← #nieuws

Kiadis updates status of marketing authorization application for ATIR101

,

Kiadis, a clinical-stage biopharmaceutical company, today announced that it has received feedback from the European Medicines Agency (EMA) related to the
marketing authorization application (MAA) seeking approval of ATIR101 in hematopoietic stem cell transplant (HSCT). As previously announced, Kiadis submitted responses to the second Day 180 list of outstanding issues for ATIR101 to EMA in May 2019.

As part of the review process, EMA today informed Kiadis that it will convene a Scientific Advisory Group (SAG) in September, comprising of experts in hematology and HSCT to assist EMA in arriving at a determination.

“We appreciate the feedback from EMA and look forward to continuing our interaction with them during the review of our MAA for ATIR101,” said Arthur Lahr, CEO, of Kiadis Pharma. “With the SAG meeting now preceding the subsequent CAT and CHMP meetings as part of the EMA approval process, we are changing our guidance to potential EU conditional approval in 2020.”

While initial launch in the EU is delayed, Kiadis is on track to complete enrollment in the Phase 3 ATIR101 HSCT study in 2021 to support potential marketing approval in the US. Additionally, the company is also on track to start the Phase 1/2 studies of CSDT002 in HSCT and relapse and refractory acute myeloid leukemia in 2020. With a novel cell-based cancer immunotherapy platform consisting of both T-cell and NK-cell technologies, Kiadis has the opportunity to potentially revolutionize transplants and develop novel cancer cell therapies.

Source: Kiadis Pharma

/by
← #nieuws

Gilead to submit new drug application for filgotinib to FDA

Gilead today announced that at a recent pre-New Drug Application (NDA) meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA), the company provided an update about the investigational oral, selective JAK1 inhibitor, filgotinib. The company discussed with the agency the Phase 3 FINCH studies, as well as the ongoing Phase 2 MANTA safety study assessing semen parameters with filgotinib treatment in men with moderately to severely active ulcerative colitis or Crohn’s disease. As a result of this discussion, a path forward has been established to submit the NDA for filgotinib as a treatment for rheumatoid arthritis in 2019.

Source: Galapagos

/by
← #nieuws

Staatssecretaris Blokhuis op stoom

, ,

Staatssecretaris Blokhuis wil gezondheidswinst door vaccinaties maximaal verzilveren, zo liet hij de Tweede Kamer afgelopen week in een uitgebreide Kamerbrief weten. De Kamerbrief meldt dat de daling van de vaccinatiegraad tot staan is gebracht. Volgens Blokhuis geen reden om op zijn lauweren te rusten: “dit motiveert mij des te meer om onverminderd in te zetten op de maatregelen uit mijn brief Verder met vaccineren”. We roemden al eerder de doortastende aanpak van Blokhuis op het vaccinatiedossier. En ook nu weer is HollandBIO blij met de ambitie die uit de brief spreekt. We zetten de hoogtepunten uit de brief graag voor je op een rij.

Pneumokokkenvaccinatie voor ouderen

Vanaf het najaar van 2020 gaat de overheid ouderen wapenen tegen de pneumokokken. De Staatssecretaris neemt nu definitief het advies van de Gezondheidsraad over om 60, 65, 70 en 75 jarigen een vaccinatie aan te bieden. In eerste instantie mogen gegadigden zich bij de huisarts melden voor deze prik. Of dit de best passende aanpak is, zal na twee jaar uit een evaluatie blijken.

Werkdruk bedreigt voorspoedige implementatie van nieuwe vaccins

De werkdruk bij de jeugdgezondheidszorg (JGZ) is hoog, zo constateert Blokhuis. En dankzij de implementatie van diverse nieuwe vaccins, waarvoor de JGZ verantwoordelijk is, zal die niet snel afnemen. “De praktijk kan geen oneindige hoeveelheid wijzigingen tegelijkertijd aan”, concludeert Blokhuis. En dus liggen vertragingen bij invoer op de loer. Volgens HollandBIO is er maar één structurele oplossing: extra capaciteit en middelen. Op die manier kan de werkdruk worden verlicht en vinden al die vaccins snel hun weg naar de juiste arm.

Een verbeterde communicatiestrategie

Blokhuis wil zich nog duidelijker uitspreken vóór het belang van vaccinatie. Op verzoek van de Tweede Kamer gaat hierbij extra aandacht uit naar ervaringsverhalen. Die krijgen dan ook een prominente plek op een te ontwikkelen website, waar jong en oud terecht kunnen voor informatie en actualiteiten over vaccineren. Het RIVM werkt intussen aan een vergrote zichtbaarheid van de al bestaande website over vaccinatie. Tot slot zet de staatssecretaris extra middelen in voor aanvullende gesprekstrainingen van professionals.

Benieuwd naar de hele Kamerbrief? Lees hem hier.

/by
← #nieuws

First volunteer dosed with microneedle patch of MyLife Technologies at CHDR

,

MyLife Technologies started a first-in-human study with its ceramic nanoporous MicroNeedle Arrays (npMNA) technology at Centre for Human Drug Research (CHDR) in Leiden (NL) today. npMNA patches loaded with a pharmaceutical peptide formulation are being tested in healthy volunteers

In many cases pharmaceutical peptides are parenterally administered. Existing alternatives for peptide delivery are among others intranasal sprays or subcutaneous implants. npMNA patch administration could lead to reduced peak concentrations and modified drug release and should overcome several of the drawbacks of the existing delivery routes: npMNA patches are minimally invasive, pain-free and allow for self-administration. The drug formulation is stored in the nanopores of the npMNA devices and diffuses into the patient once the npMNA patches have been applied onto the skin. Drug release rates from the nanopores can be tuned. This makes MyLife Technologies’ npMNA patches a versatile drug delivery system.

“We have entered an exciting new phase in the development of our npMNA technology”, says Pieter Jan Vos, CEO of MyLife Technologies, “We have found a valuable partner in CHDR, an experienced clinical CRO in the field of novel concepts and dermatology”.

Source: MyLife Technologies

/by
← #nieuws

Genmab receives additional FDA Approval for Daratumumab

Genmab announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved the use of DARZALEX® (daratumumab) in combination with lenalidomide and dexamethasone (Rd) for the treatment of adult patients with newly diagnosed multiple myeloma who are ineligible for autologous stem cell transplant (ASCT). 

The supplemental Biologics License Application (sBLA) for this indication was submitted by Genmab’s licensing partner, Janssen Biotech, Inc., under the Real-Time Oncology Review (RTOR) pilot program. In August 2012, Genmab granted Janssen Biotech, Inc. an exclusive worldwide license to develop, manufacture and commercialize daratumumab.

“The combination of lenalidomide and dexamethasone is broadly used by newly diagnosed patients with multiple myeloma ineligible for ASCT in the United States. We are extremely pleased that physicians can now offer their patients the option to add DARZALEX to this regimen in the U.S.,” said Jan van de Winkel, Ph.D., Chief Executive Officer of Genmab.

The approval was based on data from the Phase III MAIA (MMY3008) study of daratumumab in combination with lenalidomide and dexamethasone as treatment for patients with newly diagnosed multiple myeloma, who are not candidates for high dose chemotherapy and ASCT. Data from this study was presented as a Late-Breaking Abstract at the 2018 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in December 2018.

Source: Genmab

/by
← #nieuws

Minister draait bij gentherapie om hete brij heen

In haar reactie op de oproep van de Tweede Kamer om nu drempels weg te nemen om kansen in cel- en gentherapie te verzilveren, presenteert minister van Nieuwenhuizen van IenW oude wijn in nieuwe zakken. Ze erkent knelpunten en belooft procedures te stroomlijnen, maar zegt niet toe om de nodige aanpassing van Besluit ggo door te voeren. En dat vinden we bij HollandBIO een gemiste kans. De pijplijnen van de biotech sector zitten vol cel- en gentherapieën, maar zonder aanpassing van de in Nederland bovengemiddeld strenge wet- en regelgeving, is ons land niet aantrekkelijk voor het doen van klinisch onderzoek met en toepassing van deze nieuwe generatie therapieën. Patiënten, academie, ziekenhuizen, bedrijven en de BV Nederland missen hierdoor de boot.

Het echte probleem is dat Nederland voor de vergunningverlening alle vormen van cel- en gentherapie als introductie in het milieu beschouwt. Door die inschaling is een zware milieutoets vereist met langdurige aanvraagprocedures als gevolg. VVD-Kamerlid Arne Weverling, gesteund door de andere aanwezige Kamerleden, heeft deze problemen in het Algemeen Overleg van 25 april duidelijk voor het voetlicht gebracht en vijf concrete oplossingen daarvoor aangedragen waar HollandBIO zich goed in kan vinden:

  1. Het maken van onderscheid in het Besluit ggo tussen medische ggo-producten en niet-medische ggo-producten.
  2. Aanpassing van het Besluit ggo zodat voor de medische ggo-producten in principe de EU-richtlijn voor ingeperkt gebruik van toepassing is.
  3. Volstaan met een kennisgeving als het gaat om klinisch onderzoek met medische ggo-producten waarbij geen reëel milieurisico aanwezig is.
  4. Aansluiting van Nederland bij het geharmoniseerde Europese ggo-aanmeldformulier zonder extra informatie te eisen van de aanvrager.
  5. Het vervangen van de uniforme openbare voorbereidingsprocedure uit de Algemene wet bestuursrecht (Awb) naar de standaard bezwaarprocedure uit diezelfde Awb.

Helaas toont de Minister in haar reactie weinig daadkracht om nu echt stappen te gaan zetten en aan deze noodkreet vanuit het hele veld en de Tweede Kamer gehoor te geven om Besluit ggo aan te passen. Wel wil ze samen met betrokken partijen gaan kijken naar oplossingen om de uitvoeringsprocedures te stroomlijnen en de ruimte die Besluit ggo en de Europese regelgeving biedt om een vergunning voor gentherapie aan te vragen onder ingeperkt gebruik, te verkennen.

Dat zijn weliswaar goede bedoelingen, maar voor HollandBIO is de tijd van vrijblijvend verkennen voorbij. Wij laten het er niet bij zitten en roepen de minister op om alsnog gehoor te geven aan de oproep vanuit de Tweede Kamer en de ruimte die de Europese regelgeving geeft te benutten om de Nederlandse wetgeving aan te passen.

Lees hier de reactie van de Minister.

/by
← #nieuws

HollandBIO leestip: Politico slaat spijker op zijn kop

, ,

De komst van het Europees Medicijnagentschap (EMA) naar Amsterdam kan ervoor zorgen dat de Nederlandse Life Science & Health (LSH) sector een enorme boost krijgt. Zoals staatssecretaris van Economische Zaken en Klimaat Mona Keijzer in een Kamerbrief van februari dit jaar aankondigde, versterkt het EMA ons nationale LSH-ecosysteem, maar is het essentieel dat alle partijen in de LSH-sector gezamenlijk optrekken om deze kansen te verzilveren. En daar zit hem nou net de angel.

Terwijl het ministerie van Economische Zaken en Klimaat dit momentum aan wil grijpen om meer bedrijvigheid naar ons land te halen, zendt minister Bruins van Medische Zorg tegenstrijdige signalen over het belang van innovatie uit richting de farmaceutische industrie. Eerder schreef HollandBIO al dat Nederland zichzelf in toenemende mate internationaal op de kaart zet als een bananenrepubliek als het gaat om intellectueel eigendom. Laten we in plaats daarvan alles op alles zetten om het innovatieparadijs voor life sciences te worden. Online politiek newsblog Politico slaat met een onvertaalbare titel in ieder geval de spijker op zijn kop: ‘Amsterdam has a drugs problem’. Wat ons betreft een onvervalste HollandBIO leestip!

/by
← #nieuws

CBS presenteert cijfers uitgaven zorg

Met 3,1 procent groeiden de zorguitgaven het afgelopen jaar (alweer) minder hard dan de economie. Dat meldt het CBS op basis van nieuwe, voorlopige cijfers. Het CBS rapporteert twee primeurs: de uitgaven aan zorg doorbreken voor het eerst de magische grens van 100 miljard euro, maar, afgebakend door internationale standaarden, bedragen de zorguitgaven voor het eerst minder dan 10 procent van het bruto binnenlands product. De uitgaven aan kinderopvang, ouderenzorg en huisartsenzorg stegen het meest.

Ondanks dat geneesmiddelen ontbreken in de top van kostendrijvers, publiceert de NOS ter begeleiding van de CBS cijfers een filmpje waarin uitgelegd wordt waarom geneesmiddelen soms erg duur zijn. En hoewel het filmpje dus eigenlijk wat misplaatst is bij het betreffende nieuwsitem, is het wél het bekijken waard. Al was het maar om de mooie bijdrage van Bart van Zijll Langhout, van Janssen Nederland.

Meer informatie:

/by
← #nieuws

Gezondheidsraad: vaccineer meisjes én jongens tegen HPV

Mooi nieuws voor onze volksgezondheid: als het aan de Gezondheidsraad (GR) ligt, krijgen ook jongens straks een HPV prik. Naast baarmoederhalskanker, biedt het vaccin ook bescherming tegen diverse andere vormen van kanker, waaronder anus- en peniskanker. Door jongens te vaccineren, stijgt bovendien de groepsbescherming. Zo profiteren ook mensen die niet ingeënt zijn van de bescherming van degenen die dat wel zijn.

Omdat vaccinatie tegen HPV zoveel extra gezondheidswinst oplevert, stelt de GR voor het vaccin op  te nemen in het Rijksvaccinatieprogramma (RVP). Zowel meisjes als jongens van negen jaar kunnen de vaccinatie krijgen. De GR oppert daarnaast een inhaalprogramma, om iedereen tot 26 jaar de kans te geven het vaccin (alsnog) te halen: ook meisjes en vrouwen die het vaccin eerder afgeslagen hebben. 

HollandBIO is ontzettend blij dat de GR zich uitspreekt voor een bredere inzet van het HPV vaccin. Nu is Staatssecretaris Blokhuis aan zet. HollandBIO pleit voor een snelle beleidsreactie en implementatie. Want voorkomen is beter dan genezen. En ziekten voorkomen – dat kunnen vaccins als de beste!

Het complete advies van de GR lees je hier.

/by
← #nieuws

Infomiddag Pilot Parallelle Procedures groot succes

, , ,

Stel je eens voor: op het moment dat de handelsvergunning van de EMA binnen is, ligt kort daarna ook het advies over wel of niet vergoeden vanuit het basispakket op het bureau van de minister. Of deze nieuwe werkwijze, waarbij geneesmiddelen sneller voor de patiënt beschikbaar zijn, de toekomst is, moet blijken uit de pilot Parallelle Procedures van het CBG en het Zorginstituut.

De informatiemiddag afgelopen donderdag werd druk bezocht. Kevin Liebrand (projectleider namens het CBG) en Pauline Pasman (projectleider namens het Zorginstituut) lichtten de doelstelling en opzet van de pilot verder toe. De vele vragen die gesteld werden, toonden blijk van grote interesse. CBG en ZIN zullen alle informatie over de pilot, inclusief FAQs, op korte termijn ook in het Engels online beschikbaar stellen, zodat bedrijven ook hun hoofdkantoor kunnen informeren over deze mooie kans voor versnelde toegang.

De pilot sluit naadloos aan bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt, waarin wij werken aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Deze pilot biedt mogelijkheden om een flexibel gezondheidsecosysteem een stap dichterbij te brengen, zodat Nederland klaar is om de volle potentie van de geneesmiddelen van morgen te verzilveren. We zijn dan ook heel benieuwd wie de kopploeg gaan vormen van deze Sneller & beter oplossing.

Meer informatie

Was je niet in de gelegenheid om de informatiemiddag bij te wonen, wil je voorwaarden voor deelname nog eens rustig teruglezen of sta je te popelen om het interesseformulier in te vullen? De belangrijkste informatie over de pilot, inclusief de link naar het interesseformulier vind je hier.

Voor vragen kan je natuurlijk ook altijd contact om nemen met Marit

/by