← #nieuws

Glasheldere procedures essentieel voor snelle toegang nieuwe geneesmiddelen

, ,

De herziene versie van de beoordelingsprocedure van de specialistische geneesmiddelen is gepubliceerd op de website van het Zorginstituut. De belangrijkste aanpassingen in de beoordelingsprocedure zijn de introductie van de sluisprocedure en de agendering van sluiskandidaten met behulp van de Horizonscan Geneesmiddelen. Voor een snelle toegankelijkheid van nieuwe geneesmiddelen zijn glasheldere procedures immers onmisbaar. HollandBIO is dan ook blij dat de beoordelingsprocedure weer helemaal up-to-date is en werkt graag mee om ook procedures voor open instroom te expliciteren.

Voor specialistische geneesmiddelen die op basis van de horizonscan niet in de sluis zijn geplaatst, zijn die glasheldere procedures nu helaas nog ver te zoeken. Die producten volgen de route van open instroom, een wat misleidende naam. Conform de Zorgverzekeringswet (Zvw) beoordelen Zorgverzekeraars of een geneesmiddel recht heeft op vergoeding, door de stand van wetenschap en praktijk (effectiviteit) te duiden. In de praktijk vraagt de zorgverzekeraar echter ook gegevens over kosteneffectiviteit en wordt de aanspraakstatus willekeurig op NEE gezet. Zonder formele procedures, tijdslijnen of bezwaarmogelijkheden, dreigt open instroom te verworden tot een vagevuur, met de patiënt als kind van de rekening. Hier is volop ruimte voor verbetering.

Hoewel open instroom niet binnen de scope van de herziening door het Zorginstituut viel, blijkt uit de consultatieronde dat HollandBIO niet de enige partij is die zich zorgen maakt over het open instroom proces. “Wij herkennen de wens om duidelijkheid te verkrijgen in de rollen voor betrokken partijen bij de verschillende routes voor een geneesmiddel om in het verzekerde pakket te worden opgenomen. In het Landelijk Overleg Dure Geneesmiddelen (LODG), waar veel van de geconsulteerde partijen zitting in hebben, zijn in de verschillende actielijnen deze partijen aan zet om hier gezamenlijk duidelijkheid in te geven, ieder vanuit de eigen verantwoordelijkheid”, aldus ZIN.

Helaas zit de industrie niet aan tafel bij het LODG, al staan we steevast op het menu. Het is hoogste tijd om écht met alle stakeholders die handschoen op te pakken, en werk te maken van een adaptief ecosysteem waarbij vergoeding naadloos aansluit op registratie. HollandBIO werkt daar maar wat graag aan mee!

Op de website van het Zorginstituut kan men de volgende documenten downloaden, klik hier:

  • Definitieve versie van de beoordelingsprocedure van de specialistische geneesmiddelen.
  • Reactiebrieven van de geconsulteerde partijen, waaronder die van HollandBIO.
  • Reactiebrief van het Zorginstituut, waarin zij ingaan op de binnengekomen reacties.
/by
← #nieuws

uniQure Announces First Two Patients Treated in Phase I/II Clinical Trial of AMT-130 for the Treatment of Huntington’s Disease

uniQure, a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, has announced that the first two patients in the Phase I/II clinical trial of AMT-130 for the treatment of Huntington’s disease have been treated. The Phase I/II study is a double-blind, randomized clinical trial being conducted in the United States, with now one patient treated with AMT-130, and one patient who received the imitation surgery.

“For years, uniQure has had an unwavering commitment to advance this first-in-human AAV gene therapy for Huntington’s disease into clinical testing, and this moment marks an important milestone for our company now that we have two AAV gene therapy candidates in clinical development,” said Matt Kapusta, chief executive officer of uniQure. “With the first two patients treated in this trial, we have taken a significant step forward in advancing AMT-130 closer to our goal of developing a therapy that inhibits the production of the mutant huntingtin protein. We are delighted to be working with leading experts in the field to evaluate this promising candidate.”

The Phase I/II clinical trial of AMT-130 for the treatment of Huntington’s disease will explore the safety, tolerability, and efficacy signals in 26 patients with early manifest Huntington’s disease randomized to treatment with AMT-130 or an imitation (sham) surgery. The five-year, multi-center trial consists of a blinded 18-month core study period followed by unblinded long-term follow-up. Patients will receive a single administration of AMT-130 through MRI-guided, convection-enhanced stereotactic neurosurgical delivery directly into the striatum (caudate and putamen). Additional details are available on www.clinicaltrails.gov (NCT04120493).

The first two patients will be observed for an initial period of 90 days, followed by a meeting of the Data Safety Monitoring Board (DSMB). The DSMB will review the data on the first two patients and make a determination about continued dosing of the next patients.

AMT-130 is uniQure’s first clinical program focusing on the central nervous system (CNS) incorporating its proprietary miQURE™ platform.

“There is an urgent need for disease-modifying options to treat Huntington’s disease, and we’re excited to have an investigational gene therapy now available for HD patients,” stated George Yohrling, chief scientific officer and chief mission officer at Huntington’s Disease Society of America. “Based on the promising preclinical data presented on AMT-130 over the years, we are optimistic about its potential to alter the course of this devastating disease.”

About Huntington’s Disease
Huntington’s disease is a rare, inherited neurodegenerative disorder that leads to motor symptoms including chorea, and behavioral abnormalities and cognitive decline resulting in progressive physical and mental deterioration. The disease is an autosomal dominant condition with a disease-causing CAG repeat expansion in the first exon of the huntingtin gene that leads to the production and aggregation of abnormal protein in the brain. Despite the clear etiology of Huntington’s disease, there are no currently approved therapies to delay the onset or to slow the disease’s progression.

Source: uniQure (press release)

/by
← #nieuws

ISA Pharmaceuticals Strengthens Strategic Immuno-Oncology Collaboration with Regeneron

,

ISA Pharmaceuticals, a private clinical-stage immunotherapy company, plans to initiate a potentially pivotal clinical trial for the combination of ISA101b and Libtayo® (cemiplimab) in oropharyngeal cancer, a type of head-and-neck cancer, under its strategic immuno-oncology collaboration with Regeneron. In addition, Regeneron will increase its equity stake in ISA Pharmaceuticals.

The new oropharyngeal cancer trial is the third trial planned under the clinical collaboration between ISA Pharmaceuticals and Regeneron. ISA101b, an immunotherapy targeting human papillomavirus type 16 (HPV16), is currently in a Phase 2 clinical trial for first- and second-line HPV16-positive head-and-neck cancer in combination with Libtayo, a PD-1 inhibitor that is being jointly developed by Regeneron and Sanofi. A second Phase 2 trial investigating the same combination in cervical cancer is also planned. More than 60 percent of head-and-neck cancers and approximately 55 percent of cervical cancers are HPV16 induced.

Under the revised agreement, the clinical collaboration offers a potential shortened path to first approval in the HPV16-positive oncology indications being studied in the next few years. The agreement also streamlines ISA Pharmaceuticals’ access to license fees, milestone payments and royalties. Together with the recently secured 20 million Euro loan from the European Investment Bank, development of ISA101b is now fully funded through the data readout of ongoing and planned pivotal trials which will support regulatory filings.

“This agreement will accelerate the development and commercialization of our lead asset, ISA101b, to treat two important cancers with high unmet medical needs.” commented Gerben Moolhuizen, Chief Executive Officer of ISA Pharmaceuticals.“We are extremely pleased to be working with Regeneron and for their continued support of both ISA Pharmaceuticals and our clinical studies in both indications.”

“Thanks to this updated clinical collaboration, we are able to rapidly diversify our research into a broader array of HPV16-induced cancers,” said Israel Lowy, M.D., Ph.D., Senior Vice President, Translational and Clinical Sciences, Oncology, at Regeneron. “ISA101b offers a validated mechanism of action, and we look forward to working with ISA Pharmaceuticals to determine the synergistic potential of combining this novel immunotherapy with Libtayo to better address these difficult-to-treat cancers.”

Source: ISA Pharmaceuticals

/by
← #nieuws

Johnson & Johnson Announces Acceleration of its COVID-19 Vaccine Candidate; Phase 1/2a Clinical Trial to Begin in Second Half of July

Johnson & Johnson today announced that through its Janssen Pharmaceutical Companies (Janssen) it has accelerated the initiation of the Phase 1/2a first-in-human clinical trial of its investigational SARS-CoV-2 vaccine, Ad26.COV2-S, recombinant. Initially scheduled to begin in September, the trial is now expected to commence in the second half of July.

Paul Stoffels, M.D., Vice Chairman of the Executive Committee and Chief Scientific Officer, Johnson & Johnson, said, “Based on the strength of the preclinical data we have seen so far and interactions with the regulatory authorities, we have been able to further accelerate the clinical development of our investigational SARS-CoV-2 vaccine, Ad26.COV2-S, recombinant. Simultaneously, we are continuing our efforts to build important global partnerships and invest in our vaccine production technology and manufacturing capabilities. Our goal is to ensure we can deliver a vaccine to the world and protect people everywhere from this pandemic.”

The randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 1/2a study will evaluate the safety, reactogenicity (response to vaccination), and immunogenicity (immune response) of the investigational SARS-CoV-2 vaccine, Ad26.COV2-S, recombinant in 1045 healthy adults aged 18 to 55 years, as well as adults aged 65 years and older. The study will take place in the U.S. and Belgium.

The Company is in discussions with the National Institutes of Allergy and Infectious Diseases with the objective to start the Phase 3 SARS-CoV-2 vaccine, Ad26.COV2-S, recombinant, clinical trial ahead of its original schedule, pending outcome of Phase 1 studies and approval of regulators.

As the Company progresses the clinical development of its investigational SARS-CoV-2 vaccine, Ad26.COV2-S, recombinant, it continues to increase manufacturing capacity and is in active discussions with global partners to ensure worldwide access. The Company committed to the goal of supplying more than one billion doses globally through the course of 2021, provided the vaccine is safe and effective.

Johnson & Johnson’s efforts to expedite development and production of a SARS-CoV-2 vaccine are enhanced by a collaboration between Janssen and the Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA), part of the Office of the Assistant Secretary for Preparedness and Response (ASPR) at the U.S. Department of Health & Human Services.

COVID-19 is caused by SARS-CoV-2, which belongs to a group of viruses called coronaviruses that attack the respiratory system. There is currently no approved vaccine for COVID-19.

For more information on Johnson & Johnson’s multi-pronged approach to combatting the pandemic, visit: www.jnj.com/coronavirus.

Source: Johnson & Johnson (press release)

/by
← #nieuws

Inclusieve Vaccin Alliantie sluit deal met AstraZeneca

,

De Inclusieve Vaccine Alliantie (IVA) heeft afspraken gemaakt met AstraZeneca over de levering van in totaal 300 tot 400 miljoen doses van het COVID-19-vaccin AZD1222 van de Oxford Universiteit. Als alles goed gaat, worden de eerste leveringen voor het einde van dit jaar verwacht. Binnen de IVA bundelen Duitsland, Frankrijk, Italië en Nederland de krachten in de onderhandeling met ontwikkelaars en producenten van potentiële coronavaccins. De deal met AstraZeneca zijn de eerste afspraken van de alliantie om te zorgen dat een potentieel coronavaccin voor Europa snel beschikbaar kan komen. 

De corona-pandemie stelt de wereld voor ongekende uitdagingen. Wereldwijd bundelen partijen de krachten om zo snel mogelijk effectieve vaccins en geneesmiddelen te ontwikkelen. Dat vergt meer dan investeren in onderzoek alleen. In een recente publicatie gaat de Organisatie voor Economische Samenwerking en Ontwikkeling (OESO) in op de vraag hoe beleid de eerlijke en universele toegang tot behandelingen en vaccins voor het coronavirus kan stimuleren. De OESO adviseert publieke partijen ook later in het proces te investeren, te helpen om het risico te dragen, pull mechanismen uit te werken, om productiecapaciteit uit te breiden parallel aan ontwikkeling en bovenal grootschalige internationale samenwerking. Met haar aanpak lijkt de IVA die aanbevelingen ter harte te nemen.

Lees meer

/by
← #nieuws

Zorginstituut vraagt input voor Horizonscan geneesmiddelen

Vorige week verscheen de nieuwste Horizonscan Geneesmiddelen – inclusief COVID-19 special. Vanwege het grote aantal producten en de snel opvolgende ontwikkelingen wordt het overzicht van geneesmiddelen tegen COVID-19 maandelijks door het Zorginstituut geactualiseerd. Daarnaast start het Zorginstituut (ZIN) met de voorbereiding van de volgende, halfjaarlijkse update.

Met deze scan brengt ZIN patiënten, behandelaars, ziekenhuizen, zorgverzekeraars en overheidsorganen vroegtijdig op de hoogte van ontwikkelingen op het gebied van geneesmiddelen. Verwacht je de aankomende twee jaar geneesmiddelen op de markt te brengen? Of uitbreidingen van bestaande indicaties? Dan zoekt het ZIN jouw bijdrage voor de volgende scan.

Met de nieuwe uitvraag verzamelt ZIN gegevens voor de scan die in december 2020 live gaat. De deadline voor het aanleveren van input is 3 augustus 2020. Producten verschijnen overigens sowieso op de scan, ongeacht of de fabrikant informatie aanlevert. Het Zorginstituut gebruikt hiervoor informatie van “(Horizon)scanners” en werkgroepen van experts. Door zelf informatie aan te leveren, draag je als bedrijf bij aan de volledigheid en accuraatheid van de scan. HollandBIO juicht deze mogelijkheid dan ook toe.

Meer weten of bijdragen?

ZIN licht de uitvraag en werkwijze hier op haar eigen website verder toe. Voor vragen, nadere toelichting en het insturen van input neem je contact op met het Zorginstituut via horizonscan@zinl.nl. Natuurlijk zijn we bij HollandBIO na een aantal verschenen scans ook erg benieuwd naar jullie ervaringen en suggesties voor verbeteringen. Leuk als je deze wilt delen met HollandBIO’s Britt.

/by
← #nieuws

Kite Receives EMA approval for CAR-T Cell therapy manufacturing facility in Europe

,

Kite has received approval to implement a variation to the Yescarta Marketing Authorization from the European Medicine Agency (EMA) for end-to-end manufacturing. With this approval, Kite’s European manufacturing facility, designed and dedicated to the manufacture of individualized cell therapies, is now fully operational.

https://www.youtube.com/watch?v=IN8hLsgyZeM
Time-lapse video of the construction of Kite’s cell therapy manufacturing facility located outside of Amsterdam.

“Kite is focused foremost on the needs of patients living with cancer and we are proud to now manufacture cell therapy directly in Europe,” said Christi Shaw, Chief Executive Officer of Kite. “This facility will benefit both patients and healthcare professionals, allowing Yescarta to reach European treatment centers more quickly and reducing the time it takes to reach patients by almost a week.”

Kite has nearly 90 qualified treatment centers in 16 countries across Europe and Israel. The new European facility sits next to one of Europe’s largest airports, Amsterdam Airport Schiphol. This central location, with its transport links to the region, will reduce the delivery time to and from treatment centers. The facility has the capacity to produce therapy for up to 4,000 patients per year.

“With the enhanced technology and processes at our new facility we are pleased to be leading the next chapter in the manufacture and delivery of CAR T therapy,” said Charles Calderaro, Kite’s Global Head of Technical Operations. “Our new European manufacturing facility is dedicated to cutting-edge cell engineering, enabling patients to receive their potentially life-saving treatment more quickly.”

“The prognosis for patients with refractory large B-cell lymphoma is poor, with a median survival of approximately six months with the prior standard of care,” said Marie José Kersten, MD, PhD, Amsterdam University Medical Centers, Amsterdam, the Netherlands. “Timely access to cell therapy is critical, and the ability to manufacture CAR T cell therapies in Europe is welcomed by the clinical community.”

Source: Kite (press release)

/by
← #nieuws

MSD en de strijd tegen COVID-19

In de strijd tegen COVID-19 gaat MSD met verschillende partners werken aan de ontwikkeling van meerdere vaccinkandidaten en een antiviraal geneesmiddel. Op 26 mei 2020 werden in dat kader drie belangrijke initiatieven aangekondigd: de overname van Themis Bioscience en samenwerkingsverbanden met non-profit organisatie IAVI en het bedrijf Ridgeback Biotherapeutics. Bij de bekendmaking gaf MSD aan dat ieder vaccin of geneesmiddel dat het bedrijf voor deze pandemie ontwikkelt, wereldwijd breed beschikbaar en voor iedereen betaalbaar moet zijn.

Met het oog op (onder meer) de ontwikkeling van vaccins tegen SARS-CoV-2 neemt MSD Themis Bioscience over, een bedrijf met een rijkgevulde pijplijn dat zich richt op vaccins en zogenoemde immuun-modulatie therapieën voor infectieziekten. In maart sloot Themis zich aan bij een consortium met onder meer het toonaangevende Europees vaccinonderzoeksinstelling Institut Pasteur, om te werken aan een vaccinkandidaat voor de preventie van COVID-19.

Met IAVI, een onderzoeksorganisatie die zicht richt op het aanpakken van urgente en wereldwijde gezondheidsproblemen waarvoor nog geen oplossing is, zal worden gewerkt aan een vaccinkandidaat tegen SARS-CoV-2 waarbij gebruik wordt gemaakt van de zogenoemde recombinante vesiculaire stomatitisvirus (rVSV)-technologie. Deze technologie vormt ook de basis voor het MSD-vaccin tegen ebola, het eerste rVSV-vaccin dat bij mensen werd gebruikt.

De samenwerking met Ridgeback Bio richt zich op het verder brengen van de ontwikkeling van EIDD-2801, een kandidaat-antiviraal geneesmiddel als mogelijke behandeloptie voor mensen met COVID-19. Beide partijen slaan de handen nu ineen om het middel in volgende fases van klinisch onderzoek zo snel en verantwoord mogelijk vooruit te helpen.

Ken Frazier, CEO van MSD: “MSD heeft een lange en unieke geschiedenis met vaccins en geneesmiddelen tegen infectieziekten. Vanzelfsprekend nemen wij nu onze verantwoordelijkheid en zetten we ons maximaal in voor een bijdrage aan de inspanningen van de wetenschappelijke gemeenschap om geneesmiddelen en vaccins te vinden om deze pandemie tot een einde te brengen.”

“COVID-19 is een wereldwijde uitdaging, die vraagt om wereldwijde oplossingen. Onze inzet is dat ieder vaccin of geneesmiddel dat wij voor deze pandemie (mede-)ontwikkelen, wereldwijd breed beschikbaar komt en voor iedereen betaalbaar is. We kunnen niet voorspellen wanneer deze strijd is gewonnen. We zijn er echter van overtuigd dat de wetenschap aan onze kant staat, dat de samenwerking al goed op gang is gekomen en dat we samen zullen zegevieren.”

Bron: MSD (Persbericht)

/by
← #nieuws

Samenwerking Duitsland, Frankrijk, Italië en Nederland in verwerven van vaccins voor Europese en andere landen

, , ,

Duitsland, Frankrijk, Italië en Nederland bundelen de krachten in de onderhandeling met ontwikkelaars en producenten van potentiele coronavaccins. De vier landen verkennen gezamenlijk diverse kansrijke initiatieven en zijn in gesprek met verschillende farmaceutische bedrijven. Het is de bedoeling de productie van vaccins waar mogelijk op Europese bodem plaats te laten vinden. Lees hier meer over deze samenwerking.

HollandBIO is in contact met het Ministerie over de vervolgstappen van het samenwerkingsverband en de bijdrage van Nederlandse bedrijven hieraan.

/by
← #nieuws

Werkgroep Gezondheid en Zorg van Nederlandse AI coalitie zoekt use cases

,

Nieuwe technologieën kunnen niet altijd rekenen op een rode loper in hun traject van lab naar praktijk, weten we bij HollandBIO maar al te goed. Daarom zijn we erg blij dat de Nederlandse Artificial Intelligence Coalitie (NLAIC) de vindbaarheid, matchmaking en samenwerking in het Artificial Intelligence (AI) ecosysteem wil verbeteren. De NLAIC werkt hiertoe aan een gestructureerd overzicht van AI-use cases in het domein Gezondheid en Zorg. Heb je een mooie use case die de inzet van Artificial Intelligence binnen dit domein in Nederland illustreert? Dien hem dan voor 16 juni via deze link in bij de NLAIC.

Uit de ingediende bijdragen selecteert de werkgroep Gezondheid en Zorg bovendien drie use cases, die zij als eerste gaan helpen met verdere opschaling. Zij zoeken hiervoor naar use cases die:

  • de potentie laten zien om op korte termijn maatschappelijke impact te maken met waardevolle AI innovatie in de gezondheid en zorg.
  • landelijk opschaalbaar zijn en eventueel snel uitbreidbaar zijn naar meer use cases.
  • breed gedragen zijn in een samenwerking van relevante partijen nodig voor opschaling
  • als het kan ook een van de randvoorwaarden voor het opschalen van AI positief beïnvloeden.

Bij de te kiezen use cases moet bovendien minstens één deelnemer van de NLAIC betrokken zijn. Use cases die na 16 juni worden ingediend worden wel zichtbaar voor de werkgroep, maar gaan niet mee in deze selectieronde.

Ben je een van de lucky three? Dan biedt de NLAIC een podium en hulp om de opschaling met manieren, middelen en partijen te versnellen en verbreden in Nederland. Zo presenteren deze cases zich op 6 juli tijdens “AI/Tech in a Day: Gezondheid & Zorg editie” in het bijzijn van de hoogste ambtenaar van het ministerie van Volksgezondheid, secretaris-generaal Erik Gerritsen, en neemt de NLAIC van tevoren voor elk van deze cases een korte video op. HollandBIO zegt: doen!

/by