← #nieuws

Khondrion announces first patients dosed in Phase IIb study of Sonlicromanol for mitochondrial diseases

Khondrion, a clinical-stage pharmaceutical company discovering and developing therapies targeting mitochondrial disease, today announces that the first patients have been successfully dosed in its phase IIb KHENERGYZE study of Sonlicromanol (previously known as KH176), its wholly-owned lead asset in development to treat a range of mitochondrial diseases.

KHENERGYZE is being initiated at three internationally recognised mitochondrial disease centres in Europe – Radboud University Medical Center, Nijmegen, Netherlands; Newcastle University, United Kingdom and Ludwig-Maximilians-University of Munich, Germany. The double-blind, randomised, placebo-controlled three-way cross-over study examining cognitive function will recruit patients with a specific genetically confirmed DNA mutation in the mitochondrial transfer RNALeu(UUR) (MT-TL1m.3243A>G). This mutation is responsible for MELAS spectrum disorders, including MELAS (mitochondrial encephalomyopathy, lactic acidosis, and stroke-like episodes) and MIDD (maternally inherited diabetes and deafness) syndromes, and mixed phenotypes.

The study’s primary objective is to evaluate the dose-effect of Sonlicromanol on the attention domain score of cognitive functioning, as assessed by a computerized Cogstate visual identification test. Results are expected in the second half of 2020.

Sonlicromanol is a potentially first-in-class oral small molecule and one of the most advanced disease-modifying drug treatments for mitochondrial disease in development, having shown clinical proof of concept and efficacy, and a well-tolerated safety profile in phase I and IIa studies. It has been granted Orphan Drug Designation for MELAS spectrum disorders, Leigh disease and patients with MIDD in Europe and for all inherited mitochondrial respiratory chain disorders in the USA. 

Prof. Dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer at Khondrion, said: “The start of our phase IIb trial is another significant milestone for Khondrion as we aim to bring this important treatment to patients suffering from these devastating mitochondrial diseases. This study is targeting the most frequently encountered group of mitochondrial disorders, estimated to affect around 50,000 people in Europe, US and Japan. Their impact on everyday life can be significant, particularly from cognitive impairment which affects everything we do involving thought or memory – whether that’s getting ready for work, chatting with friends or planning for the future.

“We believe Sonlicromanol has the potential to be an important disease-modifying treatment option and could address a significant unmet medical need and improve the lives of patients with mitochondrial diseases.”

Further details of the KHENERGYZE study are available here through ClinicalTrials.gov. 

Source: Khondrion (press release)

/by
← #nieuws

Leestip: De Volkskrant over gentherapie

, , , ,

Het gaat hard met gentherapie, zo opent een lezenswaardig artikel in de Volkskrant van afgelopen weekend. Aan de hand van de verhalen van vier patiënten schetst Ellen de Visser de snelle opmars van genetische behandelingen. Op dit moment brengen de koplopers onder de biotech bedrijven die eerste generatie gentherapieën bij patiënten. De wereldwijd goed gevulde biotech pijplijnen geven hoop op nog veel meer gezondheidswinst. HollandBIO kan haast niet wachten.

We zeiden het al eerder: willen we in Nederland de vruchten van gentherapie plukken, dan is er werk aan de winkel. Er zijn legio vragen te beantwoorden en oplossingen te implementeren. Dat kan eenvoudig en vandaag al, denk aan het aanpakken van de buitenproportioneel zware en trage vergunningsverlening voor klinisch onderzoek naar gentherapie in Nederland. Sommige vraagstukken vergen meer tijd en vertrouwen: denk aan onzekerheden rondom de bestendigheid van klinische effecten en eventuele bijwerkingen. Gentherapie zet ook het regulatoir kader op scherp. De noodzaak om tot nieuwe modellen en routes te komen wordt steeds evidenter. Dat stelt ons misschien nog wel voor de moeilijkste uitdaging: de bereidheid van alle betrokkenen om niet alleen de status quo ter discussie te stellen, maar deze ook, gezamenlijk, te doorbreken.

De vier patiënten die in de Volkskrant aan het woord komen maken in ieder geval duidelijk waar we het allemaal voor doen: het genezen van ’s werelds meest ernstige, vaak zeldzame, ziektes. Het maakt HollandBIO alleen nog maar gemotiveerder om, samen met de biotech bedrijven in onze achterban, een steentje bij te dragen aan de realisatie van dit wenkend perspectief.

Je leest het artikel hier.

/by
← #nieuws

Uitbraak “Wuhan” virus

In miljoenenstad Wuhan in China is een nieuw coronavirus opgedoken. Woensdag vergadert de World Health Organization (WHO) over de uitbraak, die sinds halverwege december al tot 291 bevestigde ziektegevallen en 4 sterfgevallen leidde. Inmiddels is officieel bevestigd dat het virus zich ook van mens op mens kan verspreiden, zij het in beperkte mate. Ook zijn de eerste gevallen buiten China gemeld in Taiwan, Thailand, Japan en Zuid-Korea. Volgens het European Centre for Disease Control en het RIVM is de kans dat het virus Europa bereikt erg klein. Controle en preventie van verdere besmettingen krijgen nu de hoogste prioriteit.

Meer lezen? Zie:

https://edition.cnn.com/2020/01/21/asia/china-china-coronavirus-sars-intl-hnk/index.html

https://nos.nl/artikel/2319112-china-meldt-nieuwe-ziektegevallen-door-coronavirus.html

https://www.rivm.nl/coronavirus/nieuw-coronavirus-in-China

/by
← #nieuws

Signs of progress against the superbugs, but not yet at the scale needed

A core group of pharmaceutical companies are making progress in tackling the spread of antimicrobial resistance, new findings from the 2020 Antimicrobial Resistance Benchmark indicate. However, although a few companies are expanding their efforts, change is not happening at the scale needed to radically impact the threat from drug resistance. 

The 2020 Antimicrobial Resistance Benchmark, published today, finds that more companies are moving to discourage the overselling of their antibiotics and antifungal medicines to doctors and other healthcare professionals. Most companies have a strategy to prevent antibacterial residue being released in factory wastewaters. Furthermore, pharmaceutical companies are sharing more data on where drug resistance is emerging.

Curious about the AMR Benchmark 2020? You can find the full report here.

/by
← #nieuws

Human medicines: highlights of 2019

,

EMA has published an overview of its key recommendations in 2019 on the authorisation and safety monitoring of medicines for human use.

Innovative medicines are essential to advancing public health as they bring new opportunities to treat certain diseases. In 2019, EMA recommended 66 medicines for marketing authorisation. Of these, 30 had a new active substance which had never been authorised in the EU before. The infographic includes a selection of medicines that represent significant progress in their therapeutic areas. 

Once a medicine is authorised by the European Commission and prescribed to patients, EMA and the EU Member States continuously monitor its quality and benefit-risk balance and take regulatory action when needed. Measures can include a change to the product information, the suspension or withdrawal of a medicine, or a recall of a limited number of batches. An overview of some of the most notable recommendations is also included in the document.

Source: EMA

/by
← #nieuws

Nederlandse overheid rondt wijziging Wet geneesmiddelenprijzen af

, ,

Net voor de kerstvakantie liet het ministerie van Volksgezondheid weten dat de wijziging van de Wet geneesmiddelenprijzen (Wgp) vanaf 18 december 2019 van kracht is. Duitsland is als één van de vier referentielanden vervangen door Noorwegen, waar de gemiddelde geneesmiddelenprijzen lager zijn. Met de wijziging verwacht de overheid vanaf april 2020 lagere geneesmiddelenprijzen in Nederland, met name voor geneesmiddelen waar nog een patent op rust. De maatregel moet ongeveer 300 miljoen euro per jaar aan besparingen opleveren (4% van de uitgaven aan geneesmiddelen in Nederland). HollandBIO is teleurgesteld dat de gevolgen voor de toegankelijkheid van geneesmiddelen in Nederland in het traject in aanloop naar de wetswijziging nauwelijks zijn onderzocht. Een pleister op de wond is de toezegging van minister Bruins aan de Eerste en Tweede Kamer om de tijdige beschikbaarheid jaarlijks te evalueren.

Lees hier het volledige persbericht van het ministerie van VWS over de wetswijziging.

/by
← #nieuws

Start-ups are movers in ‘animal free testing’

, ,

26 Dutch start-ups and scale-ups shine in the booklet ‘26x better and faster without use of animals’ published by Transition Programme for Innovation without the use of animals (TPI). The booklet aims to give Dutch companies that are working on animal-free innovations an international stage and was presented during the TPI Pioneer-2-Policymaker Conference.

HollandBIO is convinced the development and implementation of smarter testing methods is one of the key solutions to bring innovations from bench to bedside faster and better. Therefore, we were pleased to contribute to the booklet (PDF page 80).

To further increase visibility and findability of Dutch innovations and innovators, companies active in the field of animal-free testing are encouraged to add the key words “animal free testing” to their profile in the Dutch Life Science Database. You can add or edit your profile by clicking on this link. 

26x better and faster without use of animalsDownload
/by
← #nieuws

NRC: Wanneer milieuwetgeving de strijd tegen kanker hindert

, , , , ,

De Nederlandse milieuwetgeving belemmert onderzoek naar en de behandeling van kankerpatiënten, zo bericht het NRC Handelsblad. Vooraanstaande wetenschappers luiden de noodklok: de focus op de hypothetische milieurisico’s van cel- en gentherapieën door de overheid leidt tot lange doorlooptijden voor vergunningverlening voor klinisch onderzoek. Patiënten en artsen blijven hierdoor verstoken van nieuwe behandelmogelijkheden en bedrijven mijden Nederland bij het doen van klinisch onderzoek.

Dat het roer om moet, vindt ook HollandBIO. Om internationaal concurrerend te zijn op het gebied van cel- en gentherapie, is een maximale vergunningsverleningstermijn van 60 dagen en een significante verlichting van de informatievereisten cruciaal. Voor de hoopgevende nieuwe behandelmogelijkheden van vandaag én die van morgen.

Lees hier het hele artikel.

/by
← #nieuws

Uitbreiding vergoeding SMA-medicijn Spinraza

, , ,

Hoera! Minister Bruins voor Medische Zorg heeft besloten Spinraza (nusinersen) vanaf 1 januari 2020 voor een periode van zeven jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket voor patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) die ouder zijn dan 9,5 jaar (bij start van de behandeling). Die periode wordt gebruikt om nader onderzoek te doen naar de effectiviteit van Spinraza. Het UMC Utrecht start begin 2020 met de behandeling van naar verwachting 290 SMA-patiënten.

Dorota Mazurkiewicz, Managing Director Biogen Nederland:

“Voor ons is dit een prachtig moment, want het maakt duidelijk waar we het als bedrijf voor doen. Biogen wil een verschil maken in het leven van patiënten door doorbraken te realiseren bij ernstige neurologische ziektes. Bij nusinersen wordt deze missie heel tastbaar. SMA is een verschrikkelijke ziekte die tot de komst van nusinersen niet te behandelen was. Ik ben ontzettend blij dat deze behandeling nu ook toegankelijk wordt voor oudere patiënten.”

Momenteel wordt Spinraza alleen vergoed voor jonge kinderen (tot 9,5 jaar) met spinale spieratrofie (SMA). Op basis van een advies van Zorginstituut Nederland kondigde minister Bruins in juni aan dat het middel ook voor oudere SMA-patiënten beschikbaar zou komen. Vervolgens is met fabrikant Biogen onderhandeld over de prijs van Spinraza en het UMC Utrecht heeft voorbereidingen getroffen voor de komst van de nieuwe groep patiënten. En omdat het om een voorwaardelijke toelating gaat, een onderzoekstraject van zeven jaar, hebben het UMC Utrecht, de patiëntenvereniging en Biogen in een convenant de specifieke afspraken en onderzoeksvragen vastgelegd.

Minister Bruno Bruins: “SMA is een vreselijke spierziekte. Eerder heeft het Zorginstituut geconcludeerd dat jonge kinderen baat kunnen hebben bij een behandeling met Spinraza. Nu het voor tieners en volwassenen voorwaardelijk in het pakket komt, kan de komende jaren nader onderzoek worden gedaan naar de werking van het geneesmiddel. Ik ben verheugd dat het UMC Utrecht begin volgend jaar een start kan maken met de behandeling van deze nieuwe groep patiënten.”

Naar verwachting zullen 290 SMA-patiënten gaan deelnemen aan het onderzoek. Zij krijgen de behandelingen met het middel Spinraza dus vergoed. Mochten meer patiënten zich aanmelden, dan komen ook zij in aanmerking voor vergoeding. Het UMC Utrecht maakt een planning voor alle patiënten en betrekt de patiëntenvereniging hierbij.

Dorota Mazurkiewicz : “Ik realiseer me dat deze patiënten en hun omgeving lang in onzekerheid hebben moeten leven. Toegang en vergoeding van nieuwe innovatieve geneesmiddelen leidt soms tot lastige discussies, maar dit besluit laat zien dat er oplossingen gevonden kunnen worden als alle partijen constructief samenwerken. In een tijd waarin het debat over geneesmiddelen steeds verder lijkt te polariseren vind ik dat een bemoedigend signaal. Ik wil dan ook mijn oprechte dank uitspreken richting Spierziekten Nederland, UMC Utrecht, Zorginstituut Nederland en het ministerie van VWS.”

/by
← #nieuws

Janssen presenteert rapport ‘Innovatie voor de samenleving’

,

Vandaag presenteert Janssen Nederland zijn rapport ‘Innovatie voor de samenleving’ aan het ministerie van Economische Zaken en Klimaat. In dit document laat Janssen zien wat het betekent om geneesmiddelen te ontwikkelen en bij patiënten te brengen. Via dit rapport wil Janssen een breed publiek kennis laten maken met haar activiteiten in Nederland. ‘Innovatie voor de samenleving’ is hiermee het eerste in zijn soort.

Nederland heeft één van de beste zorgstelsels ter wereld, waarin iedereen toegang heeft tot goede zorg. Als samenleving vinden we het belangrijk dat geneesmiddelen betaalbaar en toegankelijk zijn voor patiënten. Tegelijkertijd is er een blijvende vraag  naar nieuwe geneesmiddelen om aan ernstige, onvervulde medische behoeften te voldoen. Nieuwe geneesmiddelen, die de overlevingskansen van patiënten verbeteren of de kwaliteit van leven verhogen.

Het belang van een brede dialoog

Het ontwikkelen van geneesmiddelen is een langdurig en complex proces. Het is voor mensen die zelf niet uit de farmaceutische wereld komen lastig om inzicht in dit proces te krijgen. “Dat is zonde, want voor een brede dialoog over de toekomst van de zorg in Nederland is het belangrijk dat men goed geïnformeerd is”, vindt Bart van Zijll Langhout, hoofd Janssen Campus Nederland. “Niet alleen overheid en bedrijfsleven, maar juist ook patiënten en andere betrokken partijen spelen in deze dialoog een belangrijke rol”, aldus Sonja Willems, algemeen directeur Janssen Benelux. Met ’Innovatie voor de samenleving’ laat Janssen een breder publiek kennis maken met hoe Janssen samenwerkt om geneesmiddelen te ontwikkelen en beschikbaar te maken voor patiënten in Nederland.

Uniek inzicht in innovatie bij Janssen

Met ruim 2000 collega’s in Nederland, waarvan meer dan 1000 in onderzoek en ontwikkeling, werkt Janssen aan geneesmiddelen en vaccins die betekenisvol zijn voor patiënten, artsen en de maatschappij. In ‘Innovatie voor de samenleving’ biedt Janssen aan de hand van concrete cijfers en voorbeelden inzicht in hoe dat in zijn werk gaat.

Lees het volledige rapport

Met ‘Innovatie voor de samenleving’ hoopt Janssen antwoord te geven op vragen die leven. Daar waar vragen onbeantwoord blijven, zien we het rapport als een uitnodiging tot een dialoog op basis van feiten. Die dialoog willen wij graag aangaan. Lees het volledige rapport ‘Innovatie voor de samenleving’.

/by