Tijdens een politiek ontbijt in Den Haag pleitte Fit for Work, een platform van meer dan 25 maatschappelijke organisaties en partners uit het bedrijfsleven zoals AbbVie, voor maatregelen die bijdragen aan werkbehoud na ziekte of bij een chronische aandoening. Op dit moment verliest minstens een kwart van de mensen met kanker zijn baan. Patiënten die hun baan verliezen, herstellen vaak minder snel, vallen sociaaleconomisch sneller terug, en doen een groter beroep op uitkeringen. Werkgevers raken daarnaast vaak goede krachten kwijt, omdat het financieel niet anders kan.
Daar moet verandering in komen. En dat kan ook. Daarom kwam het hele werkveld samen tijdens de bijeenkomst: medici, patiëntenverenigingen, ministeries, werkgevers, vakbonden, en Kamerleden van CDA, D66 en GroenLinks. Verschillende oplossingsrichtingen passeerden de revue, van een no-riskpolis voor werkgevers in het mkb tot en met structurele financiering voor gespecialiseerde bedrijfsartsen op poli’s oncologie.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-11-27 23:13:572018-11-27 23:16:29Politiek ontbijt over werkbehoud bij kanker← #nieuws
Galapagos announced that the FDA has granted GLPG1972/S201086 Fast Track designation for the treatment of patients with osteoarthritis (OA).
The US Food and Drug Administration’s (FDA’s) Fast Track program is designed to facilitate the development and expedite the review of drugs that treat serious or life-threatening diseases or conditions and that demonstrate the potential to address unmet medical needs. Drugs that receive this designation are eligible for more frequent interactions with the FDA and are potentially eligible for priority review and rolling review of a New Drug Application (NDA). The purpose of this FDA program is to get important new drugs to patients earlier.
Galapagos is developing investigational molecule GLPG1972/S201086 with the potential to become a first-in-class disease-modifying osteoarthritis drug (DMOAD) as part of a collaboration with Servier[1] signed in 2010. Galapagos has full US commercial rights to GLPG1972/S201086, with Servier retaining the ex-US rights. Under the terms of the agreement, Galapagos is also eligible to receive development, regulatory and other milestone payments plus royalties upon commercialization outside the US. In June 2018, Galapagos and Servier announced the start of the global 52-week ROCCELLA Phase 2 trial with GLPG1972/S201086 in knee osteoarthritis patients.
“The Fast Track designation by the FDA is a recognition of the high unmet medical need in OA, and the potential of GLPG1972/S201086 as a new treatment option,” said Dr. Walid Abi-Saab, CMO of Galapagos. “Together with our collaboration partner Servier, we look forward to accelerating the development of GLPG1972/S201086 as a potential first disease-modifying osteoarthritis drug.”
MDxHealth, mondiaal leidend in moleculaire diagnostiek voor urologische kankers, maakt bekend dat het uitermate strikte beoordelingsorgaan “Clinical Laboratory Evaluation Program” (CLEP) van de New York State Department of Health (NYSDOH) in de VS goedkeuring heeft verleend aan de SelectMDx-urinetest voor prostaatkanker. Hiermee is voldoet MDxHealth thans aan alle licentievoorwaarden voor SelectMDx. Met deze goedkeuring is de prostaatkanker-urinetest nu beschikbaar voor patiënten in alle 50 Amerikaanse staten.
SelectMDx is een gepatenteerde niet-invasieve diagnostische urinetest die bij mannen een verhoogd risico op agressieve prostaatkanker kan aantonen. Zij hebben derhalve het meeste baat bij een vroege detectie. Studies hebben aangetoond dat de test de noodzaak voor onnodige invasieve biopsieën en MRI-procedures tot 50% kan verminderen. Een prospectieve multicenter studie, onlangs gepubliceerd in het tijdschrift Urology Practice, toonde de waarde van SelectMDx bij het begeleiden van urologen in hun besluit tot een prostaatbiopsie. Daarnaast kwam een Amerikaanse kosteneffectiviteitstudie naar SelectMDx, gepubliceerd in Journal of Urology, uit op jaarlijkse besparingen voor zorgaanbieders van meer dan $500 miljoen!
“We zijn heel erg blij met deze goedkeuring door het beoordelingsorgaan van de NYSDOH, waardoor SelectMDx vanaf nu beschikbaar is voor alle artsen en hun patiënten in de gehele Verenigde Staten,” zegt Dr. Jan Groen, CEO van MDxHealth. “Dit is een belangrijke mijlpaal in de commerciële strategie voor SelectMDx en zorgt dat brede vergoeding dichterbij komt. Het ondersteunt de groei van onze testvolumes in de belangrijke Amerikaanse markt, maar ook in andere marktregio’s.”
Het beoordelingsorgaan CLEP van de NYSDOH reguleert en houdt toezicht op alle klinisch diagnostische laboratoria die testen uitvoeren van inwoners van de Staat New York, inclusief zogeheten Laboratory Developed Tests (LDT’s). Het CLEP streeft naar gegarandeerde nauwkeurigheid en betrouwbaarheid van de testresultaten in klinische laboratoria die zijn gevestigd binnen en buiten de staat New York. De instelling staat bekend om zijn zeer strenge kwaliteitsnormen.
Het MDxHealth-laboratorium is sinds 2012 geaccrediteerd door het College of American Pathologists (CAP) en sinds 2011 door de Centers voor Medicare en Medicaid Services (CLIA). Daarnaast is het laboratorium gelicenseerd door het California Department of Public Health, Pennsylvania State Department of Health, State of Rhode Island Department of Health en Maryland Department of Health.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-11-26 23:06:512018-11-27 23:08:04SelectMDx nu overal in de V.S. beschikbaar← #nieuws
De kosten in de gezondheidszorg lopen verder op, terwijl de bereidheid om extra voor zorg te betalen niet evenredig met deze ontwikkeling meegroeit. De afgelopen jaren zijn er steeds weer nieuwe maatregelen getroffen om de zorgkosten binnen de perken te houden. Maar wat werkt nu eigenlijk wel en wat juist niet als het gaat om de financiering van (specialistische) geneesmiddelen? Daarover organiseert IQVIA op 30 november een open symposium. Met Marieke Krol, hoofd Real World Evidence & Health Economics and Outcomes Research, IQVIA Nederland gaan we alvast wat dieper in op het onderwerp.
‘In de gezondheidszorg worden continu nieuwe behandelmethoden ontwikkeld,’ begint Marieke Krol. ‘Geneesmiddelen worden specialistischer en zijn vaker gericht op kleinere groepen patiënten. En dat geldt ook voor diagnostische tests en geavanceerde technische apparatuur. Er is steeds meer mogelijk en mensen worden ouder, met als gevolg dat de zorgkosten stijgen.’
Knellen
Marieke: ‘We willen met z’n allen steeds betere zorg, maar de bereidheid om hiervoor extra te betalen groeit niet evenredig mee. Dat dat gaat knellen is logisch. En dus moet er beleid gemaakt worden hoe daarmee om te gaan. De laatste jaren zijn er tal van nieuwe concepten geïntroduceerd, zoals de invoering van het eigen risico. Daarnaast zijn bepaalde behandelingen en geneesmiddelen niet opgenomen in de basiszorg, allemaal met als doel vraag of aanbod te remmen.’ Ook de sluis is zo’n maatregel die de overheid heeft getroffen om de kosten te beperken. Medicijnen die erg kostbaar zijn, mogen niet op de markt komen, tenzij overheid en fabrikant afspraken maken over bijvoorbeeld de prijs en voor welke patiënt het medicijn beschikbaar is.
De rek eruit
Een andere maatregel is het Hoofdlijnenakkoord, waarmee ziekenhuizen sinds een aantal jaren te maken hebben. Marieke: ‘Een ziekenhuis mag nauwelijks méér geld uitgeven, maar heeft ondertussen wel steeds duurdere geneesmiddelen, scantechnieken en diagnostische testen beschikbaar. In het begin kan een ziekenhuis dat nog wel opvangen door zo efficiënt mogelijk met andere uitgaven om te gaan, maar op een gegeven moment is de rek er wel uit. Als het ziekenhuis dan een nieuwe behandeling wil aanbieden, kunnen ze iets anders niet meer doen. Er wordt dan vaak gesproken over verdringing van zorg, al spreek ik liever van opportuniteitskosten. Je kunt geld nu eenmaal maar één keer uitgeven. Je moet dus nadenken over hoe je dit het beste kunt doen.’
Preferentiebeleid
Ook de winsten van de farmaceutische industrie liggen onder een vergrootglas. ‘Zo is in het verleden het preferentiebeleid ingevoerd voor geneesmiddelen die buiten het ziekenhuis worden verstrekt,’ zegt Marieke. ‘Als het patent van een geneesmiddel verlopen is, is het de bedoeling dat de apotheker het goedkoopst mogelijke middel verstrekt aan de patiënt. Dit heeft tot veel kostenbesparingen geleid, maar er is ook een keerzijde. Omdat er alsmaar minder te verdienen valt in deze markt, wordt er uitgeweken naar fabrieken in bijvoorbeeld India, wat niet altijd zonder risico is. Mede hierdoor zijn er tekorten aan geneesmiddelen in Nederland.’
Spanningsveld
Vrijwel elk beleid heeft ongewenste neveneffecten, waar men weer een oplossing voor probeert te zoeken. Marieke: ‘Feitelijk proberen we steeds hetzelfde probleem op een andere manier op te lossen, maar wat je ook doet, het zal altijd blijven wringen. Er is bestaat dan ook geen gouden oplossing voor alles en iedereen. Er is altijd groei en altijd een beperkte hoeveelheid geld. Dat is het spanningsveld waar het in de zorg continu om draait.’
Symposium
Tijdens het symposium dat IQVIA op 30 november organiseert, wordt terug geblikt op het gevoerde beleid van de afgelopen jaren om daar lessen uit te trekken voor de toekomst. Zo zal Martin van der Graaff van het Zorginstituut reflecteren op wat er de afgelopen jaren zoal gebeurd is rondom de financiering van geneesmiddelen en een advies geven voor de toekomstige generatie. Bart van der Lelie van Lysiac zal nader ingaan op ziekenhuisonderhandelingen en prijsmodellen en Per Troein van IQVIA zal een toelichting geven op zijn onderzoek naar het referentieprijssysteem in Europa.
Het symposium is toegankelijk voor iedereen die zich bezighoudt met de financiering van geneesmiddelen. Meer informatie over het symposium.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-11-22 10:13:372018-11-26 10:19:38Succes en falen rondom de financiering van specialistische geneesmiddelen← #nieuws
Eén van de taken van het Zorginstituut is het adviseren aan de minister voor Medische Zorg en Sport over opname van extramurale geneesmiddelen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). De geneesmiddelen in het GVS, middelen die verkrijgbaar zijn bij de apotheek, worden vergoed vanuit het basispakket. De procedure voor de beoordeling wordt vanaf 1 januari 2019 aangepast. Vanaf dat moment zal in principe pas bij een budget impact van €10 miljoen per jaar een farmaco-economische evaluatie verplicht uitgevoerd moeten worden.
Kosteneffectiviteit aantonen
Om voor opname in het GVS in aanmerking te komen moet een registratiehouder een aanvraag indienen bij het Zorginstituut. Eén van de onderdelen van het dossier is het opstellen van een farmaco-economische evaluatie. Hiermee kan een registratiehouder de kosteneffectiviteit van een (nieuw) geneesmiddel aantonen. De uitkomsten van de evaluatie moeten inzicht geven in de verhouding tussen de extra kosten en effecten van de behandeling met een nieuw geneesmiddel ten opzichte van die van de huidige behandeling. Met andere woorden welke gezondheidswinst wordt behaald ten opzichte van de kosten.
Procedure wordt aangepast
Vanaf 2012 is een farmaco-economische evaluatie verplicht wanneer de verwachte budget impact op enig moment over een periode van 3 jaar na marktintroductie meer dan € 2,5 miljoen per jaar zal bedragen. Het (geneesmiddelen)landschap veranderde sindsdien aanzienlijk. Daarom heeft het Zorginstituut de grenzen van de economische evaluaties heroverwogen. Het Zorginstituut heeft besloten om deze grens op te hogen naar €10 miljoen per jaar. Door deze aanpassing wordt er onder andere meer consistentie bereikt tussen de evaluaties van intramurale en extramurale geneesmiddelen. Per 1 januari 2019 zal in principe pas bij een budget impact van €10 miljoen per jaar een farmaco-economische evaluatie verplicht uitgevoerd moeten worden.
Budget impact analyse wel altijd verplicht
Dit besluit is alleen van toepassing op de farmaco-economische evaluaties. Een budget impact analyse en een beoordeling van de therapeutische waarde blijven een standaard onderdeel van de procedure. Na de beoordeling van het dossier, adviseert het Zorginstituut aan de minister. De minister voor Medische Zorg en Sport besluit uiteindelijk of het geneesmiddel in het GVS wordt opgenomen.
Het is Staatssecretaris Blokhuis menens: om de dalende vaccinatiegraad een halt toe te roepen zet hij in op meer zichtbaarheid voor het belang van vaccins en een vergroot draagvlak en vaccinatiebereidheid onder de bevolking. In een brief aan de Tweede Kamer, “Verder met vaccineren”, licht hij zijn aanpak nader toe. De doortastendheid van Blokhuis weten we bij HollandBIO te waarderen. Sterker nog, die smaakt naar meer. Want niet alleen de teruglopende vaccinatiegraad baart ons zorgen, ook het vastgelopen systeem rond de beoordeling en inzet van nieuwe vaccins schreeuwt om daadkracht.
Al in 2007, 2013 en 2014 concludeerden de Gezondheidsraad en toenmalig minister Schippers dat Nederland op het vlak van vaccinatie gezondheidswinst laat liggen. Om het tij te keren deed de oud-minister een voorstel voor een vaccinatiezorgmodel. Totdat dat model realiteit is, blijft HollandBIO pleiten voor structurele maatregelen om gezondheidswinst waar mogelijk te verzilveren met vaccinatie – zowel binnen als buiten de vaccinatieprogramma’s. Een infectiepreventieakkoord, met afspraken over zowel de beoordeling, vergoeding en implementatie van nieuwe vaccins als de communicatie hierover, is volgens HollandBIO een essentiële eerste stap.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-11-20 17:01:332023-09-27 16:32:20Staatssecretaris Blokhuis in actie voor het belang van vaccineren← #nieuws
Vijf Nederlandse ziekenhuizen hebben de handen ineen geslagen om optimale zorg te leveren aan mensen die lijden aan Inflammatory Bowel Disease (IBD). IBDream, een persoonlijk online dossier, dat tevens dient als onderzoeksregister, wordt hiervoor ingezet. IBDream bedient nu 2.000 patiënten. De ambitie is om in 2020, door meer ziekenhuizen te laten aansluiten, maar liefst 5.000 patiënten te bereiken. Het farmaceutisch bedrijf Janssen ondersteunt de IBDream-ziekenhuizen bij het realiseren van deze ambitie. Consultancybedrijf Vintura heeft het projectmanagement verzorgd.
Met IBDream heeft de arts of verpleegkundige een goed overzicht van de behandeling en uitkomsten, per patiënt en voor de gehele patiëntenpopulatie. Het inzicht in het ziekteverloop helpt daarnaast ook patiënten om meer grip op hun aandoening te krijgen en stelt farmaceutische bedrijven, op basis van geanonimiseerde data, beter in staat om innovatieve therapieën in IBD te ontwikkelen en op een goede manier aan te bieden. Om deze redenen is IBDream in de afgelopen jaren gesponsord door meerdere farmaceutische bedrijven (AbbVie, Celgene, Takeda, Pfizer, Janssen, Dr Falk, MundiPharma, MSD) en ZonMW, een overheidsinstelling die gezondheidsonderzoek financiert.
In 2011 richtten Dr. Rachel West, Drs. Tessa Römkens en Drs. Jeroen Jansen de initiële IBD-database op in het Franciscus Gasthuis en Vlietland Rotterdam, het Jeroen Bosch Ziekenhuis en het Onze Lieve Vrouwe Gasthuis. Vervolgens sloten het Medisch Spectrum Twente en het Radboudumc aan, onder leiding van Dr. Maurice Russel en Dr. Frank Hoentjen, en werd de database verder uitgebouwd tot IBDream. De belangrijkste redenen om IBDream op te zetten waren enerzijds IBD-patiënten de best mogelijke zorg geven, op een manier die past bij het individu, anderzijds de zorg betaalbaar houden.
Als vervolgstap is het project IBDream 2.0 van start gegaan, een uitbreiding van IBDream zowel qua bereik als inhoud van dit register. Dr. Frank Hoentjen, MDL-arts Radboudumc Nijmegen en bestuurslid van IBDream, licht dit verder toe: “Het doel van dit project is om de gebruiksvriendelijkheid verder te verbeteren en alle mogelijkheden van IBDream te benutten. Concreet betekent dit onder andere dat IBDream tegen 2020 5.000 patiënten wil gaan bedienen door de samenwerking aan te gaan met nog eens vijf nieuwe ziekenhuizen.“
Het project IBDream 2.0 wordt financieel ondersteund door het farmaceutisch bedrijf Janssen. Daarnaast delen Janssen en Vintura gezamenlijk hun expertise en tools met het IBDream team in het kader van innovatie en zorgverbetering. Zij doen dit vanuit hun beider ambitie om bij te dragen aan waardegedreven zorg, als manier om de gezondheidszorg duurzaam betaalbaar en tegelijk innovatief te houden.
“Janssen wil bijdragen aan een toekomst waarin zorg wordt bekostigd op basis van de werkelijke waarde voor de patiënt, ofwel een Nederlands zorglandschap gebaseerd op de principes van Value Based Healthcare” zegt Michel Van Agthoven, Director External Affairs Nederland bij Janssen-Cilag B.V. in Breda.
Voor HollandBIO kan een dag bijna niet beter beginnen: het FD openslaan en lezen ‘hoe een Nederlands middel tegen kanker de wereld verovert’. Een prachtige reconstructie van Thieu Vaessen over de Nederlandse roots van Keytruda, of Pembrolizumab, een innovatief medicijn tegen kanker dat soms spectaculaire resultaten laat zien. En als je dan na een lange werkdag thuiskomt en Aduro Biotech’s Hans van Eenennaam samen met een dankzij ‘Pembro’ weer gezonde patiënt ziet schitteren in De Wereld Draait Door, kan de dag echt niet meer stuk. Koplopers uit de Nederlandse biotech volop in de schijnwerpers, zo zien we het graag! Lees terug, kijk terug, en wees trots op onze prachtige sector.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2018-11-15 21:21:012018-11-20 21:23:54HollandBIO Kijk- en Leestip: het verhaal van Keytruda← #nieuws
DCprime, a clinical stage biotechnology company focused on cancer immunotherapies, announces that the first patient has been dosed with DCP-001 in a phase 2 study, called ADVANCE-II. Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML) in complete remission after induction therapy but with persistence of measurable residual disease (MRD) will be included in this multi-centre study. Effects on MRD and cellular and humoral immune responses will be monitored to evaluate the efficacy of this cancer vaccine.
Prof Dr Arjan van de Loosdrecht, Amsterdam UMC, VU University Medical Center, The Netherlands commented: “We are very glad that the first patient was treated with the DCP-001 vaccine in the ADVANCE-II study. This is an important study to show the potential efficacy of this cancer vaccine in patients who have measurable residual disease and are at great risk of disease relapse.”
The study is currently open for recruitment of patients in The Netherlands and Germany, with additional request for regulatory approval in Norway, Sweden and Finland pending.
Dr Jeroen Rovers, Chief Medical Officer at DCprime added: “Start of the phase 2 study marks an important step for DCprime in development of its technology. It will provide additional evidence whether DCP-001 can initiate immunological control of aggressive cancers, such as AML. We are grateful to all investigators and patients committed to contribute to this study.”
Last month data from the phase 1 study with DCP-001 in AML were published in Cancer Immunology, Immunotherapy (van de Loosdrecht, A.A., van Wetering, S., Santegoets, S.J.A.M. et al. Cancer Immunol Immunother (2018) 67: 1505.).
uniQure, a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe unmet medical needs, today announced initial clinical data in patients treated in the Company’s Phase IIb dose-confirmation study of AMT-061, an investigational AAV5-based gene therapy containing a patent-protected FIX-Padua variant, for the treatment of patients with severe and moderately severe hemophilia B. These data show that therapeutic levels of Factor IX (FIX) activity have been achieved and sustained in all three patients at six weeks after a single administration of AMT-061.* AMT-061 has been granted Breakthrough Therapy Designation by the United States Food and Drug Administration (FDA) and access to the Priority Medicine (PRIME) regulatory initiative by the European Medicines Agency (EMA).
The Phase IIb study of AMT-061 is an open-label, single-dose, single-arm, multi-center trial being conducted in the United States. Three patients with severe hemophilia were enrolled in this study and received a single intravenous infusion of 2×1013 vc/kg. Patients are evaluated for the presence of pre-existing neutralizing antibodies to AAV5 but not excluded from the trial on that basis. The objective of the study is to evaluate the safety and tolerability of AMT-061 and confirm the dose based on FIX activity at six weeks after administration. Patients in the study will be followed for 52 weeks to assess FIX activity, bleeding rates and usage of FIX replacement therapy, and will be monitored for five years to evaluate the safety of AMT-061.
Data from the study show that all three patients experienced increasing and sustained FIX levels after a one-time administration of AMT-061. Six weeks after administration mean FIX activity for the three patients was 31% of normal, exceeding threshold FIX levels generally considered sufficient to significantly reduce the risk of bleeding events. FIX activity was measured using an activated partial thromboplastin time (aPTT) assay performed at a central laboratory. The first patient achieved FIX activity of 37% of normal at ten weeks after administration. FIX activity in the second patient was 23% of normal at eight weeks following administration and in the third patient was 30% of normal at six weeks after administration. The second and third patients had previously screen-failed another gene therapy study due to pre-existing neutralizing antibodies to a different AAV vector.