Innovative medicines are essential to advancing public health as they bring new opportunities to treat certain diseases. In 2019, EMA recommended 66 medicines for marketing authorisation. Of these, 30 had a new active substance which had never been authorised in the EU before. The infographic includes a selection of medicines that represent significant progress in their therapeutic areas.
Once a medicine is authorised by the European Commission and prescribed to patients, EMA and the EU Member States continuously monitor its quality and benefit-risk balance and take regulatory action when needed. Measures can include a change to the product information, the suspension or withdrawal of a medicine, or a recall of a limited number of batches. An overview of some of the most notable recommendations is also included in the document.
Net voor de kerstvakantie liet het ministerie van Volksgezondheid weten dat de wijziging van de Wet geneesmiddelenprijzen (Wgp) vanaf 18 december 2019 van kracht is. Duitsland is als één van de vier referentielanden vervangen door Noorwegen, waar de gemiddelde geneesmiddelenprijzen lager zijn. Met de wijziging verwacht de overheid vanaf april 2020 lagere geneesmiddelenprijzen in Nederland, met name voor geneesmiddelen waar nog een patent op rust. De maatregel moet ongeveer 300 miljoen euro per jaar aan besparingen opleveren (4% van de uitgaven aan geneesmiddelen in Nederland). HollandBIO is teleurgesteld dat de gevolgen voor de toegankelijkheid van geneesmiddelen in Nederland in het traject in aanloop naar de wetswijziging nauwelijks zijn onderzocht. Een pleister op de wond is de toezegging van minister Bruins aan de Eerste en Tweede Kamer om de tijdige beschikbaarheid jaarlijks te evalueren.
Lees hier het volledige persbericht van het ministerie van VWS over de wetswijziging.
26 Dutch start-ups and scale-ups shine in the booklet ‘26x better and faster without use of animals’ published by Transition Programme for Innovation without the use of animals (TPI). The booklet aims to give Dutch companies that are working on animal-free innovations an international stage and was presented during the TPI Pioneer-2-Policymaker Conference.
HollandBIO is convinced the development and
implementation of smarter testing methods is one of the key solutions to bring
innovations from bench to bedside faster and better. Therefore, we were pleased
to contribute to the booklet (PDF page 80).
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-12-17 14:57:102019-12-17 15:25:34Start-ups are movers in ‘animal free testing’← #nieuws
De Nederlandse milieuwetgeving belemmert onderzoek naar en de behandeling van kankerpatiënten, zo bericht het NRC Handelsblad. Vooraanstaande wetenschappers luiden de noodklok: de focus op de hypothetische milieurisico’s van cel- en gentherapieën door de overheid leidt tot lange doorlooptijden voor vergunningverlening voor klinisch onderzoek. Patiënten en artsen blijven hierdoor verstoken van nieuwe behandelmogelijkheden en bedrijven mijden Nederland bij het doen van klinisch onderzoek.
Dat het roer om moet, vindt ook HollandBIO. Om internationaal concurrerend te zijn op het gebied van cel- en gentherapie, is een maximale vergunningsverleningstermijn van 60 dagen en een significante verlichting van de informatievereisten cruciaal. Voor de hoopgevende nieuwe behandelmogelijkheden van vandaag én die van morgen.
Hoera! Minister Bruins voor Medische Zorg heeft
besloten Spinraza (nusinersen) vanaf 1 januari 2020 voor een periode van zeven
jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket voor patiënten met spinale
musculaire atrofie (SMA) die ouder zijn dan 9,5 jaar (bij start van de
behandeling). Die periode wordt gebruikt om nader onderzoek te doen naar de
effectiviteit van Spinraza. Het UMC Utrecht start begin 2020 met de behandeling
van naar verwachting 290 SMA-patiënten.
Dorota Mazurkiewicz, Managing Director Biogen Nederland:
“Voor ons is dit een prachtig moment, want het maakt duidelijk waar we het als bedrijf voor doen. Biogen wil een verschil maken in het leven van patiënten door doorbraken te realiseren bij ernstige neurologische ziektes. Bij nusinersen wordt deze missie heel tastbaar. SMA is een verschrikkelijke ziekte die tot de komst van nusinersen niet te behandelen was. Ik ben ontzettend blij dat deze behandeling nu ook toegankelijk wordt voor oudere patiënten.”
Momenteel wordt Spinraza alleen vergoed voor jonge kinderen (tot
9,5 jaar) met spinale spieratrofie (SMA). Op basis van een advies van
Zorginstituut Nederland kondigde minister Bruins in juni aan dat het middel ook
voor oudere SMA-patiënten beschikbaar zou komen. Vervolgens is met fabrikant
Biogen onderhandeld over de prijs van Spinraza en het UMC Utrecht heeft
voorbereidingen getroffen voor de komst van de nieuwe groep patiënten. En omdat
het om een voorwaardelijke toelating gaat, een onderzoekstraject van zeven
jaar, hebben het UMC Utrecht, de patiëntenvereniging en Biogen in een convenant
de specifieke afspraken en onderzoeksvragen vastgelegd.
Minister Bruno Bruins: “SMA is een vreselijke spierziekte. Eerder heeft het Zorginstituut geconcludeerd dat jonge kinderen baat kunnen hebben bij een behandeling met Spinraza. Nu het voor tieners en volwassenen voorwaardelijk in het pakket komt, kan de komende jaren nader onderzoek worden gedaan naar de werking van het geneesmiddel. Ik ben verheugd dat het UMC Utrecht begin volgend jaar een start kan maken met de behandeling van deze nieuwe groep patiënten.”
Naar verwachting zullen 290 SMA-patiënten gaan deelnemen aan het
onderzoek. Zij krijgen de behandelingen met het middel Spinraza dus vergoed.
Mochten meer patiënten zich aanmelden, dan komen ook zij in aanmerking voor
vergoeding. Het UMC Utrecht maakt een planning voor alle patiënten en betrekt
de patiëntenvereniging hierbij.
Dorota Mazurkiewicz : “Ik realiseer me dat deze patiënten en hun omgeving lang in onzekerheid hebben moeten leven. Toegang en vergoeding van nieuwe innovatieve geneesmiddelen leidt soms tot lastige discussies, maar dit besluit laat zien dat er oplossingen gevonden kunnen worden als alle partijen constructief samenwerken. In een tijd waarin het debat over geneesmiddelen steeds verder lijkt te polariseren vind ik dat een bemoedigend signaal. Ik wil dan ook mijn oprechte dank uitspreken richting Spierziekten Nederland, UMC Utrecht, Zorginstituut Nederland en het ministerie van VWS.”
Vandaag presenteert Janssen Nederland zijn rapport ‘Innovatie voor de
samenleving’ aan het ministerie van Economische Zaken en Klimaat. In dit
document laat Janssen zien wat het betekent om geneesmiddelen te ontwikkelen en
bij patiënten te brengen. Via dit rapport wil Janssen een breed publiek kennis
laten maken met haar activiteiten in Nederland. ‘Innovatie voor de samenleving’
is hiermee het eerste in zijn soort.
Nederland heeft één van de beste zorgstelsels ter wereld, waarin iedereen
toegang heeft tot goede zorg. Als samenleving vinden we het belangrijk dat
geneesmiddelen betaalbaar en toegankelijk zijn voor patiënten. Tegelijkertijd
is er een blijvende vraag naar nieuwe
geneesmiddelen om aan ernstige, onvervulde medische behoeften te voldoen. Nieuwe
geneesmiddelen, die de overlevingskansen van patiënten verbeteren of de
kwaliteit van leven verhogen.
Het ontwikkelen van geneesmiddelen is een langdurig en complex proces. Het is voor mensen die zelf niet uit de farmaceutische wereld komen lastig om inzicht in dit proces te krijgen. “Dat is zonde, want voor een brede dialoog over de toekomst van de zorg in Nederland is het belangrijk dat men goed geïnformeerd is”, vindt Bart van Zijll Langhout, hoofd Janssen Campus Nederland. “Niet alleen overheid en bedrijfsleven, maar juist ook patiënten en andere betrokken partijen spelen in deze dialoog een belangrijke rol”, aldus Sonja Willems, algemeen directeur Janssen Benelux. Met ’Innovatie voor de
samenleving’ laat Janssen een breder publiek kennis maken met hoe Janssen
samenwerkt om geneesmiddelen te ontwikkelen en beschikbaar te maken voor
patiënten in Nederland.
Uniek inzicht in innovatie bij Janssen
Met ruim 2000 collega’s
in Nederland, waarvan meer dan 1000 in onderzoek en ontwikkeling, werkt Janssen
aan geneesmiddelen en vaccins die betekenisvol zijn voor patiënten, artsen en
de maatschappij. In ‘Innovatie voor de samenleving’ biedt Janssen aan de hand
van concrete cijfers en voorbeelden inzicht in hoe dat in zijn werk gaat.
Lees het volledige rapport
Met ‘Innovatie voor de samenleving’ hoopt Janssen antwoord te geven op vragen die leven. Daar waar vragen onbeantwoord blijven, zien we het rapport als een uitnodiging tot een dialoog op basis van feiten. Die dialoog willen wij graag aangaan. Lees het volledige rapport ‘Innovatie voor de samenleving’.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-12-12 09:45:302019-12-17 09:49:15Janssen presenteert rapport ‘Innovatie voor de samenleving’← #nieuws
Terwijl
de nieuwste Horizonscan Geneesmiddelen net is verschenen, start het
Zorginstituut (ZIN) alweer met de voorbereiding van de volgende, halfjaarlijkse
update. Met deze scan brengt ZIN patiënten, behandelaars, ziekenhuizen,
zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van
ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee
jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande
indicaties? Dan zoekt het ZIN jouw bijdrage voor de volgende scan.
Met de nieuwe uitvraag verzamelt ZIN gegevens voor de scan die in juni 2020 live gaat. De deadline voor het aanleveren van input is 17 januari 2020. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.
Meer weten of bijdragen?
Vanaf 9 december licht het ZIN de uitvraag en werkwijze op haar eigen website verder toe. Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. De laatste, spiksplinternieuwe editie van de Horizonscan is te raadplegen via www.horizonscangeneesmiddelen.nl.
Prof. dr. Bart-Jan Kullberg wordt per 1 januari 2020 de voorzitter van de Gezondheidsraad. De ministerraad heeft op vrijdag 6 december ingestemd met het voorstel van minister Hugo de Jonge van VWS om Kullberg voor te dragen voor benoeming tot voorzitter van de raad. De benoeming geldt voor een periode van vier jaar.
Bart-Jan Kullberg (1957) is afkomstig van het Radboudumc, waar hij in 2003 werd benoemd tot hoogleraar Interne Geneeskunde en Infectieziekten. Hij is goed bekend met het werk van de Gezondheidsraad. Sinds 2011 was hij als commissielid betrokken bij meerdere adviezen en in 2015 trad hij toe tot de Beraadsgroep Gezondheidszorg.
We spreken met hem over de achtergrond en ervaring die hij meebrengt: “De Gezondheidsraad is een instituut om trots op te zijn en ik vind het eervol dat ik ook op deze plek mag bijdragen aan het vooruitbrengen van de volksgezondheid en gezondheidszorg in Nederland.”
Verbinden van partijen
“Als internist en hoogleraar infectieziekten bij het Radboudumc ben ik – naast het zuiver wetenschappelijke werk en de zorg voor patiënten – altijd gericht geweest op het verbeteren van mijn vakgebied en het vooruitbrengen van het veld. Bijvoorbeeld door het nemen van initiatieven voor goede behandelrichtlijnen gericht op antibioticabeleid, betere behandeling van infecties, en het verminderen van het resistentieprobleem. Om dat te bereiken hebben we als bestuur van de Stichting Werkgroep Antibioticabeleid (SWAB) alle beroepsgroepen bij elkaar gebracht en de wetenschappelijke bewijskracht op het gebied van infectiebehandeling en verstandig antibioticagebruik vertaald naar landelijk beleid. Door de jaren heen realiseerden we ons steeds sterker dat het geen zin heeft om alleen richtlijnen te maken en die vervolgens over de schutting te gooien bij de ziekenhuizen. Dat heeft geleid tot mijn initiatief om met de beroepsgroepen, ziekenhuizen, overheid, en inspectie (IGJ) een landelijk Antimicrobial Stewardship programma te ontwikkelen, waardoor nu in alle ziekenhuizen experts aanwezig zijn die dagelijks dokters kunnen bijsturen voor de beste en veiligste antibioticabehandeling. De kracht zit in het samenbrengen en verbinden van de verschillende belangen van alle betrokken groepen. Ik vind het een mooi voorbeeld van hoe je samen dingen kunt bereiken op de grens van wetenschap en beleid.”
Participatie
“In mijn eerdere functies heb ik de grote waarde gezien van publieks- en patiëntenparticipatie. Dat zijn onderwerpen die mij na aan het hart liggen. In mijn nieuwe rol als voorzitter denk ik graag mee over hoe we dat binnen de Gezondheidsraad naar een hoger plan kunnen tillen. Publiek en patiënten zijn belangrijke groepen om te horen, maar net als commissieleden mogen zij geen belangenconflict hebben. Ook moet de onafhankelijke wetenschappelijke beoordeling door de deskundigen geborgd zijn. De wetenschappelijke kwaliteit en onafhankelijkheid zijn de twee pijlers van het bestaansrecht en gezag van de Gezondheidsraad”.
Proefballonnetje
“Ik heb als commissielid bijgedragen aan drie adviezen van de Gezondheidsraad en ben nu al een aantal jaar lid van de Beraadsgroep Gezondheidszorg. Het laatste advies waar ik als commissielid bij betrokken was is Vaccinatie tegen HPV. Het heeft helaas wat langer geduurd voordat de commissie met de adviesvraag kon starten, maar eenmaal op gang was dit voor mij een voorbeeld van een commissie die efficiënt en constructief heeft gewerkt. Een onderdeel daarvan was een consultatie van patiënten- en publieksvertegenwoordigers. Ik ben altijd erg onder de indruk geweest van de kwaliteit van de secretarissen. Het zijn hoog opgeleide en deskundige professionals die enorm veel werk verzetten en dat op hoog niveau doen. Dat moet ook wel, want het secretariaat vormt een belangrijke pijler voor de kwaliteit van de adviezen.
Ik wil graag bijdragen aan de verdere ontwikkeling van deze mensen: hoe kunnen zij zich blijven ontplooien en professionaliseren? Al dat werk dat zij verzetten verdient het eigenlijk wel om te worden gedeeld met de wetenschappelijke buitenwereld. Niet alleen in de vorm van een advies, maar wellicht ook in een systematische review. Dat is een ‘proefballonnetje’ dat ik graag eens op zou laten.”
De lat ligt hoog
“Begin 2018 verscheen een evaluatierapport van een externe commissie waaruit bleek dat er aanpassingen nodig waren om de werkwijze van de Gezondheidsraad aan te passen aan de eisen van deze tijd. De vruchten van de veranderingen die toen in gang zijn gezet, kunnen nu worden geplukt. Ik zie het als een van mijn belangrijkste taken om bij te dragen aan het versterken van het aanpassingsvermogen en de innovatiekracht. Uiteraard met respect voor de belangrijkste waarden, de wetenschappelijke kwaliteit van de adviezen en de onafhankelijkheid van de raad. Juist op die thema’s – efficiency en wetenschappelijke integriteit – heb ik mij in mijn rol in de beraadsgroep ook al ingezet, lang voordat deze vacature er was. De adviezen van de Gezondheidsraad genieten groot gezag. Het is daarmee vanzelfsprekend dat de lat hoog ligt. De Gezondheidsraad moet zijn wetenschappelijk gezag elke dag opnieuw blijven verdienen.”
Verschillende gezichtspunten
“Een kracht van de Gezondheidsraad is de multidisciplinariteit van de commissies en beraadsgroepen. Die verschillende invalshoeken waarborgen de kwaliteit van de adviezen. Tijdens een bijeenkomst van de beraadsgroep afgelopen zomer, waarin we onze werkwijze onder de loep namen, kwam sterk naar voren hoe nuttig de leden het vinden om met zo’n diverse groep en vanuit verschillende disciplines en gezichtspunten naar een adviesonderwerp te kijken. En dat is ook precies waarom ik mijn lidmaatschap van de beraadsgroep al die jaren zo fantastisch heb ervaren.
Mijn functie als voorzitter van de Gezondheidsraad zal ik in deeltijd vervullen. Daarnaast blijf ik bij het Radboudumc doorgaan met wetenschappelijk onderzoek op het gebied van infectieziekten en antibiotica en met het opleiden van nieuwe generaties specialisten. Het mooie is dat de vicevoorzitter Marianne Geleijnse en ik beide uit andere hoeken komen. Zij komt meer uit de preventieve hoek en ik heb mijn ervaring uit de curatieve zorg. Samen brengen we kennis en ervaring mee die het brede veld van de raad bestrijkt. De Gezondheidsraad is een instituut om trots op te zijn en ik vind het eervol dat ik ook op deze plek mag bijdragen aan het vooruitbrengen van de volksgezondheid en gezondheidszorg in Nederland.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-12-06 15:48:082019-12-09 15:49:43Prof. dr. Bart-Jan Kullberg nieuwe voorzitter Gezondheidsraad← #nieuws
Today, two innovative Dutch SMEs active in Life Sciences, ENPICOM BV and Cytura Therapeutics BV, announced that their joint MIT Zuid R&D partnership subsidy has been granted.The project aims to develop a new biomarker and enzyme-based diagnostic assay for early cancer detection.
Challenge
Cancer typically takes a long time to develop, and the challenge is to detect it at a very early stage. By intervening in early-stage cancer, patient well-being will increase, and healthcare costs will be reduced. In this project, Cytura Therapeutics and ENPICOM join forces to develop early screening and early diagnostics in this field. The collaboration means a unique synergy in therapy development, diagnostics, assay development, bioinformatics, and machine learning.
Ambitious project goals
The project aims to develop a new biomarker and diagnostic assay for early detection of cancer. Together with the newest bioinformatics principles, based on duplex sequencing and machine learning on pattern analysis in specific human (blood) cells, the R&D partnership brings a new approach to the market:
The leap from observation of existing mutations in patients towards identification of the underlying process causing the mutation.
To develop a diagnostic assay to demonstrate the presence of mutations in blood cells.
Technology leap
The main focus of this project is to quantify early cancer-causing mutations with biochemical and bioinformatic methods, based on the mechanism responsible for the early stage mutations and subsequent development of cancer.
The intended new principles will be based on duplex sequencing and machine learning and are needed to refine and accelerate mutational pattern analysis in specific human (blood) cells.
Jos Lunenberg, CEO of ENPICOM, commented: “We are extremely pleased with the R&D partnership, as it brings together two highly innovative SMEs in this field, with the right complementary knowledge and skillsets to jointly tackle this important challenge. Besides, the market perspective of this diagnostic assay is extremely promising”.
Ad van Gorp, PhD, Cytura Therapeutics CEO, added: “Late phase diagnosis, and therapy resistance are the main reasons of limited success of current therapies. Genomic instability is the main driving force of cancer initiation, development and therapy resistance. The R&D partnership will make early detection of genomic instability possible, enabling early diagnosis and interference with the compounds of Cytura. This will improve life expectancy and the quality of life of a large number of patients”.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2019-12-04 22:13:482019-12-10 22:21:42ENPICOM and Cytura Therapeutics partner on early cancer detection← #nieuws
‘Vaccineren Ja!/Nee?’ is een
prikkelende tentoonstelling over veelvoorkomende onderwerpen in het
vaccinatiedebat. Samen met de afdeling Viroscience van het Erasmus MC
injecteert het Natuurhistorisch Museum Rotterdam iedereen met wetenschappelijk
onderbouwde, feitelijke informatie om daarmee een goed
geïnformeerde keuze te maken. Bezoekers kiezen ‘ja – prima’ of
‘nee – liever niet’ en komen elkaar weer tegen bij het groepsimmuniteit-spel
dat laat zien waar het bij vaccinatie om draait: de gezondheid van ons
allemaal. De tentoonstelling duurt van l december 2019 t/m 7 juni 2020.
Sinds de eerste toepassing van
vaccinatie tegen pokken door Edward Jenner
in 1796 zijn er vaccins voor
infectieziekten zoals polio, mazelen, difterie, kinkhoest en tetanus ontwikkeld.
Na de invoering van het Rijksvaccinatieprogramma in 1957 is het aantal
gevaccineerde kinderen in Nederland enorm gegroeid, en zijn vele duizenden
ziekte- en sterfgevallen voorkomen. Maar in Europa is in de afgelopen jaren het
vertrouwen in inentingen en daarmee ook de vaccinatiegraad gedaald. Er woedt
een verhit vaccinatiedebat, waarbij
vaak vergeten wordt
dat iedereen eigenlijk hetzelfde
doel voor ogen heeft, ongeacht of je nu wel of niet voor vaccinatie kiest:
het beste voor je kinderen.
In de tentoonstelling ‘Vaccineren Ja!/Nee?’ gaat Het Natuurhistorisch samen met het Erasmus MC in op veelvoorkomende onderwerpen in het vaccinatiedebat om iedereen met wetenschappelijk onderbouwde informatie te helpen de fabels van de feiten te scheiden en een goed geïnformeerde keuze te maken. In de tentoonstelling kom je erachter hoe vaccinatie werkt en welke rol groepsimmuniteit daarin speelt. Een tijdlijn met historische en hedendaagse attributen laat zien hoe de ontwikkeling van vaccins een vlucht heeft genomen, en hoe vaccineren er in de toekomst mogelijk uit ziet.
