← #nieuws

Genmab receives additional FDA Approval for Daratumumab

Genmab announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved the use of DARZALEX® (daratumumab) in combination with lenalidomide and dexamethasone (Rd) for the treatment of adult patients with newly diagnosed multiple myeloma who are ineligible for autologous stem cell transplant (ASCT). 

The supplemental Biologics License Application (sBLA) for this indication was submitted by Genmab’s licensing partner, Janssen Biotech, Inc., under the Real-Time Oncology Review (RTOR) pilot program. In August 2012, Genmab granted Janssen Biotech, Inc. an exclusive worldwide license to develop, manufacture and commercialize daratumumab.

“The combination of lenalidomide and dexamethasone is broadly used by newly diagnosed patients with multiple myeloma ineligible for ASCT in the United States. We are extremely pleased that physicians can now offer their patients the option to add DARZALEX to this regimen in the U.S.,” said Jan van de Winkel, Ph.D., Chief Executive Officer of Genmab.

The approval was based on data from the Phase III MAIA (MMY3008) study of daratumumab in combination with lenalidomide and dexamethasone as treatment for patients with newly diagnosed multiple myeloma, who are not candidates for high dose chemotherapy and ASCT. Data from this study was presented as a Late-Breaking Abstract at the 2018 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in December 2018.

Source: Genmab

/by
← #nieuws

Minister draait bij gentherapie om hete brij heen

In haar reactie op de oproep van de Tweede Kamer om nu drempels weg te nemen om kansen in cel- en gentherapie te verzilveren, presenteert minister van Nieuwenhuizen van IenW oude wijn in nieuwe zakken. Ze erkent knelpunten en belooft procedures te stroomlijnen, maar zegt niet toe om de nodige aanpassing van Besluit ggo door te voeren. En dat vinden we bij HollandBIO een gemiste kans. De pijplijnen van de biotech sector zitten vol cel- en gentherapieën, maar zonder aanpassing van de in Nederland bovengemiddeld strenge wet- en regelgeving, is ons land niet aantrekkelijk voor het doen van klinisch onderzoek met en toepassing van deze nieuwe generatie therapieën. Patiënten, academie, ziekenhuizen, bedrijven en de BV Nederland missen hierdoor de boot.

Het echte probleem is dat Nederland voor de vergunningverlening alle vormen van cel- en gentherapie als introductie in het milieu beschouwt. Door die inschaling is een zware milieutoets vereist met langdurige aanvraagprocedures als gevolg. VVD-Kamerlid Arne Weverling, gesteund door de andere aanwezige Kamerleden, heeft deze problemen in het Algemeen Overleg van 25 april duidelijk voor het voetlicht gebracht en vijf concrete oplossingen daarvoor aangedragen waar HollandBIO zich goed in kan vinden:

  1. Het maken van onderscheid in het Besluit ggo tussen medische ggo-producten en niet-medische ggo-producten.
  2. Aanpassing van het Besluit ggo zodat voor de medische ggo-producten in principe de EU-richtlijn voor ingeperkt gebruik van toepassing is.
  3. Volstaan met een kennisgeving als het gaat om klinisch onderzoek met medische ggo-producten waarbij geen reëel milieurisico aanwezig is.
  4. Aansluiting van Nederland bij het geharmoniseerde Europese ggo-aanmeldformulier zonder extra informatie te eisen van de aanvrager.
  5. Het vervangen van de uniforme openbare voorbereidingsprocedure uit de Algemene wet bestuursrecht (Awb) naar de standaard bezwaarprocedure uit diezelfde Awb.

Helaas toont de Minister in haar reactie weinig daadkracht om nu echt stappen te gaan zetten en aan deze noodkreet vanuit het hele veld en de Tweede Kamer gehoor te geven om Besluit ggo aan te passen. Wel wil ze samen met betrokken partijen gaan kijken naar oplossingen om de uitvoeringsprocedures te stroomlijnen en de ruimte die Besluit ggo en de Europese regelgeving biedt om een vergunning voor gentherapie aan te vragen onder ingeperkt gebruik, te verkennen.

Dat zijn weliswaar goede bedoelingen, maar voor HollandBIO is de tijd van vrijblijvend verkennen voorbij. Wij laten het er niet bij zitten en roepen de minister op om alsnog gehoor te geven aan de oproep vanuit de Tweede Kamer en de ruimte die de Europese regelgeving geeft te benutten om de Nederlandse wetgeving aan te passen.

Lees hier de reactie van de Minister.

/by
← #nieuws

HollandBIO leestip: Politico slaat spijker op zijn kop

, ,

De komst van het Europees Medicijnagentschap (EMA) naar Amsterdam kan ervoor zorgen dat de Nederlandse Life Science & Health (LSH) sector een enorme boost krijgt. Zoals staatssecretaris van Economische Zaken en Klimaat Mona Keijzer in een Kamerbrief van februari dit jaar aankondigde, versterkt het EMA ons nationale LSH-ecosysteem, maar is het essentieel dat alle partijen in de LSH-sector gezamenlijk optrekken om deze kansen te verzilveren. En daar zit hem nou net de angel.

Terwijl het ministerie van Economische Zaken en Klimaat dit momentum aan wil grijpen om meer bedrijvigheid naar ons land te halen, zendt minister Bruins van Medische Zorg tegenstrijdige signalen over het belang van innovatie uit richting de farmaceutische industrie. Eerder schreef HollandBIO al dat Nederland zichzelf in toenemende mate internationaal op de kaart zet als een bananenrepubliek als het gaat om intellectueel eigendom. Laten we in plaats daarvan alles op alles zetten om het innovatieparadijs voor life sciences te worden. Online politiek newsblog Politico slaat met een onvertaalbare titel in ieder geval de spijker op zijn kop: ‘Amsterdam has a drugs problem’. Wat ons betreft een onvervalste HollandBIO leestip!

/by
← #nieuws

CBS presenteert cijfers uitgaven zorg

Met 3,1 procent groeiden de zorguitgaven het afgelopen jaar (alweer) minder hard dan de economie. Dat meldt het CBS op basis van nieuwe, voorlopige cijfers. Het CBS rapporteert twee primeurs: de uitgaven aan zorg doorbreken voor het eerst de magische grens van 100 miljard euro, maar, afgebakend door internationale standaarden, bedragen de zorguitgaven voor het eerst minder dan 10 procent van het bruto binnenlands product. De uitgaven aan kinderopvang, ouderenzorg en huisartsenzorg stegen het meest.

Ondanks dat geneesmiddelen ontbreken in de top van kostendrijvers, publiceert de NOS ter begeleiding van de CBS cijfers een filmpje waarin uitgelegd wordt waarom geneesmiddelen soms erg duur zijn. En hoewel het filmpje dus eigenlijk wat misplaatst is bij het betreffende nieuwsitem, is het wél het bekijken waard. Al was het maar om de mooie bijdrage van Bart van Zijll Langhout, van Janssen Nederland.

Meer informatie:

/by
← #nieuws

Gezondheidsraad: vaccineer meisjes én jongens tegen HPV

Mooi nieuws voor onze volksgezondheid: als het aan de Gezondheidsraad (GR) ligt, krijgen ook jongens straks een HPV prik. Naast baarmoederhalskanker, biedt het vaccin ook bescherming tegen diverse andere vormen van kanker, waaronder anus- en peniskanker. Door jongens te vaccineren, stijgt bovendien de groepsbescherming. Zo profiteren ook mensen die niet ingeënt zijn van de bescherming van degenen die dat wel zijn.

Omdat vaccinatie tegen HPV zoveel extra gezondheidswinst oplevert, stelt de GR voor het vaccin op  te nemen in het Rijksvaccinatieprogramma (RVP). Zowel meisjes als jongens van negen jaar kunnen de vaccinatie krijgen. De GR oppert daarnaast een inhaalprogramma, om iedereen tot 26 jaar de kans te geven het vaccin (alsnog) te halen: ook meisjes en vrouwen die het vaccin eerder afgeslagen hebben. 

HollandBIO is ontzettend blij dat de GR zich uitspreekt voor een bredere inzet van het HPV vaccin. Nu is Staatssecretaris Blokhuis aan zet. HollandBIO pleit voor een snelle beleidsreactie en implementatie. Want voorkomen is beter dan genezen. En ziekten voorkomen – dat kunnen vaccins als de beste!

Het complete advies van de GR lees je hier.

/by
← #nieuws

Infomiddag Pilot Parallelle Procedures groot succes

, , ,

Stel je eens voor: op het moment dat de handelsvergunning van de EMA binnen is, ligt kort daarna ook het advies over wel of niet vergoeden vanuit het basispakket op het bureau van de minister. Of deze nieuwe werkwijze, waarbij geneesmiddelen sneller voor de patiënt beschikbaar zijn, de toekomst is, moet blijken uit de pilot Parallelle Procedures van het CBG en het Zorginstituut.

De informatiemiddag afgelopen donderdag werd druk bezocht. Kevin Liebrand (projectleider namens het CBG) en Pauline Pasman (projectleider namens het Zorginstituut) lichtten de doelstelling en opzet van de pilot verder toe. De vele vragen die gesteld werden, toonden blijk van grote interesse. CBG en ZIN zullen alle informatie over de pilot, inclusief FAQs, op korte termijn ook in het Engels online beschikbaar stellen, zodat bedrijven ook hun hoofdkantoor kunnen informeren over deze mooie kans voor versnelde toegang.

De pilot sluit naadloos aan bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt, waarin wij werken aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Deze pilot biedt mogelijkheden om een flexibel gezondheidsecosysteem een stap dichterbij te brengen, zodat Nederland klaar is om de volle potentie van de geneesmiddelen van morgen te verzilveren. We zijn dan ook heel benieuwd wie de kopploeg gaan vormen van deze Sneller & beter oplossing.

Meer informatie

Was je niet in de gelegenheid om de informatiemiddag bij te wonen, wil je voorwaarden voor deelname nog eens rustig teruglezen of sta je te popelen om het interesseformulier in te vullen? De belangrijkste informatie over de pilot, inclusief de link naar het interesseformulier vind je hier.

Voor vragen kan je natuurlijk ook altijd contact om nemen met Marit

/by
← #nieuws

Phase 2 Trial Shows Efficacy of CyTuVax’s Adjuvant Platform Technology

CyTuVax has released the results of the HBAI20 Phase 2 “BE-Responder” trial. This trial focused on so-called non-responders to hepatitis B vaccination, persons who have been vaccinated with at least one complete vaccination course (3 injections of a licensed hepatitis B vaccine) without achieving a protective immune response.

In this study population of hepatitis B vaccine non-responders, the HBAI20 vaccine is able to reduce the percentage of non-responders to 8% compared to 21% in the HBVaxPro-10 group (p = .068 Fisher). Statistical evaluation using a generalized linear mixed model demonstrates that subjects who have received the HBAI20 vaccine are 3.5 times more likely to attain seroprotection at the end of the study compared with subjects who received the licensed HBVaxPro-10 vaccine (p < .05).
With the HBAI20 vaccine, seroprotection was achieved earlier than with the HBVAxPro-10 vaccine. 83% of the non-responders attained seroprotection after only 2 vaccinations. In contrast, with the licensed HBVaxPro-10 vaccine, even after 3 injections only 79% of the non-responders achieved seroprotection.

The safety profile of HBAI20, as compared to HBVaxPro-10, showed a temporary higher number of transient mild and moderate local side effects: impaired arm movement, redness, and pain at injection site indicating that HBAI20 induces a stronger immune response. No differences regarding systemic side effects were observed.

The “BE-Responder” study was a double-blind randomized controlled phase 2 clinical trial, and enrolled 133 adults subjects in 2 arms with a ratio of 3:1 (HBAI20 : HBVaxPro-10). Subjects were recruited at 3 sites: MUMC (Maastricht), ZOL/UH (Genk), and VAXINFECTIO (Antwerp). Both vaccines were administered 3 times in a 0, 1, and 2 months schedule. CyTuVax adjuvant for the HBAI20 vaccine consisted 20 µg of depot-formulated Interleukin-2 aggregates.

Source: CyTuVax

/by
← #nieuws

Study results show improvement multiple myeloma care

A substantial number of blood cancer (multiple myeloma) patients could make more informed decisions on their treatment if more information becomes available for them and their treating physicians. Interim results of a clinical study, executed by 6 renowned US hospitals [1], show that a physician can improve diagnosis in 42% of cases by using a reliable, robust and standardized test that assigns a risk profile [2]. Evidence is building up that patients live longer and in better health when you treat low-, standard- and high-risk patients differently [3-4]. Furthermore, 79% of patients want to know their risk profile as this is directly linked to their prognosis [5]. The data demonstrates that the test would provide value to patients in standard clinical practice. For the diagnostic test to be adopted by international guidelines, it needs be reviewed by associations like ASCO, ESMO, IMWG and EMN.

“I would really appreciate having the SKY92 test available outside the clinical study in order to tailor my treatment decisions and offer my patients a more personalized prognostic outlook”, comments Parameswaran Hari, one of US’ foremost authorities on multiple myeloma, practicing physician and principal investigator in the above mentioned ongoing clinical study.

SKY92 is able to assign one of three risk profiles at the moment of diagnosis. Published data show that high-risk patients who won’t have a stem cell transplantation, appear to live longer when treated with lenalidomide (55 months) compared to thalidomide (17 months) [3]. Another study in favor of risk directed treatment was published last year. Standard of care for most patients is to undergo a stem cell transplantation. However, when a patient is low-risk, a non-transplant strategy gives them a better outlook (95% alive after 4 years versus 72%) and saves them a strenuous regimen. High-risk patients show improved outcomes on a transplant strategy (68% alive after 4 years versus 22%) [4].

“I am blown away by the interim results of our clinical study”, says Dharminder Chahal, CEO SkylineDx that developed the SKY92 test. “We now know that our test makes additional, crucial information available to patients and physicians in 42% of cases. We therefore must increase our efforts to make this test available to all multiple myeloma patients at an accelerated pace. In this pursuit I insist on collaboration with and from guideline committees, regulatory authorities and payors”, concludes Dharminder Chahal.

Source: SkylineDx
 

Footnotes

  1. Lombardi Comprehensive Cancer Center (Washington, Washington DC), Hackensack University Medical Center (Hackensack, New Jersey), Columbia University Medical Center (New York, New York), Weill Cornell Medicine (New York, New York), Levine Cancer Institute (Charlotte, North Carolina) and Medical College of Wisconsin (Milwaukee, Wisconsin).
  2. Hari, et al. 2019. EHA Abstract PF620 (link). Poster presentation at EHA on Friday, June 14, 2019 from 5.30-7PM, poster area. Amsterdam RAI Exhibition and Convention Centre, Amsterdam, The Netherlands.
  3. Kuiper, et al. 2019. EHA Abstract PS1374 (link). Poster presentation at EHA on Saturday, June 15, 2019 from 5.30-7PM, poster area. Amsterdam RAI Exhibition and Convention Centre, Amsterdam, The Netherlands.
  4. Hofste op Bruinink, et al. 2018. ASH Abstract 3186.
  5. To be published later in addition to Van Dongen – Leunis, et al. 2019. EHA Abstract PF727 (link). Poster presentation at EHA on Friday, June 14, 2019 from 5.30-7PM, poster area. Amsterdam RAI Exhibition and Convention Centre, Amsterdam, The Netherlands.
/by
← #nieuws

Pharming start fase I/II studie met Ruconest bij zwangerschapsvergiftiging

Pharming begint een klinisch onderzoek naar de effecten van recombinant humane C1-esteraseremmer (rhC1INH); RUCONEST®, bij patiënten met pre-eclampsie (PE of zwangerschapsvergiftiging). Onlangs ontving Pharming hiervoor goedkeuring door de medisch-ethische toetsingscommissie van het betreffende Nederlandse klinische onderzoekscentrum.

Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt in reactie:

“Onze sterke prestaties in 2018 en het eerste kwartaal van 2019  hebben ons in staat gesteld te investeren in toekomstige groei door de ontwikkeling van onze pijplijn. Het is daarom dat we nu, na goedkeuring door de medisch-ethische commissie, kunnen aanvangen met onze eerste pre-eclampsie-studie met RUCONEST®.

In het eerste deel van het onderzoek zullen veiligheid en tolerantie bij een klein aantal patiënten worden beoordeeld om het veiligheidsprofiel van RUCONEST® te bevestigen, waarna wordt overgegaan tot een grotere patiëntenpopulatie. In dit tweede deel van het onderzoek zal een bredere groep patiënten betrokken worden voor het eveneens beoordelen van de voorlopige werkzaamheidsparameters. De resultaten worden gecombineerd en zullen naar verwachting beschikbaar zijn in het derde kwartaal van 2020.

Aangezien er momenteel geen goedgekeurde therapieën tegen pre-eclampsie voorhanden zijn, kijken we uit naar de behandeling van de eerste patiënten in deze studie. We willen deze thans nog volledig onvervulde medische behoefte aanpakken en de veiligheid en uitkomsten voor zwangere vrouwen en hun ongeboren baby’s met deze aandoening in de toekomst verbeteren.”

Bron: Pharming

/by
← #nieuws

Minister Bruins: Spinraza voorwaardelijk toelaten voor álle patiënten

, ,

Afgelopen week kondigde minister Bruins voorafgaand aan het Algemeen Overleg geneesmiddelenbeleid in de Tweede Kamer aan alles op alles te zetten om álle patiënten met de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) zo snel mogelijk van Spinraza te voorzien. Fantastisch nieuws voor patiënten boven de 9,5 jaar, die dit medicijn vanwege gebrek aan bewijslast vorig jaar aan hun neus voorbij zagen gaan. HollandBIO is blij dat er zicht is op een pragmatische oplossing voor oudere SMA patiënten. Vanwege de ernstige en progressieve aard van deze aandoening, is elke dag wachten op behandeling er immers één teveel.

Bruins verwacht groen licht te kunnen geven voor de opname van Spinraza in een voorwaardelijke toegangsregeling (VT-regeling). Hij loopt hiermee vooruit op het advies van het Zorginstituut (ZIN), dat deze week verschijnt. Binnen de VT-regeling wordt het geneesmiddel tijdelijk vergoed, op voorwaarde dat extra onderzoek wordt uitgevoerd naar de effectiviteit in deze oudere patiëntengroep.

Adaptive ecosystems

Hoewel HollandBIO heel blij is met de pragmatische oplossing, legt de casus feilloos bloot dat het beoordelingssysteem van weesgeneesmiddelen kraakt in haar voegen. Want waar de behandelde groepen klein zijn en het ziektebeeld variabel, is het aanleveren van “robuuste” data volgens de door ZIN gehanteerde GRADE beoordelingssystematiek vrijwel onmogelijk.

In plaats van patiënten toegang te weigeren op basis van een gebrek aan data, pleit HollandBIO ervoor om Nederland dé innovatieve proeftuin voor weesgeneesmiddelen, conditionals en ATMPs te maken. De nieuwe Regeling Voorwaardelijke Toelating, die in het vierde kwartaal van 2019 gepresenteerd wordt, biedt hier een mooie kans toe. Zeker wanneer die ons in staat stelt om op eigen bodem te experimenteren met het vergaren van Real-World-Evidence in registers, innovatieve concepten als personalised entry programs, en adaptive pricing. Laten we daarom nu met elkaar uitwerken hoe we met een adaptief systeem en maatwerk de toegang voor de patiënt veilig kunnen stellen. Want van een behandeling die de patiënt niet bereikt, is nog nooit iemand beter geworden.

/by