← #nieuws

DCprime Presents Comprehensive Preclinical Results Supporting Lead Clinical Candidate DCP-001

DCprime, the front-runner in the field of relapse vaccines, today announced presentations of additional preclinical data sets for its lead program, DCP-001, at the 7th CCBIO Annual Symposium and the 2019 CIMT Annual Meeting. The data supports key product characteristics and sheds additional light on the mechanism-of-action of DCP-001, a whole cell-based vaccine derived from the company’s proprietary DCOne® human leukemic cell line. DCP-001 is currently studied in an international Phase II trial in AML patients who are ineligible for hematopoietic stem cell transplantations.

“While we are making constant progress evaluating DCP-001 in the clinic in AML and preparing additional trials in MDS and Multiple Myeloma, we continue to strengthen the body of preclinical data supporting this program,” commented Dr Jeroen Rovers, CMO of DCprime. “The preclinical results and animal models we have generated in our collaboration with the University of Bergen provide further insights into the vaccine’s mechanism-of-action and confirm several key product characteristics relevant to our approach. Overall, these data strongly support the rationale of DCP-001 as a relapse vaccine providing immune control over residual disease in hematological malignancies.”

DCOne cells endogenously express known and unknown tumor-associated antigens. In the DCP-001 manufacturing process, DCOne cells are differentiated and matured into cells with a mature dendritic cell phenotype, which is responsible for the strong immunogenic properties of the vaccine.

In its collaboration with the University of Bergen, Norway, DCprime has established a preclinical mouse model to study DCP-001 vaccinations in monotherapy and in combination therapy settings. The collaboration is supported by the Horizon 2020 EU grant AML-VACCiN. The data which were presented yesterday at the 7th CCBIO Annual Symposium showed that DCP-001 was able to suppress tumor growth in humanized immunocompetent mice. The results also demonstrated that the transformation of DCOne leukemic cells into DCP-001 leads to an immunogenic shift. Whereas the parental leukemic cells were poorly immunogenic, DCP-001 proved highly immunogenic, making it an attractive cancer vaccine candidate. Furthermore, DCP-001 induced the production of a broad range of pro-inflammatory cytokines in peripheral blood mononuclear cells (PBMCs) derived from healthy donors.

In preclinical studies, which will be presented at the upcoming 2019 CIMT Annual Meeting, DCprime was able to demonstrate that human antigen presenting cells (APCs) efficiently process DCP-001 through phagocytosis. These in vitro data suggest that in vivo, upon intradermal injection, DCP-001 will induce a strong inflammatory response, and is ingested by both resident and attracted host APCs, which subsequently prime tumor-reactive T cells. These data support the proposed mode of action whereby host APCs present DCP-001 antigens to the host immune system following intradermal vaccination.

The poster presentation at the upcoming 2019 CIMT Annual Meeting will take place on May 21, 2019 at the Rheingoldhalle Congress Center Mainz, Germany. To read the full abstract, please go to:An in vitro study of the interactions between the cell-based cancer vaccine DCP-001 and antigen presenting cells

Source: DCprime

/by
← #nieuws

Pilot “Parallelle Procedures CBG-ZIN” van start: innovatieve geneesmiddelen sneller bij de patiënt

, ,

HollandBIO is blij met de start van de pilot “Parallelle Procedures CBG-ZIN” van het CBG en Zorginstituut om innovatieve geneesmiddelen sneller bij de patiënt te krijgen. De pilot sluit naadloos aan bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt, waarin wij werken aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan.

Met de pilot slaan CBG en ZIN de handen ineen om de tijd van lab naar patiënt te verkorten, door eerder te starten met het nationale vergoedingstraject en dit (deels) parallel te laten lopen met het Europese registratietraject. Normaal gesproken start het vergoedingstraject pas na het verkrijgen van de handelsvergunning. HollandBIO en de VIG werken samen met het CBG en het Zorginstituut om te inventariseren welke geneesmiddelen/ fabrikanten in aanmerking zouden komen voor deelname aan de pilot, die zich in de opstartfase bevindt. Zodra we meer informatie hebben over hoe fabrikanten kunnen participeren in deze pilot laten we dat natuurlijk weten.

De pilot is een mooie eerste stap om van Nederland een internationale proeftuin te maken voor oplossingen die de route van lab naar patiënt versnellen en verbeteren. En dat is hard nodig. Want hoewel de biotechsector haar belofte waarmaakt door de introductie van baanbrekende geneesmiddelen en therapieën, duurt geneesmiddelontwikkeling te lang, is het te kostbaar en te risicovol. Om ook in de toekomst de vruchten te kunnen plukken van innovatie, moeten we daar verandering in aanbrengen. Helaas is er geen quick fix, duurzame oplossingen vergen visie en tijd. In ons programma Sneller & beter van lab naar patiënt pleit HollandBIO voor oplossingsrichtingen waarbij gezondheidswinst, innovatie én betaalbaarheid hand in hand gaan: het patiëntenperspectief centraal in elke fase van geneesmiddelenontwikkeling, de ontwikkeling en inzet van betere meetmodellen en slimme diagnostica en een flexibel ecosysteem waarin registratie, vergoeding en toegang naadloos op elkaar aansluiten.

HollandBIO is ervan overtuigd dat de pilot “Parallelle Procedures CBG-ZIN” mogelijkheden biedt om een flexibel gezondheidsecosysteem een stap dichterbij te brengen, zodat Nederland klaar is om de volle potentie van de geneesmiddelen van morgen te verzilveren!

/by
← #nieuws

Dubbel betalen is pertinente onzin

, , ,

Willen we in de toekomst nieuwe, effectieve én betaalbare geneesmiddelen, dan moeten we vandaag oplossingen implementeren die de route van lab naar patiënt versnellen en verbeteren. Het opwerpen van extra drempels, door bijvoorbeeld al in de vroegste fase van ontwikkeling voorwaarden te stellen aan de prijs van een eventueel geneesmiddel bij publieke financiering van onderzoek, werkt juist averechts. Het is simpelweg de verkeerde knop om aan te draaien. Dat stelt HollandBIO in reactie op het vandaag verschenen rapport van SOMO en Wemos over de rol van publieke financiering in geneesmiddelenonderzoek.

Er staat veel op het spel: in de strijd tegen ziekte staan we nog veel te vaak met lege handen. Maar de route om een geneesmiddel van lab naar patiënt te brengen, is wetenschappelijk uitdagend, lang, duur en risicovol. Dat staat onze ambitie in de weg om op een dag elke patiënt van een effectieve en betaalbare behandeling te voorzien. Het moet sneller en beter.

Inzicht in de kostendrijvers is een belangrijke voorwaarde voor de implementatie van effectieve oplossingen. Een recente analyse van Gupta concludeert dat mislukkingen en kapitaalkosten de grootste kostendrijvers zijn in de ontwikkeling van geneesmiddelen. Maar liefst 92% van het geneesmiddelenonderzoek dat het schopt tot de testfase op mensen, faalt alsnog. Als investeerders al bereid zijn dit risico te nemen, moeten ze ook nog eens engelengeduld hebben: de ontwikkeling van een geneesmiddel duurt in de regel tien tot vijftien jaar. Om wat aan de prijs van geneesmiddelen te doen, hebben we dus oplossingen nodig die het traject van lab naar patiënt de-risken en versnellen.

Publieke financiering in de vroege fase van geneesmiddelenontwikkeling, of het nou binnen een bedrijf, een onderzoeksinstelling of een stichting is, is hard nodig. Want juist in deze fase laat de private markt het nog afweten. Zetten we de publieke investeringen af tegen de private investeringen, dan is er maar één conclusie mogelijk: dubbel betalen is pertinente onzin. Gupta becijferde dat de ontwikkeling van één enkel geneesmiddel gemiddeld 2,2 miljard euro kost. De publieke bijdrage ligt in de case studies van SOMO rond de 10 miljoen euro, en een aanzienlijk deel van die bijdrage wordt ook nog eens met meer dan marktconforme rente terugbetaald. Dat een investeerder in ruil voor 0,5% financiering eisen kan stellen aan de uiteindelijke prijsstelling, zoals SOMO bepleit, getuigt van weinig realiteitszin.

Nederland heeft een internationaal vooraanstaande kennispositie in medisch onderzoek. Die kennis moet niet op de plank blijven liggen, maar moet verzilverd worden in gezondheidswinst. Daarom verdient iedereen die de ambitie, het inzicht en het doorzettingsvermogen heeft om een nieuw geneesmiddel te ontwikkelen onze volledige steun, of dat nou in binnen een bedrijf, NGO of de academie is. HollandBIO pleit voor meer publieke investeringen, tegen stimulerende en internationaal concurrerende voorwaarden. De op te richten investeringsinstelling Invest-NL biedt een uitgelezen kans om het huidige marktfalen weg te nemen.

Laten we de handen ineen slaan en inzetten op effectieve oplossingen waarbij gezondheid, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Zo kan Nederland uitgroeien tot het Boston van Europa, en profiteren we allemaal van onze gezamenlijke investeringen in geneesmiddelenonderzoek.

/by
← #nieuws

AstraZeneca’s Calquence Phase III ASCEND trial met primary endpoint

AstraZeneca today announced positive results from the Phase III ASCEND trial of Calquence (acalabrutinib) in previously-treated patients with chronic lymphocytic leukaemia (CLL). Results showed a statistically-significant and clinically-meaningful improvement in progression-free survival (PFS) with Calquence monotherapy compared to a combination regimen of rituximab plus physician’s choice of idelalisib or bendamustine. Importantly, the safety and tolerability of Calquence was consistent with the known profile.

José Baselga, Executive Vice President, R&D Oncology said: “Calquence is the first BTK inhibitor to show benefit in a Phase III trial as a monotherapy compared to current standard-of-care combinations used in relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia. We look forward to presenting detailed results at a forthcoming medical meeting.”

Within AstraZeneca’s robust development programme for Calquence, ASCEND is the first of two Phase III CLL trials expected to read out in 2019. The second is ELEVATE-TN (ACE-CL-007) in treatment-naïve, front-line CLL. Calquence is currently approved for the treatment of adults with relapsed or refractory mantle cell lymphoma (MCL) in the US, Brazil, the UAE, and Qatar, and is being developed for the treatment of CLL and other blood cancers.

About ASCEND

ASCEND (ACE-CL-309) is a global, randomised, multicentre, open-label Phase III trial evaluating the efficacy of Calquence in previously-treated patients with CLL. In the trial, 310 patients were randomised (1:1) into two groups. Patients in the first group received Calquence monotherapy (100mg twice daily until disease progression). Patients in the second group received rituximab plus physician’s choice of idelalisib or bendamustine.1

The primary endpoint is PFS assessed by an independent review committee (IRC), and key secondary endpoints include physician-assessed PFS, IRC- and physician-assessed overall response rate and duration of response, as well as overall survival, patient reported outcomes and time to next treatment (TTNT).

About Calquence

Calquence (acalabrutinib) was granted accelerated approval by the US Food and Drug Administration (FDA) in October 2017 for the treatment of adult patients with MCL who have received at least one prior therapy. Continued approval for this indication may be contingent upon verification and description of clinical benefit in confirmatory trials

Calquence is an inhibitor of Bruton tyrosine kinase (BTK). Calquence binds covalently to BTK, thereby inhibiting its activity2. In B-cells, BTK signalling results in activation of pathways necessary for B-cell proliferation, trafficking, chemotaxis, and adhesion.

As part of an extensive clinical development programme, AstraZeneca and Acerta Pharma are currently evaluating Calquencein 26 clinical trials that are company-sponsored. Calquence is being developed for the treatment of multiple B-cell blood cancers including CLL, MCL, diffuse large B-cell lymphoma, Waldenstrom macroglobulinaemia, follicular lymphoma, and multiple myeloma and other haematologic malignancies. Several Phase III clinical trials in CLL are ongoing, including ASCEND, ELEVATE-TN, ELEVATE-RR (ACE-CL-006) evaluating Calquence vs. ibrutinib in previously-treated CLL and ACE-CL-311 evaluating Calquence in combination with venetoclax and obinutuzumab in previously-untreated fit patients with CLL.

Source: AstraZeneca

/by
← #nieuws

Input gevraagd! EMA onderzoekt minimum vereisten patiëntregisters

, ,

Middels een online enquête vragen PhD student Carla Jonker en de European Medicines Agency (EMA) tot 28 mei brede input over de vereisten voor patiëntregisters. Het doel is om een minimale standaard te ontwikkelen voor de productbeoordelingen van EMA. Een bijzonder waardevol onderzoek, vindt HollandBIO. Wij moedigen geneesmiddelenontwikkelaars én andere betrokkenen dan ook aan de survey in te vullen. De data worden anoniem verwerkt.

Het onderzoek van Jonker dient onder meer als input voor het Patient Registry Initiative, waarmee EMA de ontwikkeling en systematische inzet van registers binnen haar besluitvormingsproces wil verbeteren. Een initiatief dat op de steun van HollandBIO kan rekenen: het patiëntenperspectief in de lead in elke fase van ontwikkeling is immers één van de oplossingsrichtingen uit HollandBIO’s programma Sneller en beter van lab naar patiënt.

Er zijn meer mogelijkheden om jouw visie op patiëntregisters te doen gelden. Naast het onderzoek van Jonker, nodigt EMA betrokkenen uit te reageren op een online discussion paper met voorstellen tot “good registry practice”. Dit kan nog tot 30 juni 2019. Grijp die kans!

/by
← #nieuws

Rare Disease Symposium: challenging the status quo

, , ,

De tweede editie van het HollandBIO-PSR Rare Disease Symposium op 18 april was een groot succes. Geholpen door een stralend zonnetje, zochten sprekers en deelnemers in een positieve en constructieve setting naar oplossingen voor de uitdagingen binnen het zeldzame ziekte domein. De zalen zaten vol, en iedereen in het gemêleerde publiek leek de urgentie om tot oplossingen te komen te voelen. Hoe zorgen we dat zeldzame ziekte patiënten in 2030 beter af zijn? En wie kan wat bijdragen om deze ambitie te realiseren? Een samenvatting van de verschillende presentaties en sessies, lees je hier terug

/by
← #nieuws

Ophan drug designation granted to Neuroplast’s Neuro-Cells

,

Neuroplast, a Dutch medical BioTech company in the growing feld of regenerative medicine stem cell-based therapeutics, announced that the European Medicines Agency (EMA) has granted Orphan Drug Designation to Neuro-Cells, the Company’s autologous therapy for the treatment of Traumatic Spinal Cord Injury. Orphan Drug Designation (ODD) can be granted for a product that is intended for the diagnosis, prevention or treatment of life-threatening or chronically debilitating conditions that affect no more than fve in 10,000 people in the European Union. With the ODD status Neuroplast takes advantage of potential incentives from the European Union such as protocol assistance, reduced fees, funding from the European Commission for clinical trials, and 10 years of market exclusivity .

Spinal cord injury

A spinal cord injury (SCI) is damage or trauma to the spinal cord which interrupts communication of the brain with body regions below the site of injury. Spinal cord injuries are mainly caused by accidents and, in most of the cases, result in life-long loss of control of motor functions and sensation. After the primary injury to the spinal cord, a cascade of events leads to progressive loss of tissue which may further deteriorate the patient’s prognosis. Current treatment approaches for neurodegenerative disorders as SCI are only symptomatic, leaving the underlying pathophysiology unaffected.

Neuro-Cells

Neuro-Cells represents a non-substantially manipulated tissue engineered product manufactured from patient’s own bone-marrow, intended to treat patients suffering from traumatic SCI. Based on these mechanisms Neuroplast focuses to develop a stem cell therapy, which can inhibit the inflammatory processes following damaged/dying neural tissue cells and sees its Neuro-Cells as a disease modifying therapy (DMT). DMT’s are defned as treatments or interventions that affect the underlying pathophysiology of the disease and have a benefcial outcome on the course of several neurodegenerative diseases such as SCI and Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).

Source: Neuroplast



/by
← #nieuws

Tweede Kamer: Nederland mist de boot als biotech wetgeving niet snel wordt aangepast

, , , ,

Afgelopen week riepen Tweede Kamerleden tijdens het Algemeen Overleg Biotechnologie unaniem op tot het nemen van snelle maatregelen om de Nederlandse drempels voor onderzoek en ontwikkeling rond medische GGO-producten weg te nemen. Dit na een noodkreet van de medische sector, onder andere in dagblad Trouw. Nederland is namelijk een van de weinige landen in Europa die toepassing van deze therapieën ziet als introductie in het milieu, waardoor bijvoorbeeld een zware milieutoets verplicht is. Nederlandse patiënten wachten daardoor veel te lang op innovatieve en baanbrekende behandelingen zoals cel- en gentherapie, en soms gaan deze zelfs aan hen voorbij. De Tweede Kamer gaf IenW-minister Van Nieuwenhuizen, die het stokje op biotechnologie overneemt van staatssecretaris Van Veldhoven maar nog niet aanwezig kon zijn, dan ook een duidelijke boodschap mee: pas de Nederlandse wetgeving aan naar de lichtere standaard die in veel andere Europese landen geldt en schaf de zware milieutoets af.

Ook voor de moderne veredelingsmethoden pleitten Tweede Kamerleden bij LNV-minister Schouten voor een actieve Nederlandse aanpak in Europa om deze breder toegankelijk te maken. Net als HollandBIO zien zij namelijk een belangrijke rol weggelegd voor toepassingen uit moderne veredeling in de overgang naar een circulaire landbouw en duurzame voedselproductie. In Nederland en Europa liggen deze toepassingen buiten het bereik van veredelaars en telers omdat zij een lang, kostbaar en onzeker beoordelingstraject moeten doorlopen. Minister Schouten ziet dit gelukkig ook en doet haar uiterste best om aanpassing van de wetgeving voor de moderne veredelingsmethoden op de agenda van de nieuwe Europese Commissie te krijgen. Haar eerstvolgende stap daarin is het inbrengen van het onderwerp tijdens de Europese Landbouwraad op 14 mei. Instemming van een meerderheid van andere Lidstaten is dan nodig om het onderwerp op de agenda van de Europese Commissie te krijgen.

Een laatste relevante onderwerp dat Kamerleden aan bod brachten, was de modernisering van het Nederlandse biotechnologiebeleid. Met name de VVD miste ambitie en een duidelijk plan voor de aankomende tijd in de Kamerbrief van staatssecretaris Van Veldhoven. Ook pleitte zij voor een logischer onderverdeling van departementale verantwoordelijkheden in Nederland door het ministerie van LNV verantwoordelijk te maken voor biotechnologie in de landbouw en het ministerie van VWS voor medische biotechnologie. De vraag is vanuit die fractie dan ook of het ministerie van IenW hier meer opheldering over wil geven.

In de aankomende tijd gaat de nu verantwoordelijke bewindspersoon vanuit I&W, minister Van Nieuwenhuizen, aan de slag met een schriftelijke beantwoording van de diverse vragen over de drempels rond medische GGO-producten in Nederland en de modernisering van het biotechnologiebeleid. Nadat deze aan de Tweede Kamer is toegestuurd, zal het Verslag Algemeen Overleg (VAO) plaatsvinden. Dat is een overleg waarbij Tweede Kamerleden moties kunnen indienen die, als zij in een daaropvolgende stemming door een meerderheid aangenomen worden, kunnen leiden tot bijsturing van beleid. HollandBIO blijft zich de aankomende tijd tot het uiterste inzetten totdat het ministerie van I&W in haar beleid de door de hele sector vurig gewenste ruimte voor baanbrekende behandelingen omarmt. Patiënten mogen niet langer de dupe worden van achterhaalde wet- en regelgeving!

/by
← #nieuws

Leestip: Angst en onbegrip blokkeren biotech innovatie

, ,

De wetgeving voor genetische modificatie is gestoeld op angst en onbegrip en belemmert innovatie in Nederland, daarover zijn Bert Lotz, wetenschapper aan de Wageningen Universiteit, en Marcel Kenter, werkzaam bij het Paul Janssen FutureLab, het roerend met elkaar eens. In de Trouw van afgelopen zaterdag leggen ze uit hoe dit de transitie naar een duurzamere landbouw in de weg zit en hoe dit ertoe leidt dat de nieuwste gentherapieën te laat bij patiënten komen.

De Europese regelgeving op het gebied van genetische modificatie is verouderd en Nederland is daarin ook nog eens de strengste meester volgens Kenter. Gevolg daarvan is dat Nederland een van de weinige landen in Europa is die voor de toepassing van gentherapie een milieuvergunning  vereist. De procedure om die vergunning te verkrijgen duurt in Nederland een jaar, en die tijd hebben veel kankerpatiënten niet. Wetenschappers luidden dan ook afgelopen week de noodklok om hier verandering te brengen.

Bert Lotz ziet gemiste kansen voor de landbouw. Zo zijn aardappelplanten zeer gevoelig voor de schimmel die de desastreuze aardappelziekte veroorzaakt. Voor de bestrijding daarvan gebruikt de boer nu veel bestrijdingsmiddelen. Met de moderne veredelingstechnieken is het gelukt om aardappelplanten te maken die bestand zijn tegen de schimmel. De boer hoeft dan veel minder te spuiten. Helaas blijven deze aardappelplanten in Europa voorlopig nog op de plank liggen. Europa ziet, in tegenstelling tot veel landen buiten Europa, de moderne veredelingstechnieken als genetische modificatie. De planten moeten daardoor eerst een lang, duur en onzeker toelatingstraject in Europa doorlopen. Dit weerhoudt plantenveredelaars van het gebruik van de moderne veredelingstechnieken. Hierdoor blijven de boeren verstoken van nieuwe schimmelbestendige gewassen.

Hoog tijd dus voor verandering, want Nederland loopt al jaren achter de feiten aan. HollandBIO is het helemaal eens met de wetenschappers en blijft zich de komende tijd hard maken voor spoedige aanpassing van de wetgeving voor de toepassing van cel- en gentherapie en de moderne veredelingstechnieken!

Bron: Trouw

/by
← #nieuws

KBO-PCOB op de bres voor vaccinatie van volwassenen

, , ,

De vaccinatiegraad onder volwassenen moet omhoog, vindt ouderenbond KBO-PCOB. De bond wil hiertoe samen met de veldpartijen in de Vaccinatiealliantie een plan van aanpak opstellen. Zij krijgt daarbij steun van o.a. Staatssecretaris Blokhuis. HollandBIO is enthousiast dat KBO-PCOB deze handschoen oppakt, omdat het initiatief burgers kan helpen een geïnformeerde keuze te maken over vaccinatie. Op naar betere voorlichting en meer verzilverde gezondheidswinst!

Lees het statement van KBO-PCOB hier.

/by