← #nieuws

HUB and Yamaha Motor Combine their Proprietary Technologies

,

Hubrecht Organoid Technology (HUB) and Yamaha Motor have announced their collaboration to provide solutions that deepen our understanding in predictive diagnostic of patients.

HUB has announced an innovative collaboration with Yamaha Motor to support organoid research applications in drug development and personalized medicine. With this collaboration, HUB aims to develop new methods for Organoid research and precision medicine in a short timeframe with as little material as possible. Automatization of this process by CELL HANDLER*1 would greatly increase accuracy, efficiency and throughput. 

HUB Organoids

HUB exploits the pioneering work of Prof. Hans Clevers, who discovered methods to grow stem cell-derived human ‘mini-organs’ (HUB Organoids).  Organoid Technology enables the generation of in-vitro models of any epithelial disease from any patient. HUB Organoids mimic organ functionality and are considered to be a clinically relevant model for human diseases such as Cystic Fibrosis, oncology and toxicology. HUB Organoids perform as “Patients in the Lab” and allow a better understanding of tumor heterogeneity and drug response. HUB has established a “Living Biobank” that links patient-specific genetic and phenotypic information to pre-clinical drug discovery, compounds validation and clinical drug-responsiveness. As a drug development tool, HUB organoids can efficiently identify novel therapeutic targets, provide drug efficacy, safety and mechanistical data.

HUB offers licenses to its patented HUB Organoid Technology for drug-screening and access to Organoids in the HUB biobanks for pre-clinical drug discovery and validation.  In addition, HUB is performing clinical studies to validate the technologies used as a companion diagnostic.

Yamaha Motor’s CELL HANDLER

Beginning with its foundation in motorcycle business, Yamaha Motor has leveraged its core competencies of small-engine technology, vehicle body/hull technology, and control technology to span a diverse range of businesses such as the marine business (boats, outboard motors, etc.), power products business (snowmobiles, generators, etc.), industrial robots, electrical power assisted bicycles, and automobile engines. The Yamaha Motor Group includes 140 companies across 30 countries and regions worldwide, which work through product development, manufacturing, and sales, to realize the Corporate Mission of being a “Kando*2 Creating Company.”

Yamaha Motor has developed a cell picking and imaging system CELL HANDLER for scientific research. It adopts pick-and-place technology from industrial robots like ultra-fast and highly accurate surface mounters designed to mount electric components on printed circuit boards inside electronic devices, e.g., cellular phones and automobiles. CELL HANDLER saves time and efforts and enables cell quality control by simultaneously picking cells and capturing and processing images at a speed and accuracy that would be difficult to achieve when performed manually. As such, Yamaha aims to keep contributing to medical research and drug discovery fields.

*1For research use only. Not for use in diagnostic or therapeutic procedures.

*2Kando is a Japanese word for the simultaneous feelings of deep satisfaction and intense excitement that we experience when we encounter something of exceptional value.

Source: Hubrecht Organoid Technology (HUB)

/by
← #nieuws

DSM Venturing invests in skin microbiome research

,

DSM Venturing has made an equity investment in skin microbiome company S-Biomedic. This investment completes S-Biomedic’s latest Series A financing round. S-Biomedic is a Belgium based Life Sciences company pioneering a new approach to cosmetic and therapeutic potential of the skin microbiome.

This investment underlines DSM’s interest in the skin microbiome, an area it has identified as having significant growth potential. DSM already holds a strong position in gut microbiome research and solutions with its Culturelle® product range.

“With its long-established expertise in skin biology and in-depth knowledge in the field of epidermal science DSM is well placed to extend its research and innovation focus on the skin microbiome. We have already made encouraging discoveries about how skin actives in our existing product portfolio work on the skin and scalp microbiome. Through this investment, we hope to foster further innovation in the field” commented Rishabh Pande, Vice President Marketing & Innovation Personal Care & Aroma at DSM.

DSM Venturing has invested in more than 50 emerging innovative companies since its inception in 2001 and its current portfolio covers various industries. “DSM welcomes open innovation, as our history of investing in start-ups and taking on the role of incubator shows,” comments Rob Beudeker, Investment Director at DSM Venturing.

Source: DSM

/by
← #nieuws

HollandBIO terugkijktip: Onno van de Stolpe (Galapagos) in gesprek met Carla Hollak (Amsterdam UMC) over magistrale bereiding in Buitenhof

, ,

Afgelopen zondag gingen Onno van de Stolpe (CEO Galapagos) en Carla Hollak (Hoogleraar Metabole Ziekten UvA) in Buitenhof met elkaar in gesprek over magistrale bereiding van geneesmiddelen. Dit naar aanleiding van de schenking van 5 miljoen euro van de Vriendenloterij aan het Amsterdam UMC om dure geneesmiddelen in eigen apotheek te maken. We kunnen ons voorstellen dat je op het moment van uitzending buiten van het voorjaarsweer genoot, vandaar deze HollandBIO terugkijktip.

In het interview legt Onno van de Stolpe uit magistrale bereiding van een gepatenteerd innovatief medicijn als een directe aanval te zien op de farmaceutische industrie. Nederland loopt hiermee het risico dat fabrikanten besluiten om geneesmiddelen niet meer in ons land op de markt brengen. En dat is natuurlijk meer dan onwenselijk, vindt ook HollandBIO. Hiermee raken we juist verder van ons gezamenlijke doel verwijderd, namelijk nieuwe innovatieve medicijnen bij de patiënt brengen!

Hoewel het voornemen van het Amsterdam UMC om middel CDCA goedkoper zelf te produceren op maatschappelijke bijval kan rekenen, zit hier een aantal haken en ogen aan. Centrale registratie van geneesmiddelen is immers dé manier om een geneesmiddel breed en veilig beschikbaar te maken voor patiënten. Daarnaast genieten nieuwe geneesmiddelen doorgaans bescherming, via de octrooiwetgeving of dankzij Europese stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. Deze bescherming is essentieel voor de ontwikkeling van nieuwe medicijnen van vandaag en morgen. Door de wet uit kostenperspectief met voeten te treden, leggen we een bom onder een bewezen stimulerend systeem voor geneesmiddelenontwikkeling (zie ons bericht ‘kiezen uit twee kwaden’).

HollandBIO deelt de zorg van Carla en Onno dat het huidige Nederlandse toelatings- en vergoedingssysteem tegen zijn grenzen aan loopt, waardoor geneesmiddelen onbereikbaar dreigen te worden voor de patiënt. Daarom maken wij ons hard voor modernisering van het systeem, waarbij een naadloze aansluiting tussen het Europese registratietraject en het nationale vergoedingssysteem centraal staat.

Nieuwsgierig geworden? Kijk de aflevering hier terug (01:03/17:12 min).

Buitenhof presentator Hugo Logtenberg stelt aan het begin van de uitzending de vraag: “dure medicijnen namaken, kan en mag dat eigenlijk?”. Deze vraag blijft echter onbeantwoord. Gelukkig organiseert HollandBIO op 7 maart een College Tour over de Europese en nationale wet- en regelgeving rondom magistrale bereiding en intellectueel eigendom: https://www.hollandbio.nl/event/hollandbio-college-tour-magistrale-bereiding/

/by
← #nieuws

Uitkomst Plenair debat Vaccinatie in Nederland: lang leve(n met) vaccinatie!

, ,

Donderdag 14 februari sprak de Tweede Kamer met Staatssecretaris Blokhuis van VWS over vaccinatie in Nederland. Het plenaire debat volgde op de Ronde Tafel over vaccineren, waarover HollandBIO eerder berichtte. HollandBIO is blij met de duidelijke en breed gedeelde ambitie van Kamer en staatssecretaris die sprak uit het debat: een optimale benutting van vaccins in de strijd tegen infectieziekten. De aangenomen moties bieden bovendien prachtige kansen om hier op door te pakken en meer gezondheidswinst met vaccinatie te verzilveren.

Snellere beoordeling vaccins

Mooi nieuws: diverse Kamerleden riepen tijdens het debat en met hun moties expliciet op tot een sneller beoordelingstraject voor vaccins. Er lijkt hiermee draagvlak onder Kamerleden voor de probleemschets uit onze position paper “Nog verder met vaccineren”.

Staatssecretaris Blokhuis gaf aan vooral binnen de huidige kaders te zoeken naar mogelijkheden voor een snellere beoordeling en invoer van vaccins. Zo liet hij onder andere vallen te onderzoeken of de advisering van het RIVM over de uitvoer parallel getrokken kan worden met de beoordeling van de GR.

Vaccinatiegraad, communicatie en de vaccinatiealliantie

Ook het aanpakken van de dalende vaccinatiegraad was een prominent onderwerp tijdens het debat. Kamerleden gaven aan blij te zijn met de actielijnen van de Staatssecretaris uit de Kamerbrief “verder met vaccineren”. In aanvulling hierop pleitten ze onder andere voor:

  • Verdergaande maatregelen ter bevordering van de vaccinatiegraad zoals boetes, het korten van toeslag en onderzoek naar de toegang tot kinderdagverblijven.
  • Eén vaccinatiepaspoort voor vaccins
  • Doelgroepgerichte communicatie
  • Storytelling
  • Inzet van andere beroepsgroepen in het voorlichtingsproces, o.a. huisartsen en apothekers.

Met uitzondering van het vaccinatiepaspoort, zegde Blokhuis toe werk te maken van bovenstaande punten. Hij hoopt dat de vaccinatiealliantie, die in maart aan de slag gaat, hem hierbij van advies kan voorzien over onder andere verdere maatregelen om de vaccinatiebereidheid te vergroten, over communicatie en de aanpak van nepnieuws.

Aangenomen moties

Aan het eind van het debat riepen de Kamerleden Blokhuis met moties op om nóg meer werk te maken van vaccineren. Na een officiële stemming gaven de Kamerleden de volgende actiepunten mee aan de Staatssecretaris:

  • Onderzoek hoe de inzet van ervaringsdeskundigen, apothekers, huis-, kinder- en jeugdartsen de communicatie over en uitvoer van vaccinatie kan verbeteren.
  • Kom tot een overzicht van mogelijke actiescenario’s die ingezet kunnen worden als de vaccinatiegraad nog verder daalt.
  • Kom tot een wettelijke regeling die zorgt dat geregistreerde vaccins direct voorzien worden van een advies over programmatisch aanbod.
  • Onderzoek of er lessen getrokken kunnen worden uit de werkwijze van het versnelde beoordelingstraject rond meningokokken en griepvaccinatie –  met als doel om hiermee de doorlooptijd van de beoordeling en implementatie van vaccins te verbeteren.

HollandBIO kijkt tevreden terug op het debat. Met al deze goede voorstellen om de inzet van vaccins in Nederland verder te optimaliseren, is meer gezondheidswinst binnen handbereik. Op naar een langer en gezonder leven met vaccinatie!

Meer weten over het plenair debat? Neem contact op met HollandBIO’s Britt!

/by
← #nieuws

uniQure Publications on AAV Gene Therapy Approach to ALS and Dementia

uniQure, a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced two recent online publications of preclinical studies showing significant silencing, or knockdown, of the mutated gene most commonly known to lead to onset of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and frontotemporal dementia (FTD), two devastating neurodegenerative diseases. The proof-of-concept studies were conducted by uniQure scientists and utilized the Company’s miQURE™ technology, a proprietary, next-generation gene-silencing platform.

Both studies are published in the scientific journal, Molecular Therapy Nucleic Acids. The first manuscript entitled “Artificial microRNAs targeting C9orf72 can reduce accumulation of the intra-nuclear transcripts in ALS and FTD patients” describes the design and in vitro characterization of artificial micro-RNA (miC) that silence the mutated C9orf72 gene. The second manuscript entitled “Targeting RNA-mediated toxicity in C9orf72 ALS/FTD by RNAi based gene therapy” reports that an AAV vector carrying a DNA cassette encoding miC silences the mutated C9orf72 gene in iPSC-neurons derived from an FTD patient and in an ALS mouse model that carries the human gene with the C9orf72 mutation. The studies show significant silencing of C9orf72 in human-derived iPSC neurons, and the mutated C9orf72 was also reduced in the cell nucleus. AAV5-miC injected into the striatum of ALS mice reduced mutated C9orf72 in the transduced areas.

“These findings are potentially significant for the treatment of ALS and FTD patients, and the ability to silence C9orf72 transcripts in the nucleus may prove to be critical for therapeutic efficacy of gene therapies for these diseases,” stated Sander van Deventer, M.D., Ph.D., chief scientific officer of uniQure. “In ALS, mutated C9orf72 transcipts are confined to the cell nucleus causing so-called RNA foci, which are toxic clumps of mutated C9orf72 RNA that sequester critical proteins, resulting in cellular dysfunction and death. Whereas most miRNA constructs exclusively target cytoplasmic mRNA, AAV5-miC significantly reduced formation of RNA foci in the nuclei of neurons from C9orf72 mice.”

“Taken together, these preclinical findings further support the feasibility of advancing this program through research and potentially into development of a promising gene therapy with the potential to alleviate the toxicity caused by the mutated C9orf72 in ALS and FTD,” he added. “These data illustrate the potential of our miQURE platform to degrade disease-causing genes, without off-target toxicity. We are very pleased to have these data published in a highly relevant journal for the field and look forward to further exploring this opportunity.”

Source: uniQure

/by
← #nieuws

CasX, het kleine broertje van Cas9

,

CasX is de jongste telg van de Cas-familie, enzymen die binnen het CRISPR-Cas systeem het DNA op heel specifieke plaatsen knippen. CasX is een stuk kleiner dan Cas9 waardoor cellen het enzym makkelijker kunnen opnemen. Dat is vooral goed nieuws voor mensen met een genetische aandoening. Met CRISPR-CasX komt genezing dichterbij.

Een bijkomend voordeel: CasX komt uit een bacterie waar mensen nog niet mee in aanraking zijn geweest. Er is dus, in tegenstelling tot Cas9, nog geen natuurlijke afweer tegen opgebouwd. Dit vermindert het risico op bijwerkingen bij toepassing in mensen.

CasX knipt op dit moment het DNA nog niet zo specifiek als zijn verwanten, Cas9 en Cas12, maar dat zal een kwestie van optimalisatie in het lab zijn. Dat is de wetenschappers die het enzym hebben gevonden wel toevertrouwd. Zij behoren tot het lab van CRISPR-pionier Jennifer Doudna. Doudna ontrafelde het bestaan en de functie van het CRISPR-Cas systeem in bacteriën en bouwde het vervolgens om tot een gene-editing systeem voor mensen, dieren en planten.

HollandBIO hoopt dat CasX snel is geoptimaliseerd en kan worden ingezet om mensen met een genetische ziekte te genezen.

Bronnen: NRC (met podcast) en Nature

/by
← #nieuws

VITAL European Project Kicks Off

,

Recently, the EU-sponsored Vaccines and InfecTious diseases in the Ageing popuLation (VITAL) project was launched. VITAL will address – in a public-private consortium – the challenges of infections in the elderly and the potential of infection prevention by vaccination.

Within the VITAL project, which will run from 2019-2023, University Medical Center (UMC) Utrecht will be the managing entity and scientific lead. The € 12.4 million project is sponsored by the European Union’s Innovative Medicines Initiative (IMI) with a grant of € 5.5 million which will be matched by grants in total of € 6.9 million from the European Federation of Pharmaceutical Industries Associations (EFPIA). The consortium academic leader is prof. dr. Debbie van Baarle, professor of Immunology of Vaccinations at UMC Utrecht and Head of the Department of Immune Mechanisms at the Centre for Immunology of Infectious Diseases and Vaccines at the National Institute of Health and the Environment (RIVM) in the Netherlands.

Multidisciplinary approach

Through a multidisciplinary public-private approach, VITAL will generate health, economic and societal benefits by mapping the disease burden of infectious diseases to be prevented by vaccines, Investigate immunity to infections and vaccinations in the aging population, calculate the clinical and economic consequences of possible vaccination strategies in different age and risk groups, and develop teaching tools for stakeholders.

The program is in line with recent recommendations from the European Council to strengthen cooperation against vaccine-preventable diseases by working on cross-border vaccination programs and develop research and development studies for better understanding the benefit of life-long vaccination impact[1].

Debbie van Baarle explains: “An aging immune system is known to cause increased infection rates in elderly people. Prevention of infectious diseases in the elderly through vaccination is a requirement to promote healthy ageing in this growing population. Our main challenge, in close collaboration with our EFPIA partners, is to overcome the reduced immune responsiveness of this age group by improving the efficacy of vaccines and to identify new vaccination strategies to protect elderly people from infectious diseases.”

Burden of infectious diseases

Due to demographic developments, the population of elderly increases in size every year. Older people are more vulnerable to infectious diseases because their immune system becomes weaker with increasing age. As a consequence, an increasing burden of infections in the elderly is observed. Avoiding such infections by vaccination should delay, reduce, or avoid the exposure to institutionalized health care. In order to achieve optimal vaccination strategies for elderly or better protect elderly against infectious diseases, better insights are needed on how the overall process of ageing, exposure to infection, and immune response to vaccination, is developing and evolving.

Public-private Partnership

The partners in the international VITAL project include 7 academic research groups, 7 public health institutes, 3 private consultancy partners and 7 pharmaceutical industries with long-standing experience in epidemiology, health economy, clinical trials, immunology and public health.

Project details

Name: VITAL – Vaccines and InfecTious diseases in the Ageing popuLation

Start date: January 1, 2019

Duration: 60 months

Budget: €12.4mio

Coordination: University Medical Center (UMC) Utrecht

VITAL partners

Academic research groups: University Medical Center Utrecht (the Netherlands), University Medical Center Groningen (the Netherlands), University of Innsbruck (Austria), Imperial College London (United Kingdom), University College London (United Kingdom), University of Ferrara (Italy), University Jean Monnet (France)

Public health institutes: National Institute for Public Health and the Environment (the Netherlands), Norwegian Institute for Public Health (Norway), INSERM: French National Institute of Health and Medical Research (France), Statens Serum Institute (Denmark), Centre National de la Recherche Scientifique (France), Instituto Superiore di Sanita (Italy), FISABIO: Fundacion para el Fomento de la Investigacion Sanitaria y Biomedica de la Comunitat Valencian (Spain)

Private partners: P95 (Belgium), Syreon Health Institute (Hungary), Mihailovic Health Analytics (Serbia), Glaxo SmithKline Biologicals (Belgium), Pfizer (United Kingdom), Sanofi Pasteur (France), Merck Sharp & Dohme, (USA), Janssen Vaccines & Prevention (the Netherlands), bioMerieux (France), Vaccines Europe/EFPIA.

/by
← #nieuws

Ncardia Launches iPSC-Based Phenotypic Screening Service

,

Ncardia, a leading provider of human iPSC-derived cell-based assays and services for drug discovery and development, announced the launch of their DiscoverHIT drug screening platform. The new service enables researchers to access human disease-relevant biology earlier in the drug discovery process with the goal of bringing better medicines to patients faster. The DiscoverHIT Platform is a phenotypic drug screening platform composed of four integrated modules:

  • Disease models: Genetic and induced human iPSC-derived cardiac and neural disease models
  • Large-scale manufacturing: Controlled bioreactor-based manufacturing to enable batch sizes compatible with high-throughput screening (HTS)
  • Customized assay development: Generation and validation of disease-relevant assays with clinically relevant readouts
  • High-throughput screening: Robust HTS using qualified disease assays in combination with high content data acquisition and analysis

“Ncardia enables discovery with efficacy in mind from the start. To realize this, drug developers need validated human iPSC products at scale, disease models, the right assay systems and high throughput screening. We’ve brought these components together in the DiscoverHIT platform.” stated Stefan Braam, CEO of Ncardia.

In addition to the four core modules of DiscoverHIT, Ncardia also offers access to a comprehensive compound library, scientific consultation, and the company’s newly founded training center, Ncardia Academy.

Learn more @ DiscoverHIT Platform

Source: Ncardia

/by
← #nieuws

MSD Receives Breakthrough Therapy Designation from FDA for Vaccine

MSD  announced that V114, the company’s investigational 15-valent pneumococcal conjugate vaccine, has received Breakthrough Therapy Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the prevention of invasive pneumococcal disease (IPD) caused by the vaccine serotypes in pediatric patients 6 weeks to 18 years of age. V114 is also under development for the prevention of IPD in adults. Both indications are currently being studied in Phase 3 clinical trials.

The Breakthrough Therapy Designation is an FDA program designed to expedite the development and review of drugs intended for serious or life-threatening conditions. To qualify for this designation, preliminary clinical evidence must demonstrate that the drug may provide substantial improvement over currently available therapy on at least one clinically significant endpoint. The benefits of this Breakthrough Therapy Designation include more intensive guidance from FDA on an efficient drug development program, access to a scientific liaison to help accelerate review time and eligibility for Accelerated Approval and Priority Review if relevant criteria are met.

The FDA’s decision was informed in part by immunogenicity data from two studies. Study 005 was a Phase 1/2, multicentre, randomized, double-blind study to evaluate the safety, tolerability and immunogenicity profiles of 4 different lots of a new formulation of V114 in healthy adults and infants. Study 008 was a proof of concept, Phase 2, pediatric trial to confirm the results from Study 005 in a larger population of infants. In both studies, V114 induced an immune response in infants for two disease-causing serotypes (22F and 33F) not contained in the currently available 13-valent pneumococcal conjugate vaccine, while demonstrating non-inferiority for the serotypes contained in both vaccines.

“We are pleased with the data on V114 compiled to date, and we look forward to working closely with the FDA on the subsequent development of this investigational vaccine,” said Dr. Nicholas Kartsonis, senior vice president and head of vaccine and infectious diseases clinical research at Merck Research Laboratories. “The goal of our program in pediatric patients remains focused on providing additional serotype coverage versus currently available vaccines, while at the same time maintaining a strong immune response across all serotypes in the vaccine.”

Source: MSD

/by
← #nieuws

Medicijnen straks uit eierfabriek?

,

Na het lezen van dit artikel kijk je morgenvroeg misschien heel anders naar je gekookte eitje bij het ontbijt. Schotse wetenschappers zijn er namelijk in geslaagd om kippen genetisch te modificeren. Op deze manier produceren zij in eieren een cytokine (Interferon α2a) tegen virussen en kanker en daarnaast een groeifactor (Colony stimulating factor 1, CSF1). De eerste in-vitro testen met deze eiwitten zijn veelbelovend en tonen aan dat deze manier van produceren mogelijk veel efficiënter en goedkoper is dan de huidige productie in celculturen. Zo zijn voor een dosis medicijnen drie eieren genoeg, terwijl een kip op jaarbasis zo’n driehonderd eieren legt. Natuurlijk is er nog een jarenlange weg te gaan en moeten de medicijnen nog op mensen worden getest. Toch hebben de onderzoekers er alle vertrouwen in dat deze productiemethode toekomst heeft en ingezet gaat worden voor de productie van medicijnen voor mens en dier. Deze eieren belanden uiteraard nooit via de supermarkt op ons bord, maar met deze mogelijkheden van kippeneieren in ons achterhoofd smaakt het eitje van morgen wellicht nog wel lekkerder dan anders. Eet smakelijk!

Bron: https://bmcbiotechnol.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12896-018-0495-1

/by