Merus N.V. (Nasdaq: MRUS), a clinical-stage oncology company developing innovative, full-length multispecific antibodies (Biclonics^® and Triclonics™), today announced collaborations with nationwide medical organizations in the Netherlands and Japan to raise awareness of the eNRGy trial and to provide molecular screening opportunities for patients with cancers that may have neuregulin 1 (NRG1) fusions. In the collaborations, Merus has agreed to support access to next generation sequencing for eligible patients with pancreatic adenocarcinoma in the Netherlands, and pancreatic adenocarcinoma and non-small cell lung cancer (NSCLC) in Japan, aimed to identify the presence of NRG1 fusions and raise awareness of potential paths to enrollment in Merus’ Phase 1/2 eNRGy trial of bispecific antibody zenocutuzumab (Zeno). The collaborating organizations in the two countries are:

• Erasmus University Medical Center Rotterdam (Erasmus MC) in the Netherlands has agreed to perform a nationwide campaign, in affiliation with the Dutch Pancreatic Cancer Group (DPCG), to raise awareness of next generation genome screening offered by Merus for eligible patients with a diagnosis of pancreatic adenocarcinoma at all 17 pancreatic cancer centers in the Netherlands, and availability of the eNRGy trial for eligible patients. Erasmus MC, based in Rotterdam, is the largest University Medical Center in the Netherlands and is devoted to providing outstanding care, facilitating world-class education and conducting pioneering research.
  
• National Cancer Center (NCC) Japan has agreed to provide RNA sequencing, funded in part by Merus, for eligible patients with pancreatic adenocarcinoma and patients with NSCLC to identify NRG1 fusions. Patients with pancreatic adenocarcinoma will be directed to the SCRUM-Japan GI-SCREEN program. Patients with NSCLC will be directed to the LC-SCRUM-Asia program. Both programs are part of an Asian genome screening platform operating within institutions participating in the GI-SCREEN and LC-SCRUM-Asia programs, including the NCC Hospital East (NCCHE) and approximately 215 other institutions in Japan, to identify patients with targetable gene alterations for the development of novel targeted therapies. NCC Japan, established in 1962, is a leading medical institution in cancer treatment and research in Japan. NCCHE, established in 1992, is one of the leading specialized cancer hospitals in Japan, treating over 9,000 new patients each year. NCCHE has been promoting the development of innovative cancer medicines and medical devices, including first-in-human trials of new cancer medicines and investigator-initiated trials.

“Merus is supporting a broad molecular screening effort for patients who are not routinely screened for gene mutations,” said Dr. Andrew Joe, Chief Medical Officer of Merus. “Partnering with prestigious academic institutions and national cooperative groups of investigators dedicated to the treatment of cancer is a strategic effort we are undertaking as we seek to advance enrollment in our eNRGy clinical trial to explore the potential for Zeno to become a compelling new treatment option for cancer patients with NRG1 fusions.”

Source: Merus (Press release)

Met behulp van ‘real world data’ uit de klinische praktijk, kan de kwaliteit van de oncologische zorg de komende jaren verder verbeterd worden. Dit zegt prof. dr. Michel Wouters. Hij is sinds 1 december 2020 aangesteld als bijzonder hoogleraar ‘Kwaliteit van de oncologische zorg, in het bijzonder datagedreven verbetering van patiëntuitkomsten’, in het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC).

De bijzondere leerstoel in ingesteld in opdracht van het Nederlands Kanker Instituut (NKI). Wouters is als bijzonder hoogleraar verbonden aan de afdelingen Biomedical Data Sciences (BDS) en Medische Besliskunde (MB) in het LUMC. Met het hoogleraarschap van Wouters, streeft het LUMC ernaar om een internationaal toonaangevend centrum te worden op het gebied van uitkomstmeting en onderzoek.

Waardegedreven zorg

Innovaties volgen elkaar binnen de oncologische zorg in rap tempo op. De zorg wordt hierdoor steeds complexer, ook voor patiënten. “Onder het motto ‘waardegedreven zorg’ proberen we de kwaliteit van de oncologische zorg te verbeteren en daarmee ook de uitkomsten en ervaringen van patiënten”, vertelt Wouters. “Het is daarom belangrijk dat nieuwe behandelingen en innovaties in de dagelijkse praktijk goed worden geëvalueerd. Want wat werkt het beste en bij wie?”
De bijzonder hoogleraar wil de methodologische expertise van de afdeling BDS en de kennis van zorgverleners uit de dagelijkse praktijk binnen de oncologische zorg bij elkaar brengen. “Door de verschillende expertises te verbinden, kan er een goede kwaliteitsmeting worden opgezet. Daarmee kunnen we onze zorg verbeteren en uiteindelijk beter geïnformeerde keuzes maken in het zorgproces”, legt hij uit. 

Data en patiëntuitkomsten 

Volgens Wouters kunnen zorgprofessionals veel leren van data uit de dagelijkse praktijk. “Veel van onze kennis is gebaseerd op resultaten van klinische trials. Een aanzienlijk deel van de patiënten die we behandelen in de dagelijkse praktijk is daar echter niet in vertegenwoordigd. Denk aan ouderen of patiënten met specifieke comorbiditeiten.” Met de juiste methodologie kan achterhaald worden welke behandelingen bij hen het meest passend zijn. “Een goede methodologie is belangrijk”, vertelt Wouters. “Er zijn veel valkuilen bij het analyseren en interpreteren van de data, waarbij juist die wisselwerking tussen methodologen en clinici belangrijk is.”

Het onderscheiden van subgroepen van patiënten zal steeds belangrijker worden in de oncologie. Dit omdat het doel is om hen een behandeling op maat te geven. Niet alleen klinische kenmerken van patiënten, maar ook bloed, weefsel en genetische data van patiënt en tumor worden gebruikt om behandelingen te personaliseren. Bovendien worden steeds vaker patiënt-gerapporteerde uitkomsten verzameld in de reguliere oncologische zorg. “Zowel voor het evalueren van de effectiviteit van een behandeling, als de uitkomst voor de individuele patiënt”, legt Wouters uit. 

Beter geïnformeerde keuzes

Deze uitkomstinformatie zal zijn weg vinden naar de spreekkamer, waarmee er per patiënt een meer persoonlijk behandelplan uitgestippeld kan worden. Daarmee krijgt de patiënt alvast een beter beeld van de levenskwaliteit- en duur na een behandeling, voordat deze gestart wordt. Op basis van die informatie kunnen zorgprofessionals en patiënten gezamenlijk een beter geïnformeerde beslissing maken over welke behandeling het meest geschikt is.

Spiegelen van resultaten

Bij het verzamelen en analyseren van ‘real world data’ is het belangrijk dat zorgprofessionals verder kijken dan alleen de eigen afdeling of instelling. “Als specialisten moeten we altijd kritisch naar onszelf, maar ook naar elkaar blijven kijken”, vindt Wouters. Volgens hem is het belangrijk dat specialisten inzicht hebben in elkaars resultaten en deze met elkaar kunnen vergelijken. “Op die manier kunnen we van elkaar leren en de kwaliteit van zorg als beroepsgroep blijven verbeteren.”
Wouters heeft zich als hoofd van het Wetenschappelijk bureau van het Dutch Institute for Clinical Auditing (DICA), de laatste 10 jaar veel ingezet bij het genereren van kwaliteitsinformatie voor medisch specialisten. Als oncologisch chirurg noemt hij graag een voorbeeld uit zijn eigen praktijk.

“Als we in de data van de Nederlandse melanoomcentra zien dat er in het ene ziekenhuis bij het behandelen van patiënten met een naar de lymfeklieren of organen uitgezaaid melanoom betere resultaten zijn dan in het andere, dan willen we graag achterhalen waarom. Zijn de resultaten gebaseerd op andere behandelingskeuzes, dan kunnen we daar allemaal van leren en landelijk meer succesvolle behandelingsstrategieën implementeren. Patiënten in heel Nederland kunnen zo beter geholpen worden.”

Bron: LUMC (Nieuwsbericht)

ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR) (the “Company”), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies for inherited retinal diseases (IRDs), today announced it has completed patient enrollment in its Phase 2/3 Illuminate study of sepofarsen for the treatment of Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10) due to the p.Cys998X mutation in the CEP290 gene. With enrollment completed, top-line results are expected in the first half (H1) of 2022.

Illuminate is a Phase 2/3 trial, which randomized 36 patients aged eight years or older to receive either sepofarsen at the target registration dose, a low dose, or sham treatment. The primary endpoint of this study is mean change from baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) at Month 12, at the registration dose versus sham. This trial is intended to support application for marketing approval of sepofarsen for patients with LCA10 due to the p.Cys998X mutation in the CEP290 gene. 

“We are pleased to have completed enrollment of the pivotal Illuminate trial of sepofarsen.  This marks an important milestone for ProQR, as well as for the LCA10 and broader inherited retinal disease community. In surpassing our enrollment target, we were able to accommodate the broad interest to participate in the trial,” said Aniz Girach, MD, Chief Medical Officer of ProQR. “This speaks to the fact that there are currently no approved treatments for patients with LCA10. If approved, sepofarsen has the potential to be the first therapy to address this high unmet medical need for patients who would otherwise face blindness. We are grateful to those who have supported our efforts in bringing this trial forward, including our investigators, patients, and caregivers. We look forward to sharing the top-line results in the first half of 2022.”

The Illuminate study was initiated based on data from a Phase 1/2 study, which indicated that at Month 12, patients treated with sepofarsen had an improvement in visual acuity, as measured by BCVA. In a subset of patients (n=6) who were treated at the target registration dose, the mean change from baseline for BCVA at Month 12 was -0.93 LogMAR, equivalent to approximately 9 lines improvement (or 45 letters) on the ETDRS chart. In the Phase 1/2 study, concordant improvements in measures of full-field stimulus testing (FST) and mobility were also observed, which are secondary endpoints in the Illuminate trial.

“LCA10 is a severe inherited retinal disease that leads to blindness, and for which there is currently no treatment,” said Katarina Stingl, MD, Professor at University of Tuebingen, Center for Rare Eye Diseases (Germany). “Completing enrollment of the Illuminate trial marks an important milestone for the LCA10 community, as well as the IRD community as a whole, as we seek to advance new treatments for this patient group.”

Laura Manfre, Chair and Co-Founder of Sofia Sees Hope, a patient advocacy organization dedicated to those affected by LCA and other rare retinal diseases shared, “As the parent of a child with an LCA diagnosis, I was told there was nothing that could be done and that we needed to accept that our daughter would one day be blind.  Now, in early clinical testing we have seen the potential for sepofarsen to make a significant difference for patients with LCA10 due to a mutation in the CEP290 gene. We see hope for individuals living with this disease. We look forward to learning about the results of the Illuminate trial, and continuing to work with ProQR as they advance their pipeline of RNA therapies to potentially help children, adults, and families who are affected by blindness caused by LCA and other rare inherited retinal diseases.”

Sepofarsen has been granted orphan drug designation in the United States and the European Union and received fast-track designation and rare pediatric disease designation from the FDA as well as access to the PRIME scheme by the EMA.

Source: ProQR (Press release)