zal Pharming de besprekingen met Dr. Osthoff en andere deskundigen op dit gebied voortzetten met het doel verdere klinische ontwikkeling uit te voeren om de werkzaamheid en effectiviteit van de RUCONEST®-behandeling vast te stellen in de patiëntengroep die er naar alle waarschijnlijkheid er het grootste voordeel van zal hebben. Dr Osthoff zal te zijner tijd de volledige resultaten van zijn studie publiceren.
Bron: Pharming
Berichtten we vorige week nog over de tenenkrommende uitzending van VPRO Tegenlicht, deze week tippen we gelukkig een positieve mediarecensie. In de zaterdagkrant stelt FD redacteur Thieu Vaessen dat een groot deel van de farmaceutische bedrijven eerder te weinig dan te veel winst maakt. Hij wijst op de complexe realiteit van geneesmiddelenontwikkeling en legt de vinger op de zere plek: wanneer het introduceren van innovatieve geneesmiddelen niet langer loont, komt vooruitgang in de geneeskunde tot stilstand. Een helder, feitelijk en belangrijk artikel dat naar wij hopen navolging krijgt.
Je leest het hier: https://fd.nl/weekend/1267314/medicijnen-zijn-eerder-te-goedkoop-dan-te-duur-hier-althans (log in verplicht)
Met twee Kamerbrieven laat staatssecretaris Blokhuis afgelopen week weer zien dat hij werk maakt van vaccinatie. Dat zien we graag bij HollandBIO! De jarenlange besluitvormingstrajecten rondom de beoordeling en implementatie van vaccins zijn ons een doorn in het oog. De doortastende besluitvorming rondom de griepvaccinatie laat zien dat het ook sneller kan: een lichtend voorbeeld voor de vele vaccins die soms al een decennium onbenut op de plank liggen. Een breed gedragen, integrale visie op de bestrijding van infectieziekten, met een glansrol voor vaccinatie, moet zorgen voor structurele verbetering van deze verspilling. Zodat Nederland in de toekomst optimaal profiteert van de preventieve kracht van vaccins.
Bliksembesluit rond quadrivalente griepvaccinatie
Waar een wil is, is een (snel)weg, zo toont de reeks aan besluiten rondom de griepvaccinatie. Het grote aantal extra sterfgevallen het afgelopen griepseizoen gaf aanleiding tot een bliksembesluit rond de griepvaccinatie in Nederland. Afgelopen maand kwamen zowel het Outbreak Management Team (OMT) als het Bestuurlijk Afstemmingoverleg (BAO) bijeen om de staatssecretaris te adviseren. En ook Blokhuis pakt door: hij neemt de adviezen van het OMT en BAO over. Door over te stappen van een trivalent naar een quadrivalent griepvaccin, beschermen we vanaf seizoen 2019-2020 onze ouderen extra goed tegen de griep. Bovendien zegt Blokhuis onderzoek toe naar de vaccinatiegraad onder zorgverleners – en hoe deze te verhogen.
Pneumokokkenvaccinatie voor ouderen: een kwestie van een lange adem
En er was meer vaccinnieuws afgelopen week. Ruim zeven maanden na het advies van de Gezondheidsraad (GR) en het Zorginstituut (ZIN), stuurt staatssecretaris Blokhuis besluitvorming over de pneumokokkenvaccinatie naar de Kamer. Hoewel de staatsecretaris zich positief uitlaat over de collectieve inzet van pneumokokkenvaccinatie bij ouderen, is de kogel nog niet definitief door de kerk. Blokhuis geeft het RIVM de opdracht om de aankomende zes maanden de uitvoerbaarheid en betaalbaarheid van dit scenario te onderzoeken. Dit betekent dat implementatie nog wel even op zich laat wachten.
Van reactief naar proactief: een visie op infectieziektenbestrijding
Zonder dreiging van een epidemie of dodelijke slachtoffers, zijn jarenlange besluitvormingsprocessen helaas eerder regel dan uitzondering wanneer het over nieuwe vaccins gaat. Een kwalijke zaak, vindt HollandBIO. Om de preventieve kracht van vaccinatie ten volste te benutten, pleit HollandBIO voor een breed gedragen, integrale visie op infectieziekten, met daarin een glansrol voor vaccinatie. Die visie gaat in op essentiële elementen als beoordeling, vergoeding, toepassing en communicatie van vaccinaties. We roepen het ministerie van VWS op hier in samenwerking met andere betrokkenen werk van te maken. HollandBIO is pas tevreden zodra alle vaccineerbare aandoeningen voorkomen worden. Want voorkomen, dat is beter dan genezen.
Meer lezen over de besluiten van de Staatssecretaris?
Het besluit over het griepvaccin lees je hier: https://www.rijksoverheid.nl/documenten/kamerstukken/2018/10/10/kamerbrief-over-maatregelen-griep
Het besluit over pneumokokkenvaccinatie lees je hier: https://www.rijksoverheid.nl/documenten/kamerstukken/2018/10/09/kamerbrief-met-beleidsreactie-pneumokokkenvaccinatie-bij-ouderen
Intravacc and TherapyX are pleased to announce that they have entered into a strategic partnership for the co-development of NGoXIMTM, the world’s first prophylactic vaccine against infection with Neisseria gonorrhoeae. This new vaccine is intended to enhance specific adaptive immune responses that provide lasting, protective immunity against N. gonorrhoeae. NGoXIMTM is a combination of a sustained-release formulation of interleukin 12 (GneX12TM) and bacterial outer membrane vesicles (OMV) formulated for mucosal delivery.
No effective gonorrhea vaccine is currently available and the disease is known to be acquired repeatedly with apparently no development of protective immunity from previous infection. The American Centers for Disease Control and Prevention (CDC) has listed antibiotic-resistant N. gonorrhoeae as one of the top three pathogens presenting “an immediate public health threat that requires urgent and aggressive action.” A recent WHO technical consultation on vaccines against sexually transmitted infections (2017) called for renewed efforts to develop a vaccine against gonorrhea. This partnership effort is a direct response to that call.
Under the terms of the partnership agreement, TherapyX will focus efforts on IND-enabling efficacy and toxicology studies in primates while Intravacc will be responsible for the discovery and development of OMVs with improved immunogenic properties and reduced toxicity. Financial terms were not disclosed.
“We are thrilled to partner with Intravacc” said Dr. Dominick L. Auci, Vice President for Research and Development at TherapyX. “They bring over 100 years of expertise in vaccines including novel OMV technology to this important project. We couldn’t be working with a more experienced, innovative and dedicated team”.
“We are delighted to be working with TherapyX” said Mr. Nico Oudendijk, General Director of Intravacc. “The IL-12 technology they bring into the project is key to develop an efficacious vaccine against this disease.”
Source: Intravacc
Last week, the European Parliament adopted the Report on the Commission Proposal for a Regulation on Health Technology Assessment (HTA). In a reaction, EFPIA Director General Nathalie Moll said: “All Member States conduct clinical assessments as part of national HTA processes. It makes sense to join forces to provide one, high quality clinical assessment for use across Europe. This will support better decision-making and ultimately benefit all patients across the EU.”
Click here to read the full EFPIA statement. You’ll find the press release of the European Parliament here.
Spinraza (nusinersen) van fabrikant Biogen heeft vorige week de Prix Galien Pharmaceutical Award in de wacht gesleept. Deze prestigieuze prijs wordt uitgereikt aan het meest betekenisvolle medicijn dat het afgelopen jaar is geïntroduceerd. Biogens Spinraza (nusinersen) richt zich op de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA). HollandBIO is maar wat trots om een bedrijf te mogen vertegenwoordigen dat met zijn innovaties een wereld van verschil weet te realiseren voor patiënten die lijden aan deze ernstige, maar zeldzame ziekte.
SMA is een erfelijke neuromusculaire aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve spierzwakte en verlamming. Er zijn vier verschillende varianten die verschillen in ernst en de leeftijd waarop de eerste symptomen ontstaan. Bij de meest ernstige variant, SMA type 1, openbaart de ziekte zich vrijwel direct naar de geboorte en zullen kinderen doorgaans voor hun tweede levensjaar overlijden. SMA is dan ook de belangrijkste genetische oorzaak van kindersterfte.
Nusinersen biedt de eerste behandeloptie voor deze ziekte. Dit gebeurt met een relatief nieuw werkingsmechanisme. Nusinersen is namelijk een antisense oligonucleotides (ASO), een groep geneesmiddelen die ingrijpt op het proces waarbij een genetische code wordt vertaald in een eiwit.
Bij SMA ontbreekt een gen (SMN1), waardoor patiënten te weinig SMN-eiwit aanmaken. Dit eiwit is essentieel is voor het behoud van spieren. Er bleek echter een soort reserve-gen te bestaan dat het SMN-eiwit ook kan produceren. Dit gen (SMN2) produceert echter veel minder functioneel eiwit dan het oorspronkelijke gen. Nusinersen helpt dit reserve-gen om meer eiwit op de juiste manier te produceren. Hierdoor kan het ontbreken van het SMN1-gen deels worden opgevangen.
Dorota Mazurkiewicz, Managing Director van Biogen Nederland reageert hierop: ‘Biogen heeft een duidelijke missie: medicijnen ontwikkelen voor ernstige neurologische aandoeningen waar op dit moment weinig tot geen behandelopties voor bestaan. Met nusinersen is dat gelukt en kunnen we perspectief bieden aan SMA-patiënten die tot voor kort geen behandelopties hebben. We zijn bijzonder vereerd dat de Prix Galien dit innovatieve karakter erkent.’
Nusinersen wordt in Nederland vergoed voor patiënten tot en met de leeftijd van 9,5. Mogelijk komt het medicijn breder beschikbaar. Mazurkiewicz: ‘We zijn in gesprek met betrokken partijen om te kijken of we het medicijn middels voorwaardelijke vergoeding voor alle patiënten beschikbaar kunnen stellen. Deze prijs is voor ons een extra motivatie om dit traject succesvol af te ronden.’
HollandBIO is trots om bedrijven te vertegenwoordigen die met baanbrekende wetenschap een verschil maken in het leven van patiënten. Hiermee wordt nogmaals duidelijk dat biotech haar belofte waarmaakt.
De verkiezing van Spinraza betekent ook dat in de afgelopen tien jaar de Prix Galien acht keer werd gewonnen door een weesgeneesmiddel. Dit onderstreept dat deze medicijnen de kraamkamer van innovatie zijn: de meest baanbrekende, vaak experimentele, technologieën bewijzen zich vaak als eerste in het domein van zeldzame ziektes. Neem gentherapie: dat werd als eerste toegepast bij (zeer) zeldzame ziektes. Vandaag de dag zitten de pijplijnen vol met gentherapieën tegen veel vaker voorkomende ziektes.
De Prix Galien wordt in Nederland sinds 1993 uitgereikt. De jury bestaat uit onafhankelijke wetenschappers onder aanvoering van Jan Danser, hoogleraar farmacologie bij het Erasmus MC. Naast de Pharmaceutical Award werd ook een MedTech Award en een Research Award uitgereikt. Deze werden gewonnen door respectievelijk Free Style Libre en Reinoud Gosens.
Nu de “r” weer in de maand zit en het snotterseizoen zijn intrede doet, roepen griepdeskundige Ted van Essen en Hoogleraar Publieke Gezondheid Koos van der Velden in het AD op tot een betere griepprik. De griepepidemie van vorig jaar eiste veel slachtoffers, vooral onder senioren. Daarom luiden de experts nu de noodklok: een vaccincocktail van niet drie, maar vier virussen verhoogt de bescherming.
HollandBIO steunt de oproep volledig, want voorkomen is beter dan genezen. Niet voor niets zet HollandBIO in op een optimale inzet van vaccins in de strijd tegen infectieziekten. Directeur Annemiek Verkamman reageert: “Hoe fantastisch is het dat wij ons immuunsysteem dankzij innovatie steeds beter kunnen wapenen tegen griep en andere infectieziekten? Met vaccins kan de overheid de bevolking effectief en doeltreffend beschermen tegen ziekte en leed. Het verzilveren van die kansen moet gewoon een no-brainer zijn.”
Of het Ministerie van VWS de oproep van Ted en Koos ter harte neemt, horen we binnenkort: dan bericht het Ministerie de Tweede Kamer over de keuze van een nieuw griepvaccin.
Lees het hele artikel in het AD hier: https://www.ad.nl/binnenland/alarm-na-recordsterfte-griepvaccin-moet-beter~a751154a/
Kite, a Gilead Company, and HiFiBiO Therapeutics, a biotechnology company focused on the discovery of therapeutic antibodies through single B cell screening and analysis, announced the companies have entered into a research collaboration and license agreement to develop technology supporting the discovery of neoantigen-reactive T cell receptors (TCRs) for the potential treatment of various cancers, including solid tumors.
Kite and HiFiBiO intend to adapt HiFiBiO’s proprietary single cell technology platform to create a high throughput approach that will potentially allow for the in-depth screening of TCR repertoires from patient samples to identify shared antigen and neoantigen TCRs for use in adoptive cellular therapies. Neoantigens arise from tumor-specific mutations that are unique to each patient’s cancer, offering the potential for more targeted antitumor activity.
Under the terms of the agreement, HiFiBiO will receive a $10 million upfront payment and will be eligible for additional payments based on the achievement of certain research milestones. Kite will have an exclusive option to license HiFiBiO’s platform to screen T cell repertoires and to identify TCRs for use in TCR engineered T cell therapies with a corresponding payment to HiFiBiO.
“Neoantigen-based cell therapy is a very exciting, yet complex, area of research that has the potential to transform the way we treat many solid tumors,” said Alessandro Riva, MD, Gilead’s Executive Vice President, Oncology Therapeutics & Head, Cell Therapy. “We are excited about this collaboration with HiFiBiO, which will build upon our existing capabilities focused on discovering cell therapies which target patient-specific tumor neoantigens.”
“Kite is a recognized leader in the cell therapy field,” said Liang Schweizer, PhD, President and Chief Executive Officer, HiFiBiO Therapeutics. “We are proud that our proprietary single cell technology platform, which is utilized to support the rapid progression of our novel antibody therapeutics pipeline, will now also be implemented by Kite for the development of novel cell therapies targeting neoantigens.”
Source: Gilead
Meer budget, maar ook meer waardering voor het bewezen effect van vaccins: daar roept een groep wetenschappers in de Volkskrant toe op. Als het aan deze deskundigen ligt, versoepelen we de normen voor inzet van vaccins, zodat we bij een uitbraak eerder in kunnen grijpen.
Deze oproep in de Volkskrant sluit mooi aan bij HollandBIO’s ambitie om vaccins optimaal in te zetten in de strijd tegen infectieziekten. De dalende vaccinatiegraad en de run op het meningokokkenvaccin nopen tot actie. Naast expliciete erkenning van het belang van vaccinaties, spelen ook afspraken over de communicatie en implementatie van nieuwe vaccins een belangrijke rol. HollandBIO zet daarom in op een breed gedragen, proactieve, integrale visie en beleid op preventie.
Het Volkskrant-artikel lees je hier.