← #nieuws

En dat is vier. Hoera voor Janssen!

, ,

Afgelopen week gaf het Europees Medicijn Agentschap groen licht voor het vaccin van de Leidse fabrikant Janssen: op de kop af een jaar nadat de Wereldgezondheidsorganisatie corona officieel uitriep tot een pandemie. HollandBIO springt een gat in de lucht dat we nu ook dit vaccin met een sterk staaltje Hollandse glorie kunnen inzetten in de strijd tegen het virus. Wie had dat verwacht? In één jaar vier goedgekeurde vaccins tegen corona!

Door wereldwijde inspanningen zijn er het afgelopen jaar maar liefst vier vaccins in recordtempo het lab uit en het land in gebracht. Een ongekende prestatie, waar ook de knappe koppen van Nederlandse bodem aan hebben bijgedragen. HollandBIO vindt het een prestatie van jewelste. Het is fantastisch om de trots te zien bij de diverse organisaties zoals het LUMC en het Leiden Bioscience Park, die een bijdrage leverden aan het succes van Janssen. En niet alleen in Nederland gaat de vlag uit, ook België omarmt ‘zijn’ nationale biotech topper. Succes heeft vele vaders, zoals ook Arjen Lubach laat zien.

De positieve aandacht voor ‘onze Leidse vaccinproducent’ is natuurlijk meer dan terecht. Net zoals voor de uitzonderlijke prestaties van Pfizer, Moderna en AstraZeneca. HollandBIO vindt het hoog tijd om ook eens heel lang en hard te klappen voor al die helden van de biotech. Maar wat we misschien nog wel belangrijker vinden, is dat we onze trots en support ook vasthouden op het moment dat het even tegen zit. Wanneer resultaten tegenvallen, productieproblemen de kop op steken of een levering vertraging oploopt. Of wanneer de vaccinproducent en zijn aandeelhouders ook financieel profiteren van het succes. Want waar Janssen nu alom geprezen wordt als ‘onze Leidse vaccinproducent’, is het zo weer de grote, boze Amerikaanse farmareus Johnson&Johnson als het even tegen zit. Vergis je niet: juist het internationale karakter, de schaalgrootte en de enorme samenwerkingsbereidheid stonden aan de basis van deze buitengewone prestatie. HollandBIO pleit dan ook voor support in voor- en tegenspoed. Opdat we zo snel mogelijk deze pandemie af kunnen sluiten met het ultieme einde: en ze leefden nog lang, gezond en gelukkig.

/by
← #nieuws

Studie in The Lancet Oncology bevestigt nut MammaPrint bij beslissing tot het al dan niet ondergaan van chemotherapie bij borstkanker

De gegevens van vrouwen in de grote internationale prospectieve Europese MINDACT-studie die nu bijna negen (8,7) jaar gevolgd zijn, bevestigen dat de genomische borstkankertest MammaPrint voor vrouwen met een hoog risico op uitzaaiing op basis van de  standaard klinisch pathologische diagnosemethode, maar waarvoor MammaPrint van het Amsterdamse Agendia juist een laag risico aanwijst, van groot nut is bij het nemen van daaropvolgende beslissing tot het al dan niet ondergaan van chemotherapie. Door MammaPrint kan overbehandeling met chemotherapie met maar liefst 46% dalen. Dat is de conclusie van een artikel over de follow-up studie in het medische tijdschrijft The Lancet Oncology.

MINDACT is een studie onder bijna 7.000 Europese vrouwen (waaronder 2.000 in Nederland) met vroege borstkanker, uitgevoerd in 111 ziekenhuizen, in 9 Europese landen onder leiding van en geanalyseerd door de European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC) en liep van 2007 tot 2011.

In deze studie onderzocht men of MammaPrint, die specifiek kijkt naar 70 genen die in een tumor verantwoordelijk zijn voor uitzaaiing, kan helpen bij het vinden van vrouwen met borstkanker die mogelijk chemotherapie achterwege kunnen laten. Na de studie bleef men de gezondheidstoestand van de vrouwen volgen. Nadat de eerste reeds overtuigende resultaten na vijf jaar volgen waren gepubliceerd in 2016 in het New England Journal of Medicine, zijn er nu in 2021 nieuwe 9-jaars vervolguitkomsten van dit onderzoek gepubliceerd in het gerenommeerde medische tijdschrift The Lancet Oncology. En die pakken voor patiënten nog steeds goed uit.

Het einddoel van de studie – een ongeveer even grote afwezigheid van uitzaaiingen in het lichaam na vijf jaar zonder chemo vergeleken met juist wél behandeling met chemo – werd nog steeds gehaald. Sterker nog, het al kleine verschil dat in 2016 nog was vastgesteld was nóg kleiner geworden. Bijna de helft van klinisch hoog-risicopatiënten zou een voor de hand liggende kandidaat voor onnodige chemotherapie zijn geweest. MammaPrint laat, bij een genomisch laag risico, de overbehandeling met chemotherapie mogelijk met maar liefst 46% dalen.

Voor vrouwen ouder dan 50 jaar kan chemotherapie dan zondermeer achterwege blijven. Bij vrouwen van 50 jaar en jonger, waarvan het merendeel zeer waarschijnlijk nog niet in de overgang is, lijkt er een grotere kans op uitzaaiingen te zijn door de rol van hormonen geproduceerd in de eierstokken (ovaria). Het is dan wellicht nodig om in gezamenlijk overleg tot extra ovarium-onderdrukkende medicatie over te gaan.

De belangrijkste uitkomsten na 9 jaar

De vervolggegevens van MINDACT vallen dus wederom positief uit. Voor vrouwen ouder dan 50 bij wie net borstkanker is vastgesteld met een klinisch hoog en genomisch laag risico is geen chemo nodig.

Bij 95,1% van de vrouwen die een klinisch hoog en volgens MammaPrint laag risico hadden, waren er na vijf jaar geen uitzaaiingen aanwezig. Voor de uitkomst maakte het niet uit of men chemotherapie had gekregen of dit op basis van de MammaPrint-uitslag juist had vermeden.

Met de nu nieuw beschikbaar gekomen gegevens nam het verschil in 5-jaars overleving zonder uitzaaiingen op afstand tussen patiënten behandeld met en zonder chemotherapie af van 1,5% tot 0,9%. Een nagenoeg verwaarloosbaar verschil.

Na 9 jaar volgen bleek voor vrouwen boven de 50 jaar in beide groepen – wel of geen chemotherapie ontvangen – het percentage zonder uitzaaiingen gedaald tot circa 90%. Dus ook hier maakt het niet uit of men wel of geen chemotherapie had ontvangen.

Vrouwen van 50 jaar en jonger

Voor vrouwen van 50 jaar en jonger jaar werd een nieuw belangrijk inzicht verworven. In die groep was er sprake van een 5% verschil in overleving zonder uitzaaiingen in het voordeel van chemotherapie. Hun behandeling met chemo heeft, zo wordt uit deze en andere studieresultaten afgeleid, mogelijk geleid tot extra onderdrukking van de hormooninvloed vanuit de eierstokken of ovaria, waardoor zij minder uitzaaiingen kregen. Maar chemo heeft een negatieve invloed op het lichaam en men zou met specifieke ovaria-onderdrukkende middelen hetzelfde resultaat kunnen bereiken, zonder chemotherapie te hoeven krijgen. Dit levert voor vrouwen in deze leeftijdsgroep belangrijke informatie op die kan worden meegenomen in de uiteindelijke behandelbeslissing.

Zelfs met drie positieve lymfeklieren

De bevindingen na 8,7 jaar bevestigen verder wat ook na 5 jaar werd gevonden: een MammaPrint®-resultaat met een laag risico identificeert een subgroep van borstkankerpatiënten met maximaal drie positieve lymfeklieren die met succes kunnen afzien van adjuvante chemotherapie, ongeacht hun klinische risico.

Prof. Dr. Laura van ’t Veer, PhD, medeoprichter en Chief Research Officer bij Agendia, ontwikkelaar van de MammaPrint zegt:

“Er is een groeiende belangstelling vanuit de hele borstkankergemeenschap om inzicht te krijgen in het voordeel van chemotherapie voor premenopauzale vrouwen. Het is van grote waarde om deze trend en het verband met de onderdrukking van de werking van de eierstokken te onderzoeken. Dit kan eraan bijdragen dat alle vrouwen – ongeacht hun leeftijd – toegang krijgen tot genomische of gen-expressie-testen, wat artsen en hun patiënten uiteindelijk in staat stelt om, als onderdeel van een geïnformeerd behandelplan, alle opties op basis van hun specifieke genomische profiel te overwegen.”

Martine Piccart, MD, PhD, honorair hoogleraar oncologie aan de Université Libre in Brussel, wetenschappelijk directeur van het Institut Jules Bordet, lid van de Wetenschappelijke Adviesraad van de Breast Cancer Research Foundation, voormalig voorzitter van de EORTC, voormalig voorzitter van ESMO en ECCO en de hoofdonderzoeker van de MINDACT-studie, zegt:

“We zijn enorm trots op de publicatie van deze resultaten in The Lancet Oncology – de follow-up op langere termijn toont duidelijk het nut aan dat MammaPrint artsen en hun patiënten biedt. Het bevestigt in het bijzonder dat een laag genomisch risico ook echt een laag risico betekent en dat we patiënten veilig kunnen de-escaleren. En dan vooral vrouwen ouder dan 50 jaar, die traditioneel agressief met chemo werden behandeld, inclusief degenen met positieve lymfeklieren. Deze bevindingen bevestigen dat alle borstkankerpatiënten in een vroeg stadium toegang zouden moeten hebben tot het testen van het risico op terugkeer van de tumor. Het zou moeten worden beschouwd als standaardinstrument bij de diagnose voor alle vrouwen.”

Bron: Agendia (Persbericht)

/by
← #nieuws

Therapie voor mitochondriële ziekten is schoolvoorbeeld van financiering als vliegwiel

, ,

Nieuws om energie van te krijgen: een geneesmiddel voor mitochondriële ziekten komt steeds dichter bij de patiënt. Het door Khondrion in samenwerking met het Radboudumc ontwikkelde sonlicromanol heeft van het EMA een weesgeneesmiddelenstatus toegekend gekregen. Een ZonMw-subsidie speelde een belangrijke rol bij de start van dit onderzoekstraject. Voor patiënten met slecht functionerende mitochondriën, de energiefabrieken van de cel, zijn nog geen geneesmiddelen beschikbaar. Het middel dat Khondrion ontwikkelt kan een belangrijke eerste stap zijn in de behandeling van deze aandoeningen.

Succesvolle publiek-private samenwerking
Prof. Jan Smeitink, CEO van Khondrion, prijst de samenwerking met de academie bij dit onderzoek: ‘De samenwerking tussen de academie en het bedrijf is uitstekend: het ziekenhuis voert de trials uit met het door Khondrion ontwikkelde sonlicromanol en gezamenlijk werken zij aan verschillende onderzoeksprojecten’. De ontwikkeling van deze behandeling is dus een mooi voorbeeld van hoe een idee uit de academie uiteindelijk kan leiden tot een nieuw geregistreerd geneesmiddel voor patiënten.

Kickstart door ZonMw-subsidie
Met hulp van een subsidie van ZonMw kon de eerste essentiële stap in het onderzoek gezet worden: het testen van een grote serie nieuwe chemische verbindingen op werkzaamheid in cellijnen van patiënten. De uiteindelijke kosten van het onderzoek bleken vele malen hoger te zijn dat de subsidie van ZonMw, maar het was wel genoeg om een goede start te maken. Met hulp van onder andere EU-subsidies kon Khondrion uiteindelijk het onderzoek voortzetten. Uit dit onderzoek kwam naar voren dat sonlicromanol de beste kandidaat was. Momenteel wordt deze stof getest op volwassen patiënten in een fase IIB-studie. De verwachting is om die studie dit jaar af te ronden. Ook is het Pediatric Investigation Plan onlangs goedgekeurd door het EMA, zodat ook een studie met kinderen van start kan gaan.

Doorfinancieren is leerpunt
Prof. Smeitink eindigt met een oproep om meer aandacht te hebben voor vervolgsubsidies voor latere fases van onderzoek. Daar sluit HollandBIO zich helemaal bij aan. Met financiering die beter aansluit bij de behoefte van bedrijven kan Nederland koploper worden op het gebied van biotech, en zo de volle potentie van deze sector realiseren.

Nieuwsbericht ZonMw

/by
← #nieuws

ORCA Therapeutics B.V. to Start Highest Scheduled Dose in Phase 1/2a Study of ORCA-010 in Treatment-Naïve Prostate Cancer Patients

ORCA Therapeutics B.V., a clinical-stage biopharmaceutical company developing oncolytic viruses to treat solid tumors, is pleased to announce that, upon review of all safety data from the fully enrolled, low- and mid-dose patient cohorts of the ongoing Phase 1/2a clinical study of ORCA-010 in treatment-naïve patients with localized prostate cancer, the independent Data and Safety Monitoring Board (DSMB) unanimously recommended the continuation of the study without modification. From this recommendation, ORCA Therapeutics will initiate administration of the highest scheduled dose level of ORCA-010 in the single dose part of the study.

Following this recommendation, ORCA Therapeutics B.V. has commenced enrollment in the highest-dose arm of the dose-escalation phase of this study, with the first patient scheduled for administration in March 2021.  Upon conclusion of enrollment in the highest study arm, DSMB will conduct an additional review on ORCA-010 prior to starting the repeat dosing part of the trial

At the lowest dose studied, ORCA-010 demonstrated strong single-agent antitumor activity in the first patient. Further, MRI data reflected an impressive and significant decrease in prostate volume returning to normal size, as well as continuing decreases in PSA. This pattern has been confirmed in the second patient who completed the 6-month follow-up MRI, and also showed prostate volume returning to near normal size.

Investors favorably viewed the DSMB recommendations and the recent clinical success by investing in another round of financing to progress ORCA-010’s development.
ORCA-010 has garnered the attention of researchers, recently, ORCA Therapeutics B.V. has initiated discussions to prepare for a study in patients with unresectable/medically inoperable esophageal cancer.

“12% of all men will be diagnosed with prostate cancer in their lifetime. We are encouraged by the safety profile and preliminary efficacy of ORCA-010 and are excited to continue enrollment in the highest dose cohort of this Phase 1/2a study, our first clinical study with ORCA-010,” said Kees Groen, ORCA Therapeutics’ CEO. “We are grateful for the continuous support from our investors.  The generous contributions enable ORCA Therapeutics to progress ORCA-010’s development for treating prostate cancer.”

ORCA Therapeutics B.V.’s two-part Phase 1/2a study is a multi-center, open-label, dose-escalation study of ORCA-010 in approximately 24 treatment-naïve patients with localized prostate cancer:

Part A: Dose-escalation phase to define the safety, tolerability, and optimal dose level of ORCA-010 in treatment-naïve patients with localized prostate cancer. This phase is expected to enroll up to 12 patients in three dose cohorts.

Part B: A subsequent extension of the optimal dose level, as defined in the dose escalation phase, and given as two doses with 2 weeks interval. This phase is expected to enroll approximately 12 additional patients.

For more information please visit http://www.orca-therapeutics.nl/

Source: Orca Therapeutics (Press release)

/by
← #nieuws

Op weg naar zorg op maat: Tweede Kamer stemt voor Whole genome sequencing bij kankerpatiënten

, ,

Een mooie stap vooruit voor een selecte groep kankerpatiënten: voor hen komt whole genome sequencing (WGS) op korte termijn beschikbaar. Afgelopen week is hiervoor in de Tweede Kamer  een motie die dit mogelijk maakt unaniem aangenomen. Een geweldige ontwikkeling, die de weg bereidt richting HollandBIO’s ideale toekomstbeeld: zorg op maat.

Kamerleden roepen met Initiatiefnota op tot gepersonaliseerde kankerzorg
Natuurlijk kwam deze motie niet zomaar uit de lucht vallen. Begin dit jaar diende 50PLUS-Kamerlid Léonie Sazias samen met Joba van den Berg (CDA) en Hayke Veldman (VVD) een initiatiefnota in waarin zij aandacht vroegen voor het breder implementeren van gepast gebruik én voor de kansen die diagnostiek met behulp van DNA-profielen biedt voor verdere personalisering van de behandeling van kanker.

Een prachtige nota, vindt HollandBIO. Onze reactie, net als die van andere partijen kan je hier terugvinden. Gelukkig zien met ons steeds meer mensen de enorme toegevoegde waarde van innovatieve technologieën, zoals WGS. Technologisch kunnen we steeds meer om zorg op maat te faciliteren. Echter de route van lab naar de praktijk is niet zonder obstakels. HollandBIO roept Kamerleden en de Minister op om de rode loper uit te rollen voor de vele technologische innovaties. Hierbij kan WGS een uitstekende wegbereider zijn.

Minister: Zorginstituut is aan zet
In reactie op de initiatiefnota stelt minister van Ark dat er al heel veel gebeurt om de huidige innovatieve ontwikkelingen in de moleculaire diagnostiek effectief in te zetten. Zij ziet de initiatiefnota als een ondersteuning van het huidige beleid. Het Zorginstituut is in haar ogen de aangewezen partij voor een regierol op dit vlak en gaat de minister hier eind maart over adviseren.

Kamerleden roepen met moties op om een tandje bij te zetten
Ondertussen gaat het patiënten en Kamerleden niet snel genoeg. Daarom riepen Kamerleden Sazias en Van Brenk in het debat over de initiatiefnota afgelopen week op tot een tijdelijke betaaltitel en versnelde opname van de op WGS-gebaseerde DNA-test voor patiënten met de hoogste medische noodzaak: patiënten met uitgezaaide kanker waarbij de primaire tumor onbekend is én patiënten zonder standaard behandelopties met een goede medische conditie. Een motie die gelukkig op unanimiteit kon rekenen.

De voorlopige betaaltitel voor een uitgebreide WGS-gebaseerde DNA test is een tijdelijke – maar voor patiënten zeer gewenste tussenoplossing, in afwachting van het adviestraject van het Zorginstituut. HollandBIO heeft het Zorginstituut al van input voorzien voor de consultatie rond moleculaire diagnostiek en kijkt uit naar de vervolgstappen waarmee we gepast gebruik en zorg op maat kunnen faciliteren. Meer weten? Neem dan contact op met HollandBIO’s Marit of Britt.

Lees meer:

Inspanningen voor toegang tot uitgebreide DNA-test bij kanker door Tweede Kamer beloond met voorlopige vergoeding voor meest urgente groepen
https://inspire2live.org/i2l-lobby-diagnostics-wgs/
/by
← #nieuws

Weesgeneesmiddelen koplopers op weg naar personalized medicine

, , ,

In Nederland leven naar schatting 1 miljoen mensen met een zeldzame ziekte en in Europa ongeveer 30 miljoen mensen. Een aandoening is ‘zeldzaam’ wanneer het voorkomt bij minder dan één op de tweeduizend mensen. Er zijn meer dan 6000 verschillende zeldzame ziekten geïdentificeerd, waarvan 72% erfelijk zijn en weer 70% daarvan manifesteert zich gedurende de kindertijd. Om wereldwijd meer aandacht te vragen voor de uitdagingen waar mensen met een zeldzame ziekte tegenaan lopen is 28 februari Internationale Zeldzameziektendag. HollandBIO heeft bijgedragen aan de campagne Zeldzame ziekten in samenwerking met Mediaplanet waar onder andere ingegaan wordt op de zoektocht naar nieuwe behandelingen voor zeldzame aandoeningen. De artikelen kan je lezen op Planet Health.

Persoonlijke verhalen over het leven met een zeldzame ziekte

In de campagne Zeldzame ziekten van Mediaplanet vertellen mensen tijdens de Zeldzameziektendag hun persoonlijke verhaal over hoe hun leven met een zeldzame aandoening er uitziet. Ook de VSOP lanceerde in de week voorafgaande aan Zeldzameziektendag vijf patientenvideo’s. “Mensen die te maken hebben met een zeldzame aandoening vertellen hun verhaal. Over hoe hun leven eruit ziet, waar zij zich hard voor maken en hoe zij de toekomst tegemoet zien.” Hun krachtige verhalen zijn zeker het kijken en luisteren waard.

Baanbrekende innovaties bieden patiënten nieuw perspectief

Op het gebied van zeldzame ziekten is er afgelopen decennia, onder andere door stimulerend Europees beleid, enorme vooruitgang geboekt. Zo is het aantal weesgeneesmiddelen significant toegenomen sinds de invoering van de Europese verordening weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor kinderen. Onze visie op de vorig jaar gepubliceerde evaluatie van de verordening lees je hier. Voor HollandBIO zijn weesgeneesmiddelen de innovatieve kraamkamer van de life sciences sector en de koplopers op weg naar zorg op maat. Baanbrekende nieuwe behandelingen bewijzen zich doorgaans als eerste in het zeldzame ziektedomein, voor ze breder toegepast worden. Dankzij onze toenemende kennis van de biologische processen die ten grondslag liggen aan ziekte, is de life sciences sector steeds beter in staat geneesmiddelen en therapieën te ontwikkelen die aansluiten op de individuele behandelbehoefte van de patiënt. Helaas lijkt de mate van “gepersonaliseerdheid” op dit moment omgekeerd evenredig met de toegankelijkheid. Waar voorheen het verkrijgen van een EMA-handelsvergunning de finishlijn, of liever gezegd, het startpunt van toegang voor de patiënt was, loopt die toegang nu steeds vaker fikse vertraging op, of geneesmiddelen lopen zelfs vast in ons nationale systeem van vergoeding. Ter illustratie, in 2018 en 2019 zijn er volgens de EMA-website al twintig niet-oncologische weesgeneesmiddelen die een marktvergunning hebben gekregen. Hiervan zijn elf middelen (55%) op dit moment nog niet vergoed in Nederland. Die ontwikkeling staat haaks op onze ambitie om elke patiënt van de beste behandeling op het juiste moment te voorzien.

Toekomstbestendig Europees en nationaal beleid voor zeldzame ziekten noodzakelijk

Zeldzame ziekten gaan vaak gepaard met gebrek aan kennis en expertise. Dit maakt dat Europese samenwerking op het gebied van kennis, data en onderzoek cruciaal is. Tijdens de Final policy conference presenteerde Eurordis de aanbevelingen uit de Rare 2030 Foresight Study. In deze studie pleiten zeldzame ziekten experts en patiënten voor een toekomst waarin innovatie wordt gedreven door patiëntenbehoefte, waarbij zorg voor patiënten met een zeldzame ziekte een gemeenschappelijke verantwoordelijkheid is en waar meetbare resultaten worden nagestreefd. De zeldzame ziekte gemeenschap komt met acht concrete aanbevelingen voor het mogelijk maken van de gewenste toekomst:

  1. Zorg voor een toekomstbestendig Europees beleidskader dat leidend is bij de uitvoering van nationale plannen en strategieën en dat regelmatig wordt gecontroleerd en beoordeeld door een multistakeholderorgaan.
  2. Maak beter gebruik van doeltreffende en beschikbare instrumenten, nieuwe technologieën en innovaties die gebaseerd zijn op de behoeften van de patiënt. Ongelijkheden in de toegang tot diagnose en zorg moeten worden uitgeroeid door harmonisatie van richtlijnen.
  3. Verleen politieke, financiële, operationele en technische ondersteuning op Europees, nationaal en regionaal niveau om een zeer gespecialiseerd gezondheidszorgecosysteem tot stand te brengen dat niemand uitsluit.
  4. Maak werk van Europese en nationale acties om de integratie van mensen met een zeldzame ziekte in samenlevingen en economieën te waarborgen.
  5. Stimuleer een cultuur die betekenisvolle participatie, betrokkenheid en leiderschap van mensen met een zeldzame ziekte in zowel de publieke als de particuliere sector aanmoedigt.
  6. Behoud fundamenteel, klinisch, sociaal en translational onderzoek als een prioriteit door het verhogen en creëren van (financiële) stimulansen in meer verwaarloosde gebieden, en ondersteun infrastructuren die nodig zijn om ontdekking en kennisverwerving te versnellen.
  7. Verzamel zo veel mogelijk relevante Europese data en optimaliseer het delen van data tussen infrastructuren en landen door de invoering van gemeenschappelijke codificatiesystemen.
  8. Zorg voor naadloze aansluiting tussen registratie en vergoeding en stimuleer het continue verzamelen van bewijs van effectiviteit in een Europees ecosysteem dat aantrekkelijk is voor investeerders, innovatie bevordert en uitdagingen op het gebied van duurzaame toegankelijkheid aanpakt.

Deze acht aanbevelingen dienen als input voor een toekomstbestendig Europees beleidskader voor zeldzame ziekten dat op zijn beurt moet leiden tot een nieuwe generatie nationale plannen en strategieën. HollandBIO sluit zich volledig aan bij bovenstaande aanbevelingen. Als we in staat zijn om de hordes waar patienten met een zeldzame ziekte tegenaan lopen weg te nemen, komt het wenkend perspectief van personalized medicine voor alle patienten een stap dichterbij. Daar heeft uiteindelijk het hele gezondheidszorgsysteem baat bij. En daar komen wij ons bed vooruit!

/by
← #nieuws

GenDx’ HLA typing products IVD registered at Health Canada

GenDx has completed IVD registration in Canada for two NGSgo products.

1)NGSgo®-AmpX v2for individual HLA gene amplification

2)NGSgo®-MX6-1for multiplexed amplification of six HLA genesin one tube

The amplification productscan be used to obtain high-resolution HLA genotyping information by means of downstream sequencing applications, and genotype analysis with IVD-registered NGS-engine® software.The completion of the registrationmakes NGSgo the firstIVD productlinein Canadathat issuitable for diagnostic NGS-basedHLA typing ofdonorsand patients in need of a stem cell transplantation.

NGSgo-AmpX v2 is the successor of the original NGSgo-AmpX, which is successfully being sold globally. Thisv2 product uses the same primer design, but has been optimized by a faster cycling protocol, colored primers for easier handling, and a convenient enzyme mastermix that requires fewer pipetting steps.

NGSgo-MX6-1is a more recently releasedmultiplex amplification strategy, that combines amplification primers of six HLA genes (HLA-A, B, C, DRB1, DQB1 and DPB1) in a single tube. The primer design is similar to the robust NGSgo-AmpX approach, resulting in a product that delivers high qualitydata, while the number of pipetting steps and hands-ontime are greatly reduced.

Wietse MulderPhD, CEO of GenDx, commented: “We have worked intensely to validate and document theseNGSgo products according to the Health Canada IVD regulation. It took a great deal of work to complete, and we are proud to bethe first supplier that can offer this IVD productfor the transplant communityin Canada. We believe the products will truly support better typing of the HLA genes.”

Source: GenDx (Press release)

/by
← #nieuws

Hans Schikan start als special envoy vaccins

Hans Schikan is gestart als special envoy vaccins, zo meldt minister Hugo de Jonge (VWS) in een brief aan de Tweede Kamer. Schikan, die veel ervaring heeft in biopharma, gaat in beeld brengen hoe Nederland in de huidige omstandigheden de productie van coronavaccins nog verder kan versnellen. Zijn rapportage met concrete aanbevelingen voor opschaling van de vaccinproductie wordt medio maart 2021 verwacht.

Schikan (62) heeft ruime ervaring binnen de biofarmaceutische sector en brengt een breed en relevant netwerk met zich mee. Hij is onder meer lid van het Top Team van de Topsector Life Sciences & Health, was CEO van biotechonderneming Prosensa en is actief als voorzitter of commissaris bij verschillende binnen- en buitenlandse biopharmabedrijven.

Opschaling

De special envoy vaccins gaat in gesprek met relevante partijen in Nederland om de (productie)capaciteit van Covid-vaccins te inventariseren. De special envoy vaccins spreekt daarnaast met bedrijven die voor Nederland Covid-vaccins (gaan) leveren om te kijken of zij nu nog obstakels ervaren bij de opschaling van de productie en levering. Schikan ondersteunt samenwerking, dialoog en waar mogelijk brengt hij partijen bij elkaar om zo te faciliteren bij het sluiten van contracten in het kader van vaccinproductie. Een team van medewerkers van de ministeries van EZK en VWS ondersteunt de special envoy vaccins bij de uitvoering van zijn werkzaamheden.

Europees perspectief

Het werk van de special envoy vaccins heeft ook een Europees perspectief. De Europese Commissie heeft van het Europees Parlement eveneens de opdracht gekregen om de opschaling van (productie)capaciteit te onderzoeken. De Nederlandse special envoy vaccins is gevraagd de nationale inventarisatie te koppelen aan deze Europese opdracht.

Bron: Rijksoverheid (Persbericht)

/by
← #nieuws

DEBx Medical publishes first clinical data on novel desiccant gel for chemical debridement of infected, chronic wounds in peer-reviewed journal, Wounds

DEBx Medical, the Dutch medical technology company revolutionizing the management of chronic wounds, announced today that clinical data on the efficacy and safety of its novel desiccant debridement gel (Debrichem®) was published by three of its founders, Dr. Alberto Cogo, Dr. Bert J. Quint, and Dr. Carlo Alberto Bignozzi in the renowned medical journal, Wounds. In the peer-reviewed article, “Restarting the Healing Process of Chronic Wounds Using a Novel Desiccant: A Prospective Case Series”, the authors describe how this newly developed debridement gel with strong desiccating properties facilitates the removal of the biofilm and infection from the chronic wound bed, resulting in full granulation of all wounds treated within 12 weeks.

The initial open-label prospective case trial shows the agent’s desiccating effect on the wound bed, its effect on progression to granulation, and its side-effect profile. The case series involved ten patients (median age: 72.5 years) with chronic wounds in the lower extremity persisting for 6 to 52 weeks (median: 10 weeks) and covering a wound bed area of 8 to 140 cm² (median: 64 cm²). Included were the typical etiologies of chronic wounds (2 diabetic foot ulcers, 5 venous insufficiency leg ulcers, 1 revascularized ischemic leg ulcer, 1 vasculitic leg ulcer, 1 posttraumatic ulcer). Patients were treated with the debridement gel once and then followed up weekly for at least six months. All follow-ups included wound rinsing and re-dressing. The visit at which the wounds showed 100 % granulation was defined as the primary endpoint. All wounds proceeded to full granulation after a median time of 20.5 (7-78) days without the need for further intervention, such as surgical debridement or use of further medication. The only side effect of the chemical debridement treatment was transient pain (median time: 5 min; 1-180 min). Healthy skin surrounding the wound bed was degreased by the chemical debridement procedure but did not show redness, nodules or vesicles. In addition to the clinical data, the study presents in vitro data demonstrating the inhibition of bacterial growth induced through the debridement gel.

“Independent of the underlying morbidities, most chronic wounds do not heal due to persisting infections and their biofilm. In the case series presented, we demonstrate full granulation in all patients within 12 weeks after a one-time treatment with our novel desiccant gel. Given the low probabilities of chronic wound healing, this demonstrates the high efficacy of our debridement approach. When you reach granulation early in the treatment process you will save time and tissue by avoiding the wound to increase in size, bone involvement and the risk of amputation,” said Dr. Bert Quint, co-author and founding CEO of DEBx Medical. “We feel very encouraged by our findings that greatly improve the outcomes for patients and doctors. A follow-up randomized clinical trial to investigate the clinical benefit of this innovative desiccant agent is currently ongoing.” Chronic wounds are defined as wounds that have not healed, at least in part, after 4 to 12 weeks. These difficult to treat wounds have different healing outcomes based on the underlying conditions of the patients, the size of the wound and the wound etiology. In a recently analyzed dataset of more than 620.000 chronic wounds, a total of 58.9 % had healed after 12 weeks, thereof 34.8 % diabetic ulcers, 26.5 % venous ulcers, 14.9 % pressure ulcers, and 2.4% arterial ulcers.

Source: DEBx Medical (Press release)

/by
← #nieuws

Leestip: kosteneffectiviteit voor eenmalige (CAR-T) behandelingen

Met alle ontwikkelingen die uit de koker van de biotech komen rollen, verandert ook het behandellandschap. Niet langer zijn patiënten altijd afhankelijk van geneesmiddelen die langdurig of zelfs chronisch gebruikt moeten worden. Door de komst van behandelopties zoals CAR-T kan een enkele behandeling genoeg zijn om een patiënt te genezen. Deze andere opzet van behandelingen geeft wel uitdagingen bij het berekenen van de kosteneffectiviteit met de modellen die nu gangbaar zijn.

Omdat curatieve geneesmiddelen als CAR-T niet meer voor lange tijd, maar slechts eenmalig toegediend hoeven te worden is het verloop van de ziekte na behandeling anders. Hier moet rekening mee worden gehouden bij de berekening van kosteneffectiviteit. Aan de hand van voorbeelden uit de VS en het VK geeft Bresmed in deze whitepaper een helder overzicht van de toepassing van modellen waar de genezende werking van behandelingen als CAR-T in meegenomen wordt.

/by