← #nieuws

Informatieve en interactieve online sessie Pilot Parallelle Procedures CBG-ZIN

,

Stel je eens voor: op het moment dat de handelsvergunning van de EMA binnen is, ligt kort daarna ook het advies over wel of niet vergoeden vanuit het basispakket op het bureau van de minister. Deze nieuwe parallelle werkwijze verkort de tijd vanaf registratie tot vergoeding, zodat geneesmiddelen eerder beschikbaar zijn voor patiënten. De eerste twee geneesmiddelen hebben dit proces ondertussen succesvol doorlopen. De doorlooptijd van registratie en vergoeding werd gemiddeld met 3 maanden verkort. Twee andere geneesmiddelen doorlopen momenteel de parallelle procedure.

De informatiesessie afgelopen donderdag werd druk bezocht. Kevin Liebrand (projectleider namens het CBG) en Ly Tran (projectleider namens het Zorginstituut) gaven een update over de pilot en deelden de reeds opgedane ervaringen met de geneesmiddelen die de procedure hebben doorlopen. Hoewel de parallelle procedures van alle deelnemende partijen extra inzet vraagt, zijn de ervaringen tot nu toe positief. Men is enthousiast over de samenwerking en werkwijze met onder andere de farmaceutische industrie, de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) en HollandBIO. Volgens het CBG en ZIN loopt Nederland met dit parallel registratie- en vergoedingstraject voorop binnen Europa. Een dergelijke interactie tussen registratie- en vergoedingsautoriteiten lijkt nog nauwelijks van de grond te komen elders in de EU.

Uiteindelijk is de intentie om de parallelle procedure in te bedden als een optie voor vergoedingsaanvraag. Nu is het zaak om vlieguren op te bouwen. Hiervoor staan het CBG en ZIN altijd open voor nieuwe pilot kandidaten die de uitdaging aandurven en zouden zij onder andere ook graag hands-on ervaring opdoen met intramurale geneesmiddelen.

De pilot sluit naadloos aan bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt, waarin wij werken aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Deze pilot biedt mogelijkheden om een flexibel gezondheidsecosysteem een stap dichterbij te brengen, zodat Nederland klaar is om de volle potentie van de geneesmiddelen van morgen te verzilveren.

Meer informatie

Was je niet in de gelegenheid om de informatiesessie bij te wonen, wil je voorwaarden voor deelname nog eens rustig teruglezen of sta je te popelen om het interesseformulier in te vullen? De belangrijkste informatie over de pilot, inclusief de link naar het interesseformulier vind je hier.

Voor vragen kan je natuurlijk ook altijd contact om nemen met Marit.

/by
← #nieuws

ProQR Announces Positive Results from Clinical Trial of QR-421a in Usher Syndrome and Plans to Start Pivotal Trials

ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR) (the “Company”), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies for inherited retinal diseases (IRDs), today announced results from a planned analysis of its Phase 1/2 Stellar trial of QR-421a in adults with Usher syndrome and non-syndromic retinitis pigmentosa (nsRP) due to USH2A exon 13 mutations. In the trial, QR-421a demonstrated benefit on multiple measures of vision that moved in concordance, including visual acuity, visual fields, and optical coherence tomography (OCT) retinal imaging, after a single dose. QR-421a was observed to be well tolerated with no serious adverse events reported. Based on these findings, the Company plans to advance QR-421a to two parallel pivotal Phase 2/3 trials by year end 2021 – one in early-moderate patients, one in advanced patients.

“We’re pleased to have met all the objectives we set for the Stellar trial, including determining suitable registration endpoints, the dose, dosing interval, and patient population for the Phase 2/3 pivotal trials,” said Aniz Girach, MD, Chief Medical Officer of ProQR, “With just a single dose, QR-421a demonstrated clinical proof of concept with benefit observed in treated eyes compared to the untreated eyes in multiple concordant measures of vision. As expected, we saw benefits in both advanced and early-moderate patients in this slow progressing, debilitating eye disease, allowing us to advance this important investigational therapy for all patients with Usher syndrome and nsRP due to USH2A exon 13 mutations. Based on preliminary Regulatory guidance, we plan to submit protocols to advance QR-421a to pivotal testing. This is our second program targeting a severe inherited retinal disease that is moving into pivotal trials, which we believe further validates our RNA therapy platform and our capabilities to design and efficiently take these programs through clinical development.”

“The safety profile and efficacy findings for QR-421a are very encouraging,” said Robert Koenekoop, MD, MSc, PhD, FRCS(C), FARVO, a clinical-scientist from the Montreal Children’s Hospital and Professor of the McGill University Faculty of Medicine and Department of Pediatric Surgery. “Usher syndrome and non-syndromic retinitis pigmentosa due to USH2A exon 13 mutations are devastating retinal diseases representing a high unmet medical need, as there are no approved therapies to treat the severe vision loss associated with these diseases. Patients’ biggest hope for a therapy is to stop disease progression and prevent vision loss, and these findings suggest that QR-421a has the potential to stabilize vision. I look forward to this exciting program advancing into pivotal trial development.” 

Source: ProQR (Press release)

/by
← #nieuws

Coronavaccins langs de meetlat

Om de coronapandemie te bezweren zijn er heel snel, heel veel vaccins nodig. Daarom is het fantastisch dat de life sciences en biotech community erin geslaagd is om met een ongekende snelheid meerdere vaccins goedgekeurd te krijgen. Daarmee begint voor velen ook het grote vergelijken: want welk vaccin is nu het beste?

Daarvoor moeten we eerst goed kijken naar de meetlat. Vox dook in de data van diverse beschikbare coronavaccins en legt helder uit waarom een vergelijking enkel op efficacy rate, de werkzaamheid van een vaccin, een vertekend beeld geeft. In de strijd tegen COVID-19 kunnen we momenteel ieder vaccin gebruiken dat beschermt tegen ernstige ziekte en opname in het ziekenhuis. En het goede nieuws is: elk goedgekeurd coronavaccin doet dat. Het beste vaccin? Dat is dus degene die je zo snel mogelijk kan krijgen. In deze fase van de pandemie is tijd onze meetlat. En dus is schaarste nu het grootste knelpunt, zo geeft ook het logistiek coördinatiecentrum van het RIVM aan. Benieuwd wat er verder allemaal komt kijken bij de verspreiding van de vaccins? Het coördinatiecentrum licht hier een tipje van de sluier op.  

/by
← #nieuws

Whole genome sequencing: nog niet goedkoper, wel minder complex

,

Wanneer je ziek bent wil je maar één ding, beter worden. Om de juiste diagnose te stellen, het verloop van de ziekte te voorspellen en een passende behandeling te kiezen zijn biomarkers van groot belang. Er zijn verschillende technieken en platforms beschikbaar voor het testen van biomarkers. En het test-arsenaal breidt zich uit door de komst van innovatieve technologieën, zoals whole genome sequencing (WGS). Maar wanneer gebruik je nou welke moleculair diagnostische test? Een lastige vraag waar vele partijen zich momenteel over buigen, waaronder het Zorginstituut en het Technisch Medisch Centrum van de Universiteit Twente.

Aan de Universiteit van Twente brachten onderzoekers het diagnostisch testlandschap en de doorlooptijden hiervan bij patiënten met stage IV niet-kleincellige longkanker in kaart. In het onderzoek zijn ook de totale kosten per patiënt voor individuele biomarker testen vergeleken met de kosten van WGS. Een voorzichtige conclusie: WGS is nog niet goedkoper, maar biedt wel kansen om de complexiteit van het testlandschap te verminderen.

HollandBIO gelooft heilig dat brede genetische testen de toekomst zijn. We zitten midden in een biorevolutie en de kosten van DNA sequencing nemen sneller af dan de wet van Moore. Binnen één decennium zouden deze zelfs lager dan $100 kunnen liggen, geeft McKinsey aan. Willen we dat een boost geven, dan is schaalgrootte dé knop om nu aan te draaien. Nu investeren, zodat we daar straks de vruchten te plukken: bijvoorbeeld door bij de eerste diagnose gelijk het volledig tumorprofiel van patiënten in kaart te brengen. Want waarom zouden we moeilijk doen als het ook (steeds) sneller, beter en goedkoper kan?

Bronnen:

https://www.elsevier.com/about/press-releases/research-and-journals/significant-variation-found-in-the-timing-and-selection-of-genetic-tests-for-nonsmall-cell-lung-cancer

https://www.jmdjournal.org/article/S1525-1578(21)00005-2/fulltext#secsectitle0070

https://www.mckinsey.com/industries/pharmaceuticals-and-medical-products/our-insights/the-bio-revolution-innovations-transforming-economies-societies-and-our-lives

DNA-test geeft kankerpatiënten aanvullend perspectief
/by
← #nieuws

En dat is vier. Hoera voor Janssen!

, ,

Afgelopen week gaf het Europees Medicijn Agentschap groen licht voor het vaccin van de Leidse fabrikant Janssen: op de kop af een jaar nadat de Wereldgezondheidsorganisatie corona officieel uitriep tot een pandemie. HollandBIO springt een gat in de lucht dat we nu ook dit vaccin met een sterk staaltje Hollandse glorie kunnen inzetten in de strijd tegen het virus. Wie had dat verwacht? In één jaar vier goedgekeurde vaccins tegen corona!

Door wereldwijde inspanningen zijn er het afgelopen jaar maar liefst vier vaccins in recordtempo het lab uit en het land in gebracht. Een ongekende prestatie, waar ook de knappe koppen van Nederlandse bodem aan hebben bijgedragen. HollandBIO vindt het een prestatie van jewelste. Het is fantastisch om de trots te zien bij de diverse organisaties zoals het LUMC en het Leiden Bioscience Park, die een bijdrage leverden aan het succes van Janssen. En niet alleen in Nederland gaat de vlag uit, ook België omarmt ‘zijn’ nationale biotech topper. Succes heeft vele vaders, zoals ook Arjen Lubach laat zien.

De positieve aandacht voor ‘onze Leidse vaccinproducent’ is natuurlijk meer dan terecht. Net zoals voor de uitzonderlijke prestaties van Pfizer, Moderna en AstraZeneca. HollandBIO vindt het hoog tijd om ook eens heel lang en hard te klappen voor al die helden van de biotech. Maar wat we misschien nog wel belangrijker vinden, is dat we onze trots en support ook vasthouden op het moment dat het even tegen zit. Wanneer resultaten tegenvallen, productieproblemen de kop op steken of een levering vertraging oploopt. Of wanneer de vaccinproducent en zijn aandeelhouders ook financieel profiteren van het succes. Want waar Janssen nu alom geprezen wordt als ‘onze Leidse vaccinproducent’, is het zo weer de grote, boze Amerikaanse farmareus Johnson&Johnson als het even tegen zit. Vergis je niet: juist het internationale karakter, de schaalgrootte en de enorme samenwerkingsbereidheid stonden aan de basis van deze buitengewone prestatie. HollandBIO pleit dan ook voor support in voor- en tegenspoed. Opdat we zo snel mogelijk deze pandemie af kunnen sluiten met het ultieme einde: en ze leefden nog lang, gezond en gelukkig.

/by
← #nieuws

Studie in The Lancet Oncology bevestigt nut MammaPrint bij beslissing tot het al dan niet ondergaan van chemotherapie bij borstkanker

De gegevens van vrouwen in de grote internationale prospectieve Europese MINDACT-studie die nu bijna negen (8,7) jaar gevolgd zijn, bevestigen dat de genomische borstkankertest MammaPrint voor vrouwen met een hoog risico op uitzaaiing op basis van de  standaard klinisch pathologische diagnosemethode, maar waarvoor MammaPrint van het Amsterdamse Agendia juist een laag risico aanwijst, van groot nut is bij het nemen van daaropvolgende beslissing tot het al dan niet ondergaan van chemotherapie. Door MammaPrint kan overbehandeling met chemotherapie met maar liefst 46% dalen. Dat is de conclusie van een artikel over de follow-up studie in het medische tijdschrijft The Lancet Oncology.

MINDACT is een studie onder bijna 7.000 Europese vrouwen (waaronder 2.000 in Nederland) met vroege borstkanker, uitgevoerd in 111 ziekenhuizen, in 9 Europese landen onder leiding van en geanalyseerd door de European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC) en liep van 2007 tot 2011.

In deze studie onderzocht men of MammaPrint, die specifiek kijkt naar 70 genen die in een tumor verantwoordelijk zijn voor uitzaaiing, kan helpen bij het vinden van vrouwen met borstkanker die mogelijk chemotherapie achterwege kunnen laten. Na de studie bleef men de gezondheidstoestand van de vrouwen volgen. Nadat de eerste reeds overtuigende resultaten na vijf jaar volgen waren gepubliceerd in 2016 in het New England Journal of Medicine, zijn er nu in 2021 nieuwe 9-jaars vervolguitkomsten van dit onderzoek gepubliceerd in het gerenommeerde medische tijdschrift The Lancet Oncology. En die pakken voor patiënten nog steeds goed uit.

Het einddoel van de studie – een ongeveer even grote afwezigheid van uitzaaiingen in het lichaam na vijf jaar zonder chemo vergeleken met juist wél behandeling met chemo – werd nog steeds gehaald. Sterker nog, het al kleine verschil dat in 2016 nog was vastgesteld was nóg kleiner geworden. Bijna de helft van klinisch hoog-risicopatiënten zou een voor de hand liggende kandidaat voor onnodige chemotherapie zijn geweest. MammaPrint laat, bij een genomisch laag risico, de overbehandeling met chemotherapie mogelijk met maar liefst 46% dalen.

Voor vrouwen ouder dan 50 jaar kan chemotherapie dan zondermeer achterwege blijven. Bij vrouwen van 50 jaar en jonger, waarvan het merendeel zeer waarschijnlijk nog niet in de overgang is, lijkt er een grotere kans op uitzaaiingen te zijn door de rol van hormonen geproduceerd in de eierstokken (ovaria). Het is dan wellicht nodig om in gezamenlijk overleg tot extra ovarium-onderdrukkende medicatie over te gaan.

De belangrijkste uitkomsten na 9 jaar

De vervolggegevens van MINDACT vallen dus wederom positief uit. Voor vrouwen ouder dan 50 bij wie net borstkanker is vastgesteld met een klinisch hoog en genomisch laag risico is geen chemo nodig.

Bij 95,1% van de vrouwen die een klinisch hoog en volgens MammaPrint laag risico hadden, waren er na vijf jaar geen uitzaaiingen aanwezig. Voor de uitkomst maakte het niet uit of men chemotherapie had gekregen of dit op basis van de MammaPrint-uitslag juist had vermeden.

Met de nu nieuw beschikbaar gekomen gegevens nam het verschil in 5-jaars overleving zonder uitzaaiingen op afstand tussen patiënten behandeld met en zonder chemotherapie af van 1,5% tot 0,9%. Een nagenoeg verwaarloosbaar verschil.

Na 9 jaar volgen bleek voor vrouwen boven de 50 jaar in beide groepen – wel of geen chemotherapie ontvangen – het percentage zonder uitzaaiingen gedaald tot circa 90%. Dus ook hier maakt het niet uit of men wel of geen chemotherapie had ontvangen.

Vrouwen van 50 jaar en jonger

Voor vrouwen van 50 jaar en jonger jaar werd een nieuw belangrijk inzicht verworven. In die groep was er sprake van een 5% verschil in overleving zonder uitzaaiingen in het voordeel van chemotherapie. Hun behandeling met chemo heeft, zo wordt uit deze en andere studieresultaten afgeleid, mogelijk geleid tot extra onderdrukking van de hormooninvloed vanuit de eierstokken of ovaria, waardoor zij minder uitzaaiingen kregen. Maar chemo heeft een negatieve invloed op het lichaam en men zou met specifieke ovaria-onderdrukkende middelen hetzelfde resultaat kunnen bereiken, zonder chemotherapie te hoeven krijgen. Dit levert voor vrouwen in deze leeftijdsgroep belangrijke informatie op die kan worden meegenomen in de uiteindelijke behandelbeslissing.

Zelfs met drie positieve lymfeklieren

De bevindingen na 8,7 jaar bevestigen verder wat ook na 5 jaar werd gevonden: een MammaPrint®-resultaat met een laag risico identificeert een subgroep van borstkankerpatiënten met maximaal drie positieve lymfeklieren die met succes kunnen afzien van adjuvante chemotherapie, ongeacht hun klinische risico.

Prof. Dr. Laura van ’t Veer, PhD, medeoprichter en Chief Research Officer bij Agendia, ontwikkelaar van de MammaPrint zegt:

“Er is een groeiende belangstelling vanuit de hele borstkankergemeenschap om inzicht te krijgen in het voordeel van chemotherapie voor premenopauzale vrouwen. Het is van grote waarde om deze trend en het verband met de onderdrukking van de werking van de eierstokken te onderzoeken. Dit kan eraan bijdragen dat alle vrouwen – ongeacht hun leeftijd – toegang krijgen tot genomische of gen-expressie-testen, wat artsen en hun patiënten uiteindelijk in staat stelt om, als onderdeel van een geïnformeerd behandelplan, alle opties op basis van hun specifieke genomische profiel te overwegen.”

Martine Piccart, MD, PhD, honorair hoogleraar oncologie aan de Université Libre in Brussel, wetenschappelijk directeur van het Institut Jules Bordet, lid van de Wetenschappelijke Adviesraad van de Breast Cancer Research Foundation, voormalig voorzitter van de EORTC, voormalig voorzitter van ESMO en ECCO en de hoofdonderzoeker van de MINDACT-studie, zegt:

“We zijn enorm trots op de publicatie van deze resultaten in The Lancet Oncology – de follow-up op langere termijn toont duidelijk het nut aan dat MammaPrint artsen en hun patiënten biedt. Het bevestigt in het bijzonder dat een laag genomisch risico ook echt een laag risico betekent en dat we patiënten veilig kunnen de-escaleren. En dan vooral vrouwen ouder dan 50 jaar, die traditioneel agressief met chemo werden behandeld, inclusief degenen met positieve lymfeklieren. Deze bevindingen bevestigen dat alle borstkankerpatiënten in een vroeg stadium toegang zouden moeten hebben tot het testen van het risico op terugkeer van de tumor. Het zou moeten worden beschouwd als standaardinstrument bij de diagnose voor alle vrouwen.”

Bron: Agendia (Persbericht)

/by
← #nieuws

Therapie voor mitochondriële ziekten is schoolvoorbeeld van financiering als vliegwiel

, ,

Nieuws om energie van te krijgen: een geneesmiddel voor mitochondriële ziekten komt steeds dichter bij de patiënt. Het door Khondrion in samenwerking met het Radboudumc ontwikkelde sonlicromanol heeft van het EMA een weesgeneesmiddelenstatus toegekend gekregen. Een ZonMw-subsidie speelde een belangrijke rol bij de start van dit onderzoekstraject. Voor patiënten met slecht functionerende mitochondriën, de energiefabrieken van de cel, zijn nog geen geneesmiddelen beschikbaar. Het middel dat Khondrion ontwikkelt kan een belangrijke eerste stap zijn in de behandeling van deze aandoeningen.

Succesvolle publiek-private samenwerking
Prof. Jan Smeitink, CEO van Khondrion, prijst de samenwerking met de academie bij dit onderzoek: ‘De samenwerking tussen de academie en het bedrijf is uitstekend: het ziekenhuis voert de trials uit met het door Khondrion ontwikkelde sonlicromanol en gezamenlijk werken zij aan verschillende onderzoeksprojecten’. De ontwikkeling van deze behandeling is dus een mooi voorbeeld van hoe een idee uit de academie uiteindelijk kan leiden tot een nieuw geregistreerd geneesmiddel voor patiënten.

Kickstart door ZonMw-subsidie
Met hulp van een subsidie van ZonMw kon de eerste essentiële stap in het onderzoek gezet worden: het testen van een grote serie nieuwe chemische verbindingen op werkzaamheid in cellijnen van patiënten. De uiteindelijke kosten van het onderzoek bleken vele malen hoger te zijn dat de subsidie van ZonMw, maar het was wel genoeg om een goede start te maken. Met hulp van onder andere EU-subsidies kon Khondrion uiteindelijk het onderzoek voortzetten. Uit dit onderzoek kwam naar voren dat sonlicromanol de beste kandidaat was. Momenteel wordt deze stof getest op volwassen patiënten in een fase IIB-studie. De verwachting is om die studie dit jaar af te ronden. Ook is het Pediatric Investigation Plan onlangs goedgekeurd door het EMA, zodat ook een studie met kinderen van start kan gaan.

Doorfinancieren is leerpunt
Prof. Smeitink eindigt met een oproep om meer aandacht te hebben voor vervolgsubsidies voor latere fases van onderzoek. Daar sluit HollandBIO zich helemaal bij aan. Met financiering die beter aansluit bij de behoefte van bedrijven kan Nederland koploper worden op het gebied van biotech, en zo de volle potentie van deze sector realiseren.

Nieuwsbericht ZonMw

/by
← #nieuws

ORCA Therapeutics B.V. to Start Highest Scheduled Dose in Phase 1/2a Study of ORCA-010 in Treatment-Naïve Prostate Cancer Patients

ORCA Therapeutics B.V., a clinical-stage biopharmaceutical company developing oncolytic viruses to treat solid tumors, is pleased to announce that, upon review of all safety data from the fully enrolled, low- and mid-dose patient cohorts of the ongoing Phase 1/2a clinical study of ORCA-010 in treatment-naïve patients with localized prostate cancer, the independent Data and Safety Monitoring Board (DSMB) unanimously recommended the continuation of the study without modification. From this recommendation, ORCA Therapeutics will initiate administration of the highest scheduled dose level of ORCA-010 in the single dose part of the study.

Following this recommendation, ORCA Therapeutics B.V. has commenced enrollment in the highest-dose arm of the dose-escalation phase of this study, with the first patient scheduled for administration in March 2021.  Upon conclusion of enrollment in the highest study arm, DSMB will conduct an additional review on ORCA-010 prior to starting the repeat dosing part of the trial

At the lowest dose studied, ORCA-010 demonstrated strong single-agent antitumor activity in the first patient. Further, MRI data reflected an impressive and significant decrease in prostate volume returning to normal size, as well as continuing decreases in PSA. This pattern has been confirmed in the second patient who completed the 6-month follow-up MRI, and also showed prostate volume returning to near normal size.

Investors favorably viewed the DSMB recommendations and the recent clinical success by investing in another round of financing to progress ORCA-010’s development.
ORCA-010 has garnered the attention of researchers, recently, ORCA Therapeutics B.V. has initiated discussions to prepare for a study in patients with unresectable/medically inoperable esophageal cancer.

“12% of all men will be diagnosed with prostate cancer in their lifetime. We are encouraged by the safety profile and preliminary efficacy of ORCA-010 and are excited to continue enrollment in the highest dose cohort of this Phase 1/2a study, our first clinical study with ORCA-010,” said Kees Groen, ORCA Therapeutics’ CEO. “We are grateful for the continuous support from our investors.  The generous contributions enable ORCA Therapeutics to progress ORCA-010’s development for treating prostate cancer.”

ORCA Therapeutics B.V.’s two-part Phase 1/2a study is a multi-center, open-label, dose-escalation study of ORCA-010 in approximately 24 treatment-naïve patients with localized prostate cancer:

Part A: Dose-escalation phase to define the safety, tolerability, and optimal dose level of ORCA-010 in treatment-naïve patients with localized prostate cancer. This phase is expected to enroll up to 12 patients in three dose cohorts.

Part B: A subsequent extension of the optimal dose level, as defined in the dose escalation phase, and given as two doses with 2 weeks interval. This phase is expected to enroll approximately 12 additional patients.

For more information please visit http://www.orca-therapeutics.nl/

Source: Orca Therapeutics (Press release)

/by
← #nieuws

Op weg naar zorg op maat: Tweede Kamer stemt voor Whole genome sequencing bij kankerpatiënten

, ,

Een mooie stap vooruit voor een selecte groep kankerpatiënten: voor hen komt whole genome sequencing (WGS) op korte termijn beschikbaar. Afgelopen week is hiervoor in de Tweede Kamer  een motie die dit mogelijk maakt unaniem aangenomen. Een geweldige ontwikkeling, die de weg bereidt richting HollandBIO’s ideale toekomstbeeld: zorg op maat.

Kamerleden roepen met Initiatiefnota op tot gepersonaliseerde kankerzorg
Natuurlijk kwam deze motie niet zomaar uit de lucht vallen. Begin dit jaar diende 50PLUS-Kamerlid Léonie Sazias samen met Joba van den Berg (CDA) en Hayke Veldman (VVD) een initiatiefnota in waarin zij aandacht vroegen voor het breder implementeren van gepast gebruik én voor de kansen die diagnostiek met behulp van DNA-profielen biedt voor verdere personalisering van de behandeling van kanker.

Een prachtige nota, vindt HollandBIO. Onze reactie, net als die van andere partijen kan je hier terugvinden. Gelukkig zien met ons steeds meer mensen de enorme toegevoegde waarde van innovatieve technologieën, zoals WGS. Technologisch kunnen we steeds meer om zorg op maat te faciliteren. Echter de route van lab naar de praktijk is niet zonder obstakels. HollandBIO roept Kamerleden en de Minister op om de rode loper uit te rollen voor de vele technologische innovaties. Hierbij kan WGS een uitstekende wegbereider zijn.

Minister: Zorginstituut is aan zet
In reactie op de initiatiefnota stelt minister van Ark dat er al heel veel gebeurt om de huidige innovatieve ontwikkelingen in de moleculaire diagnostiek effectief in te zetten. Zij ziet de initiatiefnota als een ondersteuning van het huidige beleid. Het Zorginstituut is in haar ogen de aangewezen partij voor een regierol op dit vlak en gaat de minister hier eind maart over adviseren.

Kamerleden roepen met moties op om een tandje bij te zetten
Ondertussen gaat het patiënten en Kamerleden niet snel genoeg. Daarom riepen Kamerleden Sazias en Van Brenk in het debat over de initiatiefnota afgelopen week op tot een tijdelijke betaaltitel en versnelde opname van de op WGS-gebaseerde DNA-test voor patiënten met de hoogste medische noodzaak: patiënten met uitgezaaide kanker waarbij de primaire tumor onbekend is én patiënten zonder standaard behandelopties met een goede medische conditie. Een motie die gelukkig op unanimiteit kon rekenen.

De voorlopige betaaltitel voor een uitgebreide WGS-gebaseerde DNA test is een tijdelijke – maar voor patiënten zeer gewenste tussenoplossing, in afwachting van het adviestraject van het Zorginstituut. HollandBIO heeft het Zorginstituut al van input voorzien voor de consultatie rond moleculaire diagnostiek en kijkt uit naar de vervolgstappen waarmee we gepast gebruik en zorg op maat kunnen faciliteren. Meer weten? Neem dan contact op met HollandBIO’s Marit of Britt.

Lees meer:

Inspanningen voor toegang tot uitgebreide DNA-test bij kanker door Tweede Kamer beloond met voorlopige vergoeding voor meest urgente groepen
https://inspire2live.org/i2l-lobby-diagnostics-wgs/
/by
← #nieuws

Weesgeneesmiddelen koplopers op weg naar personalized medicine

, , ,

In Nederland leven naar schatting 1 miljoen mensen met een zeldzame ziekte en in Europa ongeveer 30 miljoen mensen. Een aandoening is ‘zeldzaam’ wanneer het voorkomt bij minder dan één op de tweeduizend mensen. Er zijn meer dan 6000 verschillende zeldzame ziekten geïdentificeerd, waarvan 72% erfelijk zijn en weer 70% daarvan manifesteert zich gedurende de kindertijd. Om wereldwijd meer aandacht te vragen voor de uitdagingen waar mensen met een zeldzame ziekte tegenaan lopen is 28 februari Internationale Zeldzameziektendag. HollandBIO heeft bijgedragen aan de campagne Zeldzame ziekten in samenwerking met Mediaplanet waar onder andere ingegaan wordt op de zoektocht naar nieuwe behandelingen voor zeldzame aandoeningen. De artikelen kan je lezen op Planet Health.

Persoonlijke verhalen over het leven met een zeldzame ziekte

In de campagne Zeldzame ziekten van Mediaplanet vertellen mensen tijdens de Zeldzameziektendag hun persoonlijke verhaal over hoe hun leven met een zeldzame aandoening er uitziet. Ook de VSOP lanceerde in de week voorafgaande aan Zeldzameziektendag vijf patientenvideo’s. “Mensen die te maken hebben met een zeldzame aandoening vertellen hun verhaal. Over hoe hun leven eruit ziet, waar zij zich hard voor maken en hoe zij de toekomst tegemoet zien.” Hun krachtige verhalen zijn zeker het kijken en luisteren waard.

Baanbrekende innovaties bieden patiënten nieuw perspectief

Op het gebied van zeldzame ziekten is er afgelopen decennia, onder andere door stimulerend Europees beleid, enorme vooruitgang geboekt. Zo is het aantal weesgeneesmiddelen significant toegenomen sinds de invoering van de Europese verordening weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor kinderen. Onze visie op de vorig jaar gepubliceerde evaluatie van de verordening lees je hier. Voor HollandBIO zijn weesgeneesmiddelen de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector en de koplopers op weg naar zorg op maat. Baanbrekende nieuwe behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein, voor ze breder toegepast worden. Dankzij onze toenemende kennis van de biologische processen die ten grondslag liggen aan ziekte, is de life sciences sector steeds beter in staat geneesmiddelen en therapieën te ontwikkelen die aansluiten op de individuele behandelbehoefte van de patiënt. Helaas lijkt de mate van “gepersonaliseerdheid” op dit moment omgekeerd evenredig met de toegankelijkheid. Waar voorheen het verkrijgen van een EMA-handelsvergunning de finishlijn, of liever gezegd, het startpunt van toegang voor de patiënt was, loopt die toegang nu steeds vaker fikse vertraging op, of geneesmiddelen lopen zelfs vast in ons nationale systeem van vergoeding. Ter illustratie, in 2018 en 2019 zijn er volgens de EMA-website al twintig niet-oncologische weesgeneesmiddelen die een marktvergunning hebben gekregen. Hiervan zijn elf middelen (55%) op dit moment nog niet vergoed in Nederland. Die ontwikkeling staat haaks op onze ambitie om elke patiënt van de beste behandeling op het juiste moment te voorzien.

Toekomstbestendig Europees en nationaal beleid voor zeldzame ziekten noodzakelijk

Zeldzame ziekten gaan vaak gepaard met gebrek aan kennis en expertise. Dit maakt dat Europese samenwerking op het gebied van kennis, data en onderzoek cruciaal is. Tijdens de Final policy conference presenteerde Eurordis de aanbevelingen uit de Rare 2030 Foresight Study. In deze studie pleiten zeldzame ziekten experts en patiënten voor een toekomst waarin innovatie wordt gedreven door patiëntenbehoefte, waarbij zorg voor patiënten met een zeldzame ziekte een gemeenschappelijke verantwoordelijkheid is en waar meetbare resultaten worden nagestreefd. De zeldzame ziekte gemeenschap komt met acht concrete aanbevelingen voor het mogelijk maken van de gewenste toekomst:

  1. Zorg voor een toekomstbestendig Europees beleidskader dat leidend is bij de uitvoering van nationale plannen en strategieën en dat regelmatig wordt gecontroleerd en beoordeeld door een multistakeholderorgaan.
  2. Maak beter gebruik van doeltreffende en beschikbare instrumenten, nieuwe technologieën en innovaties die gebaseerd zijn op de behoeften van de patiënt. Ongelijkheden in de toegang tot diagnose en zorg moeten worden uitgeroeid door harmonisatie van richtlijnen.
  3. Verleen politieke, financiële, operationele en technische ondersteuning op Europees, nationaal en regionaal niveau om een zeer gespecialiseerd gezondheidszorgecosysteem tot stand te brengen dat niemand uitsluit.
  4. Maak werk van Europese en nationale acties om de integratie van mensen met een zeldzame ziekte in samenlevingen en economieën te waarborgen.
  5. Stimuleer een cultuur die betekenisvolle participatie, betrokkenheid en leiderschap van mensen met een zeldzame ziekte in zowel de publieke als de particuliere sector aanmoedigt.
  6. Behoud fundamenteel, klinisch, sociaal en translational onderzoek als een prioriteit door het verhogen en creëren van (financiële) stimulansen in meer verwaarloosde gebieden, en ondersteun infrastructuren die nodig zijn om ontdekking en kennisverwerving te versnellen.
  7. Verzamel zo veel mogelijk relevante Europese data en optimaliseer het delen van data tussen infrastructuren en landen door de invoering van gemeenschappelijke codificatiesystemen.
  8. Zorg voor naadloze aansluiting tussen registratie en vergoeding en stimuleer het continue verzamelen van bewijs van effectiviteit in een Europees ecosysteem dat aantrekkelijk is voor investeerders, innovatie bevordert en uitdagingen op het gebied van duurzaame toegankelijkheid aanpakt.

Deze acht aanbevelingen dienen als input voor een toekomstbestendig Europees beleidskader voor zeldzame ziekten dat op zijn beurt moet leiden tot een nieuwe generatie nationale plannen en strategieën. HollandBIO sluit zich volledig aan bij bovenstaande aanbevelingen. Als we in staat zijn om de hordes waar patienten met een zeldzame ziekte tegenaan lopen weg te nemen, komt het wenkend perspectief van personalized medicine voor alle patienten een stap dichterbij. Daar heeft uiteindelijk het hele gezondheidszorgsysteem baat bij. En daar komen wij ons bed vooruit!

/by