Toenemende tekorten aan medicijnen plaatsen patiënten overal in Europa in benarde posities. Lidstaten blijken steeds minder in staat patiënten gelijke toegang te geven tot geneesmiddelen. Met haar voorstel voor een Critical Medicines Act (CMA) wil de Europese Commissie ambitie, lef en leiderschap tonen om de productie, levering en beschikbaarheid van medicijnen binnen Europa te verbeteren, zowel voor generieken als ‘geneesmiddelen die het algemeen belang dienen’. Dat valt te prijzen. Toch vraagt hollandbio zich af in hoeverre Europa met dit voorstel wel in staat zal zijn om de problemen aan te pakken. Mogelijk helpt het de tekorten juist van de regen in de drup.

Gebrekkige toegang tot geneesmiddelen houdt steeds meer mensen van de straat

Geneesmiddelentekorten zijn als een veelkoppig monster, dat helaas niet met één oplossing te bestrijden is, schreef voormalig minister Agema eerder. Niet alleen Nederlandse patiënten hebben hier last van, ook elders ter wereld zijn patiënten de dupe. Wachtend op hun geneesmiddel, ontstaan soms levensbedreigende situaties met alle extra zorg(kosten) van dien. Terwijl het werkelijk in ieders belang is om deze patiënten te behandelen. Hollandbio ziet het als een veeg teken: de internationale ontwikkel- en leveringsketens van geneesmiddelen staan enorm onder druk. En net als op het vlak van defensie staat Europa bepaald niet meer bovenaan de internationale bevoorradingslijst. De gevolgen hiervan houden ook steeds meer mensen van de straat: van bedrijfsleven, dat elk dreigend tekort moet melden, via artsen en apothekers, die hemel en aarde bewegen om patiënten van een volwaardig alternatief te voorzien, tot beleidsmakers, die meedenken over (sc)haalbare interventies.

Europa op de barricaden, voor sector én patiënt?

De productie, levering en beschikbaarheid van medicijnen verbeteren, dat wil ook de Europese Commissie. Zij stelde eerder een Critical Medicines Alliance in om de problematiek rond tekorten te analyseren en stoomde onder grote druk in no time een voorstel voor een Critical Medicines Act (CMA) klaar. Alleen hoe mooi en ambitieus de plannen van de Europese Commissie ook zijn: de investeringen in de Europese concurrentiekracht en strategische autonomie, in de heropbouw van productieketens en veerkracht in de toeleveringsketens, zijn zowel een kwestie van diepe zakken als van een lange adem. En wat hollandbio betreft biedt de CMA langs de gehele ontwikkelketen nog weinig concrete handvatten.

Ook nu al staan patiënten te springen om pillen. Op de korte(re) termijn wil de Europese Commissie daarom via de CMA ook werken aan een gezamenlijke inkoop van geneesmiddelen – generiek én innovatief. Zodra er sprake is van ‘marktfalen’  in drie of meer lidstaten, kunnen deze lidstaten in dit wetsvoorstel een beroep doen op maatregelen om tot gezamenlijke inkoop over te gaan. Dat maakt het cruciaal om haarscherp te maken wat ‘marktfalen’ in deze context inhoudt. Evenzo is opheldering nodig over wat gezamenlijke inkoop precies omvat: gaat het hier enkel om gezamenlijke prijsonderhandelingen, om inkoopafspraken of een combinatie van beide? En niet in de laatste plaats: hoe bindend zijn afspraken hierover vervolgens voor lidstaten zelf?

Bedrijfsleven: verrassend voorspelbaar

Veelkoppig monster of niet, hoe bedrijven opereren is in de kern veel voorspelbaarder dan hoe beleid en politiek werken: als het haalbaar en rendabel is om producten te verkopen, dan is dat precies wat bedrijven zullen doen. De oplopende tekorten en teruglopende beschikbaarheid zijn dan ook een teken aan de wand dat aan deze voorwaarden niet of onvoldoende voldaan wordt. Dat brengt ons tot de kernvraag: gaat deze wetgeving dat veranderen? Wie probeert de CMA in het gareel te krijgen om tekorten terug te dringen: bedrijven, Europa, de lidstaten zelf of allemaal?  In onze optiek legt de CMA, net als de herziening van de farmaceutische wetgeving, de sleutel voor succes goeddeels bij fabrikanten, terwijl deze richting Europa en vooral de lidstaten vrijblijvend is. Van een kale kip kun je echter niet plukken. Als het bedrijven nu al niet lukt om te leveren, dan gaan verdergaande verplichtingen niet helpen. Alsof je een driemaal gezakte student een nóg moeilijker examen voorlegt om hem te helpen slagen.

Wanneer we bedrijven via Europese wetgeving – zoals de CMA en de herziening van de farmaceutische wetgeving – meer en meer verplichtingen opleggen, moeten zij daar extra middelen voor vrijmaken. Die middelen moeten ergens vandaan komen, maar het genereren van extra inkomsten staat op gespannen voet met de wens tot prijsverlaging, die op nationaal niveau tot een doel op zich verheven is, en ook uit de recente Europese wetsvoorstellen spreekt.

Wake-up-call

De wereld is compleet veranderd ten opzichte van een jaar geleden. Met eenzijdig afdwingen, pappen en nathouden kunnen we wellicht doen alsof we hard werken aan het terugdringen van tekorten, maar het valt te bezien of we daarmee de Europese strategische autonomie dienen om patiënten te behandelen. Bovendien kan de CMA niet los worden bezien van de golf aan zowel product-specifieke als horizontale wetgeving  die de Europese Commissie de afgelopen tijd heeft ingevoerd, of nog wil introduceren, bijvoorbeeld op data, cyber- en milieuvlak. Het is niet duidelijk of iemand het overzicht nog heeft. Het minste dat Europa daarom kan doen, is in samenwerking met de sector een fatsoenlijke integrale impactanalyse van alle voorgenomen veranderingen uitvoert.

Hollandbio vraagt zich af wanneer het besef indaalt dat Europa, net als op het thema defensie, ook zelf een handschoen zal moeten oppakken om haar patiënten te verdedigen. In plaats van pleisters te blijven plakken op een systeem dat is ontworpen voor een andere tijd, is er meer dan ooit behoefte aan een kraakhelder beeld van een gezamenlijke Europese toekomst, en bovendien een flinke dosis lef en daadkracht om de status quo vervolgens ook te doorbreken. Alleen samen kunnen we deze strijd beslechten, wat betekent dat iedereen – niet alleen het bedrijfsleven – water bij de wijn zal moeten doen.

Weesgeneesmiddelen ontwikkelen zichzelf niet. Precies daarom zet de Europese Unie al jarenlang gerichte wetgeving in om te zorgen dat ook patiënten met zeldzame ziekten uitzicht houden op een behandeling. De resultaten spreken voor zich: sinds de Europese weesgeneesmiddelenverordening in 2000 van kracht is geworden, heeft de EMA al meer dan 260 weesgeneesmiddelen geregistreerd. Reden voor een groot, Europees feest! Waar tot onze verbazing Nederlandse rekenmeesters in een hoekje staan te morren. Hollandbio vraagt ze ten dans.

Dit jaar bestaat de Europese weesgeneesmiddelenverordening 25 jaar. Hollandbio heeft feestslingers en taart klaar om het te vieren. Misschien is dit zelfs wel een mooi moment om op het Malieveld groots uit te pakken en alle helden in het zonnetje te zetten die nieuwe weesgeneesmiddelen naar patiënten hebben weten te brengen? En daarnaast om nu eindelijk écht werk te maken van een nieuw Nationaal Plan Zeldzame aandoeningen, waar ons parlement bijna een jaar geleden om vroeg. 

Niet iedereen blijkt in de stemming voor taart en slingers. Van Nederlandse rekenmeesters mag de vlag pas uit als we voor een dubbeltje op de eerste rang zitten, zelfs als we het hier hebben over patiëntenlevens die we begin deze eeuw nog in de kou lieten staan. Na aflopen van de beschermingsperiode komt concurrentie – en dus prijsdaling – niet (snel) genoeg op gang, zo rapporteren twee studies. Een recent gepubliceerde studie naar weesgeneesmiddelen stelt het probleem simpel voor: na verloop van de exclusiviteitsperiode komen er te weinig generieke medicijnen en biosimilars op de markt om concurrentie aan te jagen. Ook de Nederlandse Zorgautoriteit stelde onlangs in een rapport dat het voor een aantal – speciaal voor de publicatie geselecteerde – geneesmiddelen na patentverloop lang duurt voordat concurrentie optreedt. Geneesmiddelen op de markt brengen blijkt nog best een klus. 

Weesgeneesmiddelen ontwikkelen zichzelf niet, dat wisten we al voordat we ze gingen stimuleren. Kennelijk is de businesscase nog niet zo eenvoudig, en is concurrentie op kleine aantallen behoorlijk uitdagend. Het is goed om dat vast te stellen, maar dat mag de feestvreugde niet drukken. Sinds begin deze eeuw kunnen we meer mensen helpen en die behandelmogelijkheden zijn ook nog eens beter dan vroeger. Dat is een succes waar we voor op de tafels mogen dansen. Willen we marktwerking verder bevorderen, dan moeten we ruimte blijven maken voor vernieuwing. Het weesgeneesmiddelenfeest kan een mooi startschot vormen om samen de nieuwe spelregels vorm te geven. Of in de woorden van de onderzoekers: “Dit beleid moet zorgvuldig en in overleg met fabrikanten worden ontworpen, zodat zij niet besluiten hun middelen van de markt te halen.” Een ingewikkelde dans misschien, maar op deze feestmuziek wil hollandbio maar wat graag dansen. 

Een stap voor mensen met Alzheimer, een sprong voor de mensheid: de Europese commissie verschafte afgelopen maand een marktvergunning voor de eerste behandeling die de progressie van Alzheimer vertraagt. We lichten graag toe waarom we dit nieuws uit de vergetelheid houden.

Hoop voor patiënten 

Naast een fantastische en hoopvolle boodschap voor een groep patiënten, markeert zo’n eerste goedkeuring in z’n soort dat de aanhouder wint. Dat enorme investeringen die in jarenlang fundamenteel en toegepast onderzoek zijn gestoken op den duur leiden tot inzichten die de maatschappij beter helpen maken. Dat gaat meestal niet van de ene op de andere dag. Daar slaan we bloed, zweet, tranen en – laten we eerlijk zijn – ook gigantische budgetten op stuk. In deze dikke pil lees je bijvoorbeeld hoe ruim een eeuw aan obesitasonderzoek tot de huidige behandelmogelijkheden (met zelfs blockbusterpotentieel) hebben geleid.  

Kantelpunt voor onderzoek 

Een goedkeuring als deze is een kantelpunt, het breekt de markt open. Ineens kan iedereen zien dat ook voor deze ziekte medicijnonderzoek de eindstreep haalt. Het trekt vervolginvesteringen aan waarmee we weer nieuwe kennis vergaren, zodat we voor de patiënt weer vervolgstappen kunnen zetten. De goedkeuring van deze behandeling is daarom zoveel meer dan alleen één goedgekeurde behandeling, het kan veranderen hoe we omgaan met deze patiënten.  

Grensverleggende innovaties 

Een behandeling als deze confronteert ons ook met de grenzen van ons huidige (gezondheids)zorgstelsel. Aan alleen innovaties zelf hebben we niet genoeg. Om deze succesvol te implementeren zal ons zorgstelsel zelf ook mee moeten innoveren. Voor wie voegt dit het meeste waarde toe? Wat hebben we daarvoor over? En hoe kunnen we deze patiënten – het liefst met diagnostiek die niet al te invasief is voor de patiënt – überhaupt vinden? Het geheel is groter dan de som der delen, wanneer we biotech écht de ruimte geven bij een verschuiving van onze zorgvraag richting gezondheid. Laten we biotech de ruimte geven om als hefboom te fungeren voor een nieuw zorgparadigma, in plaats van als verlengstuk van het oude denken.

European Commission approves first disease-modifying treatment for Alzheimer’s disease in the EU | Alzheimer’s Disease International (ADI)