← #nieuws

Een alledaagse darmbacterie produceert een carcinogeen

Kanker veroorzakende mutaties in het DNA kunnen het gevolg zijn van een alledaagse darmbacterie die veel mensen bij zich dragen. Onderzoekers van het Hubrecht Institute (KNAW) en het Prinses Máxima Centrum in Utrecht toonden dit aan. Zij stelden in het laboratorium gekweekte menselijke minidarmen bloot aan een variant van de bacterie Escherichia Coli en zagen dat deze bacterie een uniek patroon van DNA veranderingen achterliet in de cellen. Dit exacte patroon vonden de onderzoekers ook terug in het DNA van mensen met darmkanker, wat impliceert dat de mutaties veroorzaakt zijn door de ‘slechte’ bacteriën. Het is de eerste keer dat wetenschappers een direct verband leggen tussen onze darmflora en DNA-afwijkingen die kanker kunnen veroorzaken. Deze ontdekking maakt de weg vrij naar potentiële preventiemaatregels voor dikkedarmkanker door het verwijderen van de schadelijke bacteriën. De onderzoekers publiceerden de resultaten in het vakblad Nature op 27 februari.

Lees verder over dit onderzoek in het nieuwsbericht van het Hubrecht instituut.

Zie ook:

← #nieuws

Novartis roept op tot dialoog over beschikbaarheid van geneesmiddelen voor registratie

, , ,

In de afgelopen weken buitelde de ene na de andere partij over elkaar heen in hun publiekelijke ongenoegen over een wereldwijd Managed Access Program dat AveXis, onderdeel van Novartis, ontwikkelde voor de gratis verstrekking van gentherapie AVXS-101 aan 100 in aanmerking komende patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA). Dit initiatief werd in internationale berichtgeving wel heel makkelijk weggezet als ‘loterij’.  De column van een boze huisarts in Medisch Contact was daarin wel het absolute dieptepunt. Thibaut Victor-Michel, Country President van Novartis Nederland, roept in een reactie op de column, namens alle medewerkers in Nederland, op tot een gesprek over hoe we de beschikbaarheid van geneesmiddelen vóór registratie optimaal kunnen organiseren. En dat lijkt HollandBIO een heel stuk nuttiger dan geschreeuw vanaf de zijlijn.

Victor-Michel geeft in een reactie onder de column van Medisch Contact aan dat Novartis betreurt dat de intentie van het bedrijf niet goed is begrepen en dat hij dit graag nog eens toelicht. HollandBIO vraagt aandacht voor zijn kant van het verhaal. Het bedrijf deed ons inziens namelijk het juiste, toen het voor de moeilijke keuze stond tussen geen vroegtijdige beschikbaarheid of vroegtijdige beschikbaarheid voor een beperkte groep patiënten. Om de toekenning zo eerlijk mogelijk te laten verlopen, ontwierp het bedrijf een procedure in samenwerking met een onafhankelijk adviescomité voor bio-ethiek.

Victor-Michel: “In landen waar dit geneesmiddel nog niet is geregistreerd willen we behandelingen kosteloos beschikbaar stellen voor patiënten die dit middel nodig hebben. Helaas zijn er op dit moment niet genoeg behandelingen beschikbaar om aan de wereldwijde zorgvraag te voldoen. Er is op dit moment maar één productiefaciliteit met een licentie. Daarnaast hebben we de wettelijke verplichting om de gentherapie als eerste te leveren aan landen waar deze is goedgekeurd, binnenkort wordt goedgekeurd en voor lopende klinische studies. Ondertussen wordt er hard gewerkt aan uitbreiding van de productiecapaciteit.
 
Dit leidt wel tot een lastige vraag, want hoe kan die ‘toedeling’ eerlijk en ethisch plaatsvinden? Daarom is de procedure gebaseerd op 3 basiswaarden: eerlijkheid (elke patiënt heeft dezelfde kans), medische behoefte (patiënten met de juiste medische indicatie) en wereldwijde toegankelijkheid (voor alle landen waar de behandeling nog niet is geregistreerd). Uiteraard staan wij open voor suggesties.
 
De column van Jos van Bemmel heeft ons geraakt – onder de gordel. Wij lachen niet om patiënten, wij spelen geen spel. Woorden als ‘morbide’ en ‘mensonterend’ laten wij voor rekening van de auteur. Het onderwerp beschikbaarheid van geneesmiddelen vóór registratie is belangrijk en daar willen wij graag aan meedoen. Dus bel ons gerust. We gaan graag in gesprek. Laten we dat dan wel doen op basis van de juiste feiten en argumenten en op een respectvolle toon.”

Lees voor een nadere toelichting op het Managed Access Program ook dit eerdere persbericht van Novartis in Nederland.

← #nieuws

Leestip – Een chip die klopt als een hart en groeit als een tumor

,

Dagblad Trouw gaat uitgebreid in op innovaties die bijdragen aan een toekomst waarin elke patiënt een perfect op hem of haar toegesneden medicijn krijgt. Nederlandse start-ups zoals BI/OND en scale-ups als Mimetas zijn koplopers op dit gebied. Wereldwijd trekken zij de aandacht met toepassingen waarmee je orgaanweefsel kan kweken op geavanceerde chips. Een echte leestip voor als je dieper in de wereld van organs-on-chips wil duiken en de mogelijkheden die dat met zich meebrengt voor steeds verder gepersonaliseerde behandelingen!

Benieuwd naar het hele artikel? Lees dan hier verder.

← #nieuws

Aai poesje, aai poesje, rotkat!

, ,

Onder de briljante titel ‘Aai poesje, aai poesje, rotkat!’ blogt Marc Kaptein, medisch directeur Pfizer Nederland en bestuurslid van HollandBIO, over het inconsequente geneesmiddelenbeleid van Nederland. Waar academie, start-ups en scale-ups mogen rekenen op volle support – en terecht, laat daar geen misverstand over bestaan! – keert het tij zodra na jarenlange inspanning en torenhoge investeringen het doel in zicht komt. Dan is die baanbrekende medische innovatie opeens een peperduur geneesmiddel, waarvan de effectiviteit nog geenszins vaststaat. Marcs blog onderstreept HollandBIO’s pleidooi voor oplossingen die de route van lab naar patiënt versnellen en verbeteren. Want alleen dan gaan innovatie, betaalbaarheid én gezondheidswinst wél hand in hand.

Je leest Marcs blog hier.

← #nieuws

Subsidieregeling veelbelovende zorg herzien en nieuwe ronde geopend

,

De subsidieregeling veelbelovende zorg is recent gewijzigd, waardoor het aantal interventies dat voor subsidie in aanmerking komt is toegenomen. Zo komt bijvoorbeeld onderzoek naar een off-label toepassing van een generiek geneesmiddel nu ook in aanmerking voor subsidie, ook als de prevalentie van de aandoening hoger is dan 1: 150.000. De nieuwe ronde voor het indienen van projectideeën voor de subsidieregeling veelbelovende zorg is afgelopen vrijdag 7 februari van start gegaan. Het doel van de subsidieregeling veelbelovende zorg is het versnellen van de toegang van de patiënt tot potentieel veelbelovende zorg via opname in het basispakket.

← #nieuws

Working together towards a new Pharma Business Model

The forces shaping Healthcare are increasingly pulling all stakeholders apart. In their latest White Paper, Vintura provides its vision on the need for to move from transaction-based market access strategies towards value-based partnerships. One way of achieving this is to adopt a holistic approach to innovative agreements, that is a long-term dialogue process, re-establishing trust and bringing the disconnected stakeholders together.

Download the white paper here

← #nieuws

Medicijn tegen kanker met Nederlandse roots groeit uit tot grootste ter wereld

,

Het Financieele Dagblad meldt dat MSD-middel Keytruda (pembrolizumab), een Nederlandse vinding waarvan de productie voor een aanzienlijk deel in Oss plaatsvindt, is uitgegroeid tot ‘s werelds best verkochte kankermedicijn. Ten tijde van de verkoop van het Nederlandse Organon aan MSD en het schrappen van honderden onderzoeksbanen, bestond nog de vrees dat dit zou leiden tot een kaalslag in Oss. Niets blijkt minder waar, want MSD maakte onlangs bekend dat het de productiecapaciteit in Nederland juist gaat verdubbelen. De omvangrijke investeringen in Oss moeten voorzien in de toenemende vraag naar het kankermedicijn en leveren veel nieuwe banen op. HollandBIO is trots op deze wereldwijde topper van eigen bodem.

Het hele artikel lezen? Klik dan hier (inlog verplicht)

← #nieuws

ProQR Receives Rare Pediatric Disease Designation from FDA

ProQR has received a Rare Pediatric Disease (RPD) designation from the Food and Drug Administration (FDA) for QR-421a for the treatment of patients with retinitis pigmentosa caused by mutations in exon 13 of the USH2A gene.

QR-421a is a first-in-class investigational RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of vision loss in Usher syndrome type 2 and non-syndromic retinitis pigmentosa due to mutations in exon 13 of the USH2A gene.

The RPD designation provides priority review by the FDA to encourage treatments for rare pediatric diseases. Under the RPD program, a sponsor who receives an approval for a drug or biologic for a “rare pediatric disease” may qualify for a voucher that can be redeemed to receive a priority review by the FDA for any subsequent marketing application for a different product. Such a voucher is transferrable and may be sold.

“We are pleased to have received the second rare pediatric designation for our clinical stage development programs,” said Daniel A. de Boer, chief executive officer of ProQR. “Both sepofarsen for LCA10, the most common cause of blindness due to genetic disease in children, and QR-421a have received rare pediatric designation, underscoring the high unmet need for patients. We aim to make a difference for these patients as we work to advance our pipeline of programs to treat inherited retinal diseases.”

Source: ProQR (press release)

← #nieuws

Clovis Oncology’s Rubraca® wordt vergoed in Nederland

Clovis Oncology kondigt aan dat vanaf vandaag Rubraca® (rucaparib) beschikbaar is en vergoed wordt in Nederland. De commissie ter Beoordeling van Oncologische Middelen (BOM) heeft een positieve aanbeveling gedaan voor rucaparib als monotherapie voor de onderhoudsbehandeling van vrouwen met gerecidiveerd platinagevoelige eierstokkanker.3 Rucaparib wordt aangeboden bij daarvoor in aanmerking komende patiënten ongeacht de BRCA-status. Dit betekent dat het kan worden voorgeschreven aan vrouwen met een BRCA1/2-mutatie of met een BRCA wildtype. 3

“PARP-remmers zijn een doorbraak in de behandeling van eierstokkanker,” zegt Dr. Ing S. Hovenga, oncoloog bij het Nij Smellinghe ziekenhuis in Drachten en bestuurslid van de Nederlandse Vereniging voor Medische Oncologie (NVMO). “Rucaparib is een goede optie als PARP-remmer voor de behandeling van deze ziekte.”

In Nederland worden ongeveer 1.300 vrouwen per jaar gediagnosticeerd met eierstokkanker. Dit komt neer op 3 tot 4 nieuwe diagnoses per dag.4 Eierstokkanker is de derde meest voorkomende gynaecologische aandoening in Nederland.5 Bovendien heeft ongeveer 25 procent van de patiënten de erfelijke BRCA1/2-mutatie die correleert met gevoeligheid op de therapie. De meerderheid van de vrouwen die is gediagnosticeerd met eierstokkanker heeft een BRCA-wildtype, welke gepaard gaat met een slechtere prognose en beperkte behandelmogelijkheden. 6,7 Ondanks de vooruitgang die is geboekt op het gebied van behandelingen en zorg, sterven er in Nederland nog steeds meer dan 1.000 vrouwen per jaar aan eierstokkanker. 8 Voor het merendeel van de patiënten met eierstokkanker in Nederland – patiënten die pas in een laat stadium worden gediagnosticeerd – is de overlevingskans 70 procent voor het eerste jaar. Dit percentage daalt drastisch tot 24 procent voor het vijfjarig overlevingspercentage, en de gemiddelde overlevingskans na de diagnose is ongeveer 4 jaar.8,9 Van de patiënten die behandeld worden met chirurgie en eerstelijns chemotherapie, zal ongeveer 70 procent binnen de eerste drie jaar een terugval hebben.9

De autorisatie voor rucaparib vanuit de Europese Unie (EU) is gebaseerd op gegevens uit de fase 3 klinische studie, ARIEL3-, waarin is vastgesteld dat rucaparib een aanzienlijke verbetering van PFS teweeg heeft gebracht in alle onderzochte eierstokkankerpatiëntenpopulaties.1 ARIEL3 heeft met succes het primaire eindpunt bereikt, namelijk de uitbreiding van de door onderzoekers beoordeelde PFS ten opzichte van het placebo bij alle behandelde patiënten (intention-to-treat, of ITT), ongeacht de BRCA-status (mediaan 10,8 maanden vs. 5,4 maanden).1,2 Daarnaast is met succes het belangrijkste secundaire eindpunt bereikt van het uitbreiden van PFS door onafhankelijke radiologische beoordeling ten opzichte van het placebo bij alle behandelde patiënten (ITT), ongeacht de BRCA-status (mediaan 13,7 maanden vs. 5,4 maanden). 2 Het algemene veiligheidsprofiel van rucaparib is gebaseerd op gegevens van 937 patiënten met eierstokkanker die zijn behandeld met rucaparib monotherapie in klinische onderzoeken. 2

“De beschikbaarheid van rucaparib in Nederland betekent dat nu meer patiënten in Europa er voor in aanmerking komen”, zegt Patrick J. Mahaffy, President en CEO van Clovis Oncology. “Er is een grote behoefte aan extra behandelingsmogelijkheden voor vrouwen met gerecidiveerd eierstokkanker. We zijn er trots op dat vrouwen die er mogelijk baat bij kunnen hebben nu ook toegang hebben tot rucaparib. We blijven ons continu inzetten om rucaparib beschikbaar te stellen voor zoveel mogelijk patiënten”.

Bron: Clovis Oncology

← #nieuws

How to milk the snake without getting bitten

,

Wat krijg je als je Freek Vonk, professor Hans Clevers en de PhD-editie van de 3J’s bij elkaar zet? Baanbrekend wetenschappelijk onderzoek! Niet voor niets vorige week bij DWDD en zeker een terugkijktip! Het onderzoek is van Yorik, Jens en Joep, 3 promovendi van de groep van Clevers. Wat begon als ludieke grap tijdens de vrijdagmiddagborrel, is vorige week gepubliceerd in het gerenommeerde tijdschrift Cell. Wat ze gedaan hebben?

Wereldwijd overlijden er jaarlijks 100.000 mensen aan een slangenbeet en raakt een veelvoud permanent gehandicapt. Antigif is duur en omslachtig om te maken, want je moet dagelijks slangen ‘melken’. Wetenschappers hebben nu voor het eerst gifklieren van 9 verschillende slangensoorten gekweekt in een schaaltje. Deze ‘organoids’ zijn functionele mini-orgaantjes die net échte organen zijn. Hiermee hebben ze gezorgd voor een constante en makkelijk toegankelijke stroom van slangengif. Gif dat meteen gebruikt kan worden voor verder onderzoek.

Naast dat dit een geweldig staaltje onderzoek is, hebben er maar liefst drie HollandBIO leden een mooie bijdrage geleverd aan het resultaat: Baseclear voerde het bulk mRNA sequencing and de novo transcriptome assembly uit, het OrganoPlate® platform van Mimetas werd gebruikt om te onderzoeken of het gif geproduceerd door de organoids ook daadwerkelijk als gif functioneerde en Single Cell Discoveries heeft met de SORT-seq technologie voor single-cell sequencing gezorgd voor de data waarmee de exacte samenstelling van de organoids is bepaald.

Bronnen: