In de strijd tegen het coronavirus, en infectieziekten in den brede, zijn alle behandelingen welkom: of ze nou preventief of meer curatief zijn. Met het oog op de toekomst zijn naast vaccins ook antivirale middelen onmisbaar voor een geïntegreerde strategie in de strijd tegen infectieziekten. Daarom roepen Godelieve de Bree en tien andere vooraanstaande wetenschappers de Europese Commissie op ook snel in te zetten op antivirale middelen. Een pleidooi naar HollandBIO’s hart. Lees meer (log in verplicht)
In de afgelopen tijd presenteerde Nederlands biotechbedrijf ProQR bemoedigende onderzoeksresultaten over een nieuw medicijn tegen het Usher-syndroom, een aandoening waarbij patiënten geleidelijk blind en doof worden. ProQR maakt daarnaast bekend dat het dit jaar twee vervolgstudies gaat doen.
De berichten vormden volgens verschillende media de opmaat naar de uitgifte van bijna 14 miljoen nieuwe aandelen, waarmee ProQR ruim 100 miljoen dollar ophaalt.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2021-04-06 21:03:472021-04-06 21:04:51ProQR haalt 100 miljoen op met aandelenuitgifte← #nieuws
In de tijd dat berichten over het coronavirus het nieuws domineren, kwam positief virusnieuws als een welkome verademing. Een onschuldig gemaakt virus helpt patiënten met een zeldzame oogaandoening om beter te (blijven) zien door de aanmaak van een specifiek eiwit in het oog. De werking van deze gentherapie wordt in gewone mensentaal helder beschreven in het NRC van afgelopen weekend. Wat HollandBIO betreft zeker het lezen waard.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2021-04-06 15:02:162021-04-06 15:02:17Leestip: uitleg over gentherapie tegen zeldzame oogaandoening← #nieuws
EUPATI-NL opent de deuren tot aanmelding voor haar tweede leergang: dé opleiding die patiëntenvertegenwoordigers op het juiste kennis- en vaardigheidsniveau brengt om volwaardig te participeren als gesprekspartner bij geneesmiddelenonderzoek en -ontwikkeling. Interesse? Meld je uiterlijk 14 mei aan!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2021-04-06 14:50:002021-04-06 14:50:14Meedoen aan tweede leergang EUPATI NL-opleiding? Meld je uiterlijk 14 mei aan← #nieuws
Een ongekende prestatie, noemt en roemt vaccingezant Hans Schikan de beschikbaarheid van vier vaccins één jaar na het intreden van de coronacrisis. Nu is het zaak om de productiecapaciteit van coronavaccins op te schalen. In opdracht van de overheid onderzocht Schikan de mogelijkheden van Nederland om hier aan bij te dragen. Snel opschalen zit er helaas niet in, concludeert hij. Toch komt hij, ook met het oog op de toekomst, met een aantal veelbelovende aanbevelingen.
Op basis van onderstaande aanbevelingen van de vaccinatiegezant ziet HollandBIO een aantal aanknopingspunten en kansen. Als verbindende factor met de sector houden wij de life sciences en biotech community graag op de hoogte van de laatste match-making initiatieven en zetten we, in lijn met de eerste twee aanbevelingen, gerichte vragen uit in ons netwerk. Daarnaast zien we enorme kansen op het vlak van tech transfer (aanbeveling 5) en pandemic preparedness (aanbevelingen 6, 7, 10, 14 en 15).
Tech Transfer een nationale competentie Om het systeem robuster te maken is tech transfer, de manier waarop kennis omgezet wordt in een te gebruiken product, van groot belang. Verschillende onderzoeken, van o.m. de AWTI , VNO-NCW in haar Toekomstpact Biotechnologie en Roland Berger, doen aanbevelingen tech transfer te versterken. Nu blijkt dat dit ook van groot belang is om ons te wapenen tegen een volgende pandemie. Wij stellen daarom voor om van tech transfer een nationale prioriteit te maken. Dat doen we door financiering te bieden die aansluit bij de behoefte van bedrijven, kennisvalorisatie vanaf het eerste moment te prioriteren en van ondernemerschap een erkend academisch carrièrepad te maken.
Beter voorbereid op een volgende pandemie Alleen het opschalen van de productie is niet genoeg om een crisis het hoofd te bieden. Juist het ontwikkelen van nieuwe innovatieve behandelingen, preventief of curatief, is essentieel, zoals duidelijk werd in de strijd tegen corona. Eigenlijk kun je daar niet vroeg genoeg mee beginnen. Maar de ontwikkeling van innovatief infectieziekte-geschut kost geld en het ophalen van financiering binnen de biotech is bepaald geen sinecure. Al helemaal binnen de preventie, waar nieuwe antibiotica, antivirals en vaccins juist ontwikkeld worden voor en in noodscenario’s. De coronacrisis heeft als geen ander laten zien welke meerwaarde Advanced Purchasing Agreements (APA) bieden. Een vooraf gegarandeerde afzetmarkt vormt de motor achter een versnelde ontwikkeling van producten. Hier zou veel meer en breder op ingezet kunnen en mogen worden, juist in het kader van pandemic preparedness. En zo zijn en kennen we nog meer tools waarmee we betere bewapend een volgende disease X tegemoet kunnen zien, en wellicht zelfs te snel af kunnen zijn. Een rondetafelgesprek is wat ons betreft een prachtige eerste stap om lessen in kaart te brengen en wij helpen graag de brug te slaan naar meer informatie en oplossingen!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-30 17:42:062023-09-27 16:30:19Vaccins van productie tot preparedness← #nieuws
Het huidige Nederlandse vaccinatiestelsel is eerder een lappendeken dan een doelmatig geheel, concludeert de Raad voor Volksgezondheid en Samenleving (RVS). In opdracht van staatssecretaris Blokhuis bracht zij de toekomstbestendigheid van het stelsel in kaart. Daarbij legt de RVS de vinger precies op de zere plek én reikt zij – in lijn met en in aanvulling op eerdere moties – het nieuwe kabinet alvast een aantal mooie denkrichtingen aan voor oplossingen.
Staatssecretaris Blokhuis zette de afgelopen kabinetsperiode flinke stappen op het vaccinatiedossier met zijn plan “verder met vaccineren”. Zijn streven? Optimale gezondheidswinst met vaccinatie. Toch liep hij tegen de grenzen van het systeem aan: de invoer van nieuwe vaccins bleek erg tijdrovend en leidde regelmatig tot vragen over de uitvoering en de bestuurlijke, organisatorische en financiële vormgeving van het stelsel. Mede daarom vroeg Blokhuis de RVS het afgelopen jaar om een verkenning.
Versnippering van vaccinatie over de grenzen van de preventieve, curatieve, langdurige en arbeidgerelateerde zorg zorgt ervoor dat gezondheidswinst blijft liggen, laat de RVS nu weten. “Zo goed als het rijksvaccinatieprogramma erin slaagt om kinderen en jongeren te beschermen tegen infectieziekten, zo matig presteert het stelsel van vaccinatiezorg bij het beschermen van mensen op latere leeftijd”.
Volgens de RVS kan een overkoepelende visie en strategie voor de vaccinatiezorg uitkomst bieden tegen de versnippering: een oplossing in het straatje van HollandBIO. Wij zien graag dat elk vaccin tijdig beoordeeld wordt en een plek toegewezen krijgt binnen het zorgstelsel, met een passende toegangsroute op maat. De RVS ziet gelukkig ook heil in maatwerk en een verbeterde samenhang tussen het programmatisch aanbod, de vaccinaties binnen de collectief gefinancierde zorg en de vrije markt. Dat vraagt wel om een doelgerichte en proactieve benadering van de doelgroep – en daarmee om de systemen die dat mogelijk maken. Wat ons betreft ligt er dus een mooi takenlijstje klaar voor de opvolger van Blokhuis!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-30 17:23:192023-09-27 16:30:19De voorzet voor een beter vaccinatiestelsel: wie prikt hem binnen?← #nieuws
Stel je eens voor: op het moment dat de handelsvergunning van de EMA binnen is, ligt kort daarna ook het advies over wel of niet vergoeden vanuit het basispakket op het bureau van de minister. Deze nieuwe parallelle werkwijze verkort de tijd vanaf registratie tot vergoeding, zodat geneesmiddelen eerder beschikbaar zijn voor patiënten. De eerste twee geneesmiddelen hebben dit proces ondertussen succesvol doorlopen. De doorlooptijd van registratie en vergoeding werd gemiddeld met 3 maanden verkort. Twee andere geneesmiddelen doorlopen momenteel de parallelle procedure.
De informatiesessie afgelopen donderdag werd druk bezocht. Kevin Liebrand (projectleider namens het CBG) en Ly Tran (projectleider namens het Zorginstituut) gaven een update over de pilot en deelden de reeds opgedane ervaringen met de geneesmiddelen die de procedure hebben doorlopen. Hoewel de parallelle procedures van alle deelnemende partijen extra inzet vraagt, zijn de ervaringen tot nu toe positief. Men is enthousiast over de samenwerking en werkwijze met onder andere de farmaceutische industrie, de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) en HollandBIO. Volgens het CBG en ZIN loopt Nederland met dit parallel registratie- en vergoedingstraject voorop binnen Europa. Een dergelijke interactie tussen registratie- en vergoedingsautoriteiten lijkt nog nauwelijks van de grond te komen elders in de EU.
Uiteindelijk is de intentie om de parallelle procedure in te bedden als een optie voor vergoedingsaanvraag. Nu is het zaak om vlieguren op te bouwen. Hiervoor staan het CBG en ZIN altijd open voor nieuwe pilot kandidaten die de uitdaging aandurven en zouden zij onder andere ook graag hands-on ervaring opdoen met intramurale geneesmiddelen.
De pilot sluit naadloos aan bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt, waarin wij werken aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Deze pilot biedt mogelijkheden om een flexibel gezondheidsecosysteem een stap dichterbij te brengen, zodat Nederland klaar is om de volle potentie van de geneesmiddelen van morgen te verzilveren.
Meer informatie
Was je niet in de gelegenheid om de informatiesessie bij te wonen, wil je voorwaarden voor deelname nog eens rustig teruglezen of sta je te popelen om het interesseformulier in te vullen? De belangrijkste informatie over de pilot, inclusief de link naar het interesseformulier vind je hier.
Voor vragen kan je natuurlijk ook altijd contact om nemen met Marit.
ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR) (the “Company”), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies for inherited retinal diseases (IRDs), today announced results from a planned analysis of its Phase 1/2 Stellar trial of QR-421a in adults with Usher syndrome and non-syndromic retinitis pigmentosa (nsRP) due to USH2A exon 13 mutations. In the trial, QR-421a demonstrated benefit on multiple measures of vision that moved in concordance, including visual acuity, visual fields, and optical coherence tomography (OCT) retinal imaging, after a single dose. QR-421a was observed to be well tolerated with no serious adverse events reported. Based on these findings, the Company plans to advance QR-421a to two parallel pivotal Phase 2/3 trials by year end 2021 – one in early-moderate patients, one in advanced patients.
“We’re pleased to have met all the objectives we set for the Stellar trial, including determining suitable registration endpoints, the dose, dosing interval, and patient population for the Phase 2/3 pivotal trials,” said Aniz Girach, MD, Chief Medical Officer of ProQR, “With just a single dose, QR-421a demonstrated clinical proof of concept with benefit observed in treated eyes compared to the untreated eyes in multiple concordant measures of vision. As expected, we saw benefits in both advanced and early-moderate patients in this slow progressing, debilitating eye disease, allowing us to advance this important investigational therapy for all patients with Usher syndrome and nsRP due to USH2A exon 13 mutations. Based on preliminary Regulatory guidance, we plan to submit protocols to advance QR-421a to pivotal testing. This is our second program targeting a severe inherited retinal disease that is moving into pivotal trials, which we believe further validates our RNA therapy platform and our capabilities to design and efficiently take these programs through clinical development.”
“The safety profile and efficacy findings for QR-421a are very encouraging,” said Robert Koenekoop, MD, MSc, PhD, FRCS(C), FARVO, a clinical-scientist from the Montreal Children’s Hospital and Professor of the McGill University Faculty of Medicine and Department of Pediatric Surgery. “Usher syndrome and non-syndromic retinitis pigmentosa due to USH2A exon 13 mutations are devastating retinal diseases representing a high unmet medical need, as there are no approved therapies to treat the severe vision loss associated with these diseases. Patients’ biggest hope for a therapy is to stop disease progression and prevent vision loss, and these findings suggest that QR-421a has the potential to stabilize vision. I look forward to this exciting program advancing into pivotal trial development.”
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-29 09:27:522021-03-29 09:27:53ProQR Announces Positive Results from Clinical Trial of QR-421a in Usher Syndrome and Plans to Start Pivotal Trials← #nieuws
Om de coronapandemie te bezweren zijn er heel snel, heel veel vaccins nodig. Daarom is het fantastisch dat de life sciences en biotech community erin geslaagd is om met een ongekende snelheid meerdere vaccins goedgekeurd te krijgen. Daarmee begint voor velen ook het grote vergelijken: want welk vaccin is nu het beste?
Daarvoor moeten we eerst goed kijken naar de meetlat. Voxdook in de data van diverse beschikbare coronavaccins en legt helder uit waarom een vergelijking enkel op efficacy rate, de werkzaamheid van een vaccin, een vertekend beeld geeft. In de strijd tegen COVID-19 kunnen we momenteel ieder vaccin gebruiken dat beschermt tegen ernstige ziekte en opname in het ziekenhuis. En het goede nieuws is: elk goedgekeurd coronavaccin doet dat. Het beste vaccin? Dat is dus degene die je zo snel mogelijk kan krijgen. In deze fase van de pandemie is tijd onze meetlat. En dus is schaarste nu het grootste knelpunt, zo geeft ook het logistiek coördinatiecentrum van het RIVM aan. Benieuwd wat er verder allemaal komt kijken bij de verspreiding van de vaccins? Het coördinatiecentrum licht hiereen tipje van de sluier op.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-23 16:53:092021-03-23 16:53:10Coronavaccins langs de meetlat← #nieuws
Wanneer je ziek bent wil je maar één ding, beter worden. Om de juiste diagnose te stellen, het verloop van de ziekte te voorspellen en een passende behandeling te kiezen zijn biomarkers van groot belang. Er zijn verschillende technieken en platforms beschikbaar voor het testen van biomarkers. En het test-arsenaal breidt zich uit door de komst van innovatieve technologieën, zoals whole genome sequencing (WGS). Maar wanneer gebruik je nou welke moleculair diagnostische test? Een lastige vraag waar vele partijen zich momenteel over buigen, waaronder het Zorginstituut en het Technisch Medisch Centrum van de Universiteit Twente.
Aan de Universiteit van Twente brachten onderzoekers het diagnostisch testlandschap en de doorlooptijden hiervan bij patiënten met stage IV niet-kleincellige longkanker in kaart. In het onderzoek zijn ook de totale kosten per patiënt voor individuele biomarker testen vergeleken met de kosten van WGS. Een voorzichtige conclusie: WGS is nog niet goedkoper, maar biedt wel kansen om de complexiteit van het testlandschap te verminderen.
HollandBIO gelooft heilig dat brede genetische testen de toekomst zijn. We zitten midden in een biorevolutie en de kosten van DNA sequencing nemen sneller af dan de wet van Moore. Binnen één decennium zouden deze zelfs lager dan $100 kunnen liggen, geeft McKinsey aan. Willen we dat een boost geven, dan is schaalgrootte dé knop om nu aan te draaien. Nu investeren, zodat we daar straks de vruchten te plukken: bijvoorbeeld door bij de eerste diagnose gelijk het volledig tumorprofiel van patiënten in kaart te brengen. Want waarom zouden we moeilijk doen als het ook (steeds) sneller, beter en goedkoper kan?
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-03-23 16:41:092021-03-26 10:52:44Whole genome sequencing: nog niet goedkoper, wel minder complex
