← #nieuws

HUB schittert in het FD

, , , ,

Naar aanleiding van de recent aangekondigde samenwerking met Crown Bioscience, schittert het Hubrecht Organoid Technology (HUB) in het FD. Het Utrechtse onderzoeksinstituut en het internationale biotechbedrijf bundelen de krachten om ontwikkeling van HUBs organoïde technologie te versnellen. Het Hubrecht Laboratorium ontdekte een technologie om stamcellen van patiënten op te kweken tot mini-orgaantjes. “In feite hebben we een patiënt in een petrischaaltje”, aldus HUB directeur Rob Vries in het FD. De mini-orgaantjes, of organoids, kunnen een revolutie ontketenen in ontwikkeling van geneesmiddelen en in de inzet van geneesmiddelen in de kliniek. Een fantastische mogelijkheid om de route van lab naar patiënt te versnellen en te verbeteren.

De overeenkomst tussen Crown Bioscience en HUB geeft niet alleen de ontwikkeling en validatie van technologie een impuls, maar ook aan de Nederlandse life sciences sector: Crown Bioscience concentreert als onderdeel van de samenwerking zijn Europese activiteiten in Utrecht.

Het volledige FD artikel lees je hier. (login verplicht)

/by
← #nieuws

Leestip: Sjoerd Repping in De Volkskrant over (on)zinnige ziekenhuiszorg

,

In de Volkskrant komt Sjoerd Repping, kwartiermaker ‘Zorgevaluatie en Gepast Gebruik’ bij het Zorginstituut, uitgebreid aan het woord over (on)zinnige ziekenhuiszorg. Repping legt zijn manier van werken heel overzichtelijk uit: bij zorg waarvan je weet dat het werkt, moet je het doen. Als je weet dat het niet werkt, dan moet je het niet doen. En wanneer je het niet weet óf het werkt, dan moet je dat uitzoeken.

Hij richt zijn pijlen daarbij vooral op de ‘lucht in het systeem’. Of dat nu in de vorm is van het overdadig aanbrengen van buisjes, onnodige consulten of het standaard laten maken van foto’s.

Over geneesmiddelen zegt Repping twee interessante dingen. Aan de ene kant stelt hij dat er nog besparingen mogelijk zijn door eerder en breder over te stappen op biosimilars of generieke middelen. Aan de andere kant geeft hij aan dat er geen makkelijke oplossingen zijn en dat deze soms contra-intuïtief voelen. Daarbij haalt Repping aan dat het inzetten van dure geneesmiddelen soms juist goed is als dit tot positieve resultaten en het uitsparen van zorgkosten leidt onder patiënten.

Het interview is een verademing als het gaat om de nuchtere manier waarop Repping naar de (on)zinnigheid van ziekenhuiszorg wil kijken, en daarmee een leestip meer dan waard!

Bron: de Volkskrant

/by
← #nieuws

Extra levens redden met een vaccinatieprogramma-plus

,

Als het aan Hoogleraar Infectieziekten Annemarie van Rossum ligt, kent Nederland straks naast het befaamde Rijksvaccinatieprogramma (RVP) ook een vaccinatieprogramma-plus. Een aanvullend vaccinatieprogramma dat zich richt op vaccins die niet voldoen aan alle criteria voor opname in het RVP, maar op individueel niveau wel waarde toe kunnen voegen. “Zodat ouders zelf een keuze kunnen maken om hun kind extra in te laten enten”, aldus Annemarie in de Volkskrant. Een oproep die HollandBIO volledig steunt. Gelukkig blijkt ook Blokhuis niet immuun voor de groeiende vraag naar informatie over vaccins buiten het RVP. In reactie op het interview geeft hij aan met het RIVM te onderzoeken hoe deze “vaccinaties-op-maat”, beter onder de aandacht gebracht kunnen worden. Op naar nog meer gezondheidswinst met vaccinatie!

/by
← #nieuws

Synaffix Announces $125m License Agreement with Shanghai Miracogen

,

Synaffix, a Dutch biotechnology company exclusively focused on continued advancement of its clinical-stage antibody-drug conjugate (ADC) technology for the development of best-in-class ADCs, announces that it has entered into a license agreement with Shanghai Miracogen Inc., a Chinese biotechnology company with a clinical-stage pipeline of ADCs.

Under the terms of the agreement, Miracogen has been granted non-exclusive rights to Synaffix’s proprietary  GlycoConnect™ and HydraSpace™ ADC technologies for use in its next clinical candidate. Synaffix is eligible to receive upfront and potential milestone payments that total $125 million, plus royalties­­.

Miracogen will be responsible for the research, development, manufacturing and commercial-ization of the ADC product while Synaffix will be responsible for the manufacturing of components that are specifically related to its proprietary GlycoConnect™ and HydraSpace™ technologies.

This agreement follows a research collaboration between the two companies which was centered around a specific drug candidate that has now been selected for clinical development.

Mary Hu, Chairman and CEO of Miracogen, said:

“We are very pleased to have reached this license agreement with Synaffix. We believe that their GlycoConnect™ and HydraSpace™ technologies will further differentiate our pipeline of ADCs by delivering valuable expansion of the therapeutic index. Our efficient and collaborative relationship during the research phase has provided us with a highly competitive new asset for the Miracogen pipeline in just a five-month timeframe. We look forward to continuing our collaboration as we advance this candidate into the clinic and beyond to benefit cancer patients.”

Peter van de Sande, CEO of Synaffix, said:

“Working with Miracogen has been a rewarding experience. As we transition into the development phase together, this license agreement with Miracogen provides additional validation of our GlycoConnect™ and HydraSpace™ technologies.”

“There is a clear trend in China towards developing innovative products and as such, ADCs have emerged as a strong area of growth within the field of oncology. Our proprietary technologies can address the current unmet need for clinical candidates with an enhanced therapeutic index, thereby driving further growth of our activities in China and other markets.”

Source: Synaffix

/by
← #nieuws

Update Modernisering Biotechnologiebeleid naar de Tweede Kamer

, , , , ,

Afgelopen week stuurde Staatssecretaris Van Veldhoven een update van de Modernisering van het Biotechnologiebeleid naar de Tweede Kamer. Naast een algemene update geeft de brief ook inzicht in de vervolgstappen om tot een modern biotechnologiebeleid te komen.

De Staatssecretaris geeft aan dat ze toe wil naar een beleid dat ruimte biedt aan de kansen van de biotechnologie voor een gezonde en duurzame samenleving. Uiteraard zonder daarbij de veiligheid uit het oog te verliezen. In 2018 zijn in samenwerking met stakeholders de bouwstenen voor een modern biotech beleid aangeleverd. De komende twee jaar wil de staatssecretaris deze samen met het veld verder concretiseren. Daarbij is er zowel aandacht voor korte termijn doelen, zoals optimalisatie van de uitvoeringspraktijk van de vergunningverlening in Nederland, als voor de langere termijn gericht op aanpassing van het Europees biotechnologiebeleid.

Daarnaast blijft Nederland zich in Brussel inzetten om de moderne veredelingsmethoden binnen handbereik van de Europese Agri-Food sector te krijgen. Modernisering van het huidige biotechnologiebeleid kan HollandBIO niet snel genoeg gaan. Als we in Nederland de vruchten willen plukken van de baanbrekende ontwikkelingen in de biotechnologie, zoals van cel- en gentherapie en plantenveredeling, is aanpassing van het nationale en Europese biotechnologiebeleid essentieel. HollandBIO is dan ook blij met het commitment van de Staatssecretaris en werkt graag mee om de mooie woorden in daden om te zetten.

/by
← #nieuws

Registreren gaat voor kopiëren

, , ,

Gisteren stuurde minister Bruins voor Medische Zorg en Sport zijn langverwachte brief over magistrale bereiding naar de Tweede Kamer. De brief wil meer duidelijkheid geven over de mogelijkheden van apotheekbereidingen door duiding van de voorwaarde ‘verstrekking in het klein’. Klein blijkt een rekbaar begrip: het ministerie van VWS rekt ‘verstrekking in het klein’ op tot circa 50 unieke patiënten per maand bij langdurig gebruik, of tot circa 150 patiënten per maand bij kortdurend gebruik van een geneesmiddel. Per bereidende apotheek, welteverstaan. Dat lijkt misschien niet veel, maar in het perspectief van het toenemend aantal weesgeneesmiddelen en de trend richting personalised medicine is het dat wel. Het is namelijk al lang geen uitzondering meer dat een geneesmiddel voor bijvoorbeeld maar 20 patiënten in Nederland wordt geregistreerd.

Om effectiviteit, veiligheid en brede beschikbaarheid van geneesmiddelen te waarborgen, hebben we in Europa een geharmoniseerd systeem voor geneesmiddelenregistratie. Vandaag de dag is het Europees Medicijn Agentschap (EMA) een alom gerespecteerd instituut. Nederland juicht de waarde van Europese registratie en de rol van EMA toe. Tenzij we onze eigen patiënten goedkoper kunnen bedienen met een niet geregistreerde kopie, zo blijkt uit de brief van de minister. Want wanneer er vraagtekens zijn over een al dan niet te hoge prijs, is magistrale bereiding ook een goede optie. Dat Nederland hier het systeem van Europese registratie ondermijnt, de investeringen die door een bedrijf zijn gedaan negeert en een loopje neemt met de patiëntveiligheid, is een slecht signaal.

Gevolgen voor weesgeneesmiddelen

Naar verwachting vormt het opgerekte begrip van ‘verstrekking in het klein’ een risico voor nieuw geregistreerde weesgeneesmiddelen die geen octrooibescherming genieten. Ongeveer een derde van alle nieuwe geneesmiddelen is vandaag de dag een weesgeneesmiddel. Dat is een fantastische ontwikkeling voor patiënten die lijden aan een zeldzame aandoening, mogelijk gemaakt door de introductie van internationale stimuleringsmaatregelen. Het ministerie van VWS ondermijnt met het oprekken van magistrale bereiding het systeem van geneesmiddelenregistratie. Niet uit medische noodzaak, maar puur uit kostenbesparing. Want waar hebben we het nu over? Op dit moment geven we een zeer bescheiden aandeel van ons zorgbudget uit aan weesgeneesmiddelen: ongeveer 0,27%.

Registreren in plaats van kopiëren

HollandBIO stelt een andere oplossing voor dan het maximaal oprekken van de grenzen voor magistrale bereiding. Wat als we nou eens in nationaal verband in kaart brengen welke niet geregistreerde geneesmiddelen conform de gouden behandelstandaard in Nederlandse ziekenhuizen gebruikt worden? Dat moet een mooi lijstje opleveren, en gezien onze vooraanstaande wetenschappelijke positie, ziekenhuiszorg en data-infrastructuur prima realiseerbaar. Vervolgens stellen we een organisatie, of het nou een ziekenhuis, spin-off, stichting of ander instituut is, aan om de geneesmiddelen op het lijstje met publiek geld Europees te registreren. Is de registratie een feit, dan maakt de organisatie het geneesmiddel voor een maatschappelijk acceptabele prijs beschikbaar. In ieder geval in Nederland, maar liever nog in heel Europa. Zo stimuleren we gezondheid, innovatie en betaalbaarheid, krijgt ons Europese systeem van registratie de credits die het verdient én profiteren alle Europese patiënten, ongeacht hun woonplaats of de incidentie van hun ziekte, van nieuwe geneesmiddelen.

Eerder schreven wij het bericht “Kiezen uit twee kwaden” over misbruik van stimuleringsmaatregelen en magistrale bereiding.

/by
← #nieuws

Werk heeft positief effect op mensen die chronisch ziek zijn

Werkgevers, werknemers, gezondheidszorg en de overheid moeten samen zorgen dat mensen die chronisch of ernstig ziek zijn, kunnen blijven werken. Dat vinden de leden van het platform Fit for Work dat zich inzet voor werkbehoud bij chronische aandoeningen. Deze boodschap is ook de insteek van de Fit for Work / SER-conferentie: Zorg voor Werk die op 11 april wordt gehouden in Den Haag.

Beleidsmakers, zorgprofessionals, werkgevers, patiëntenorganisaties en andere belanghebbende partijen komen samen om te praten over maatregelen die kunnen zorgen voor werkbehoud bij ziekte.

Van de mensen die werken, heeft 32 procent een chronische ziekte. Omgerekend gaat dat om 2,8 miljoen Nederlanders en hun aantal groeit. Twee op de drie mensen die ziek zijn, werken minimaal 12 uur per week. Het gros van hen vindt dat werk een positief effect heeft op hun gezondheid en levenskwaliteit. Het kost de maatschappij jaarlijks 26 miljard euro als mensen ziek thuis blijven en niet werken. Deze cijfers blijken uit de impact graphic die Fit for Work tijdens de conferentie congres overhandigt aan Erik Gerritsen, de secretaris-generaal van het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, en Gert-Jan Buitendijk, directeur-generaal Werk van het ministerie van Sociale Zaken en Werkgelegenheid.

Inzet van werkgevers, de overheid, zorgverleners en werkenden is nodig om te zorgen dat mensen hun baan niet meer verliezen wanneer zij langdurig ziek zijn. Fit for Work roept betrokken partijen tijdens de Fit for Work SER/conferentie op tot de volgende acties:

Mensen met een chronische of ernstige ziekte:

  1. Bespreek op je werk wat de gevolgen van je aandoening of ziekte voor het werk dat je doet en kom samen met je leidinggevende en collega’s tot oplossingen om te kunnen blijven werken.

Zorgprofessionals:

  • Maak werk(behoud) onderdeel van het behandelplan. Organiseer de zorg zo dat patiënten kunnen blijven werken en hun inkomen behouden.

Werkgevers:

  • Maak werken met een chronisch aandoening bespreekbaar op de werkvloer en biedt ondersteuning aan.

Overheid:

  • Creëer een samenhangend overheidsbeleid voor werkbehoud voor mensen die chronisch of ernstig ziek zijn. Streef daarbij naar een gezamenlijke aanpak vanuit alle betrokken ministeries (SZW, VWS, EZ, Financiën en OC&W).
  • Bedenk stimulerende prikkels voor werkgevers om werknemers met een chronische of ernstige aandoening aan het werk te houden. En doe hetzelfde voor zorgprofessionals om werk onderdeel te maken van het behandelplan.
  1. Ontwikkel een vangnet voor mensen die tijdelijk minder kunnen werken (vergelijkbaar met een vangnet bij zwangere werknemers).
  2. Maak investeringen in werkaanpassingen fiscaal aftrekbaar.
  3. Geef artsen tijd en ruimte om werk te betrekken bij de behandeling.

Bron: Dit is een conferentie van het platform Fit for Work en in samenwerking met de Sociaal Economische Raad (SER). Bij het platform Fit for Work zijn meer dan 25 maatschappelijke partijen aangesloten. De conferentie wordt mede mogelijk gemaakt door AbbVie en Pfizer.

/by
← #nieuws

uniQure Receives FDA Fast Track Designation for AMT-130 Gene Therapy for the Treatment of Huntington’s Disease

uniQure, a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation for AMT-130, the Company’s gene therapy candidate for the treatment of Huntington’s disease.

AMT-130 comprises a recombinant AAV5 vector carrying a DNA cassette encoding a microRNA that non-selectively lowers or knocks-down human huntingtin protein in Huntington’s disease patients. AMT-130 also is unique in that it targets the highly toxic exon1 protein fragment that is even more toxic than the mutant huntingtin protein.

“Achieving Fast Track Designation from the FDA underscores the high unmet medical need for patients suffering from Huntington’s disease, for which there are currently no approved, disease-modifying treatments,” stated Matt Kapusta, chief executive officer of uniQure. “We are nearing the initiation of a Phase I/II study of AMT-130, the first one-time administered AAV gene therapy to enter clinical testing for Huntington’s disease, and are on track to treat the first patient in the second half of 2019.”

The FDA’s Fast Track program is designed to facilitate the development and expedite the review of drugs to treat serious conditions and fill an unmet medical need. A therapy granted Fast Track Designation may be eligible for several benefits, including more frequent meetings and communications with the FDA and, if relevant criteria are met, the potential for Accelerated Approval, Priority Review or Rolling Review of a Biologics License Application (BLA) or New Drug Application (NDA).

Source: uniQure

/by
← #nieuws

Blokhuis geeft beleidsreactie op meningokokkenvaccinaties

,

Hoera! Vanaf 2020 beschermt het Rijksvaccinatieprogramma (RVP) kinderen structureel tegen meningokokken van het subtype A, C, W en Y. Bovendien gaat staatssecretaris Blokhuis met het RIVM in gesprek over betere voorlichting over de meningokokken B vaccinatie. Recent liet de staatssecretaris weten dit vaccin niet op te nemen in het RVP. Ook zonder opname in het programma blijven vaccins voor eigen rekening en op eigen initiatief beschikbaar, een belangrijk gegeven dat vaak onbekend is bij het grote publiek. Het doet HollandBIO goed dat Blokhuis een voorzichtige eerste stap zet om de communicatie over vaccins buiten het RVP te verbeteren.

De beleidsreactie van Blokhuis op meningokokken is in lijn met het eerdere advies van de Gezondheidsraad (GR). De staatssecretaris geeft het RIVM groen licht voor de structurele uitbreiding naar een meningokokken ACWY-prik. En ondanks de felle kritiek van diverse medici op het advies van de GR, gaat Blokhuis niet over tot programmatische opname van een vaccin tegen meningokokken B.

Wel benadrukt Blokhuis dat zijn besluit gaat over het collectieve aanbod van vaccins. “Gezien de ernst van de ziekte begrijp ik tegelijkertijd goed wanneer mensen op individueel niveau een andere afweging maken over het vaccineren van zichzelf of hun kinderen.”, zegt hij. Informatie hierover moet makkelijk vindbaar zijn. Blokhuis gaat daarom in overleg met het RIVM om de informatievoorziening rondom meningokokken B vaccinatie te verbeteren. Een mooie eerste stap, vindt HollandBIO.

Wat HollandBIO betreft blijft de communicatie niet beperkt tot meningokokken B. Er zijn namelijk nog meer vaccins die op individueel niveau waarde kunnen toevoegen. Elsevier-redacteur Marieke ten Katen bracht recent een aantal van deze ondergeschoven kindjes voor het voetlicht. HollandBIO blijft zich hard maken voor een optimale inzet van vaccins in de strijd tegen infectieziekten. Een waterdichte beoordelings-, implementatie- en communicatiemachine is hiervoor absoluut onmisbaar – zowel voor vaccins binnen als buiten de collectieve vaccinatieprogramma’s!

/by
← #nieuws

Micreos ontvangt €30 miljoen voor antibiotica-alternatief

,

Het Nederlandse biotech bedrijf Micreos heeft €30 miljoen aangetrokken voor de versnelde ontwikkeling van haar endolysine technologie als alternatief voor antibiotica. De financiering is primair bestemd voor de klinische ontwikkeling van het endolysine XZ.700 voor atopische dermatitis en diabetische wondinfecties, en voor de introductie in de USA van Gladskin voor huidaandoeningen zoals eczeem, acne en rosacea.

Volgens de Wereldgezondheidsorganisatie vormt antibiotica-resistentie een grote bedreigingen voor de volksgezondheid. Los van het probleem van resistentie tegen antibiotica is een reden voor toenemende terughoudendheid bij gebruik ervan dat antibiotica geen onderscheid maken tussen slechte en goede bacteriën.

Endolysines hebben drie bijzondere kenmerken: (1) ze richten zich uitsluitend op de ongewenste bacterie-soorten, en laten ons microbioom – dat miljarden goede bacteriën telt en essentieel is voor onze gezondheid – intact, (2) het maakt daarbij niet uit of de ongewenste bacteriën antibiotica-resistent zijn of niet, en (3) het gebruik van endolysines leidt volgens wetenschappers niet tot nieuwe resistentie.

Dankzij deze eigenschappen is met endolysines een nieuwe aanpak mogelijk van de behandeling van chronische wondinfecties – inclusief de door de resistente MRSA-bacterie veroorzaakte variant – en van inflammatoire huidaandoeningen zoals eczeem.

Staphefekt™ SA.100, door Micreos samen met de Zwitserse universiteit ETH in Zurich ontwikkeld, is ‘s werelds eerste toegelaten endolysine voor de mens. Het is het actieve ingrediënt in de Gladskin producten en richt zich selectief op de Staphylococcus aureus – bacterie. Een variant ervan, XZ.700, wordt nu door Micreos voor diverse indicaties als geneesmiddel geregistreerd.

“Sinds de introductie in Europa heeft Gladskin al meer dan 100.000 mensen met eczeem, acne en rosacea geholpen.” aldus Skyler Stein, directeur Micreos Noord Amerika. “Gladskin is pionier in het gebruik van endolysines om het evenwicht van het huid-microbioom te herstellen en de gezondheid van de huid te verbeteren.” Gekozen als Europa’s meest relevante innovatie bereidt Micreos nu de introductie van Gladskin in de Verenigde Staten voor.

De €30 miljoen financiering omvat een Innovatiekrediet van € 5.4 miljoen van het Nederlandse Ministerie van Economische Zaken (RVO). Micreos heeft al diverse studies met Gladskin gedaan, waaronder trials op eczeem, acne en rosacea. Momenteel lopen er bij het EMC in Rotterdam ook studies op zeldzame ernstige aandoeningen – zogenaamde ‘weesgeneesmiddelen-indicaties’ – waarvoor geen adequate middelen bestaan, zoals Netherton en Primaire Immuun-Deficiënties.

Micreos CEO Mark Offerhaus: “De problemen die wij met onze technologie kunnen aanpakken hebben een grote impact op de dagelijkse levenskwaliteit van miljoenen mensen. Deze financiering van bestaande en nieuwe investeerders helpt ons om onze technologie verder te ontsluiten. We onderzoeken op dit moment ook commerciële partnerships om hier nader invulling aan te geven.”

Bron: Micreos

/by