Dit jaar vindt het toonaangevende congres over gene-editing, CRISPRcon, plaats in Wageningen. Bijna iedereen heeft al wel van CRISPR-Cas, een gene-editing techniek waarmee de genetische code heel precies kan worden aangepast, gehoord. De potentie ervan is enorm: van het genezen van erfelijke ziekten tot lekkerder en gezondere groenten en fruit. Het biedt de samenleving ongekende en onbekende mogelijkheden. De ontwikkelingen roepen echter ook vragen op. Is het wel veilig? En, hoe ver willen we met deze genetische aanpassingen gaan? Al deze onderwerpen komen tijdens het congres in Wageningen aan bod. Het is fantastisch dat onze vooraanstaande Wageningen Universiteit deze internationale conferentie host en zo de Nederlandse agrofood sector in de kijker speelt. Mis deze uitgelezen kans dus niet en kom op ook naar Wageningen op 20 en 21 juni.
Amphera, an advanced-clinical-stage biotechnology company developing dendritic cell therapies to treat cancer, announces that it has recruited the first patients to a phase II study of MesoPher to treat pancreatic cancer.
REACtiVe (Rotterdam pancrEAtic cancer Vaccination trial) is an open-label phase II study in 10 adult patients with surgically resected pancreatic cancer who have received adjuvant standard of care treatment.
MesoPher, a personalised immuno-oncology cell therapy, is comprised of autologous dendritic cells loaded with PheraLys, Amphera’s proprietary allogeneic lysate of mesothelioma cell lines. PheraLys, first developed for mesothelioma, contains a broad-spectrum of tumour-associated antigens, many of which are present in pancreatic cancer and other cancers.
MesoPher is currently in a pivotal phase II/III study for pleural mesothelioma, and a phase II study in peritoneal mesothelioma.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-05-21 14:48:582019-05-28 14:50:37Amphera recruits first patients to phase II study of MesoPher to treat pancreatic cancer← #nieuws
Erasmus MC (Rotterdam, The Netherlands) announced today the acquisition of shares of the fast-growing genomics service provider GenomeScan BV based in Leiden (The Netherlands). Together with the Leiden University Medical Center (LUMC), another shareholder in GenomeScan, they are joining forces in the field of molecular diagnostics and research.
In the fast-growing field of molecular diagnostics, it is critical to introduce and develop cutting-edge diagnostic technologies. One of these technologies is Next Generation Sequencing (NGS) that rapidly analyzes DNA and/or RNA of patients on a large scale.
GenomeScan is an ISO-accredited genomic service provider specialized in Next Generation Sequencing applications. The participation of Erasmus MC and LUMC in GenomeScan allows both UMCs to perform fast and sustainable molecular diagnostics under GenomeScan’s ISO-accreditation for NGS. Moreover, the collaboration will increase the capacity to innovate, use new technologies and develop new applications for R&D and diagnostics in an international scientific environment.
GenomeScan’s expertise not only lies in molecular diagnostic, but also in developing customizable NGS solutions for pharmaceutical and biotech companies, academic centers and hospitals, mainly within Europe. In addition, GenomeScan collaborates with leading scientific institutes in a number of national and international research projects.
David Voetelink, vice-chairman of the Executive Board: “The Erasmus MC wants to drive innovation in healthcare and technology is becoming an increasingly important factor that requires consequent investments. Through our collaboration with the LUMC we optimize the use of capital equipment. As a result, not only we have access to the most advanced technologies, but also we have a chance to ensure that the healthcare costs remain affordable.”
Pancras Hogendoorn, vice-chairman of the Executive Board of LUMC: “The collaboration with GenomeScan and Erasmus MC fits perfectly with our strategy to develop cutting-edge applications to accelerate and improve diagnosis of patients in state-of-the art clinical research facilities. With the accession of Erasmus MC, we take a big step towards achieving this goal.”
Kees van den Berg, CEO GenomeScan: “Our partnership with both UMCs, allows GenomeScan to strengthen its engagement in developing new tools to diagnose genetic disorders quicker, affordably and more effectively. By sharing knowledge and regrouping facilities, this partnership helps the company to rapidly invest in costly emerging technologies, in a thoroughly sustainable manner, under ISO-accreditation for healthcare providers or academic research and under G(C)LP for the pharmaceutical market.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-05-21 14:40:212019-05-28 14:43:20Erasmus MC and LUMC to co-participate in GenomeScan← #nieuws
Sanne Groenemeijer, algemeen directeur van Novo Nordisk Nederland, roept in de Volkskrant de Nederlandse overheid op tot een actieve en activistische deelname in de farmaceutische industrie. Met de rendementen kunnen op korte termijn de kosten van de zorg worden gedrukt. Op lange termijn kan de overheid als aandeelhouder haar invloed uitoefenen om geneesmiddelen lager te prijzen. Novo Nordisk draagt met het stuk niet alleen een welkome constructieve oplossing aan in het gepolariseerde geneesmiddelendebat, ook laat Sanne zien hoe je als farmaceut actief participeert in het maatschappelijk debat. Wat HollandBIO betreft mag dit goede voorbeeld breed navolging krijgen!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-05-21 12:14:112019-05-21 12:14:13HollandBIO Leestip: Twee vliegen in één klap← #nieuws
Patiënten die willen meepraten over de ontwikkeling, onderzoek en innovatie van geneesmiddelen, kunnen in september deelnemen aan een opleiding tot patiëntvertegen-woordiger. De opleiding is geïnitieerd door European Patient’s Academy on Therapeutic Innovation (EUPATI). Aanmelden kan tot 26 mei. Meer informatie vind je hier.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-05-21 10:53:482019-05-21 10:53:50Meedoen aan EUPATI-NL? Schrijf je in voor 26 mei← #nieuws
InteRNA
Technologies announced today the recent publication of data from a
collaboration with University Medical Center (UMC) Utrecht in Journal of
Neuroscience showing that the downregulation of miR-135a levels can reduce
seizure activity after the onset of spontaneous recurrent seizures (SRS) in
chronic-stage Mesial Temporal Lobe Epilepsy (mTLE) in mouse models. miR-135 is
a microRNA (miRNA) known to control neuronal morphology and synaptic function
that is upregulated in neurons in the epileptic brain. The data support the
overall potential of miRNAs as a treatment modality in complex diseases and
also underscore InteRNA’s expertise in the application of miRNAs as a new
therapeutic approach.
The paper
provides novel insights into the pathological mechanisms of mTLE, which remain
poorly understood to-date. In the study, it was shown for the first time that
miR-135a is significantly overexpressed in human mTLE hippocampal samples and
that the silencing of this specific miRNA in mouse models by an antimir
drastically reduces the number, severity and time spent in seizures in the SRS
stage, an advanced disease stage where current treatments fail to induce an
effect. Furthermore, novel neuronal downstream targets of miR-135a were
identified. In particular, the role of Mef2a, an activity-dependent
transcription factor regulating synaptic strength, was investigated in closer
detail. The data demonstrated that miR-135a and Mef2a show reciprocal
expression regulation in TLE and that Mef2a is required for miR135a-induced
dendritic spine changes in neurons that might induce synaptic defects involved
in the pathomechanisms of TLE. The research paper titled, “Antagonizing
increased miR-135a levels at the chronic stage of experimental TLE reduces
spontaneous recurrent seizures” was published in Journal of Neuroscience on
April 23, 2019.
“TLE
accounts for a third of all epilepsies and available treatments lack
disease-modifying effects and are ineffective in one third of all mTLE patients,”
commented Prof. Jeroen Pasterkamp, PhD, Department of Translational
Neuroscience, UMC Utrecht Brain Center. “The data from this study indicate that
targeting epilepsy-associated miRNAs has the potential to unlock a novel
therapeutic entity and provides key insights into the disease biology of
epilepsy.”
Roel Schaapveld, CEO of InteRNA added: “The published data provide evidence that targeting a single miRNA could represent a new modality in the epilepsy field where current treatments are solely based on ion channel blockers that only relieve symptoms rather than provide curative effects. We are encouraged by the results of this study that further validate InteRNA’s proprietary miRNA platform, which has the potential to target cancer, our primary focus, as well as other complex disease states outside of the realm of oncology.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-05-15 10:34:292019-05-21 10:40:52InteRNA and UMC Utrecht Publish Preclinical Evidence for Potential of miRNAs in Treatment of Epilepsy← #nieuws
DCprime, the front-runner in the field of relapse vaccines, today announced presentations of additional preclinical data sets for its lead program, DCP-001, at the 7th CCBIO Annual Symposium and the 2019 CIMT Annual Meeting. The data supports key product characteristics and sheds additional light on the mechanism-of-action of DCP-001, a whole cell-based vaccine derived from the company’s proprietary DCOne® human leukemic cell line. DCP-001 is currently studied in an international Phase II trial in AML patients who are ineligible for hematopoietic stem cell transplantations.
“While we are making constant progress evaluating DCP-001 in the clinic in AML and preparing additional trials in MDS and Multiple Myeloma, we continue to strengthen the body of preclinical data supporting this program,” commented Dr Jeroen Rovers, CMO of DCprime. “The preclinical results and animal models we have generated in our collaboration with the University of Bergen provide further insights into the vaccine’s mechanism-of-action and confirm several key product characteristics relevant to our approach. Overall, these data strongly support the rationale of DCP-001 as a relapse vaccine providing immune control over residual disease in hematological malignancies.”
DCOne cells endogenously express known and unknown tumor-associated antigens. In the DCP-001 manufacturing process, DCOne cells are differentiated and matured into cells with a mature dendritic cell phenotype, which is responsible for the strong immunogenic properties of the vaccine.
In its collaboration with the University of Bergen, Norway, DCprime has established a preclinical mouse model to study DCP-001 vaccinations in monotherapy and in combination therapy settings. The collaboration is supported by the Horizon 2020 EU grant AML-VACCiN. The data which were presented yesterday at the 7th CCBIO Annual Symposium showed that DCP-001 was able to suppress tumor growth in humanized immunocompetent mice. The results also demonstrated that the transformation of DCOne leukemic cells into DCP-001 leads to an immunogenic shift. Whereas the parental leukemic cells were poorly immunogenic, DCP-001 proved highly immunogenic, making it an attractive cancer vaccine candidate. Furthermore, DCP-001 induced the production of a broad range of pro-inflammatory cytokines in peripheral blood mononuclear cells (PBMCs) derived from healthy donors.
In preclinical studies, which will be presented at the upcoming 2019 CIMT Annual Meeting, DCprime was able to demonstrate that human antigen presenting cells (APCs) efficiently process DCP-001 through phagocytosis. These in vitro data suggest that in vivo, upon intradermal injection, DCP-001 will induce a strong inflammatory response, and is ingested by both resident and attracted host APCs, which subsequently prime tumor-reactive T cells. These data support the proposed mode of action whereby host APCs present DCP-001 antigens to the host immune system following intradermal vaccination.
HollandBIO is blij
met de start van de pilot “Parallelle Procedures CBG-ZIN” van hetCBG en Zorginstituut om
innovatieve geneesmiddelen sneller bij de patiënt te krijgen. De pilot sluit
naadloos aan bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar
patiënt, waarin wij werken aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie
en betaalbaarheid hand in hand gaan.
Met de pilot slaan CBG en ZIN de handen ineen om de tijd van
lab naar patiënt te verkorten, door eerder te starten met het nationale vergoedingstraject
en dit (deels) parallel te laten lopen met het Europese registratietraject.
Normaal gesproken start het vergoedingstraject pas na het verkrijgen van de
handelsvergunning. HollandBIO en de VIG werken samen met het CBG en het
Zorginstituut om te inventariseren welke geneesmiddelen/ fabrikanten in
aanmerking zouden komen voor deelname aan de pilot, die zich in de opstartfase
bevindt. Zodra we meer informatie hebben over hoe fabrikanten kunnen
participeren in deze pilot laten we dat natuurlijk weten.
De pilot is een mooie eerste stap om van Nederland een
internationale proeftuin te maken voor oplossingen die de route van lab naar
patiënt versnellen en verbeteren. En dat is hard nodig. Want hoewel de
biotechsector haar belofte waarmaakt door de introductie van baanbrekende geneesmiddelen
en therapieën, duurt geneesmiddelontwikkeling te lang, is het te kostbaar en te
risicovol. Om ook in de toekomst de vruchten te kunnen plukken van innovatie,
moeten we daar verandering in aanbrengen. Helaas is er geen quick fix, duurzame
oplossingen vergen visie en tijd. In ons programma Sneller & beter van lab
naar patiënt pleit HollandBIO voor oplossingsrichtingen waarbij
gezondheidswinst, innovatie én betaalbaarheid hand in hand gaan: het
patiëntenperspectief centraal in elke fase van geneesmiddelenontwikkeling, de
ontwikkeling en inzet van betere meetmodellen en slimme diagnostica en een
flexibel ecosysteem waarin registratie, vergoeding en toegang naadloos op
elkaar aansluiten.
HollandBIO is ervan overtuigd dat de pilot “Parallelle
Procedures CBG-ZIN” mogelijkheden biedt om een flexibel gezondheidsecosysteem
een stap dichterbij te brengen, zodat Nederland klaar is om de volle potentie
van de geneesmiddelen van morgen te verzilveren!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-05-13 19:47:222019-05-13 19:47:24Pilot “Parallelle Procedures CBG-ZIN” van start: innovatieve geneesmiddelen sneller bij de patiënt← #nieuws
Willen we in de toekomst
nieuwe, effectieve én betaalbare geneesmiddelen, dan moeten we vandaag
oplossingen implementeren die de route van lab naar patiënt versnellen en
verbeteren. Het opwerpen van extra drempels, door bijvoorbeeld al in de
vroegste fase van ontwikkeling voorwaarden te stellen aan de prijs van een
eventueel geneesmiddel bij publieke financiering van onderzoek, werkt juist
averechts. Het is simpelweg de verkeerde knop om aan te draaien. Dat stelt
HollandBIO in reactie op het vandaag verschenen rapport van SOMO en Wemos over
de rol van publieke financiering in geneesmiddelenonderzoek.
Er staat veel op het spel: in de strijd tegen ziekte staan we nog veel te
vaak met lege handen. Maar de route om een geneesmiddel van lab naar patiënt te
brengen, is wetenschappelijk uitdagend, lang, duur en risicovol. Dat staat onze
ambitie in de weg om op een dag elke patiënt van een effectieve en betaalbare
behandeling te voorzien. Het moet sneller en beter.
Inzicht in de kostendrijvers is een belangrijke voorwaarde voor de
implementatie van effectieve oplossingen. Een recente analyse van Gupta
concludeert dat mislukkingen en kapitaalkosten de grootste kostendrijvers zijn
in de ontwikkeling van geneesmiddelen. Maar liefst 92% van het
geneesmiddelenonderzoek dat het schopt tot de testfase op mensen, faalt alsnog.
Als investeerders al bereid zijn dit risico te nemen, moeten ze ook nog eens
engelengeduld hebben: de ontwikkeling van een geneesmiddel duurt in de regel
tien tot vijftien jaar. Om wat aan de prijs van geneesmiddelen te doen, hebben
we dus oplossingen nodig die het traject van lab naar patiënt de-risken en
versnellen.
Publieke financiering in de vroege fase van geneesmiddelenontwikkeling, of
het nou binnen een bedrijf, een onderzoeksinstelling of een stichting is, is
hard nodig. Want juist in deze fase laat de private markt het nog afweten.
Zetten we de publieke investeringen af tegen de private investeringen, dan is
er maar één conclusie mogelijk: dubbel betalen is pertinente onzin. Gupta
becijferde dat de ontwikkeling van één enkel geneesmiddel gemiddeld 2,2 miljard
euro kost. De publieke bijdrage ligt in de case studies van SOMO rond de 10
miljoen euro, en een aanzienlijk deel van die bijdrage wordt ook nog eens met
meer dan marktconforme rente terugbetaald. Dat een investeerder in ruil voor
0,5% financiering eisen kan stellen aan de uiteindelijke prijsstelling, zoals
SOMO bepleit, getuigt van weinig realiteitszin.
Nederland heeft een internationaal vooraanstaande kennispositie in medisch
onderzoek. Die kennis moet niet op de plank blijven liggen, maar moet
verzilverd worden in gezondheidswinst. Daarom verdient iedereen die de ambitie,
het inzicht en het doorzettingsvermogen heeft om een nieuw geneesmiddel te
ontwikkelen onze volledige steun, of dat nou in binnen een bedrijf, NGO of de
academie is. HollandBIO pleit voor meer publieke investeringen, tegen
stimulerende en internationaal concurrerende voorwaarden. De op te richten
investeringsinstelling Invest-NL biedt een uitgelezen kans om het huidige
marktfalen weg te nemen.
Laten we de handen ineen slaan en inzetten op effectieve oplossingen waarbij
gezondheid, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Zo kan Nederland
uitgroeien tot het Boston van Europa, en profiteren we allemaal van onze
gezamenlijke investeringen in geneesmiddelenonderzoek.
AstraZeneca today announced positive results from the Phase III ASCEND trial of Calquence (acalabrutinib) in previously-treated patients with chronic lymphocytic leukaemia (CLL). Results showed a statistically-significant and clinically-meaningful improvement in progression-free survival (PFS) with Calquence monotherapy compared to a combination regimen of rituximab plus physician’s choice of idelalisib or bendamustine. Importantly, the safety and tolerability of Calquence was consistent with the known profile.
José Baselga, Executive Vice President, R&D Oncology said: “Calquence is the first BTK inhibitor to show benefit in a Phase III trial as a monotherapy compared to current standard-of-care combinations used in relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia. We look forward to presenting detailed results at a forthcoming medical meeting.”
Within AstraZeneca’s robust development programme for Calquence, ASCEND is the first of two Phase III CLL trials expected to read out in 2019. The second is ELEVATE-TN (ACE-CL-007) in treatment-naïve, front-line CLL. Calquence is currently approved for the treatment of adults with relapsed or refractory mantle cell lymphoma (MCL) in the US, Brazil, the UAE, and Qatar, and is being developed for the treatment of CLL and other blood cancers.
About ASCEND
ASCEND (ACE-CL-309) is a global, randomised, multicentre, open-label Phase III trial evaluating the efficacy of Calquence in previously-treated patients with CLL. In the trial, 310 patients were randomised (1:1) into two groups. Patients in the first group received Calquence monotherapy (100mg twice daily until disease progression). Patients in the second group received rituximab plus physician’s choice of idelalisib or bendamustine.1
The primary endpoint is PFS assessed by an independent review committee (IRC), and key secondary endpoints include physician-assessed PFS, IRC- and physician-assessed overall response rate and duration of response, as well as overall survival, patient reported outcomes and time to next treatment (TTNT).
About Calquence
Calquence (acalabrutinib) was granted accelerated approval by the US Food and Drug Administration (FDA) in October 2017 for the treatment of adult patients with MCL who have received at least one prior therapy. Continued approval for this indication may be contingent upon verification and description of clinical benefit in confirmatory trials
Calquence is an inhibitor of Bruton tyrosine kinase (BTK). Calquence binds covalently to BTK, thereby inhibiting its activity2. In B-cells, BTK signalling results in activation of pathways necessary for B-cell proliferation, trafficking, chemotaxis, and adhesion.
As part of an extensive clinical development programme, AstraZeneca and Acerta Pharma are currently evaluating Calquencein 26 clinical trials that are company-sponsored. Calquence is being developed for the treatment of multiple B-cell blood cancers including CLL, MCL, diffuse large B-cell lymphoma, Waldenstrom macroglobulinaemia, follicular lymphoma, and multiple myeloma and other haematologic malignancies. Several Phase III clinical trials in CLL are ongoing, including ASCEND, ELEVATE-TN, ELEVATE-RR (ACE-CL-006) evaluating Calquence vs. ibrutinib in previously-treated CLL and ACE-CL-311 evaluating Calquence in combination with venetoclax and obinutuzumab in previously-untreated fit patients with CLL.