← #nieuws

Europa hekkensluiter klinisch onderzoek cel- en gentherapie

, , ,

Europa raakt op achterstand als het gaat om klinisch onderzoek naar cel- en gentherapie. Dat blijkt uit een rapport van de Alliance for Regenerative Medicine. Een paar opmerkelijke bevindingen:

  • In Noord-Amerika werden drie keer zo veel klinische onderzoeken naar cel- en gentherapie opgezet als in Europa. Tussen januari 2014 en januari 2019 werden wereldwijd 2.097 klinische onderzoeken gestart, waarvan 845 in Noord-Amerika, 736 in Azië en slechts 323 in Europa.
  • Het aantal nieuwe klinische onderzoeken met cel- en gentherapie steeg tussen 2014 en 2018 wereldwijd met 32%. Waar in Noord-Amerika een groei plaatsvond van 36% en in Azië van 28%, noteerde Europa een krimp van ruim 2%.
  • Waar in Noord-Amerika 47% van alle klinische onderzoeken ging om ‘nieuwe’ (Fase I) toepassingen, was dit in Europa 27%.
  • Nederland komt in het onderzoek expliciet uit de bus als land waar het lang, ongeveer een jaar, duurt voordat je een milieuvergunning krijgt voor klinisch onderzoek naar cel- en gentherapie. Dat is zorgelijk, omdat respondenten aangeven dat de snelheid van vergunningverlening op de tweede plek staat als het gaat om overwegingen voor bedrijven om ergens klinisch onderzoek uit te voeren.

HollandBIO wil dat de overheid deze achterstand niet alleen inlost, maar deze zo snel mogelijk omzet naar een voorsprong. Onze inzet: significant lagere informatievereisten en een milieuvergunning binnen 60 dagen. Alleen zo kunnen we de winst van deze nieuwe generatie therapieën voor Nederland verzilveren. Want daar wordt iedereen beter van. Patiënten voorop.

Bronnen:

/by
← #nieuws

Voorkom een rel: registreer snel

, , ,

(en zet opportunisten buitenspel)

Weer is het raak. In De Volkskrant bericht journalist Michiel van der Geest over de Indiase geneesmiddelenfabrikant Lupin Pharmaceuticals, die de stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen zou misbruiken om de hoofdprijs te vragen voor een oud geneesmiddel. Hoe kunnen we dit nu weer laten gebeuren, vraagt HollandBIO zich af? De oplossing is immers kraakhelder. Wij beschreven hem eerder in “Registreren gaat voor kopiëren”.

Sinds jaar en dag wordt mexiletine, een oud geneesmiddel tegen hartritmestoornissen, ook voorgeschreven tegen een zeldzame spierziekte, zo schrijft Van der Geest in De Volkskrant. Onderzoek dat werd uitgevoerd door onder meer artsen in het Nijmeegse Radboudumc bewees de effectiviteit van het geneesmiddel tegen de spierziekte, waarmee het in Nederland vergoed wordt uit de basisverzekering. Off-label weliswaar, dus zonder registratie van het geneesmiddel voor die indicatie bij het Europees Medicijn Agentschap, EMA. Daarmee leek de kous af. We hadden echter kunnen weten dat zo’n nationale shortcut niet voldoende was in het internationale en hoog competitieve speelveld van geneesmiddelenontwikkeling. Quod erat demonstrandum – alweer.

Hoe de vork precies in de steel zit, weten we niet. Maar duidelijk is dat Lupin Pharmaceuticals een kans zag en die pakte. Het bedrijf diende een dossier in bij EMA voor het gebruik van mexiletine tegen de zeldzame spierziekte en maakte hierbij gebruik van de stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling en registratie van weesgeneesmiddelen. EMA gaf groen licht: de fabrikant verkreeg registratie, met alle verplichtingen en rechten van dien. Waaronder marktexclusiviteit, en, al is die nog niet bekend in Nederland, het recht om zelf een prijs vast te stellen.

Nu kunnen we natuurlijk roepen dat dit verwerpelijk is. Of dat we in Europa steun gaan zoeken om de stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten uit te kleden. Maar op de keper beschouwd deed Lupin Pharmaceuticals precies wat de Nijmeegse artsen hadden moeten (laten) doen. De echte oplossing is dan ook even simpel als helder:

  1. Breng in nationaal verband in kaart welke niet geregistreerde geneesmiddelen conform de gouden behandelstandaard in Nederlandse ziekenhuizen gebruikt worden.
  2. Stel een organisatie aan om, met publiek geld, voor die geneesmiddelen markttoelating aan te vragen bij het Europees Medicijn Agentschap, EMA.
  3. Produceer het geneesmiddel conform de kwaliteitseisen verbonden aan een geregistreerd geneesmiddel, en maak het voor een maatschappelijk acceptabele prijs beschikbaar. In ieder geval in Nederland, maar liever nog in heel Europa.

Zo stimuleren we niet alleen gezondheid, innovatie en betaalbaarheid, ook zetten we opportunisten buitenspel. Bovendien krijgt met deze aanpak het solide Europese systeem van registratie de credits die het verdient, en kunnen zeldzame ziekte patiënten overal in Europa vertrouwen op steeds nieuwe behandelmogelijkheden.

Lees meer:

/by
← #nieuws

MSD breidt flink uit in Haarlem

,

Bij de MSD-locatie in Haarlem ging afgelopen week de eerste paal de grond in voor een gloednieuw koelmagazijn vlak achter het huidige exemplaar. Ook start binnenkort de bouw van een laboratorium en een omvangrijke uitbreiding van de huidige fabrieksruimte. Met de uitbreidingen speelt MSD in op de snelgroeiende vraag naar vaccins, waarvoor het bedrijf in de komende 3 tot 5 jaar een verdubbeling van de productie verwacht.

Daarnaast bereidt MSD zich voor op een mogelijke harde Brexit, wat zou betekenen dat in het Verenigd Koninkrijk verpakte medicijnen voor de Europese markt onder andere in Haarlem opnieuw getest moeten worden. Om de medicijnen adequaat te bewaren, is een nieuw koelmagazijn noodzakelijk. MSD is met 1000 werknemers in Haarlem al een van de grootste werkgevers in de regio, maar versterkt deze positie met deze uitbreiding nog verder.

Lees meer: https://www.parool.nl/nederland/medicijnfabrikant-msd-gaat-uitbreiden-in-haarlem-door-brexit~b2226e59/

/by
← #nieuws

Blokhuis: Pasgeboren baby’s testen op SMA met hielprik

Staatssecretaris Paul Blokhuis wil dat de ziekte spinale musculaire atrofie (SMA) wordt opgenomen in de hielprikscreening bij pasgeboren baby’s. De staatssecretaris schrijft aan de Tweede Kamer dat hij het RIVM vraagt om de nodige zaken uit te zoeken en voor te bereiden. Hiermee volgt Blokhuis het advies op van de Gezondheidsraad.

SMA is een ernstige spierziekte die verlamming en overlijden tot gevolg kan hebben. De ziekte openbaart zich op jonge leeftijd en wordt nu pas vastgesteld als er symptomen optreden. De schade die dan is aangericht is onherstelbaar. Door de ziekte toe te voegen aan de testen hielprikscreening, kan de ziekte worden vastgesteld en behandeld vóórdat het zenuwstelsel onomkeerbaar beschadigd raakt. Er is sinds kort een medicijn opgenomen in het basispakket dat deze schade kan beperken of zelfs helemaal voorkomen als het wordt toegediend voordat er symptomen optreden. Naar verwachting kan met de hielprikscreening SMA jaarlijks bij ongeveer vijftien tot twintig kinderen worden vastgesteld.

Blokhuis: “Door SMA op te nemen in de screening kan de ziekte al heel vroeg in het leven van kinderen worden vastgesteld én worden behandeld. We kunnen zo het leed van kinderen met deze ziekte verminderen of zelfs helemaal voorkomen. Ik heb het RIVM verzocht om uit te zoeken wat er allemaal nodig is om SMA op te nemen in de screening en om hiervoor alvast voorbereidingen te treffen.”

RIVM

Om de procedure in gang te zetten vraagt Blokhuis het RIVM om een zogenoemde uitvoeringstoets uit te voeren. Daarin beschrijft het RIVM wat er moet gebeuren om SMA te implementeren, hoe lang daarvoor nodig is en hoeveel het kost. Daarbij zal het RIVM een testmethode uitzoeken en valideren. Ook stelt het RIVM een protocol vast hoe de zorg eruitziet als een patiënt wordt gediagnosticeerd.

Hielprikscreening

In de eerste week na de geboorte wordt de hielprik afgenomen. Bij de huidige screening wordt het bloed getest op 22 ernstige en zeldzame ziektes. Sinds afgelopen oktober zijn er drie ziektes toegevoegd en de komende jaren komen daar naast SMA nog negen bij.

Naar verwachting zal het RIVM Blokhuis in het najaar 2020 op de hoogte brengen van de uitkomsten van de uitvoeringstoets. Dan zal er ook meer duidelijkheid zijn over wanneer SMA in de hielprikscreening zal worden opgenomen.

Bron: Rijksoverheid

/by
← #nieuws

FDA wil status quo blijven doorbreken rond regulatoire wetenschap

, ,

De Food and Drug Administration (FDA) wil ook in de toekomst toonaangevend blijven op het gebied van regulatoire wetenschap. De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit kondigt daartoe de nodige veranderingen in organisatie en werkwijze aan. Het lezen van de rationale achter die ambitie was een feest der herkenning voor HollandBIO. De FDA erkent dat de ‘gouden standaard’ continu aan verandering onderhevig is, en concludeert dat ook zij daarom de regulatoire status quo moet blijven doorbreken. Waar kennen we dat motto ook alweer van?

Hoewel de aankondiging van de FDA, getiteld “Reorganization of the Office of New Drugs with Corresponding Changes to the Office of Translational Sciences and the Office of Pharmaceutical Quality,” niet heel spannend klinkt, betekent deze weldegelijk een doorbraak, zo stelt Peter J. Pitts in een column in Statnews. En Pitts kan het weten: hij is onder meer president van het Center for Medicine in the Public Interest en was associate commissioner bij de FDA. Naast een vergroting van capaciteit voor de beoordeling van nieuwe geneesmiddelen en klinisch onderzoek, toont de FDA met de plannen dat zij echt leiderschap wil tonen. Niet omdat de FDA die met het oog op haar rol sowieso heeft, maar op basis van haar excellente regulatoire expertise. Hear hear!

Lees de volledige Engelstalige colum hier.

/by
← #nieuws

VWS publiceert vernieuwde Regeling Voorwaardelijke Toelating

, , ,

Op 22 oktober stuurde minister Bruins (Medische Zorg) het langverwachte beleidskader Voorwaardelijke Toelating (VT) geneesmiddelen naar de Tweede Kamer. Met de nieuwe regeling VT wil de minister de toegang tot nieuwe geneesmiddelen verbeteren voor patiënten met ernstige en vaak zeldzame aandoeningen. Een streven dat op de volle steun van HollandBIO kan rekenen. En ook over de uitwerking van de regeling, die per direct ingaat, zijn we voorzichtig enthousiast. Maar, as always, the proof of the pudding is in the eating.

Weesgeneesmiddelen zijn de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector. Baanbrekende nieuwe behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein, voor ze breder toegepast worden. Dankzij gerichte stimuleringsmaatregelen en onze toenemende kennis van de biologische processen die ten grondslag liggen aan ziekte, is de life sciences sector steeds beter in staat geneesmiddelen en therapieën te ontwikkelen die aansluiten op de individuele behandelbehoefte van de patiënt.

De ontwikkeling van weesgeneesmiddelen stelt alle facetten van het klassieke traject van geneesmiddelenontwikkeling, beoordeling en toegang op de proef. Gouden standaarden, ontwikkeld voor blockbusters, passen niet meer. Ze zijn onhaalbaar of zelfs onethisch. Personalised medicine vergt meer dan alleen de ontwikkeling van geneesmiddelen op maat. Ook het systeem van beoordeling en vergoeding moet mee innoveren.

Die aansluiting laat volop ruimte voor verbetering. Waar het Europees Medicijn Agentschap (EMA) diverse routes heeft ontwikkeld voor een beoordeling op maat, blijft het nationale traject voor toegang en financiering van geneesmiddelen vooralsnog vasthouden aan een gedateerd one size fits all beoordelingskader. Geregistreerde weesgeneesmiddelen, al dan niet conditional of exceptional, lopen daardoor stuk op de beoordeling van het Zorginstituut. Het resultaat is schrijnend: voor patiënten met een zeldzame ziekte is eindelijk een geregistreerd geneesmiddel op de markt, maar de toegang loopt enorme vertraging op of strandt in het zicht van de haven.  

Als één van de manieren om dit probleem aan te pakken, greep HollandBIO de herinrichting Regeling voorwaardelijke toelating tot het basispakket, die het ministerie van VWS in februari 2017 aankondigde, met beide handen aan. Voor, tijdens en na de consultatie pleitten we voor een innovatieve en flexibele regeling die beter zou aansluiten bij EMA registratie, maar die vooral ook het onderliggende methodologische probleem zou erkennen en aanpakken. Onder meer door ruimte te laten voor maatwerk, in studie ontwerp, methodologie en beoordelingskaders.

We zijn blij dat het nu gepubliceerde beleidskader en de uitvoeringstoets het door de sector aangekaarte methodologische probleem onderschrijft en de flexibiliteit belooft die de nieuwe generatie geneesmiddelen nodig heeft. Wel stelt het ministerie fikse voorwaarden in ruil voor voorwaardelijke toelating: over prijsstelling, transparantie en openbaarheid van data. Alleen de praktijk kan uitwijzen of de voordelen opwegen tegen de nadelen.

De nieuwe regeling VT lijkt in ieder geval een oplossing voor die geneesmiddelen, die nu echt stranden in het rigide nationale systeem voor toelating. Maar hopelijk groeit hij uit tot meer. Als het aan ons ligt, is de vernieuwde regeling VT de opmaat naar een adaptief ecosysteem, waarin registratie naadloos aansluit op toegang en vergoeding. Daarmee bieden we de beste zorg aan patiënten met een zeldzame aandoening, én zet Nederland zichzelf op de kaart als innovatieve proeftuin voor weesgeneesmiddelen, en de voorhoede van de transitie naar personalised medicine die zij vertegenwoordigen.

Lees meer

/by
← #nieuws

Biogen plans regulatory filing for aducanumab in Alzheimer’s disease

Biogen plans to pursue regulatory approval for aducanumab, an investigational treatment for early Alzheimer’s disease (AD), after consulting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA). The Phase 3 EMERGE Study met its primary endpoint showing a significant reduction in clinical decline, and Biogen believes that results from a subset of patients in the Phase 3 ENGAGE Study who received sufficient exposure to high dose aducanumab support the findings from EMERGE. Patients who received aducanumab experienced significant benefits on measures of cognition and function such as memory, orientation, and language. Patients also experienced benefits on activities of daily living including conducting personal finances, performing household chores such as cleaning, shopping, and doing laundry, and independently traveling out of the home. If approved, aducanumab would become the first therapy to reduce the clinical decline of Alzheimer’s disease and would also be the first therapy to demonstrate that removing amyloid beta resulted in better clinical outcomes.

The decision to file is based on a new analysis, conducted by Biogen in consultation with the FDA, of a larger dataset from the Phase 3 clinical studies that were discontinued in March 2019 following a futility analysis. This new analysis of a larger dataset that includes additional data that became available after the pre-specified futility analysis shows that aducanumab is pharmacologically and clinically active as determined by dose-dependent effects in reducing brain amyloid and in reducing clinical decline as assessed by the pre-specified primary endpoint Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB). In both studies, the safety and tolerability profile of aducanumab was consistent with prior studies of aducanumab.

“With such a devastating disease that affects tens of millions worldwide, today’s announcement is truly heartening in the fight against Alzheimer’s. This is the result of groundbreaking research and is a testament to Biogen’s steadfast determination to follow the science and do the right thing for patients,” said Michel Vounatsos, Chief Executive Officer at Biogen. “We are hopeful about the prospect of offering patients the first therapy to reduce the clinical decline of Alzheimer’s disease and the potential implication of these results for similar approaches targeting amyloid beta.”

Based on discussions with the FDA, the Company plans to file a Biologics License Application (BLA) in early 2020 and will continue dialogue with regulatory authorities in international markets including Europe and Japan. The BLA submission will include data from the Phase 1/1b studies as well as the complete set of data from the Phase 3 studies.

The Company aims to offer access to aducanumab to eligible patients previously enrolled in the Phase 3 studies, the long-term extension study for the Phase 1b PRIME study, and the EVOLVE safety study. Biogen will work towards this goal with regulatory authorities and principal investigators with a sense of urgency.

Study Results
EMERGE (1,638 patients) and ENGAGE (1,647 patients) were Phase 3 multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group studies designed to evaluate the efficacy and safety of two dosing regimens of aducanumab. These studies were discontinued on March 21, 2019, following the results of a pre-specified futility analysis which relied on an earlier and smaller dataset. The futility analysis was based on data available as of December 26, 2018, from 1,748 patients who had the opportunity to complete the 18-month study period and predicted that both studies were unlikely to meet their primary endpoint upon completion. Futility analyses are common in large clinical studies and use statistical modeling to attempt to predict the outcome of the studies based on a number of pre-specified assumptions and criteria.

Following the discontinuation of EMERGE and ENGAGE, additional data from these studies became available resulting in a larger dataset, which included a total of 3,285 patients, 2,066 of whom had the opportunity to complete the full 18 months of treatment. A new extensive analysis of this larger dataset showed a different outcome than the outcome predicted by the futility analysis. Specifically, the new analysis of this larger dataset showed EMERGE to be statistically significant on the pre-specified primary endpoint (P=0.01). Biogen believes that data from a subset of ENGAGE support the findings from EMERGE, though ENGAGE did not meet its primary endpoint. Biogen consulted with external advisors and the FDA on these different results and their implications.

“This large dataset represents the first time a Phase 3 study has demonstrated that clearance of aggregated amyloid beta can reduce the clinical decline of Alzheimer’s disease, providing new hope for the medical community, the patients, and their families,” said Dr. Anton Porsteinsson, William B. and Sheila Konar Professor of Psychiatry, Neurology and Neuroscience, director of the University of Rochester Alzheimer’s Disease Care, Research and Education Program (AD-CARE), and principal investigator. “There is tremendous unmet medical need, and the Alzheimer’s disease community has been waiting for this moment. I commend Biogen, the FDA, the medical community, and the patients and their study partners for their persistence in working to make today’s announcement a reality.”

In EMERGE, which met its pre-specified primary endpoint in the new analysis, patients treated with high dose aducanumab showed a significant reduction of clinical decline from baseline in CDR-SB scores at 78 weeks (23% versus placebo, P=0.01). In EMERGE, patients treated with high dose aducanumab also showed a consistent reduction of clinical decline as measured by the pre-specified secondary endpoints: the Mini-Mental State Examination (MMSE; 15% versus placebo, P=0.06), the AD Assessment Scale-Cognitive Subscale 13 Items (ADAS-Cog 13; 27% versus placebo, P=0.01), and the AD Cooperative Study-Activities of Daily Living Inventory Mild Cognitive Impairment Version (ADCS-ADL-MCI; 40% versus placebo, P=0.001). Imaging of amyloid plaque deposition in EMERGE demonstrated that amyloid plaque burden was reduced with low and high dose aducanumab compared to placebo at 26 and 78 weeks (P<0.001). Additional biomarker data of tau levels in the cerebrospinal fluid supported these clinical findings. Biogen believes that data from patients in ENGAGE who achieved sufficient exposure to high dose aducanumab supported the findings of EMERGE.

In both studies, the most commonly reported adverse events were amyloid-related imaging abnormalities-edema (ARIA-E) and headache. The majority of patients with ARIA-E did not experience symptoms during the ARIA-E episode, and ARIA-E episodes generally resolved within 4 to 16 weeks, typically without long-term clinical sequelae. Biogen plans to present further detail on the new analysis of the larger dataset from EMERGE and ENGAGE at the Clinical Trials on Alzheimer’s Disease (CTAD) meeting in December 2019.

After reviewing the data in consultation with the FDA, Biogen believes that the difference between the results of the new analysis of the larger dataset and the outcome predicted by the futility analysis was largely due to patients’ greater exposure to high dose aducanumab. Multiple factors contributed to the greater exposure to aducanumab in the new analysis of the larger dataset, including data on a greater number of patients, a longer average duration of exposure to high dose, the timing of protocol amendments that allowed a greater proportion of patients to receive high dose, and the timing and pre-specified criteria of the futility analysis.

Source: Biogen (press release)

/by
← #nieuws

Bruins bepleit balans

, , , , ,

Afgelopen week reageerde VWS minister Bruno Bruins, mede namens de minister van EZK, op de visie van Tweede Kamerlid Pia Dijkstra “Voor één gezonde Europese geneesmiddelenmarkt”, die zij vlak voor de Europese verkiezingen de ether in slingerde. En dat doet Bruins verdienstelijk. In zijn Kamerbrief legt de minister uit hoe de vork in de steel zit als het gaat om transparantie, intellectueel eigendom en andere stimuleringsmaatregelen, marktmacht, maximumprijzen en Europese samenwerking. De inzet van zijn beleid: innovatie stimuleren en belonen, misbruik gericht aanpakken.

Je leest de Kamerbrief hier.

/by
← #nieuws

Van volume- naar waardegedreven zorg

, , ,

De NZa spoort ziekenhuizen en verzekeraars opnieuw aan om de gezondheidswinst voor de patiënt centraal te stellen in de contractering van de medisch-specialistische zorg. Zij herhaalt daarmee de boodschap uit haar vorig jaar verschenen advies “belonen van zorg die waarde toevoegt”. In dit rapport pleit de NZa voor een transitie van volume- naar waardegedreven zorg. Een mooie ontwikkeling, HollandBIO is blij is dat de NZa voor de patiënt op de bres springt. Wij geloven dat deze vlieger ook elders in de zorg opgaat en maken daar sinds jaar en dag werk van. In ons ideale zorgsysteem gaan gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid namelijk hand in hand!

Lees de oproep van de NZa hier: https://www.nza.nl/actueel/nieuws/2019/10/04/nza-focus-op-verplaatsing-van-zorg-en-waardengedreven-zorg-in-contractering-msz

Lees het NZa-advies “belonen van zorg die waarde toevoegt” hier: https://www.nza.nl/actueel/nieuws/2018/10/04/nza-zet-gezondheidswinst-centraal-in-bekostiging-medisch-specialistische-zorg

/by
← #nieuws

Xenikos receives FDA Fast Track designation

Xenikos, which develops innovative immunotherapies for treating patients with severe immune disease and post-transplant rejection, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation to T-Guard, Xenikos’ flagship product designed to treat steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) in patients following allogeneic stem cell transplantation. Xenikos is currently preparing to initiate a U.S. pivotal Phase 3 trial with T-Guard.

The Fast Track program is designed to facilitate the development of new therapies for treating severe medical conditions in order to fill a currently unmet medical need. Fast Track designation allows for early and frequent communications with the FDA, as well as rolling submission of the market application.

“We are delighted that the FDA has given Fast Track designation to T-Guard, as this will support our goal of getting T-Guard to patients as quickly as possible,” said Dr. Ypke van Oosterhout, Chief Executive Officer of Xenikos. “We’re also looking forward to starting our Phase 3 pivotal trial in the U.S. Effective new therapies for treating SR-aGVHD are urgently needed, and we believe that T-Guard, which can rapidly and safely reset the patient’s immune system, has the potential to provide an important new treatment option to patients with this devastating, potentially fatal condition.”

T-Guard: Helping reset the body’s immune system

T-Guard is designed to safely and swiftly reset the body’s immune system in life-threatening T cell‒mediated conditions, including transplant-related rejection, acute solid-organ rejection, and severe autoimmune disease. T Guard consists of a unique combination of toxin-conjugated monoclonal antibodies that target CD3 and CD7 molecules on T cells and NK cells. Preclinical and early clinical testing have shown that T-Guard can specifically identify and eliminate mature T cells and NK cells with minimal treatment-related side effects. Importantly, T-Guard’s action is short-lived, thereby significantly reducing the patient’s vulnerability to opportunistic infections compared to currently available therapies. Xenikos successfully completed a Phase 1/2 study for the second-line treatment of SR-aGVHD in patients following hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). The results of this study showed that just one week of T-Guard treatment triggered a strong clinical response and doubled the 6-month overall survival rate. These results were published in the peer-reviewed journal Biology of Blood and Marrow Transplantation. A U.S. Phase 3 registration trial involving patients with SR-aGVHD following allogeneic stem cell transplantation will begin soon, and T-Guard has been granted Fast Track designation by the FDA, as well as Orphan Drug Designation status in both the EU and the U.S.

Source: Xenikos

/by