Iedereen wil de beste behandeling, op het juiste moment. Wat die beste behandeling behelst, kunnen we steeds beter ontginnen uit de goudmijn aan gegevens in de gezondheidszorg. Maar voor we daadwerkelijk gezondheid op maat kunnen bieden is er nog wat opheldering nodig rond de privacywetgeving. Deze oproepin het NRC is dan ook een kolfje naar HollandBIO’s hand.
Zorg dat onderzoekers – en wat HollandBIO betreft ook ondernemers – hun werk kunnen doen zonder vrees of frustratie over de Algemene verordening gegevensbescherming (AVG) is de conclusie in het NRC. Volgens de auteurs kan dat door werk te maken van de mogelijkheden, in plaats van de mythes. Geef burgers bijvoorbeeld het heft in eigen hand, zoals TNO voorstelt, of creëer in lijn met andere EU-landen meer ruimte en zekerheid in de Uitvoeringswet AVG (UAVG).
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-05-18 19:44:372021-05-18 19:44:38Duidelijkheid over datagebruik in de gezondheidszorg← #nieuws
Honderden longkankerpatiënten overlijden zonder gebruik van een speciale vorm van genetisch onderzoek, Next Generation Sequencing (NGS). We hebben in Nederland technologische innovaties voor handen die patiënten mogelijk een nóg betere, doelgerichte behandeling kunnen geven. Dankzij die technologische innovaties, zoals NGS, komt gezondheid op maat binnen handbereik. De ingrediënten zijn er om iedereen de beste behandeling op het juiste moment te geven. Bovendien helpt de data van de patiënt van vandaag de patiënt van morgen. Daarom moeten we werk maken van nieuwe routes, zodat deze innovaties sneller en beter hun weg van lab naar praktijk vinden.
Wat ons betreft rollen we vandaag nog de rode loper uit, want wanneer je ziek bent wil je maar één ding: beter worden. Om de juiste diagnose te stellen, het verloop van de ziekte te voorspellen en een passende behandeling te kiezen zijn testen, waaronder NGS, van groot belang. En het test-arsenaal breidt zich steeds verder uit door de komst van innovatieve technologieën.
Breed testen heeft dus de toekomst. We zitten midden in een biorevolutie en de kosten van genetisch onderzoek nemen sneller af dan de wet van Moore. Om dat nog meer een boost geven, moeten we de schaal verder vergroten. Nu investeren, zodat we daar straks de vruchten te plukken: bijvoorbeeld door bij de eerste diagnose gelijk het volledig tumorprofiel van patiënten in kaart te brengen. De vergoeding voor patiënten waarvan de primaire tumor onbekend is, is net geregeld door de Tweede Kamer. Nu de rest van de patiënten én innovaties nog.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-05-18 19:42:122021-05-18 19:42:13Zet testen in voor gezondheid op maat← #nieuws
We bestrijden de pandemie het meest effectief door opschaling van de productie en door coronavaccins eerlijker over de wereld te verdelen. Dat is de strekking van de bijdrage van HollandBIO’s Annemiek in Nieuwsuur, in reactie op de plotselinge draai van Verenigde Staten, die zich plots achter het opheffen van patenten op coronavaccins schaarden. HollandBIO ziet de hele wereld liever vandaag dan morgen gevaccineerd, maar denkt dat deze schijnoplossing niet bij zal dragen aan snellere beschikbaarheid van vaccins, en mogelijk zelfs averechts werkt. Ook andere experts laten zich kritisch uit.
Bereiden van een exquise driesterrendiner
Als er één ding exceptioneel goed is gegaan in deze pandemie, is het wel de razendsnelle ontwikkeling en productie van effectieve coronavaccins. In Nieuwsuurgeeft Annemiek dat vaccins produceren niet zo simpel is. “Het is geen pannenkoeken bakken. Je moet het eerder vergelijken met het bereiden van een exquise driesterrendiner. Met alleen het recept in handen, maar zonder de juiste mensen, vaardigheden, ingrediënten en keuken, kom je nooit tot een vergelijkbaar resultaat.” Annemiek ziet veel meer in samenwerking om waar mogelijk de productie te blijven opschalen, zoals dat nu al in recordtempo gebeurt, en in een eerlijkere verdeling van de beschikbare vaccins. Rijke landen kopen 80 procent van de coronavaccins in, terwijl daar slechts een fractie van de wereldbevolking woont. De Europese Unie exporteert een deel van de vaccins, maar landen als de Verenigde Staten en het Verenigd Koninkrijk helemaal niet.
Contraproductieve vaccinproductie
Gezondheidseconoom Xander Koolman legt in dit Twitterdraadje uit waarom het opheffen van patenten niet werkt, en zelfs mogelijk contraproductief is. Ook staan Europese regeringsleiders om diverse redenen in toenemende mate kritisch tegenover de Amerikaanse plannen, nadat zij er in eerste instantie door werden overvallen. En terwijl die discussie nog altijd nasuddert in de media, lijken we onszelf ook aan de andere kant gruwelijk in de vingers te gaan snijden. Want in plaats van alle vaccins daadwerkelijk te benutten, zijn er in Europa straks nog maar drie vaccins in omloop. So much for solidarity.
HollandBIO hoopt dat het gesteggel over het al dan niet opheffen van patenten niet afleidt van de belangrijkste en meest urgente missie: om de vaccinproductie zo snel mogelijk op te schalen en de verdeling daarvan op orde te krijgen. Zodat iedereen, waar dan ook ter wereld, binnen afzienbare tijd gevaccineerd kan worden.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-05-11 19:31:522021-05-11 19:33:11‘Eerlijker verdeling vaccins sleutel tot einde pandemie’← #nieuws
Het Zorginstituut bracht afgelopen week advies uit over twee nieuwe weesgeneesmiddelen voor de zeldzame ziekten SMA en taaislijmziekte. Het advies luidt in beide gevallen: vergoed deze middelen alleen uit het basispakket onder diverse voorwaarden, zoals het langdurig verzamelen van data, afspraken over gepast gebruik en betalingsafspraken op basis van prestatie. Het zijn illustratieve voorbeelden van toekomstbestendig pakketbeheer – we schreven er vorige week al over. HollandBIO’s grootste zorg: hoe wordt de toegankelijkheid voor patiënten tijdens de steeds complexere beoordelingsprocedures gewaarborgd? De adviezen zijn immers pas deel één van het sluistraject. Deel twee start nu pas, de onderhandeling, die gemiddeld zes maandenduurt. Gezien de substantiële prijsverlagingen (50% – 75%) die het Zorginstituut adviseert, is het aannemelijk dat het niet eenvoudig zal worden om tot overeenstemming te komen. En al die tijd is er geen sprake van vergoede zorg voor patiënten. Dat moet toch sneller en beter kunnen?
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-05-11 16:42:312021-05-11 16:42:32Beschikbaarheid weesgeneesmiddelen moet sneller en beter← #nieuws
Galapagos NV (Euronext & NASDAQ: GLPG) maakt haar niet-geauditeerde eerste kwartaalresultatenen de belangrijkste gebeurtenissen bekend. Deze resultaten zijn in detail beschreven in het eerste kwartaalverslag,beschikbaar op de Galapagos website, www.glpg.com.
“Afgelopen maanden hebben we een herijking van onze portfolio en ontwikkelingsplannen doorgevoerd naar een pijplijn met een meer gebalanceerd risicoprofiel. We blijven ons richten op nieuwe targets om de onvervulde medische behoeften bij ontstekingsziekten, fibrose en nieraandoeningen aan te pakken. Bovendien blijven we ons volledig inzetten voor de commercialisering van Jyseleca in Europa. We kijken de toekomst met hernieuwd vertrouwen tegemoet, en we hebben de volgende zaken besloten:
We heroriënteren de klinische pijplijn na een kritische evaluatie van risicoprofiel en omvang;
Deze heroriëntatie binnen onze pijplijn gaat leiden tot een aanzienlijke kostenbesparing in de organisatie; en
We hebben ons business development-team de opdracht gegeven om een transformatieve opportuniteit te identificeren en te realiseren.
We zijn ervan overtuigd dat onze sterke kaspositie, deskundige teams en uitstekende research ons een sterke basis geven voor toekomstige groei,” verklaarde Onno van de Stolpe, CEO van Galapagos.
Heroriëntatie van pijplijn Bij de evaluatie heeft Galapagos zich als doel gesteld om het globale risicoprofiel van de klinische pijplijn te beperken en aan te passen. Als gevolg hiervan geven we prioriteit aan assets die volgens ons een verhoogde kans op klinisch succes hebben in onze belangrijkste therapeutische gebieden. We hebben de volgende beslissingen genomen:
We zijn ons belangrijkste Toledo-programma ‘3970, een SIK2/3-remmer, aan het evalueren in vijf proof-of-concept-studies in verschillende indicaties. Afhankelijk van de resultaten van de studies, willen we onze ontwikkelingsplannen verder uitrollen in de tweede helft van dit jaar;
Wij hebben een bijkomende molecule uit ons Toledo-programma, SIK2/3-remmer ‘4876, geselecteerd als kandidaat om deze sneller van preklinische fase naar klinische fase te brengen;
We verwachten verder te gaan met onze TYK2-remmer ‘3667 naar fase 2b;
We hebben chitinaseremmer ‘4617 geselecteerd om door te gaan naar fase 2 in IPF en beslisten de ontwikkeling van ons andere IPF-molecuul ‘1205 te stoppen;
Aangezien stofwisselingsziekten geen geprioriteerd therapeutisch gebied is, hebben we het werk aan ‘4059 bij stofwisselingsziekten stopgezet;
We hebben het onderzoek in vroege stadia in stofwisselingsziekten en osteoartritis (OA) stopgezet; en
We hebben ons stage-gating proces voor het ontwikkelen van moleculen grondig geëvalueerd en gefinetuned.
Commerciëlevoortgang We liggen goed op schema met de lancering van filgotinib in Europa. De overgang van de commerciële en medische teams van Gilead in Duitsland, het VK, Spanje en Italië is succesvol afgerond in het eerste kwartaal. Alles staat klaar om ook de laatste transities van Gilead naar ons te voltooien voor het einde van het jaar. Tijdens het eerste kwartaal werd er voortgang geboekt in toegangs- en terugbetalingsonderhandelingen voor filgotinib in RA en recent heeft Gilead de goedkeuringsaanvraag in Japan ingediend voor de behandeling van colitis ulcerosa (UC). We voelen ons gesterkt door de uitkomst van het primaire eindpunt van de MANTA/RAy-studies naar spermaparameters en wachten nu op het advies van de Commissie voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) bij CU.
Bart Filius, President en COO, voegde hieraan toe: “We hebben beslist bepaalde studies stop te zetten en opportuniteiten geïdentificeerd om de operationele kosten te verminderen, en dit voor een totale potentiële besparing van €150 miljoen op jaarbasis. Ongeveer de helft hiervan zal gerealiseerd worden in 2021, met als resultaat een te verwachten cash burni in 2021 van €580 miljoen tot €620 miljoen. We werken aan een aangepaste en geheroriënteerde versie van Galapagos, op weg naar een succesvol eerste commercieel product, nieuwe R&D-mogelijkheden, een aanzienlijke stroom klinisch nieuws en een langere cash runway voor validatie van onze vroege assets.”
Het Zorginstituut heeft onderzocht of de manier waarop het pakketbeheer uitvoert klaar is voor de toekomst. Een toekomst waarin door technologische innovaties meer geavanceerde en persoonlijke behandelingen mogelijk zijn. De wijze van beoordelen moet ook met de tijd meegaan. Afgelopen week publiceerde het Zorginstituut zijn bevindingen.
De voorgestelde verbeteringen:
Het Zorginstituut denkt het pakketbeheer te kunnen verbeteren door:
Betaalbaarheid nadrukkelijker op de maatschappelijke agenda te zetten, zowel die van individuele zorgvormen als die van de zorg in het algemeen;
Zich actiever als pakketbeheerder op te stellen in sectoren als de ziekenhuiszorg, geestelijke gezondheidszorg (ggz) en langdurige zorg;
Te zoeken naar manieren om beter om te gaan met onzekerheid in de beoordeling zodat meer maatwerk bij pakkettoelating mogelijk wordt.
Maatwerk voor zorg op maat
HollandBIO is blij met het voorstel om meer maatwerk bij pakkettoelating mogelijk te maken. Zeker voor de koplopers in de transitie richting gezondheid op maat, zoals weesgeneesmiddelen, ATMP’s en slimmer meten technologieën is dat nodig. De huidige status quo, waarin het effect van geneesmiddelen op populatieniveau bewezen dient te worden, is in die transitie niet meer passend. We moeten accepteren dat data op moment van beoordelen soms beperkt zal zijn, dat populaties klein en heterogeen zijn, en dat gangbare gouden standaarden als RCT’s en peer-reviewed publicaties niet altijd haalbaar of het best passend zijn.
Hoe?
De adviezen en aanbevelingen zijn vrij hoog over. Bij HollandBIO borrelen daardoor volop vragen op, die zich kernachtig laten samenvatten in het woordje “hoe”. Hoe wordt de werkwijze van beoordeling aangepast? Hoe zal cyclisch pakketbeheer er in de praktijk uit gaan zien? En hoe zorgen we ervoor dat de toegankelijkheid voor patiënten gewaarborgd is tijdens de steeds complexere beoordelingsprocessen? HollandBIO kijkt uit naar het vervolgtraject waarin de adviezen gerealiseerd worden. We begrijpen dat er geen pasklare antwoorden zijn. Juist daarom denken, praten én werken we graag mee aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Zo werken we gezamenlijk toe naar een adaptief gezondheidsecosysteem met heldere en optimale routes om producten naar de patiënt of de markt te brengen.
Voor iedereen de beste behandeling op het juiste moment: het is HollandBIO’s ambitie om maximaal bij te dragen aan gezondheid op maat. Wanneer die behandeling er nog niet is, dan zetten onze leden zich in om deze behandelingen te ontwikkelen. Wanneer er al wel een behandeling is, doen we er alles aan om ervoor te zorgen dat deze de juiste personen bereiken. Deze hoogtepunten laten zien dat de ontwikkelingen op dit vlak de laatste tijd in een stroomversnelling zitten.
Gezondheid centraal in een visie op het zorglandschap Niet alleen HollandBIO maakt zich hard voor gezondheid op maat, ook bestuursvoorzitter Karien van Gennip zet met VGZ in op betere gezondheid. En VGZ is niet de enige. Recent stuurde onder anderen CZ, OLVG, Zilveren Kruis en Menzis een manifest uit waarin zij oproepen in een gezonde samenleving te investeren. Zij zetten daarmee een stip op de horizon. En die visie, vinden ook van Gennip en HollandBIO, verdient verdere uitwerking.
Data is het nieuwe goud HollandBIO weet het zeker: innovatieve meetmethoden stellen ons in staat steeds meer en betere data te vergaren over gezondheid en ziekte. Daarmee kunnen we bepalen wat voor een individueel persoon de beste interventie is: niets doen, blijven monitoren, het inzetten van een preventieve interventie om ziekte te voorkomen, de start van een zo gericht mogelijke behandeling. Of, waar goede behandelingen ontbreken, het benutten van data om de ontwikkeling van nieuwe behandelingen te versnellen en te verbeteren. Dat maakt data het nieuwe goud van de gezondheidszorg. De broodnodige eerste stap om de volle potentie van data te kunnen verzilveren is gezet door het akkoord van de ministerraad met het wetsvoorstel elektronische gegevensuitwisseling in de zorg. De volgende stap? Optimaal gebruik van de data met een nationale data infrastructuur.
Gezamenlijk uitdagingen beslechten Een eerdere inventarisatie in de HollandBIO-achterban liet zien dat de route van lab naar praktijk voor technologische innovaties nog wel enkele hordes kent. Als de technologie niet meer de bottleneck vormt, er een passende data-infrastructuur en wetgeving aanwezig zijn, is het ook nog een kwestie van willen én doen. Ook op dat vlak kunnen veldpartijen – en volgens McKinsey niet in de laatste plaats de sector zelf – nog een verbeterslag maken. Een gedeelde ambitie is daarvoor wat HollandBIO betreft essentieel. Wanneer we het eens kunnen worden over waar we naar toe willen met zijn allen, dan zullen de routes makkelijker te vinden zijn. Wij worden in ieder geval enthousiast van deze stroomversnelling op weg naar gezondheid op maat.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-04-28 19:26:482023-09-27 16:30:18Gezondheid op maat in een stroomversnelling dankzij slimmer meten innovaties← #nieuws
Khondrion, a clinical-stage biopharmaceutical company discovering and developing therapies targeting mitochondrial disease, today announces that the first patients have been successfully dosed in its KHENERGYC paediatric Phase II study (NCT04846036) to explore the pharmacokinetics, safety and efficacy of sonlicromanol in children with a genetically confirmed primary mitochondrial disease and suffering from motor symptoms.
Sonlicromanol, Khondrion’s wholly-owned, investigational lead asset, is currently being tested in a Phase IIb study as a potentially disease-modifying treatment for adults with mitochondrial disease. The compound is a first-in-class, oral small molecule targeting key underlying mechanisms of mitochondrial disease based on the drug’s unique triple mode of action: redox modulation to help restore the cell’s metabolism, radical trapping preventing ferroptotic cell death, and mPGES-1 inhibition resulting in anti-inflammatory effects.
The placebo-controlled, double blind KHENERGYC study is underway at internationally recognised mitochondrial disease centres in Europe. First patients are being dosed at the Radboud Centre for Mitochondrial Medicine, Nijmegen, The Netherlands. The 6-month study, supported by Dutch Patient Foundations and an EFRO Grant (PROJ-00582) will investigate the effect of sonlicromanol in 24 children (from birth to 17 years) with genetically confirmed mitochondrial disease of which the gene defect is known to hamper the functioning of one or more oxidative phosphorylation system enzymes and who are suffering from motor symptoms. The study’s primary objective is to evaluate the effect of sonlicromanol on motor function using a range of validated, quantitative assessments including the Gross Motor Function Measure-88 and the Nine Hole Peg Test.
Prof. Dr. Jan Smeitink, Chief Executive Officer at Khondrion, said: “Mitochondrial diseases present a serious unmet medical need in children, with those diagnosed experiencing a rapid progression of symptoms that can have a significant impact on their quality of life and having a substantially reduced life expectancy.Despite advances in the understanding of mitochondrial disorders, treatment options are extremely limited and, to date, largely consist of supportive care. There is an urgent need for treatments.”
“At Khondrion we don’t want to leave any mitochondrial disease patient behind, that’s why this paediatric study is important so that, together with our ongoing phase IIb study in adult patients, we can truly understand the disease-modifying potential of sonlicromanol across all age groups.”
Sonlicromanol is one of the most advanced disease-modifying drug candidates for mitochondrial disease in development. A Phase IIb clinical trial in adult patients with MELAS (mitochondrial encephalopathy, lactic acidosis, and stroke-like episodes) spectrum disorders is ongoing, investigating the effect of sonlicromanol on cognitive functioning. Sonlicromanol has been granted Orphan Drug Designations for the treatment of MELAS, Leigh disease and patients with maternally inherited diabetes and deafness (MIDD) in Europe, and for all inherited mitochondrial respiratory chain disorders in the US. It has also been granted a Rare Pediatric Disease (RPD) designation in the US for the treatment of MELAS.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-04-21 14:20:462021-04-21 14:20:47Khondrion announces first patients dosed in 6-month paediatric Phase II study of sonlicromanol for mitochondrial diseases← #nieuws
Net als HollandBIO rent ook Eurocommissaris Thierry Breton graag voor de troepen uit: “Als ze me proberen bij te houden, lopen ze allemaal in mijn richting”.
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00HollandBIOhttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svgHollandBIO2021-04-13 17:23:462021-04-13 17:23:47De Bretonse aanpak: een streepje voor op vaccinproductie← #nieuws
Een pandemie tackel je niet in je eentje, moeten de World Health Organization (WHO) en de regeringsleiders van 23 landen – waaronder Mark Rutte – gedacht hebben. Daarom pleiten zij nu voor een internationaal pandemieverdrag. Een oproep die wat HollandBIO betreft bredere navolging verdient. Het wij-versus-infectieziekten-gevoel kan namelijk wel een boost gebruiken! Daarom vertellen wij graag wat de biotech op dit vlak kan betekenen.
Nu er in recordtempo een bescheiden wapenarsenaal tegen het coronavirus ontwikkeld is, is het zaak het virus zo goed en kwaad als het gaat de kop in te drukken. Dat kan alleen wanneer we wereldwijd zo snel mogelijk, zo veel mogelijk mensen van effectieve vaccins voorzien. Hiermee voorkomen we namelijk niet alleen ernstige ziekte en overlijden, ook blijkt inmiddels dat vaccins helpen om verdere verspreiding van het virus te voorkomen. Een win-win dus!
Het is geen wonder dat iedereen om de schaarse vaccins zit te springen. Maar in de run op vaccins voert “eigen land eerst” in toenemende mate de boventoon, tot dreigementen met exportlicenties aan toe. En daarmee bewijzen we onszelf geen dienst, betogen special envoy vaccins Hans Schikan en Oxfam Novib. Het virus kent namelijk geen grenzen en kan ongebreideld doormuteren in gebieden waar geen vaccins beschikbaar zijn of waar de vaccinatiegraad achterblijft. “It ain’t over till it’s over”, zegt OMT-lid Koopmans. “Hoe meer circulatie er is in groepen die al deels immuniteit hebben, hoe groter de kans op een selectie van virussen die daaraan ontsnappen.” En dan zitten we wereldwijd wederom in de lappenmand.
Juist in de strijd tegen infectieziekten is internationale samenwerking essentieel. En de biotech sector heeft daarbij veel te bieden. De ontwikkeling van specifieke vaccins bijvoorbeeld, gaat van start zodra er een nieuwe, dominante virusvariant de kop opsteekt. Maar biotech kan ook zorgen voor een buffer van breedspectrum antibiotica en antivirale middelen, waarmee we uitbraken in een vroeg stadium kunnen remmen. En vergeet tenslotte de doeltreffende diagnostiek niet, waarmee we infectieziekten kunnen aantonen en monitoren zodat we daar beleidsmaatregelen op kunnen afstemmen. En biotech biedt nog zoveel meer. Zo zouden we met kweekvlees en andere alternatieve eiwitten de veestapel, de bron van 75% van alle ziekteverwekkers, kunnen reduceren. Wat HollandBIO betreft zijn al deze sporen de moeite waard om gezamenlijk en in internationale context te (v)erkennen!
https://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svg00hollandbiohttps://www.hollandbio.nl/wp-content/uploads/2023/08/HollandBIO_logo.svghollandbio2021-04-06 21:26:532023-09-27 16:30:18Oproep tot een internationaal pandemieverdrag: de bijdrage van biotech