De subsidieregeling veelbelovende zorg is recent gewijzigd, waardoor het aantal interventies dat voor subsidie in aanmerking komt is toegenomen. Zo komt bijvoorbeeld onderzoek naar een off-label toepassing van een generiek geneesmiddel nu ook in aanmerking voor subsidie, ook als de prevalentie van de aandoening hoger is dan 1: 150.000. De nieuwe ronde voor het indienen van projectideeën voor de subsidieregeling veelbelovende zorg is afgelopen vrijdag 7 februari van start gegaan. Het doel van de subsidieregeling veelbelovende zorg is het versnellen van de toegang van de patiënt tot potentieel veelbelovende zorg via opname in het basispakket.
The forces shaping Healthcare are increasingly pulling all stakeholders apart. In their latest White Paper, Vintura provides its vision on the need for to move from transaction-based market access strategies towards value-based partnerships. One way of achieving this is to adopt a holistic approach to innovative agreements, that is a long-term dialogue process, re-establishing trust and bringing the disconnected stakeholders together.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-02-11 13:58:192020-02-11 13:59:58Working together towards a new Pharma Business Model← #nieuws
Het Financieele Dagblad meldt dat MSD-middel Keytruda (pembrolizumab), een Nederlandse vinding waarvan de productie voor een aanzienlijk deel in Oss plaatsvindt, is uitgegroeid tot ‘s werelds best verkochte kankermedicijn. Ten tijde van de verkoop van het Nederlandse Organon aan MSD en het schrappen van honderden onderzoeksbanen, bestond nog de vrees dat dit zou leiden tot een kaalslag in Oss. Niets blijkt minder waar, want MSD maakte onlangs bekend dat het de productiecapaciteit in Nederland juist gaat verdubbelen. De omvangrijke investeringen in Oss moeten voorzien in de toenemende vraag naar het kankermedicijn en leveren veel nieuwe banen op. HollandBIO is trots op deze wereldwijde topper van eigen bodem.
Het hele artikel lezen? Klik dan hier (inlog verplicht)
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-02-11 13:46:292020-02-11 13:46:30Medicijn tegen kanker met Nederlandse roots groeit uit tot grootste ter wereld← #nieuws
ProQR has received a Rare Pediatric Disease (RPD) designation from the Food and Drug Administration (FDA) for QR-421a for the treatment of patients with retinitis pigmentosa caused by mutations in exon 13 of the USH2A gene.
QR-421a is a first-in-class investigational RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of vision loss in Usher syndrome type 2 and non-syndromic retinitis pigmentosa due to mutations in exon 13 of the USH2A gene.
The RPD designation provides priority review by the FDA to encourage treatments for rare pediatric diseases. Under the RPD program, a sponsor who receives an approval for a drug or biologic for a “rare pediatric disease” may qualify for a voucher that can be redeemed to receive a priority review by the FDA for any subsequent marketing application for a different product. Such a voucher is transferrable and may be sold.
“We are pleased to have received the second rare pediatric designation for our clinical stage development programs,” said Daniel A. de Boer, chief executive officer of ProQR. “Both sepofarsen for LCA10, the most common cause of blindness due to genetic disease in children, and QR-421a have received rare pediatric designation, underscoring the high unmet need for patients. We aim to make a difference for these patients as we work to advance our pipeline of programs to treat inherited retinal diseases.”
Clovis Oncology kondigt aan dat vanaf
vandaag Rubraca® (rucaparib) beschikbaar is en vergoed wordt in Nederland. De
commissie ter Beoordeling van Oncologische Middelen (BOM) heeft een positieve
aanbeveling gedaan voor rucaparib als monotherapie voor de
onderhoudsbehandeling van vrouwen met gerecidiveerd platinagevoelige
eierstokkanker.3 Rucaparib wordt aangeboden bij daarvoor
in aanmerking komende patiënten ongeacht de BRCA-status. Dit betekent dat
het kan worden voorgeschreven aan vrouwen met een BRCA1/2-mutatie of met een
BRCA wildtype. 3
“PARP-remmers zijn een doorbraak
in de behandeling van eierstokkanker,” zegt Dr. Ing S. Hovenga, oncoloog
bij het Nij Smellinghe ziekenhuis in Drachten en bestuurslid van de Nederlandse
Vereniging voor Medische Oncologie (NVMO). “Rucaparib is een goede optie
als PARP-remmer voor de behandeling van deze ziekte.”
In Nederland worden ongeveer 1.300 vrouwen per jaar gediagnosticeerd met
eierstokkanker. Dit komt neer op 3 tot 4 nieuwe diagnoses per dag.4
Eierstokkanker is de derde meest voorkomende gynaecologische aandoening in
Nederland.5 Bovendien heeft ongeveer 25 procent van de patiënten de erfelijke
BRCA1/2-mutatie die correleert met gevoeligheid op de therapie. De meerderheid
van de vrouwen die is gediagnosticeerd met eierstokkanker heeft een
BRCA-wildtype, welke gepaard gaat met een slechtere prognose en beperkte
behandelmogelijkheden. 6,7 Ondanks de vooruitgang die is geboekt op
het gebied van behandelingen en zorg, sterven er in Nederland nog steeds meer
dan 1.000 vrouwen per jaar aan eierstokkanker. 8 Voor het merendeel
van de patiënten met eierstokkanker in Nederland – patiënten die pas in een
laat stadium worden gediagnosticeerd – is de overlevingskans 70 procent voor
het eerste jaar. Dit percentage daalt drastisch tot 24 procent voor het
vijfjarig overlevingspercentage, en de gemiddelde overlevingskans na de
diagnose is ongeveer 4 jaar.8,9 Van de patiënten die behandeld
worden met chirurgie en eerstelijns chemotherapie, zal ongeveer 70 procent
binnen de eerste drie jaar een terugval hebben.9
De autorisatie voor rucaparib vanuit
de Europese Unie (EU) is gebaseerd op gegevens uit de fase 3 klinische studie,
ARIEL3-, waarin is vastgesteld dat rucaparib een aanzienlijke verbetering van
PFS teweeg heeft gebracht in alle onderzochte
eierstokkankerpatiëntenpopulaties.1 ARIEL3 heeft met succes het
primaire eindpunt bereikt, namelijk de uitbreiding van de door onderzoekers
beoordeelde PFS ten opzichte van het placebo bij alle behandelde patiënten
(intention-to-treat, of ITT), ongeacht de BRCA-status (mediaan 10,8 maanden vs.
5,4 maanden).1,2 Daarnaast is met succes het belangrijkste
secundaire eindpunt bereikt van het uitbreiden van PFS door onafhankelijke
radiologische beoordeling ten opzichte van het placebo bij alle behandelde
patiënten (ITT), ongeacht de BRCA-status (mediaan 13,7 maanden vs. 5,4
maanden). 2 Het algemene veiligheidsprofiel van rucaparib is
gebaseerd op gegevens van 937 patiënten met eierstokkanker die zijn behandeld
met rucaparib monotherapie in klinische onderzoeken. 2
“De beschikbaarheid van rucaparib in Nederland betekent dat nu meer patiënten in Europa er voor in aanmerking komen”, zegt Patrick J. Mahaffy, President en CEO van Clovis Oncology. “Er is een grote behoefte aan extra behandelingsmogelijkheden voor vrouwen met gerecidiveerd eierstokkanker. We zijn er trots op dat vrouwen die er mogelijk baat bij kunnen hebben nu ook toegang hebben tot rucaparib. We blijven ons continu inzetten om rucaparib beschikbaar te stellen voor zoveel mogelijk patiënten”.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-01-28 16:05:032020-02-25 16:09:10Clovis Oncology’s Rubraca® wordt vergoed in Nederland← #nieuws
Wat krijg je als je Freek Vonk, professor Hans Clevers en de PhD-editie van de 3J’s bij elkaar zet? Baanbrekend wetenschappelijk onderzoek! Niet voor niets vorige week bij DWDD en zeker een terugkijktip! Het onderzoek is van Yorik, Jens en Joep, 3 promovendi van de groep van Clevers. Wat begon als ludieke grap tijdens de vrijdagmiddagborrel, is vorige week gepubliceerd in het gerenommeerde tijdschrift Cell. Wat ze gedaan hebben?
Wereldwijd overlijden er jaarlijks 100.000 mensen aan een
slangenbeet en raakt een veelvoud permanent gehandicapt. Antigif is duur en
omslachtig om te maken, want je moet dagelijks slangen ‘melken’. Wetenschappers
hebben nu voor het eerst gifklieren van 9 verschillende slangensoorten gekweekt
in een schaaltje. Deze ‘organoids’ zijn functionele mini-orgaantjes die net
échte organen zijn. Hiermee hebben ze gezorgd voor een constante en makkelijk
toegankelijke stroom van slangengif. Gif dat meteen gebruikt kan worden voor
verder onderzoek.
Naast dat dit een geweldig staaltje onderzoek is, hebben er
maar liefst drie HollandBIO leden een mooie bijdrage geleverd aan het resultaat:
Baseclear voerde het bulk mRNA sequencing and de novo transcriptome
assembly uit, het OrganoPlate® platform van Mimetas werd gebruikt om te
onderzoeken of het gif geproduceerd door de organoids ook daadwerkelijk als gif
functioneerde en Single Cell Discoveries heeft met de SORT-seq technologie voor
single-cell sequencing gezorgd voor de data waarmee de exacte samenstelling van
de organoids is bepaald.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-01-28 15:54:012020-02-10 17:46:40How to milk the snake without getting bitten← #nieuws
Khondrion, a clinical-stage pharmaceutical company discovering and developing therapies targeting mitochondrial disease, today announces that the first patients have been successfully dosed in its phase IIb KHENERGYZE study of Sonlicromanol (previously known as KH176), its wholly-owned lead asset in development to treat a range of mitochondrial diseases.
KHENERGYZE is being initiated at three internationally recognised mitochondrial disease centres in Europe – Radboud University Medical Center, Nijmegen, Netherlands; Newcastle University, United Kingdom and Ludwig-Maximilians-University of Munich, Germany. The double-blind, randomised, placebo-controlled three-way cross-over study examining cognitive function will recruit patients with a specific genetically confirmed DNA mutation in the mitochondrial transfer RNALeu(UUR) (MT-TL1m.3243A>G). This mutation is responsible for MELAS spectrum disorders, including MELAS (mitochondrial encephalomyopathy, lactic acidosis, and stroke-like episodes) and MIDD (maternally inherited diabetes and deafness) syndromes, and mixed phenotypes.
The study’s primary objective is to evaluate the dose-effect of Sonlicromanol on the attention domain score of cognitive functioning, as assessed by a computerized Cogstate visual identification test. Results are expected in the second half of 2020.
Sonlicromanol is a potentially first-in-class oral small molecule and one of the most advanced disease-modifying drug treatments for mitochondrial disease in development, having shown clinical proof of concept and efficacy, and a well-tolerated safety profile in phase I and IIa studies. It has been granted Orphan Drug Designation for MELAS spectrum disorders, Leigh disease and patients with MIDD in Europe and for all inherited mitochondrial respiratory chain disorders in the USA.
Prof. Dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer at Khondrion, said: “The start of our phase IIb trial is another significant milestone for Khondrion as we aim to bring this important treatment to patients suffering from these devastating mitochondrial diseases. This study is targeting the most frequently encountered group of mitochondrial disorders, estimated to affect around 50,000 people in Europe, US and Japan. Their impact on everyday life can be significant, particularly from cognitive impairment which affects everything we do involving thought or memory – whether that’s getting ready for work, chatting with friends or planning for the future.
“We believe Sonlicromanol has the potential to be an important disease-modifying treatment option and could address a significant unmet medical need and improve the lives of patients with mitochondrial diseases.”
Further details of the KHENERGYZE study are available here through ClinicalTrials.gov.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-01-27 14:10:192020-01-28 14:12:16Khondrion announces first patients dosed in Phase IIb study of Sonlicromanol for mitochondrial diseases← #nieuws
Het gaat hard met gentherapie, zo opent een lezenswaardig artikel in de Volkskrant van afgelopen weekend. Aan de hand van de verhalen van vier patiënten schetst Ellen de Visser de snelle opmars van genetische behandelingen. Op dit moment brengen de koplopers onder de biotech bedrijven die eerste generatie gentherapieën bij patiënten. De wereldwijd goed gevulde biotech pijplijnen geven hoop op nog veel meer gezondheidswinst. HollandBIO kan haast niet wachten.
We zeiden het al eerder: willen we in Nederland de vruchten van gentherapie plukken, dan is er werk aan de winkel. Er zijn legio vragen te beantwoorden en oplossingen te implementeren. Dat kan eenvoudig en vandaag al, denk aan het aanpakken van de buitenproportioneel zware en trage vergunningsverlening voor klinisch onderzoek naar gentherapie in Nederland. Sommige vraagstukken vergen meer tijd en vertrouwen: denk aan onzekerheden rondom de bestendigheid van klinische effecten en eventuele bijwerkingen. Gentherapie zet ook het regulatoir kader op scherp. De noodzaak om tot nieuwe modellen en routes te komen wordt steeds evidenter. Dat stelt ons misschien nog wel voor de moeilijkste uitdaging: de bereidheid van alle betrokkenen om niet alleen de status quo ter discussie te stellen, maar deze ook, gezamenlijk, te doorbreken.
De vier patiënten die in de Volkskrant aan het
woord komen maken in ieder geval duidelijk waar we het allemaal voor doen: het
genezen van ’s werelds meest ernstige, vaak zeldzame, ziektes. Het maakt HollandBIO
alleen nog maar gemotiveerder om, samen met de biotech bedrijven in onze
achterban, een steentje bij te dragen aan de realisatie van dit wenkend
perspectief.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2020/01/Medicijn-in-flesjes-LR.jpg401600hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-01-21 15:34:032020-01-21 15:35:04Leestip: De Volkskrant over gentherapie← #nieuws
In miljoenenstad Wuhan in China is een nieuw coronavirus
opgedoken. Woensdag vergadert de World Health Organization (WHO) over de
uitbraak, die sinds halverwege december al tot 291 bevestigde ziektegevallen en
4 sterfgevallen leidde. Inmiddels is officieel bevestigd dat het virus zich ook
van mens op mens kan verspreiden, zij het in beperkte mate. Ook zijn de eerste gevallen
buiten China gemeld in Taiwan, Thailand, Japan en Zuid-Korea. Volgens het European
Centre for Disease Control en het RIVM is de kans dat het virus Europa bereikt
erg klein. Controle en preventie van verdere besmettingen krijgen nu de hoogste
prioriteit.
A core group of pharmaceutical
companies are making progress in tackling the spread of antimicrobial
resistance, new findings from the 2020 Antimicrobial Resistance Benchmark
indicate. However, although a few companies are expanding their efforts, change
is not happening at the scale needed to radically impact the threat from drug
resistance.
The 2020 Antimicrobial Resistance
Benchmark, published today, finds that more companies are moving to discourage
the overselling of their antibiotics and antifungal medicines to doctors and
other healthcare professionals. Most companies have a strategy to prevent
antibacterial residue being released in factory wastewaters. Furthermore,
pharmaceutical companies are sharing more data on where drug resistance is
emerging.
Curious about the AMR Benchmark 2020? You can find the full report here.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2020-01-21 14:39:422020-01-21 14:39:43Signs of progress against the superbugs, but not yet at the scale needed