← #nieuws

Vergeet-mij-nietje uit de farmaceutische sector

Een stap voor mensen met Alzheimer, een sprong voor de mensheid: de Europese commissie verschafte afgelopen maand een marktvergunning voor de eerste behandeling die de progressie van Alzheimer vertraagt. We lichten graag toe waarom we dit nieuws uit de vergetelheid houden.

Hoop voor patiënten 

Naast een fantastische en hoopvolle boodschap voor een groep patiënten, markeert zo’n eerste goedkeuring in z’n soort dat de aanhouder wint. Dat enorme investeringen die in jarenlang fundamenteel en toegepast onderzoek zijn gestoken op den duur leiden tot inzichten die de maatschappij beter helpen maken. Dat gaat meestal niet van de ene op de andere dag. Daar slaan we bloed, zweet, tranen en – laten we eerlijk zijn – ook gigantische budgetten op stuk. In deze dikke pil lees je bijvoorbeeld hoe ruim een eeuw aan obesitasonderzoek tot de huidige behandelmogelijkheden (met zelfs blockbusterpotentieel) hebben geleid.  

Kantelpunt voor onderzoek 

Een goedkeuring als deze is een kantelpunt, het breekt de markt open. Ineens kan iedereen zien dat ook voor deze ziekte medicijnonderzoek de eindstreep haalt. Het trekt vervolginvesteringen aan waarmee we weer nieuwe kennis vergaren, zodat we voor de patiënt weer vervolgstappen kunnen zetten. De goedkeuring van deze behandeling is daarom zoveel meer dan alleen één goedgekeurde behandeling, het kan veranderen hoe we omgaan met deze patiënten.  

Grensverleggende innovaties 

Een behandeling als deze confronteert ons ook met de grenzen van ons huidige (gezondheids)zorgstelsel. Aan alleen innovaties zelf hebben we niet genoeg. Om deze succesvol te implementeren zal ons zorgstelsel zelf ook mee moeten innoveren. Voor wie voegt dit het meeste waarde toe? Wat hebben we daarvoor over? En hoe kunnen we deze patiënten – het liefst met diagnostiek die niet al te invasief is voor de patiënt – überhaupt vinden? Het geheel is groter dan de som der delen, wanneer we biotech écht de ruimte geven bij een verschuiving van onze zorgvraag richting gezondheid. Laten we biotech de ruimte geven om als hefboom te fungeren voor een nieuw zorgparadigma, in plaats van als verlengstuk van het oude denken.

European Commission approves first disease-modifying treatment for Alzheimer’s disease in the EU | Alzheimer’s Disease International (ADI) 

 

/by
← #nieuws

Ziekte voorkomen vergt een discussie over de toekomst van diagnostiek 

,

In haar nieuwste rapport ‘Iedereen bijna ziek’ stelt de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving (RVS) dat onze samenleving leidt aan diagnose-expansie, een uitdijende diagnosedrift waar wel aan wordt verdiend maar die lang niet altijd gezondheidswinst oplevert. Zij roept de overheid en het zorgveld daarom op tot meer terughoudendheid bij de inzet van diagnostiek, het stellen van diagnoses en de daaropvolgende behandelingen. We zouden immers ook “gewoon” meer kunnen inzetten op het voorkomen van ziekten, in plaats van op vroeg opsporen. Dat is echter een kwestie van ‘en en’, zien we bij hollandbio, niet ‘of of’. Niet alleen maar ziekten voorkomen, maar ook moeten we voorkomen dat we in dit debat de kop in het zand steken. Laten we daarom oog houden voor oplossingsrichtingen die rechtdoen aan de mogelijkheden van diverse soorten diagnostiek.

Naast voorkomen ook beter behandelen belangrijk 

Al jaren streven we ernaar om mensen zo lang mogelijk, zo gezond mogelijk te houden. En natuurlijk, dit heb je deels zelf in de hand: jij bepaalt immers of je dagelijks naar de sportschool gaat, of naar de snackbar. Een leefomgeving die gezond eten en leven de makkelijkste optie maakt en armoede en sociaaleconomische gezondheidsverschillen de wereld uithelpt, is waar we daarom ook wat ons betreft sterk op mogen inzetten. Toch blijft feit dat ziekte elk van ons op enig moment kan overkomen. Daar wil je het liefst zo goed en vroeg mogelijk bij zijn, om te voorkomen dat iets van kwaad tot erger gaat en om latere, hogere zorgkosten te besparen. De RVS erkent gelukkig ook dat dit ingrijpen waarde heeft en ons steeds vroeger en beter lukt, dankzij vooruitgang, het vernuft van wetenschappers en ondernemers en investeringen in diagnostiek.  

De ene diagnostiek is de andere niet 

Hoewel de RVS in haar rapport een aantal categorieën aan diagnostiek uit elkaar trekt, gooit zij in de samenvattende aanbevelingen helaas een grote verscheidenheid aan diagnostiek op één hoop. Het groeiend aantal huis-tuin-en-keukentesten, wearables en apps, die je zelf aan kan schaffen om meer regie te voeren op je eigen gezondheid, valt immers lastig te vergelijken met bevolkingsonderzoeken, prognostische testen en diagnostiek die zorgprofessionals nodig hebben om een nauwkeuriger beeld te bepalen van klachten. En dan nog zou binnen deze categorieën een verschillende aanpak niet misstaan, maar laten we voor nu het onderscheid markeren tussen diagnostiek die op de vrije markt verkrijgbaar is en diagnostiek onder begeleiding van een zorgprofessional. 

Diagnostiek onder begeleiding van een zorgprofessional: de behandelopties zijn leidend 

Voor diagnostiek die je alleen via een zorgprofessional kunt krijgen, oefenen zowel de overheid als het zorgveld doorgaans al méér dan voldoende weerstand uit. De route die innovatieve diagnostiek van lab naar praktijk moet afleggen is lang en kostbaar, de bewijslast torenhoog en vaak ingewikkeld te vergaren. Neem de Mammaprint van Agendia, een ontdekking van eigen bodem die pas na 20 jaar tot ons basispakket werd toegelaten. Niet zelden staan de huidige kaders in ons stelsel, bestaande belangen en (financiële) prikkels de inzet van nieuwe diagnostiek in de weg. Met de komst van het raamwerk (moleculaire) diagnostiek is besloten dat de aanwezige behandelopties bepalen welke test een arts uitzet, om te kijken welk middel uit zijn dokterstas hij in mag zetten. Maar wanneer we breder moeten testen om de juiste patiënten te vinden, zoals bij de NTRK-remmers, dan geven we niet thuis. Breed testen op basis van bijvoorbeeld whole genome sequencing doen we eigenlijk alleen voor kankerpatiënten waarbij de primaire tumor zoek is, en dit de laatste kans vormt voor overleving – overigens pas na een stevige lobby vanuit patiënten en nabestaanden. Kortom, in de gezondheidszorg is diagnostiek al niet leidend.  

Vrij beschikbare diagnostiek overwoekert de markt 

Bij diagnostiek die je zelf aan kan schaffen, treedt een andere dynamiek op: zorgconsumentisme. Kennelijk willen veel Nederlanders regie op hun gezondheid voeren, en bij die wil om gezond te blijven zijn we natuurlijk allemaal gebaat, maar in de zoektocht naar handvatten grijpen ze nogal eens naar testen en interventies die niet de zegen van de zorgprofessionals krijgen. Zorgprofessionals die bovendien al zo vol zitten dat ze niet staan te wachten op een spreekuur gevuld met vermeende patiënten waarvan een te groot deel onnodig bang gemaakt is. Dat is natuurlijk in niemands belang – niet de arts, patiënt of samenleving – en dergelijke diagnoses moeten we dan ook inderdaad voorkomen. Hoe dan wel regie voeren, en tegelijkertijd diagnostiek en de kennis die dat ons geeft juist benutten, te midden van alle bestaande belangen en beroepen, zonder dat dit leidt tot overdiagnostiek en overvraagde zorgprofessionals?  

Hollandbio’s blik op de toekomst  

De RVS doet een belangrijke aanzet, die evenwel verdere uitwerking vraagt. In hollandbio’s blik op de toekomst meten we ons graag het perspectief aan van de persoon wiens gezondheid we zo lang mogelijk zo goed mogelijk willen houden. Natuurlijk, je kan en mag er altijd voor kiezen om geen diagnose te laten stellen of te ontvangen – je bepaalt immers zelf wat er met jouw data gebeurt. Maar een juiste diagnose is op zichzelf al waardevol. Want juist door data en inzichten uit diagnostiek op gestandaardiseerde wijze in een gezamenlijke infrastructuur vast te leggen en te ontsluiten voor secundair gebruik, kunnen we nieuwe ziekten en nieuwe behandelingen ontdekken en kan de patiënt van vandaag de zorg van morgen helpen verbeteren – in een lerend zorgsysteem. Dat vraagt wel om een gezondheidsdata-infrastructuur, waar momenteel al hard aan wordt gewerkt.  

Niet onnodig bang maken, maar ook niet de kop in het zand steken 

De discussie over hoe we diagnostiek beter kunnen inbedden in ons toekomstige gezondheidsdata-stelsel, die de RVS met dit rapport aanzwengelt, is broodnodig en enorm waardevol. Aan dit debat geeft hollandbio graag het volgende mee: hoe kunnen we de data-infrastructuur rondom diagnostiek zo goed mogelijk uitwerken, en welke spelregels en randvoorwaarden zijn nodig om dit lerende zorgsysteem zo goed mogelijk voor de maatschappij te laten werken? Want om te voorkomen wat kan en te genezen waar nodig, zullen we wel oog moeten houden voor de mogelijkheden van diagnostiek. En daar blijven we uiteraard zorg voor dragen! 

/by
← #nieuws

Overheid verlengt subsidie BPRC én vraagt sterker inzet op proefdiervrije modellen 

,

Hoewel de ambitie blijft om volledig zonder dierproeven te kunnen – in lijn met de wettelijke plicht tot verfijning, vermindering en vervanging – handhaaft minister Bruins na een uitgebreid onderzoek ook de aankomende jaren de subsidie voor het internationaal toonaangevende Biomedical Primate Research Centre (BPRC). Ook vraagt hij (inter)nationaal naar een nog sterkere inzet op proefdiervrije modellen. Hollandbio is benieuwd of hij daarvoor ook de benodigde financiering bij elkaar kan krijgen.

Zolang proeven op apen noodzakelijk zijn voor hoogwaardige fundamenteel en toegepast onderzoek, is het BPRC daar de beste plek, concludeert minister Bruins na een uitgebreid onderzoek. Bij het BPRC vindt immer hoogwaardig onderzoek plaats naar levensbedreigende ziektes en infectieziektes in de mens, zoals bijvoorbeeld corona, tuberculose en HIV. In hun recente impactverslag kun je meer lezen over het werk van het BPRC, en hoe ook zij al vol inzetten op verfijning, vermindering en vervanging van dierproeven, waar dat haalbaar is. In dit rapport geeft het BPRC bovendien aan dat daar nog meer focus op kan komen, als daar meer financiële middelen voor zouden zijn. 

Door voor we een onderzoek inzetten goed na te denken over de onderzoeksvraag en met welk model we die het beste kunnen beantwoorden, zijn al veel nieuwe ziektemodellen ontwikkeld en dierproeven bespaard gebleven, ziet hollandbio. Alleen bestaat er niet voor elke onderzoeksvraag nu al een model dat de complexe situatie in de mens volledig kan nabootsen. Daarom is het – hoe graag we ook willen en ondanks herhaaldelijke oproepen – nu nog geen realistische stap om proefdieren volledig uit te faseren. Binnen TPI denkt hollandbio daarom graag mee over een haalbare, realistische marsroute en wat daarvoor nodig is.   

Minister Bruins vraagt het BPRC nu voor de komende vijf jaar een nieuw ambitieplan op te stellen, in overleg met universitaire onderzoekers en organisaties die een rol spelen in de transitie naar alternatieve ziektemodellen die beter aansluiten bij de mens. Dit plan moeten wat hem betreft afspraken bevatten over het verder verleggen van de focus richting nieuwe onderzoeksmodellen, met het oog op een maximale inzet op de ontwikkeling van proefdiervrije onderzoeks- en testmethoden en de uiteindelijke uitfasering van het onderzoek met apen.  

Hoewel het hollandbio mooi in de oren klinkt, zien wij nog wel wat haken en ogen aan de wensen van de minister. Of het BPRC namelijk eigenhandig en binnen de huidige budgettaire kaders zelfstandig ‘proefdiervrij’ kan gaan lijkt ons niet alleen een kwestie van een plan, samenwerking en een lange adem. Zoals het BPRC zelf aangeeft – en hollandbio op meer plaatsen in haar achterban ziet – hangt er vaak ook nog een significant prijskaartje aan de kwalificatie, validatie en implementatie van nieuwe ziektemodellen. We hopen daarom dat het Bruins lukt via de gidsrol die hij in Europa voor zich ziet, niet alleen de samenwerking en de wisselwerking tussen de domeinen van dierproeven en alternatieven voor dierproeven aan te jagen, maar ook budget vrij te spelen om deze transitie te financieren!   

/by
← #nieuws

IHE comparator report on Cancer in Europe 2025 

,

Sinds 2005 onderzoekt het Zweedse Institute for Health Economics (IHE) in opdracht van EFPIA hoe de zorg voor patiënten met kanker zich ontwikkelt in Europa. Het meest recente jaarrapport laat een positieve trend zien: de uitkomsten voor patiënten met kanker zitten in de lift, mede dankzij vooruitgang in preventie, diagnostiek en behandeling. Wel maakt hollandbio zich zorgen om de op sommige fronten flink achterblijvende positie van Nederland in de gepubliceerde data.  

Het aantal mensen dat kanker krijgt is door de jaren heen sterk gegroeid, maar sinds de vorige editie van dit rapport, in 2019, is het aantal mensen in Europa dat hieraan overlijdt gestabiliseerd. Wel bestaan er flinke verschillen tussen lidstaten, en zien we de vooruitgang niet bij alle soorten kanker terug. Het rapport toont de toename aan geneesmiddelen voor de behandeling van kanker. Zeker de afgelopen vijf jaar is het aantal nieuw geregistreerde geneesmiddelen in Europa sterk toegenomen. Dit zorgt voor hogere zorguitgaven, al ligt het deel van het zorgbudget dat landen aan kanker besteden alsnog een stuk lager dan de aan kanker gerelateerde ziektelast.  

Hollandbio maakt zich wel zorgen om de cijfers over Nederland die in het rapport staan: we vinden ons land terug op plek 21 als het gaat om de beschikbaarheid van nieuwe geneesmiddelen. Slechts 44% van de nieuwe kankergeneesmiddelen die tussen 2019 en 2022 goedgekeurd werden door EMA, wordt in Nederland vergoed, terwijl het Europees gemiddelde op 67% ligt, en in koploper Duitsland 96% van de geneesmiddelen vergoed beschikbaar is. Ook geeft Nederland volgens het rapport relatief een stuk minder geld uit aan geneesmiddelen dan andere landen om ons heen: waar het Europees gemiddelde van de uitgaven aan geneesmiddelen ten opzichte van het zorgbudget op 14% ligt, blijft dat in Nederland steken op 7%.  

Het goede nieuws: in het rapport lezen we geen aanwijzingen die reden geven tot paniek: de vijfjaarsoverleving van patiënten, gemeten in 2020, houdt in Nederland vooralsnog gelijke tred met de andere landen in de vergelijking. De tijd zal ons leren of de Nederlandse zuinigheid ofwel een lichtend voorbeeld is, of dat deze toch een keerzijde heeft, in de vorm van achterblijvende gezondheidswinst. Hollandbio houdt de vinger nauwlettend aan de pols.  

In plaats van de meest stringente selectie aan de poort – een harde ja of nee uitspraak voor vergoeding op basis van de gemiddelde patiënt – pleit hollandbio voor gezondheid op maat. Dat kan alleen met een zo vol mogelijke dokterstas. Daarmee kunnen we, op basis van data en de specifieke eigenschappen van de individuele patiënt, de juiste behandeling op het juiste moment bieden. Wij blijven ons dan ook hardmaken voor een toegankelijk, lerend en adaptief zorgsysteem, waarmee patiënten optimaal kunnen profiteren van de vooruitgang die innovatie in kankerzorg ons brengt, nu en in de toekomst.  

Lees het hele rapport hier.

/by
← #nieuws

NAM Navigator helpt route van lab naar praktijk voor innovatieve ziektemodellen ophelderen 

, ,

Een betere, veiligere en diervriendelijkere ontwikkeling van onder andere levens-, geneesmiddelen en andere materialen en stoffen: nieuwe ziektemodellen bieden kansen voor zowel ondernemers als onderzoekers. Toch blijft het een voortdurende zoektocht hoe, waar en wanneer we deze modellen, waaronder bijvoorbeeld organ-on-a-chip en organoids, optimaal kunnen benutten en welke route zij van lab naar praktijk moeten doorlopen. De nieuwe NAM Navigator beoogt meer helderheid te bieden op dit laatste punt.

De komst van nieuwe ziektemodellen biedt prachtige kansen voor een betere productontwikkeling. Alleen, hoe graag we het ook willen, geheel zonder proefdieren kunnen we op dit moment simpelweg nog niet. Binnen de Transitie Proefdiervrije Innovaties denkt hollandbio als partner graag mee hoe we de uitdagingen die ziektemodellen op route van lab naar praktijk ervaren weg kunnen nemen, zonder dat de ontwikkeling van producten zelf daarmee op de tocht komt te staan. We zijn daarom blij dat TPI partner ZonMw -op aangeven van Tweede Kamerleden Tjeerd de Groot, Peter Valstar en Erik Haverkort- de NAM navigator heeft ontwikkeld. Dit online platform ondersteunt onderzoekers en ontwikkelaars van nieuwe ziektemodellen op weg naar toepassing in de praktijk. Je vindt er gedetailleerde informatie over de verschillende stappen die nodig zijn voor validatie en wettelijke goedkeuring, zoals richtlijnen voor standaardisatie en data-aanlevering en ervaringen van andere onderzoekers met het validatieproces. Mis je nog iets? Koppel dit vooral terug via het contactformulier op de website, zodat we de website gezamenlijk zo goed en actueel mogelijk kunnen houden.  

Ondanks deze mooie stap, is er wat hollandbio betreft meer nodig dan helderheid over routes om de inzet van ziektemodellen te versnellen. De vraag blijft of we als maatschappij bereid zijn nieuwe producten te accepteren zonder dat daar een dierproef aan te pas is gekomen, en welke waarborgen in wet- en regelgeving nodig zijn om dat mogelijk te maken. Ook ontbreekt het bij de ontwikkeling van deze modellen regelmatig aan een valide businesscase en zien we andere bedrijven deze toepassingen op den duur in huis halen, zoals met de aanstelling van Hans Clevers bij Roche en met de overname van HUB Organoids door Merck. Een vraag die wij binnen TPI daarom inbrengen: willen we deze ziektemodellen in ons aller belang helpen valideren en kwalificeren -en zo ja- hoe en wat vergt dat van ons allemaal?  

/by
← #nieuws

RSV-vaccinatie van ouderen: omdat oma het (niet) waard is 

Dankzij de komst van nieuwe vaccins tegen het Respiratoir Syncytieel Virus (RSV) kunnen we naast onze kinderen, nu ook onze ouderen tegen de benauwende infectieziekte beschermen. Geweldig nieuws! Helaas lijkt er na advies van de Gezondheidsraad (GR) voorlopig geen vaccinatieprogramma op komst. Dat is opmerkelijk, aangezien diezelfde GR weldegelijk voorstander is van de opname van deze vaccinatie in een programma. Volgens de Gezondheidsraad kan een vaccinatieprogramma pas definitief worden besloten als bekend is of en wanneer herhaalvaccinaties nodig zijn. Terwijl het vaccin ouderen nú al kan beschermen tegen ernstig ziekteverloop.

We snappen de vraag heus wel. Alleen vinden we het raar dat we daardoor de gezondheidswinst, die bewezen voor het oprapen ligt, laten liggen tot alle vragen beantwoord zijn? Waarom beginnen we niet direct met vaccineren, en adresseren we de openstaande vragen parallel daaraan, liefst in gezamenlijkheid? De vragen lijken een excuus om een gesprek over het programma op de lange baan te schuiven. Een zoethoudertje, misschien wel omdat we ons niet durven wagen aan de echte vraag die bediscussieerd moet worden: vinden we, als maatschappij, deze vaccinatie voor ouderen ons geld wel waard? Vooruitlopend op de beleidsreactie van VWS, lijkt het de komende tijd aan ouderen zelf of zij RSV willen en kunnen helpen voorkomen – door de eigen portemonnee te trekken.  

Het is helaas niet de enige vaccinatie die nog wacht tot opname in een programma: elk jaar worden kinderen en volwassenen onnodig ziek van infectieziekten, terwijl er nieuwe – of verbeterde – vaccins in afwachting van budget en uitvoer ongebruikt op de plank blijven liggen. In aanloop naar het debat over publieke gezondheid in Nederland, op 2 april aanstaande, vroeg hollandbio daarom aandacht bij Kamerleden voor voldoende financiering voor preventie en vaccinatie, en een structurele oplossing voor het rammelende vaccinatiestelsel. Je leest onze inbreng hier. 

/by
← #nieuws

Van uitstel komt aanpassing op amendement wet Veiligheid en kwaliteit lichaamsmateriaal 

, ,

Patiënten, academie én bedrijfsleven sprongen afgelopen weken gezamenlijk op de bres om een dreigende crisis af te wenden die vele levens had kunnen kosten. Tweede Kamerleden van CDA en SP hadden namelijk een amendement op de wet Veiligheid en kwaliteit lichaamsmateriaal ingediend, met mogelijk verstrekkende gevolgen voor patiënten en het nationale biotech ecosysteem. Het amendement verbood het maken van winst op producten met lichaamscellen of -weefsel als grondstof. Dat klinkt misschien helemaal niet zo gek, ware het niet dat dit het eind zou betekenen van de beschikbaarheid van cel- en gentherapieën voor patiënten in Nederland, én voor het onderzoek, de ontwikkeling en de productie van deze geneesmiddelen in ons land – een tak van sport waarin we nu juist koploper zijn.   

Cel- en gentherapieën maak je vaak op basis van cellen van patiënten zelf, en zijn dikwijls de laatste, soms levensreddende, strohalm voor zeer kwetsbare patiënten. Nadat patiëntenorganisaties, academie, bedrijven en anderen hun zorgen hadden geuit, pasten de Kamerleden het amendement gelukkig aan. In plaats van het initiële verbod, bevat het amendement nu een verplichting om over twee jaar te monitoren wat de effecten van deze wet zijn op de donorveiligheid en donatiebereidheid.  

Een win-win volgens hollandbio: de Tweede Kamer kan op deze manier oog houden op hoe de zorg voor deze kwetsbare patiënten verloopt en doet bovendien recht aan de cruciale rol van de vele biotech bedrijven die elke dag werken aan onderzoek en ontwikkeling, productie en beschikbaarheid van deze groeiende groep geavanceerde therapieën. Samen zorgen we ervoor dat deze therapieën nu en in de toekomst levens kunnen blijven redden.

/by
← #nieuws

Eén patiëntbelang, twee maten

,

VWS-minister Fleur Agema heeft antwoord gegeven op Kamervragen van de BBB over de subsidie van 16,5 miljoen euro aan het UMCG, voor onderzoek naar de effectiviteit van een nieuwe celtherapie. Haar antwoorden geven blijk van begrip en erkenning voor de vragen die de toekenning van de subsidie ook bij hollandbio oproept. Zo gaf de minister niet alleen aan onze zorgen serieus te nemen, ook zegde ze een gesprek met het Zorginstituut toe over de vraag of de subsidievoorwaarden en -verlening van de subsidieregeling Veelbelovende Zorg wel overeenkomen met de bredere beleidsinzet van de overheid op innovatieve geneesmiddelen.

Onze opinie, de Kamervragen van de BBB en de antwoorden van de minister over de toekenning van de subsidie maakten nogal wat los, in en buiten Den Haag. Patiënten spraken zich uit over het belang van deze levensreddende behandelingen én de inzet van het UMCG bij de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. Daarmee is hollandbio het volmondig eens, al heeft dat de berichtgeving helaas niet gehaald.

Hollandbio juicht elke organisatie toe – commercieel, non-profit, academisch, klein of juist heel groot – die het klaarspeelt om een nieuw geneesmiddel bij de patiënt te brengen. Daarbij onderstrepen we de waarde van continue innovatie en zijn we doordrongen van het belang van betaalbaarheid. Ook de inzet van het UMCG kan daarmee in de basis op onze volle steun rekenen. Wel vinden we het belangrijk dat voor alle partijen dezelfde spelregels gelden, spelregels die we met zijn allen afgesproken hebben. Dat lijkt niet het geval in deze casus – waar de overheid met twee maten lijkt te meten. Het ministerie van VWS deelt die zorg, zo blijkt uit de antwoorden op de Kamervragen.

Toch leven ook na de antwoorden van het ministerie bij hollandbio nog diverse vragen, waarop wij graag een antwoord krijgen:

  • In hoeverre is hier daadwerkelijk sprake van marktfalen, aangezien er al een geregistreerde CAR-T celtherapie voor deze indicatie voorhanden is?
  • Hoe zit het met rolvermenging van het Zorginstituut, dat gelijktijdig adviseert over de vergoeding van de geregistreerde therapie en een miljoenensubsidie voor de ontwikkeling van een concurrerend middel verleent?
  • Welke gevolgen heeft het voor de studieopzet van het UMCG als er een geregistreerde CAR-T vanuit het basispakket wordt vergoed? En hoe dient dit het belang van de patiënt?
  • Leidt het onderzoek dat het UMCG met deze subsidie wil doen ook tot de aanvraag  van registratie voor deze behandeling bij het Europees Medicijn Agentschap (EMA), zoals we dat voor deze groep geavanceerde therapieën (ATMP’s) in Europa hebben afgesproken om veiligheid, effectiviteit en kwaliteit te borgen?
  • Klopt het dat een bedrijf nooit de directe aanvrager kan zijn van de subsidieregeling Veelbelovende Zorg en dat een bedrijf daarmee nooit in dezelfde mate kan profiteren van deze subsidie als het UMCG in de rol van ontwikkelaar én zorginstelling?
  • Welk signaal geeft de overheid met deze subsidie af aan de diverse CAR-T bedrijven die juist Nederland hebben gekozen als productie-hub voor Europese patiënten – een unique selling point waar het ministerie van Economische Zaken maar wat trots op is?

Naast dat we graag antwoorden krijgen op onze vragen, gaan we het liefst natuurlijk met iedereen in gesprek om de angel uit deze discussie te halen en samen te werken aan een ecosysteem waarin gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand kunnen gaan. De koffie staat klaar!

/by
← #nieuws

Het kip-en-ei-probleem van screening en diagnostiek  

Zo gezond mogelijk blijven, dat willen we allemaal. Dankzij vooruitgang in de screening en diagnostiek weten we steeds beter wat er onder onze eigen “motorkap” speelt. Deze informatie helpt ons vervolgens beter onderbouwd keuzes maken op het vlak van leefstijl- of medische interventies. Toch zijn we in de zorgpraktijk nog niet zo happig op de implementatie van dit soort testen. Een pragmatischere houding voor het verzamelen van bewijs voor deze toepassingen is wat hollandbio betreft cruciaal voor de houdbaarheid van ons zorgstelsel én gezondheid op maat.  

Bewijs verzamelen 
Vooralsnog is helder: zonder bewijs van nut, geen (vergoede) test. Want al geeft de hielprik bij de test op ernstig gecombineerde immuunstoornissen nu regelmatig andere T-cel tekorten als nevenbevinding, toch raadde de Gezondheidsraad (GR) recent een formele uitbreiding hiermee af. Meer wetenschappelijke onderbouwing is nodig, aldus de GR, om vast te stellen welke (sub)groepen baat hebben bij een bredere screening, plus of deze screening voor hen ook tot betere gezondheidsuitkomsten leidt. Alleen wie dat bewijs dan gaat verzamelen en hoe, laat de GR in het midden. 

Vergoeding is een catch-22 
“Wat was er eerder, de kip of het ei?” – vraagt hollandbio zich af na een casus als bovenstaande. Als we willen bewijzen dat screening en diagnostiek in de praktijk waarde toevoegen, dan moeten we dat wel in de praktijk kunnen aantonen. Daar zetten we meestal in publiek-privaat samenwerkingsverband studies voor op. Op een heel ander terrein, laat SkylineDx bijvoorbeeld zien dat hun test leidt tot meer accurate identificatie van hoog-risico melanomen. Alleen of dit ook leidt tot een in Nederland vergoedde en ingezette test? Juist dat doorpakken op diagnostiek is nog geen gelopen race, liet hollandbio eerder zien.  

Met lerend zorgsysteem naar gezondheid op maat 
Willen we dit kip-en-ei-probleem oplossen, dan is vooral ook een meer pragmatische kijk op het verzamelen van bewijs cruciaal. Wij zetten onze schouders daarom graag onder een lerend zorgsysteem, waarin we data sneller en beter registreren, uitwisselen en benutten voor onze gezondheid. Dat uitgerekend investeren in de juiste diagnose en behandeling zin heeft, zien ze bij het Erasmus MC ook: zo zou minstens 7,6 miljard euro worden bespaard op de kosten van de Nederlandse Gezondheidszorg als vrouwen de zorg krijgen die ze nodig hebben. Met de opening van een virtueel onderzoekscentrum voor vrouwen hopen zij ook hun steentje bij te dragen aan meer gepersonaliseerde zorg. Zo blijkt eens te meer: gezondheid op maat is gewoon een goed idee! 

/by
← #nieuws

Zeldzame ziekten in Nederland nog altijd verweesd

, ,

Vandaag, op 28 februari, is het internationale Zeldzame Ziektedag: dé dag om stil te staan bij de meer dan 1,2 miljoen mensen in Nederland die lijden aan een zeldzame aandoening. Voor het leeuwendeel van deze patiënten bestaat nog geen effectieve behandeling, maar dankzij gerichte stimulansen neemt het aantal geregistreerde geneesmiddelen voor zeldzame ziekten – weesgeneesmiddelen genaamd – in Europa wel steeds verder toe. Onderzoek van hollandbio laat zien dat de vergoede toegang in Nederland daarbij achterblijft: 40% van de weesgeneesmiddelen is voor de Nederlandse patiënt nog niet bereikbaar. Hollandbio vindt de beperkte toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen een onderbelicht probleem dat meer aandacht én actie verdient.

Nederland laat 40% van de weesgeneesmiddelen nog altijd links liggen

Uit onderzoek van hollandbio blijkt dat 60% van de 256 weesgeneesmiddelen die tussen 2001 en 2024 een handelsvergunning ontvingen, in Nederland worden vergoed. Niet alle weesgeneesmiddelen met een Europese handelsvergunning zijn dus in Nederland beschikbaar. De weesgeneesmiddelen die in de afgelopen tien jaar een Europese handelsvergunning ontvingen, worden daarbij opnieuw minder vaak vergoed (49%) dan weesgeneesmiddelen die langer geleden werden toegelaten tot de Europese markt (80%). Want hoewel er sinds vorig jaar voor zeven extra weesgeneesmiddelen vergoeding bestaat, zijn er zeventien nieuwe geregistreerd bij het Europees Medicijnagentschap (EMA). Uiteindelijk krijgt een groot aantal weesgeneesmiddelen wel vergoeding, maar daar gaat vaak een paar jaar overheen. En dat is jammer, zeker wanneer we in Europa juist vol inzetten op versnelling van nieuwe behandelmogelijkheden. Zonder actie blijven we achter de feiten aanlopen.   

Verbetering van de toegankelijkheid onder de loep

Hollandbio onderzoekt elk jaar hoeveel weesgeneesmiddelen daadwerkelijk de Nederlandse patiënt bereiken. Op die manier houden we een feitelijke vinger aan de pols in hoeverre we patiënten met een zeldzame aandoening ook daadwerkelijk helpen. Niet ieder weesgeneesmiddel met Europese handelsvergunning is automatisch beschikbaar voor de Nederlandse patiënt. Om vergoed te worden vanuit de zorgverzekering, moet eerst worden vastgesteld of het middel voor Nederlandse patiënten bewezen meerwaarde heeft en zijn prijs waard is. En net als tijdens de ontwikkelfase, geldt ook hier dat de zeldzame aard van de ziekte het moelijker maakt om daarover het gewenste bewijs te leveren dan bij ziektes die bij meer mensen voorkomen. Onze geüpdatete bevindingen over deze laatste stap richting de patiënt, gebaseerd op openbare data van de Europese Commissie, EMA, het GVS, Farmatec en medicijnkosten.nl, publiceren we vandaag in een vernieuwde infographic.

Toegang verschilt voor type registratie en bedrijfsomvang

Wat de exacte oorzaken zijn van de nationale vertragingen ten opzichte van Europese registraties, kunnen we op basis van de openbare data niet bepalen. Wel blijkt eens te meer dat het type registratie en de grootte van het bedrijf de kans op het ontvangen van vergoeding lijken te beïnvloeden. Middelen met een normale of versnelde marktvergunning worden vaker vergoed dan gemiddeld (75%). Weesgeneesmiddelen die de EMA voorwaardelijk toelaat tot de Europese markt (21%), of die de autoriteit extra monitort op bijwerkingen na registratie (46%), worden juist minder vaak vergoed dan gemiddeld. Daarnaast zien we dat weesgeneesmiddelen geregistreerd door grotere ondernemingen vaker worden vergoed (62%) dan weesgeneesmiddelen geregistreerd door het mkb (25%). Registratie door het mkb komt überhaupt maar weinig voor (5%). Slechts in zeldzame gevallen bereikt een weesgeneesmiddel van deze kleinere bedrijven dus de Nederlandse patiënt.

Zo zeldzaam zijn zeldzame ziekten niet

Een ziekte is zeldzaam wanneer die minder dan vijf op de tienduizend mensen treft. Uitzonderlijk misschien, maar bij elkaar opgeteld treffen de in totaal zesduizend verschillende zeldzame aandoeningen meer dan één miljoen Nederlanders. Voor de meeste van hen bestaat helaas nog geen effectieve behandeling. Maar gelukkig zijn er wel talloze knappe koppen die keihard werken aan de ontdekking en ontwikkeling van zogenaamde ‘weesgeneesmiddelen’ speciaal bedoeld voor zeldzame ziekten. Dat deze ziekten slechts een handjevol mensen raken, zorgt ervoor dat patiënten vaak langer moeten wachten op een effectieve behandeling dan bij aandoeningen die vaker voorkomen. Een grote steun in de rug hierbij is dat een weesgeneesmiddelenstatus bij de EMA sinds het jaar 2000 ondersteuning en hulp biedt voor de ontwikkeling en markttoetreding van nieuwe weesgeneesmiddelen. Dankzij deze regeling bereiken steeds meer nieuwe weesgeneesmiddelen de Europese markt, al is dat wel slechts een eerste stap op de vaak lange en hobbelige weg naar de patiënt.

Complexiteit van vergoedingsproces

Het is goed te begrijpen dat we in Nederland kritisch willen kijken naar of en voor welk bedrag we een geneesmiddel willen vergoeden. Dit proces moet echter niet zo complex en tijdrovend worden dat het steeds langer duurt voordat nieuwe weesgeneesmiddelen hun weg vinden naar de patiënt. Uitblijvende vergoeding kan uiteenlopende redenen hebben. Mogelijk is het door de inherente hogere onzekerheid en prijzen voor weesgeneesmiddelen moeilijker om aan de bestaande beoordelingskaders te voldoen. Ontwikkelaars kunnen er dan voor kiezen hun geneesmiddel eerst te lanceren in landen waar het makkelijker is om vergoeding te krijgen. En het kan natuurlijk ook nog zo zijn dat de ontwikkelaar het middel hier helemaal niet wil lanceren, simpelweg omdat er geen of niet genoeg Nederlandse patiënten zijn.

Geen enkele patiënt verweesd achterlaten

Voor hollandbio is het duidelijk: de toegang tot nieuwe weesgeneesmiddelen in Nederland moet én kan beter. Want naast dat deze innovatieve therapieën een mogelijk effectieve behandeling bieden aan patiënten met een nu nog ongeneeslijke ziekte, openen deze therapieën met hun vaak gepersonaliseerde aanpak ook deuren richting Gezondheid op maat: iedereen de beste behandeling op het juiste moment. En dat vraagt om een verandering in denken. Laten we niet langer proberen om weesgeneesmiddelen binnen het keurslijf van het bestaande zorgstelsel te persen, en in plaats daarvan inzetten op een lerend zorgsysteem waarin we patiënten optimaal behandelen vanuit een zo vol mogelijke dokterstas. Zo gaan gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid écht hand in hand. Samen zorgen we ervoor dat geen enkele patiënt meer verweesd achter hoeft te blijven.

/by