← #nieuws

Voorbereiding vereist voor een vlekkeloze invoer coronavaccin

,

Vaccinontwikkelaars werken met man en macht aan de ontwikkeling van een coronavaccin. Nog nooit werd een vaccin sneller ontwikkeld, noch was de beoogde implementatie zo breed. Dat is even inspirerend als spannend. Nu al stelde het coronavirus onze capaciteit op de IC en in het test- en contactonderzoek op de proef. HollandBIO voorziet eenzelfde uitdaging in de implementatie. Voor een vlekkeloze invoer van een coronavaccinatie is een gedegen voorbereiding onontbeerlijk. HollandBIO pleit ervoor die nu al, in samenspraak met alle betrokkenen, te starten.

Bij de ontwikkeling van vaccins tegen het coronavirus staan veiligheid en kwaliteit natuurlijk voorop, niemand zit immers te wachten op bijwerkingen. De autoriteiten zien hier bovendien scherp op toe. Hopelijk behalen één of, nog beter, meerdere COVID-vaccins binnen afzienbare tijd de felbegeerde marktvergunning. Maar zelfs dan zijn we er nog zeker niet.

Waar vaccins normaal gesproken gefaseerd hun weg vinden naar hun doelgroep of doelgroepen in de samenleving, kijken nu werkelijk miljarden mensen reikhalzend uit naar zo’n kakelvers vaccin. Een introductie op deze schaal is ongekend, en stelt betrokken stakeholders voor dito uitdagingen. Het is de wet van de grote getallen. Zelfs in het best denkbare scenario – een volledig effectief vaccin zonder enige bijwerking – kan alleen al het monitoren van eventuele bijwerkingen en het bijbehorende speurwerk naar een causaal verband organisaties overspoelen met werk, afgezien nog van mogelijke rechtszaken rondom aansprakelijkheid.

Nog zonder vooruit te willen lopen op mogelijke oplossingen, lijkt het HollandBIO zaak om in alle openheid te verkennen welke uitdagingen de introductie van een coronavaccin met zich meebrengt en welke mogelijkheden we hebben om hiermee om te gaan. Over dit belangrijke onderwerp zijn we daarom in gesprek met de overheid. Want, vrij naar de woorden van premier Rutte: de opgave waar we voor staan is heel groot, en alleen samen komen we deze moeilijke periode te boven.

Lees hier meer: https://www.nrc.nl/nieuws/2020/08/26/farmalobby-wil-dekking-tegen-claims-over-vaccins

/by
← #nieuws

Afrika vrij van wild poliovirus door grootschalige vaccinatie

Mooi nieuws uit Afrika: dankzij grootschalige vaccinatieprogramma’s is het continent officieel vrij verklaard van wild poliovirus. Een prachtige stap in de uitroeiing van deze levensgevaarlijke infectieziekte. Toch is dit geen reden om op onze lauweren te rusten. In Afghanistan en Pakistan waart het virus namelijk nog steeds rond. Het blijft daarom zaak om bestaande vaccinatieprogramma’s in stand te houden tot het poliovirus – in navolging op het pokkenvirus – compleet van het wereldtoneel is verdwenen.

Lees meer: https://www.elsevierweekblad.nl/opinie/opinie/2020/08/afrika-zonder-polio-winst-op-vax-extremisten-773684/

/by
← #nieuws

Cergentis expands product portfolio: Clonality assurance assay and genetic stability analysis

Cergentis, a genomics company that develops and commercializes kits and services based on its proprietary Targeted Locus Amplification (TLA) technology, announced the expansion of its product portfolio with new service packages for cell line development: clonality assurance package and genetic stability package. These packages rely on Cergentis’ TLA technology for transgene and integration site sequencing and provide reliable, single-nucleotide information on the genetic composition of producer cell lines.

To ensure consistent quality in the production of any pharmaceutical biologic, assurance of clonal derivation of producer cell lines is a regulatory requirement by both FDA and EMA and vital to ensure product quality and patient safety.

Assessing clonality can nowadays be done using various methods. However, such assessments can be time consuming and costly or may not have been possible during the generation of older ‘legacy’ cell lines. Rederiving these cell lines is generally to be avoided.

TLA combined with qPCR-based breakpoint analysis can provide assurance of clonality within 10 weeks, thereby filling a gap in the need for a reliable, quick testing method. Technical details can be found in our new white paper: Targeted Locus Amplification and NGS combined with qPCR-based breakpoint analysis for the assurance of monoclonality in recombinant cell lines.

Besides clonality, assessing the genetic stability of producer cell lines is equally important. Cergentis provides a genetic stability assessment package in which TLA is used to gain genetic insight into the genetic stability of producer cell lines, ensuring consistent production of biologics.

Joris Schuurmans, CEO of Cergentis, commented: “We are very excited to be launching these new service packages. It addresses the increasing demand of our current customer base to adopt these services into our TLA-based genetic engineering portfolio and enables us to support our customers even better in their cell line development work.”

Source: Cergentis (Press release)

/by
← #nieuws

NewAmsterdam Pharma acquires Obicetrapib from Amgen

,

NewAmsterdam Pharma B.V. (“NAP”) has acquired the rights to Obicetrapib (AMG 899) from Amgen.

The new Company, spearheaded by Michael Davidson, MD (CEO) and John Kastelein, MD, PhD, FESC (CSO), is currently working with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) on a comprehensive phase 3 clinical development program, including a cardiovascular outcome trial (CVOT) for obicetrapib. NAP is targeting for these trials to begin in 2021. To this end, the Company has received seed funding of approximately EUR 20M from Dutch investment firm Forbion as well as its Founders and will be raising a substantial financing round before year-end.

Obicetrapib is a cholesteryl ester transfer protein (CETP) inhibitor which targets Apolipoprotein B (ApoB) and low-density lipoprotein cholesterol (LDL-c) in the body. Obicetrapib is being developed for patients who are not well controlled on statins and patients who are statin-intolerant. Approximately 32 million people globally have statin-associated side effects or as a result of side effects, have discontinued their statin therapy.1

A Phase 2b study called TULIP, published in The Lancet showed that obicetrapib significantly reduced the number of ApoB-containing particles that constitute LDL-c and was well-tolerated in patients with mild dyslipidaemia. 2 The randomized, double-blind, placebo-controlled study tested the drug in 364 patients, to assess the safety, tolerability, and efficacy of the potential therapy.

In 2017, Amgen decided to discontinue the internal development of obicetrapib for strategic reasons and pursue out-licensing opportunities. Forbion believes that this drug could address very substantial unmet medical needs and therefore initiated conversations with Amgen to continue developing the asset. For this purpose, it has established NewAmsterdam Pharma B.V.

Financial terms of the acquisition of Obicetrapib by NAP from Amgen were not disclosed.

Sander Slootweg, Managing Partner at Forbion commented: “NewAmsterdam Pharma constitutes a very attractive investment opportunity, as obicetrapib has the potential to address the huge and poorly served patient segment of patients at risk of cardiovascular disease, currently not well controlled on statins or those even completely statin-intolerant. With over 30 million patients meeting these criteria, we believe that obicetrapib has mega-blockbuster sales potential. For this reason, we were able to attract a top founder team with Michael Davidson MD as CEO, who recently sold his previous company Corvidia Therapeutics, Inc. to Novo Nordisk and John Kastelein as CSO, after selling his previous company Staten Biotech to the same Novo Nordisk, in an option structure.

Source: Forbion (Press release)

/by
← #nieuws

De balans van 20 jaar Europese verordening weesgeneesmiddelen

, ,

De Europese commissie publiceerde recent de lang verwachte evaluatie van de Europese verordening weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor kinderen. Een genuanceerd rapport waarin zowel criticasters als farmafans elk hun eigen gelijk bevestigd zien, zo blijkt uit de enorm uiteenlopende reacties van betrokken. De waarheid ligt ons inziens in het midden. Werkt de wetgeving? Jazeker, vandaag de dag zijn er meer geneesmiddelen voor patiënten en patiëntjes met een zeldzame ziekte dan ooit te voren. Werkt de wetgeving perfect? Zeker niet. Nog veel te veel patiënten en patiëntjes hebben geen toegang tot of zelfs maar zicht op een effectieve behandeling. Kortom: er is ruimte om de effectiviteit van de wetgeving verder te verbeteren en wellicht aan te scherpen. Onderzoeksbureau Technopolis maant Europese beleidsmakers terecht tot voorzichtigheid bij aanpassing van de regelgeving: “In doing so, they should be careful not to let the perfect become the enemy of the good”, aldus Technopolis. Of, in goed Nederlands: gooi het kind niet met het badwater weg. Want, zoals de commissie eveneens constateert: de voordelen van de regelgeving voor de kwaliteit van leven van patiënten en kinderen wegen op tegen de kosten, voor zowel industrie als maatschappij.

De verordering weesgeneesmiddelen boekte tussen 2000 en 2017 mooie resultaten: 1956 producten kregen op enig moment in hun ontwikkeling een weesgeneesmiddelstatus toegekend en 131 weesgeneesmiddelen bereikten daadwerkelijk de markt. Een nette score in het licht van de kenmerkende, lange aanlooptijden in de geneesmiddelontwikkeling. Bovendien was er sprake van een duidelijke opwaartse trend in het aantal nieuwe behandelingen dat jaarlijks verscheen. Helaas lijkt die trend sinds 2017 af te vlakken. Een zorgelijke ontwikkeling, aangezien voor 95% van de zeldzame ziektes nog altijd geen behandelmogelijkheid bestaat. 

Wat kan er dan beter? Het rapport signaleert de nodige uitdagingen in het domein weesgeneesmiddelen, waaronder concentratie van ontwikkeling in specifieke therapeutische gebieden en gebrek aan ontwikkeling van generieken en biosimilars. Verder bleek de verordening ook toegankelijk in gevallen waarbij slechts een minimale investering nodig bleek voor registratie van een weesgeneesmiddel en er dus geen sprake was van marktfalen. Evenzo was zij niet in staat om marktexclusiviteit in zeer winstgevende gevallen te beperken. En, voor patiënten misschien nog het allerbelangrijkste: de verordening geeft geen garantie op gelijke toegang tot geautoriseerde weesgeneesmiddelen in Europese lidstaten.

Veel van bovenstaande uitdagingen liggen niet, of niet direct, in de invloedsfeer van de huidige verordening, die immers enkel innovatie aan moest jagen. Met 20 jaar ervaring op zak is het wat HollandBIO betreft logisch om de verordening tegen het licht te houden en deze, indien en waar nodig, aan te scherpen, en ook in breder perspectief te zoeken naar andere knoppen om aan te draaien. Denk aan verdere, meer gerichte, stimulering van innovatie binnen therapeutische gebieden waar de nood het hoogst is, de inzet van real world evidence en nieuwe methoden voor het ontwerpen van klinische trials en een vroege dialoog tussen alle betrokken stakeholders om toegankelijkheid te garanderen.

Feit blijft dat voor weesgeneesmiddelen over de hele linie nog werk te verzetten valt. Aan de ene kant willen we immers weesgeneesmiddelen ontwikkelen voor de ziektes waarvoor nu nog te weinig aandacht is, en aan de andere kant willen we ook generieken en biosimilars zien voor de ziektes waar wél behandelopties bestaan. HollandBIO is het dan ook volledig eens met de laatste alinea van het evaluatierapport: eventuele toekomstige aanpassingen aan de verordening vereisen een balans tussen het bevorderen van innovatie en het waarborgen van de beschikbaarheid en toegang tot weesgeneesmiddelen. Laten we vooral niet het kind met het badwater weggooien.

Bronnen en gerelateerde artikelen:

/by
← #nieuws

Publicatie van resultaten van klinische studies kan consistenter

Om de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen zo effectief mogelijk te laten verlopen, is het van belang om het onderzoeksproces zo goed als dat kan te documenteren. Zo kunnen we het beste van elkaar leren. Wanneer de resultaten van een klinische studie positief zijn, wordt dit gelukkig breed gecommuniceerd. Helaas schort het hier nog aan als de resultaten onverhoopt tegenvallen, zo stelt ngo Health Action International in een recent rapport. Daarin staat dat slechts 3% van de resultaten van de klinische studies in Nederland gepubliceerd zijn.

In dit rapport is van 23 organisaties die klinische studies sponsoren onderzocht in hoeverre zij alle resultaten van hun studies publiceren. Wat opvalt is dat de meeste organisaties slecht scoren, met vaak tot wel 100% van de studies waar geen resultaten van bekend zijn. Twee bedrijven scoren het beste. Elders in de media worden een aantal kritische noten geplaatst rond de criteria in het rapport betreffende publicatie van resultaten. Met name universiteiten zijn minder consistent in het publiceren. Bedrijven publiceren de resultaten wel vaker, maar met name in het land waar het hoofdkantoor staat, wat in Nederland vaak niet het geval is. Ook is een trialregister niet de primaire plek om de resultaten van een klinische studie te presenteren. Binnen universiteiten is het gebruikelijk om te publiceren in een wetenschappelijk tijdschrift en bedrijven stellen een Clinical Study Report (CSR) op voor de communicatie van de resultaten. Dit gebeurt beide zeer regelmatig. De CSR’s zijn grotendeels op de website van de EMA te vinden.

Iedereen is gebaat bij open communicatie van studieresultaten. Wanneer negatieve resultaten niet publiekelijk bekend zijn, is het risico op herhaling groot, terwijl die tijd en energie ook in nieuwe innovaties gestoken had kunnen worden. Ook de CCMO is daarvan doordrongen en betreurt dat haar herhaalde oproepen niet hebben geleid tot een toename van de publicatie van onderzoeksresultaten in de openbare trialregisters. De CCMO heeft goede hoop voor de toekomst en wijst op een Europese verordening die naar verwachting eind volgend jaar van kracht wordt. Dan wordt de registratie van de onderzoeksresultaten voor geneesmiddelenonderzoek in het Europese onderzoeksportaal, en daarmee publicatie in het openbare register, een wettelijke verplichting.

/by
← #nieuws

Input gevraagd voor de toekomstige Europese geneesmiddelenstrategie

, ,

De Europese Commissie werkt aan een nieuwe Europese geneesmiddelenstrategie om het geneesmiddelenbeleid toekomstbestendig te maken. Middels een publieke consultatie vraagt ze om input. Een mooi moment voor HollandBIO en de sector om haar visie voor het voetlicht te brengen. Wij vulden de consultatie reeds in, en moedigen onze leden aan hetzelfde te doen. Je vindt hem hier. De deadline voor reacties is 15 september.

HollandBIO ziet volop kansen om nieuwe geneesmiddelen sneller en beter van lab naar de patiënt te brengen. Technologieën die helpen bij de ontwikkeling van geneesmiddelen, zoals big data en kunstmatige intelligentie, openen nieuwe deuren voor mogelijkheden om patiënten te helpen. De Europese strategie moet helpen om goed met deze ontwikkelingen om te gaan, en om komende uitdagingen in de gezondheidszorg het hoofd te bieden, veroorzaakt door onder andere de coronapandemie en een vergrijzende bevolking.

De Commissie gebruikt de resultaten uit deze consultatie bij het opstellen van de nieuwe geneesmiddelenstrategie, gepland voor het einde van dit jaar. Wij hebben zelf deze consultatie al ingevuld en om de stem van de biotechsector zo goed mogelijk naar voren te laten komen willen wij onze leden uitnodigen hetzelfde te doen. De deadline staat op 15 september en je vindt hem hier!

/by
← #nieuws

Tegenvaller voor Galapagos

In het zicht van de haven kreeg Galapagos afgelopen week een flinke knauw van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA): kroonjuweel filgotinib verschijnt dit jaar nog niet op de Amerikaanse markt. De FDA wil de resultaten van een lopende studie naar het effect op de mannelijke vruchtbaarheid afwachten. Voor CEO Onno van der Stolpe kwam het nieuws als een donderslag bij heldere hemel. Toch laat hij zich niet uit het veld slaan, meldt hij het FD: “Dit is een tijdelijke tegenslag. We gaan hier sterker uitkomen.”

Het is niet de eerste en ook zeker niet de laatste keer dat HollandBIO binnen de biotech getuige is van een plottwist als deze. De route van lab naar patiënt blijkt eens te meer lang en bezaaid met hordes.

/by
← #nieuws

Feike Sijbesma rondt coronawerkzaamheden af

Feike Sijbesma, speciaal gezant corona, rondt zijn werkzaamheden in september af. Sinds 26 maart heeft de heer Sijbesma het kabinet geholpen in de coronacrisis, onder andere met het testbeleid en de vaccinstrategie van ons land.

Zo heeft hij eraan bijgedragen dat er genoeg testen beschikbaar zijn om sinds eind mei iedereen in Nederland met klachten te laten testen. Later is de heer Sijbesma door het kabinet gevraagd te helpen bij het in kaart brengen van de ontwikkelingen van mogelijke coronavaccins. In de afgelopen periode heeft de Europese Commissie, mede namens Nederland, succesvol onderhandeld waardoor Nederland de beschikking heeft over mogelijke vaccins.

Sijbesma verrichtte al deze tijdelijke werkzaamheden geheel onbezoldigd. Het kabinet kan in de toekomst, indien gewenst en mogelijk, een beroep op hem blijven doen mocht dat nodig zijn.

Minister-president Rutte en minister De Jonge zijn Feike Sijbesma zeer erkentelijk voor zijn werk van de afgelopen maanden: “Met zijn expertise, ervaring en contacten heeft hij een grote en belangrijke bijdrage geleverd in de strijd tegen het coronavirus. Op diverse onderwerpen heeft hij zich maandenlang, schijnbaar onvermoeibaar, ingezet. Het is fijn dat het kabinet ook in de toekomst een beroep op hem kan blijven doen.”

Bron: Rijksoverheid (Nieuwsbericht)

/by
← #nieuws

Consortium receives grant of €77.7 million for identifying existing compounds that can be repurposed for use against COVID-19

A consortium of 37 renowned academic institutions, research organisations and biopharmaceutical companies will receive a grant of €77.7 million via the Innovative Medicines Initiative. The consortium will screen libraries to identify existing compounds that can be repurposed for use against COVID-19 and perform in silico screening to find new small molecules against SARS-CoV-2 and similar disease. Read more.

/by