← #nieuws

Cergentis and collaborators publish a method for accurate and automatic detection of clinically relevant translocations in tumor biopsies

Cergentis, a genomics company that develops and commercializes kits and services based on its proprietary Targeted Locus Amplification (TLA) technology, today announced the completion of a successful analytical validation study in lymphoma to show the benefits of TLA for the detection of clinically relevant translocations in tumor biopsies. The results of this study, performed in collaboration with researchers from Hubrecht Institute and lymphoma experts of 5 Dutch pathology labs (UMCU, Amsterdam UMC, UMCG, LUMC and LabPON), have now been published in Nature Communications.

The FFPE-TLC approach promises to revolutionize lymphoma diagnostics and as the technology fits a standard targeted NGS workflow and allows for detection of all clinically relevant mutations, both small and large, in a single diagnostic test. This is especially relevant for precious needle biopsies with limited material available, opening opportunities to improve diagnoses and patient treatments for many more cancer types.

With the help of the EU Horizon 2020 SME grant, awarded in 2018, and its partners, Cergentis has successfully developed the TLA technology specifically for formalin-fixed paraffin-embedded (FFPE) tumor biopsies: FFPE-TLC. FFPE-TLC technology employs the inherent DNA crosslinking and fragmentation of FFPE tissue which, combined with conventional capture enrichment and next generation sequencing (NGS), allows to detect large structural variation in the DNA of a tumor sample over much wider genomic regions than standard NGS technologies, improving robustness and sensitivity. The PLIER algorithm, developed in parallel, allows for automated detection of these structural rearrangements from FFPE-TLC NGS data, providing a major step forward in this field.

The published study shows that FFPE-TLC has clear advantages over FISH (fluorescence in situ hybridization) analysis, the most common used method for translocation detection in lymphoma diagnostics, yielding more information, showing better sensitivity and higher resolution. Prof. Daphne de Jong, hematopathologist at Amsterdam University Medical Centre and one of the collaborators:

“The FFPE-TLC approach can greatly improve lymphoma diagnostics and promises to be the hoped-for alternative for cumbersome FISH analyses.”

FFPE-TLC proves to be a robust assay which also has clear benefits over targeted NGS methods as it provides an automated analysis workflow and enables detection of translocations independent of the exact fusion sequence.

“We are very proud of the results of this technological breakthrough. In collaboration with thought leaders at Hubrecht Institute and renowned clinical institutions, we have demonstrated the value of FFPE-TLC technology for cancer diagnostics.”

Joris Schuurmans, CEO of Cergentis, stated.

“With this recognition in hand we are set out to make the technology available for use in pathology labs to help improve diagnosis of patients suffering from lymphoma and other cancer types.”

Source: Cergentis (Press release)

← #nieuws

Pilot Parallelle Procedures CBG-ZIN: en dat is zes

, ,

Nieuwe behandelingen komen sneller beschikbaar voor patiënten via de pilot ‘Parallelle Procedures CBG-ZIN’. Vorige week werd bekend dat Janssen-Cilag B.V. zich als zesde kandidaat heeft aangemeld voor de pilot. Het gaat om een aanvraag voor het geneesmiddel Ciltacabtagene Autoleucel, een CAR-T-cel-therapie voor de behandeling van multipel myeloom (ziekte van Kahler). Ciltacabtagene Autoleucel heeft voor deze indicatie een PRIME designation van het Europees Medicijnagentschap (EMA) ontvangen. Dit is het eerste intramurale geneesmiddel dat deze parallelle procedure gaat doorlopen.

In de pilot slaan CBG en ZIN de handen ineen om de tijd van lab naar patiënt te verkorten, door eerder te starten met het nationale vergoedingstraject en dit (deels) parallel te laten lopen met het Europese registratietraject. Met dit parallel registratie- en vergoedingstraject is Nederland koploper binnen Europa. Een dergelijke interactie tussen registratie- en vergoedingsautoriteiten lijkt nog nauwelijks van de grond te komen elders in de EU.

HollandBIO is erg enthousiast over de pilot, omdat deze naadloos aansluit bij het HollandBIO programma Sneller & beter van lab naar patiënt. Binnen dit programma werken wij aan oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Deze pilot biedt mogelijkheden om een flexibel gezondheidsecosysteem een stap dichterbij te brengen, zodat Nederland klaar is om de volle potentie van de geneesmiddelen van morgen te verzilveren.

De eerste twee geneesmiddelen van Novo Nordisk en Insmed B.V. hebben dit proces ondertussen succesvol doorlopen. De doorlooptijd van registratie en vergoeding werd gemiddeld met 3 maanden verkort. Astellas Pharma B.V. doorloopt momenteel als derde kandidaat de parallelle procedure en ook Bayer B.V., Vifor Pharma en Janssen-Cilag B.V zijn aangemeld. Deze parallelle registratie- en vergoedingsprocedure starten in de tweede helft van 2021.

Het is de intentie van het CBG en ZIN om de parallelle procedure in te bedden als een optie voor vergoedingsaanvraag. Daarvoor is het zaak om vlieguren op te bouwen. Hiervoor staan het CBG en ZIN altijd open voor nieuwe pilot kandidaten die de uitdaging aandurven, dus wie o wie wordt nummer zeven?

Meer info:

https://www.zorginstituutnederland.nl/werkagenda/parallelle-procedures-cbg-zin

https://www.cbg-meb.nl/onderwerpen/hv-pilot-parallelle-procedures-cbg-zin

← #nieuws

Prikken wat de pot schaft

Nu onze vaccinatiecampagne op stoom is en we dankzij de dalende infectiedruk voorzichtig onze maatregelen versoepelen, begint ook de reflectie en bezinning op “de Nederlandse corona-aanpak”.

In Trouw en de Volkskrant trappen huisarts Berend Jansen en oud CBG-voorzitter Bert Leufkens af met hun inzichten over de Nederlandse coronakeuzes. Voor beide heren staat centraal dat we in een situatie als deze zo snel mogelijk, zo veel mogelijk mensen -mondiaal- van een werkzaam vaccin moeten voorzien. En hoe medisch-wetenschappelijk verantwoord ook, precies aan dat doel zijn we volgens beide heren met onze keuzes voorbij gegaan. Want vooruitlopend op de kennis over de werkzaamheid en bijwerkingen, zijn twee nog altijd veilige en effectieve vaccins afgeserveerd, met grote gevolgen voor het vertrouwen van de samenleving in andere vaccins.

Reflecterend op het vaccinatiebeleid vraagt HollandBIO zich af of wetenschappelijke adviesraden en overheden in pandemische tijden niet veel meer in samenwerking zouden moeten optreden, in plaats van in elke lidstaat individueel te adviseren of beoordelen welk vaccin naar wie gaat. Zouden we niet beter af zijn als we hier op Europees -of misschien zelfs globaal- niveau afspreken over maken, daarbij vanaf dag 1 rekening houdend met de impact en toegankelijkheid van vaccins op minder bevoorrechte delen van de wereld? Prikken wat de pot schaft dus, alleen dan in optima forma.

← #nieuws

Byondis Announces Positive Topline Results of Pivotal Phase III TULIP® Study in Patients With HER2-Positive Unresectable Locally Advanced or Metastatic Breast Cancer

Byondis B.V. announced positive topline results from the Phase III TULIP® study, a multi-center, open-label, randomized clinical trial. The trial compared the efficacy and safety of the company’s antibody-drug conjugate (ADC) [vic-]trastuzumab duocarmazine (SYD985) to physician’s choice treatment in patients with pretreated HER2-positive unresectable locally advanced or metastatic breast cancer (MBC).

The Phase III TULIP study “SYD985 vs. Physician’s Choice in Participants With HER2-positive Locally Advanced or Metastatic Breast Cancer” met its primary endpoint of progression-free survival (PFS), demonstrating a statistically significant improvement over physician’s choice. PFS is defined as the time from the date of randomization to the date of first documented disease progression or death due to any cause, whichever occurred earlier. The study also demonstrated preliminary supportive overall survival (OS) results.

“There is considerable unmet medical need in patients with HER2-positive metastatic breast cancer and [vic-]trastuzumab duocarmazine represents a promising potential clinical advance,” said Byondis Chief Medical Officer Jan Schellens, M.D., Ph.D. “We are excited by the topline results of TULIP and indebted to all patients who participated in the clinical studies.”

Byondis CEO Marco Timmers, Ph.D., referred to the study’s culmination as a triumph over adversity. “A large trial involving breast cancer patients with advanced disease is difficult in the best of times, but it is especially challenging during a global pandemic. The completion of TULIP is a testament to the dedication of all involved, especially the patients, their families and participating clinical sites.”

Detailed results from TULIP will be published at scientific conferences in due course. Byondis will complete the biological license application (BLA) and intends to submit it before the end of 2021.

With this positive study outcome, Byondis is planning to explore partnerships with pharma and biopharma companies in order to commercialize SYD985 and make it available to patients in need of new treatment options.

SYD985 was granted fast track designation by the U.S. Food & Drug Administration in January 2018 based on promising data from heavily pre-treated last-line HER2-positive MBC patients participating in a two-part Phase I clinical trial (SYD985.001).

Source: Byondis (Press release)

← #nieuws

Lonza and Moderna Announce Further Collaboration For Drug Substance Manufacturing of COVID-19 Vaccine Moderna in the Netherlands

Lonza announced the expansion of its collaboration with Moderna, a biotechnology company pioneering messenger RNA (mRNA) therapeutics and vaccines. The expanded collaboration will further extend the manufacture of the drug substance for the COVID-19 Vaccine Moderna and provides for the installation of a new manufacturing line for drug substance production at Lonza’s Geleen (NL) site.

The new production line in Geleen (NL) will complement Lonza’s existing drug substance production network for COVID-19 Vaccine Moderna and deliver a crucial manufacturing step to increase overall drug substance output. As such, the new production line will contribute to the supply of up to an additional 300 million doses per year, at a 50ug dose, once operating at full capacity. 

In May 2020, Lonza and Moderna announced a ten-year strategic collaboration agreement to enable the manufacture of Moderna’s COVID-19 vaccine and additional Moderna products in the future. Since then, Lonza has installed three production lines at its Visp (CH) site and one production line in Portsmouth (US). In April 2021, Lonza and Moderna entered a new agreement to add three further production lines at its Visp (CH) site. 

The new production line in Geleen (NL) is expected to be operational by the end of 2021. Lonza will leverage its existing infrastructure in Geleen (NL) to provide fast build-out and ramp-up of operations.

Source: Lonza (Press release)

← #nieuws

Ruim baan voor biotech

,

Een mooie oproep van EuropaBio, Alliance for Regenerative Medicine en EFPIA: stel ATMP’s vrij van de wetgeving voor genetisch gemodificeerde organismen (ggo’s) en borg hun veiligheid en effectiviteit in de geneesmiddelenwetgeving van de EU, die naar verwachting in 2022 vernieuwd wordt. Een aparte milieurisicobeoordeling voor het gebruik van ggo’s is dan niet meer nodig.

Hoewel HollandBIO dit voorstel natuurlijk alleen maar toejuicht, gaan wij het liefst nog een stap verder: begin helemaal met een schone lei. Want zoals de Europese Commissie eind april zelf ook al concludeerde is de ggo-wetgeving toe aan vernieuwing. HollandBIO stelt voor alle eindproducten vanuit een productwetgeving op hun veiligheid te beoordelen, onafhankelijk van hoe ze gemaakt zijn, voor alle mogelijke toepassingen. Zo zorgen we dat biotech op alle fronten het leven beter kan maken: gezondheid, voeding en duurzaamheid.

← #nieuws

MIMETAS opens Phenotypic Screening Center

MIMETAS, the global leader in human-relevant organ-on-a-chip models, has just opened their Phenotypic Screening Center. The center facilitates large-scale screening campaigns on Organ-on-a-Chip models, a powerful technology that improves the human physiological relevance of cultured tissues by utilizing microfluidic techniques. In contrast to other Organ-on-a-Chip platforms, the MIMETAS OrganoPlate® technology offers the scalability and the throughput needed for drug discovery studies.

“We are very proud to open up this new center,” said Jos Joore, CEO of MIMETAS. “Our new Phenotypic Screening Center facilitates high-throughput organ-on-a-chip screening combined with high-content imaging and machine learning data analysis to identify drug candidates for today’s unmet medical needs. Our customers understand that human-relevant disease models should be at the basis of every drug discovery effort. Moreover, these cutting-edge technologies stimulate the creativity and purpose of our scientists to make a difference in the lives of patients.”

Largest Organ-on-a-Chip compound screen

MIMETAS recently reported a successful 1,546 compound screen in duplicate on a 3D angiogenesis assay in the OrganoPlate® 3-lane 64. Promising hit compounds from this screen are currently under investigation. “To our knowledge, this is the largest organ-on-a-chip screen ever reported,” explained Joore. “We partner with large pharmaceutical companies, that need our disease model screening expertise, and can bring promising candidates to the clinic fast. In this way, we make sure that we bring novel drugs to patients in the most efficient manner.”

New energy-neutral laboratory

The brand-new screening center is located in the new head office of MIMETAS at the shore of the Old Rhine, the ancient northern border of the Roman Empire. It is the first energy-neutral laboratory building in the Netherlands. This sustainable building has accomplished a 40% carbon dioxide reduction by reusing materials from a former Leiden University complex. Joore adds: “It is highly inspiring to perform our research surrounded by materials recycled from labs where Nobel-prize winners have done their groundbreaking science.”

Source: MIMETAS (Press release)

← #nieuws

Advies over moleculaire diagnostiek in de oncologie legt eerste tegels op route naar gezondheid op maat

, , ,

Het Zorginstituut Nederland en demissionair VWS-minister van Ark leggen gezamenlijk de eerste tegels voor een route van lab naar praktijk voor moleculaire diagnostiek in de oncologie. Een mooie, zij het beperkte, eerste stap vindt HollandBIO, wiens achterban bulkt van innovaties die -net als de moleculaire diagnostiek- bijdragen aan gezondheid op maat. Hoe brengen we het tempo erin?

Hier draait het allemaal om: het advies van het Zorginstituut en de bijbehorende beleidsreactie van demissionair VWS-minister Van Ark. Vragen over ‘op maat gemaakte’ therapieën en moleculaire diagnostiek plus een Initiatiefnota van diverse Kamerleden gaven vorig jaar aanleiding tot dit advies. Een aanvraag naar ons hart, want personalised medicine, en liever nog, gezondheid op maat, staat ook bovenaan HollandBIO’s wensenlijst.

We bevinden ons midden in een biorevolutie, stellen ook VWS en het Zorginstituut vast. De ontwikkelingen op het vlak van technologie, diagnostica en ook geneesmiddelen gaan razendsnel. HollandBIO vertegenwoordigt inmiddels tal van bedrijven en organisaties die een veelheid aan innovatieve technologieën ontwikkelen die de transitie richting gezondheid op maat kunnen realiseren. Denk bijvoorbeeld aan DNA-profielen en Whole Genome Sequencing (WGS), 3D-celkweek, organoïden, organs-on-a-chip, single cell sequencing, imaging, bioinformatica en artificial intelligence.

HollandBIO is overtuigd van de grote potentie van deze technologieën om iedereen van de juiste behandeling op het juiste moment te voorzien, om maatwerk mogelijk te maken en over- of onderbehandeling te voorkomen. Bovendien kunnen inzichten opgedaan uit de data van de patiënten van vandaag, helpen bij het sneller en beter behandelen van de patiënten van morgen. Een belangrijk aspect dat we helaas niet teruglezen in het advies van het Zorginstituut. Ons nationale systeem van toelating, financiering en implementatie is ons inziens alleen nog niet fit for purpose om die potentie te verzilveren. Daarvoor zullen we eerst moeten investeren. En ja, investeren brengt risico’s met zich mee. Maar aan de rand van het ravijn bloeien de mooiste bloemen. In dit geval bloemen die gezondheid op maat symboliseren en die wij maar wat graag zouden plukken. HollandBIO ziet het advies en de beleidsreactie dan ook als een belangrijke eerste stap op weg naar heldere routes van lab naar praktijk voor alle innovatieve technologieën die kunnen bijdragen aan gezondheid op maat. Dit hebben we ook aangegeven in onze reactie op het met ons gedeelde conceptadvies voorafgaand aan de publicatie van het definitieve advies.

Ook na het lezen van het definitieve advies blijven we bezorgd over de scope van het advies en het tempo waarin we nu handelen. Met de specifieke toespitsing op moleculaire diagnostiek in de oncologie, vallen er een boel technologische innovaties en indicatiegebieden buiten de boot. Een raamwerk voor het vaststellen van klinische waarde en plaats in de behandeling zal nog tot 2023 op zich laten wachten. Dat houdt in dat ook patiënten in sommige gevallen onnodig zullen moeten wachten, terwijl de technologie nu al behandeling op maat mogelijk kan maken. En hoe gaan we er voor zorgen dat we alle patiënten met innovatieve diagnostiek van een maatwerkbehandeling voorzien? Met het tempo waarin we nu handelen, zijn de testen en technologieën – zeker als het geen companion diagnostics zijn – achterhaald tegen de tijd dat ze een patiënt mogen bereiken.

HollandBIO ziet het advies daarom ook als een breekijzer om diagnostiek de specialistische aandacht te geven die het domein verdient. Een inventarisatie onder onze achterban laat zien dat veel partijen dezelfde knelpunten ervaren. In het vervolg is het wat ons betreft dan ook essentieel om te onderzoeken hoe ontwikkelaars van diagnostica in den brede gebaat kunnen zijn bij de route die nu voor moleculaire diagnostiek geplaveid wordt. Door met ontwikkelaars om tafel te gaan, kan met hun ervaring, expertise en het zicht op wat komen gaat een breder toekomstbestendig en adaptief zorgstelsel vorm worden geven, waarbij we optimaal profiteren van continue innovatie en technologische vooruitgang. HollandBIO helpt daarom graag om in tranche 2 van het project de ontwikkelaars aan te haken en gedeelde knelpunten én oplossingen boven tafel te krijgen.

← #nieuws

In strijd tegen infectieziekten: biotech maakt het leven beter

, ,

Infectieziekten liggen altijd op de loer, de coronacrisis maakt dat duidelijker dan ooit. En zelfs nu we vaccins hebben, is het nog geen gelopen race. Waarom? Dat lichten de Volkskrant en nu.nl uitgebreid toe.

Infectieziekten vergen een structurele, gedegen aanpak, zowel preventief, proactief als reactief. Maar juist omdat de kosten voor de baten uit gaan, is het bepaald geen sinecure om een nieuw vaccin, een nieuw antiviraal middel of een nieuw antibioticum op de markt te brengen.

De huidige pandemie laat zien dat wanneer nood aan de man is, biotech onze beste troef is. Wat brengt de biotech en wat heeft zij nodig om haar bijdrage aan bestrijding van infectieziekte optimaal te leveren? Dat laat HollandBIO met haar nieuwe one-pager zien.

← #nieuws

Prix Galien zet biotech-innovaties in het zonnetje

Afgelopen week zijn de winnaars van de Prix Galien 2021 bekendgemaakt. De Prix Galien is een wereldwijd erkende prijs op het gebied van farmaceutisch onderzoek en innovatie, die sinds 1993 in Nederland wordt uitgereikt. Maar liefst drie leden van HollandBIO hebben een prijs in de wacht gesleept. Hier feliciteren wij ze van harte mee!

Dit jaar waren er speciale extra prijzen voor farmaceutische en medtechinnovaties op het gebied van bestrijding van COVID-19. De farmaceutische COVID-prijs ging naar Pfizer, voor hun vaccin Comirnaty tegen COVID-19 dat er mede voor zorgt dat het einde van de pandemie in zicht komt. Voor de medtech-prijs voor COVID-19-innovaties werden zelfs twee prijzen uitgereikt. Bij de ontwikkeling van een van de twee, de STRIP-robot die 20.000 PCR-testen per dag kan verwerken, was Genmab betrokken, samen met onder andere het Hubrecht Institute, PAMM, het RIVM en het ministerie van VWS. De andere medtech prijs ging naar de Luscii-app, die is ontwikkeld om de digitale zorg van corona te ontlasten.

Naast de (hopelijk eenmalige) COVID-prijzen werden natuurlijk ook de reguliere Prix Galien-winnaars bekendgemaakt. De prijs voor farmaceutische innovatie werd gewonnen door Luxturna, een innovatieve gentherapie waarmee een erfelijke variant van blindheid kan worden genezen. Met een eenmalige injectie in de ogen wordt een adenovirus-vector met een werkende kopie van het defecte RPE-65 gen toegediend, zodat de retina weer goed gaat functioneren. Luxturna is de eerste behandeling voor deze aandoening, die anders tot blindheid zou leiden.

Andere winnaars waren Pieter Vader, die de research award won voor zijn onderzoek naar geneesmiddelen gebaseerd op exosomen en VRelax, met de medtech innovation award voor hun VR-app die gebruikt kan worden voor de vermindering van stress. Omdat de uitreiking van de farmaceutische award vorig jaar niet doorging in verband met COVID, werd de prijs van 2020 uitgereikt aan Bayer, voor hun geneesmiddel Vitrakvi, een TRK-remmer waarmee het mogelijk is om het genetisch defect van een tumor aan te pakken, ongeacht het weefsel waarin deze tumor ontstaat.

Biotech maakt haar belofte waar, dat blijkt maar weer. Dankzij deze prijswinnende innovaties, en natuurlijk ook vele andere ontwikkelingen, kunnen elke dag meer patiënten geholpen worden om hun gezondheid terug te krijgen. HollandBIO is maar wat trots op onze leden die de Prix Galien gewonnen hebben. Wij kunnen dan ook met volle overtuiging zeggen: biotech maakt het leven beter!