← #nieuws

Verjaardagstaart voor gentherapie

,

Rhys Evans, de eerste baby die in het Verenigd Koninkrijk met gentherapie werd behandeld, mocht vorige week 21 kaarsjes uitblazen. Hij werd geboren met Severe Combined Immuno Deficiency (SCID), een zeer ernstige immuunstoornis, waardoor zelfs een onschuldige verkoudheid hem fataal kon worden. Dankzij innovaties uit de biotech kreeg hij een nieuwe kans. 

Zonder de gentherapie waren er eigenlijk maar twee opties voor Rhys: een erg risicovolle en belastende beenmergtransplantatie, of leven in een beschermende bubbel, zodat de kans op een infectie zo klein mogelijk zou zijn. Met gentherapie kreeg hij een derde optie, die hem na 21 jaar tot een gezonde jongeman heeft gemaakt.  

Niet alleen Rhys, ook gentherapie is volwassen geworden. Dat is op zich reden voor een feestje, maar helaas we zijn er nog lang niet. De weg die nieuwe gentherapieën, en andere ATMP’s, van lab naar patiënt afleggen is lang en hobbelig. Vele therapieën schoppen het nooit tot een goedkeuring van EMA. Lukt dit wel, dan is het verkrijgen van vergoeding op nationaal niveau de volgende horde. Zo maakten Novartis en het ministerie van VWS deze week bekend na lange onderhandelingen een overeenkomst te hebben bereikt over de vergoeding van gentherapie Zolgensma. HollandBIO is dolblij met dit resultaat, maar maakt zich tegelijkertijd ook zorgen over de steeds langere doorlooptijden voordat nieuwe behandelingen ook daadwerkelijk vanuit het verzekerde pakket beschikbaar zijn voor patiënten.  

Waar Novartis wel de tijd en middelen had om de lange en complexe procedures met succes te doorlopen, lukte dat andere, vaak kleinere bedrijven, niet. Recent zag gentherapie pionier Bluebird Bio zich gedwongen haar activiteiten terug te trekken uit Europa en haar focus te beperken tot de VS. Door aanhoudende “challenges of achieving appropriate value recognition and market access”, bleek het voor het kleine bedrijf simpelweg niet haalbaar om haar geregistreerde innovatieve gentherapieën in Europa vergoed bij patiënten te krijgen. Een desastreuze ontwikkeling die alarmbellen af moet doen gaan, vindt HollandBIO. Zo blijft onze ambitie, gezondheid op maat, slechts een visioen. 

Het is de hoogste tijd om samen werk te maken van een adaptief ecosysteem, dat in staat is de grote belofte van gen- en celtherapieën, allereerst voor patiënten, maar ook voor al die geneesmiddelenpioniers die zich al decennia lang toeleggen op onderzoek en ontwikkeling, te verzilveren. Je zou toch haast zeggen dat met het ontwikkelen, registreren en produceren van zo’n geavanceerde en complexe therapie het moeilijkste werk gedaan is?  

/by
← #nieuws

Goed nieuws! Nieuwe gentherapie beschikbaar voor SMA-patiënten

Vorige week is een akkoord is gesloten voor Nederland, België en Ierland over de vergoeding van onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®). Deze eenmalige gentherapie is ontworpen om de hoofdoorzaak van spinale spieratrofie (SMA) – een mutatie in het SMN1-gen – aan te pakken. De therapie wordt eenmalig toegediend tijdens een intraveneus infuus waarbij een werkend kopie van het SMN1-gen wordt afgegeven aan de cellen van een patiënt.

De overeenkomst is goed nieuws voor Nederlandse patiënten met SMA. Deze eenmalige gentherapie kan uitkomst bieden aan patiënten met symptomatische SMA type 1 en presymptomatische patiënten met twee of drie kopieën van het SMN2-gen.

Country Manager Benelux van Novartis Gene Therapies, Karel Fol: “Wij zijn erg blij dat SMA-patiënten in Nederland toegang krijgen tot deze eenmalige behandeling. Gezien de hoge medische nood is samen met de autoriteiten en andere belanghebbenden hard gewerkt om zo snel mogelijk een overeenkomst te sluiten. De snelheid waarmee dit gerealiseerd is, is dan ook vooral een mooie uitkomst voor de patiënten die het zo hard nodig hebben.”

Spinale spieratrofie (SMA) is een zeldzame en ernstige genetische aandoening die leidt tot toenemende spierzwakte, verlamming en, wanneer het in de ernstigste vorm niet wordt behandeld, permanente beademing of overlijden.[1],[2] SMA is de voornaamste genetische oorzaak van kindersterfte en wordt veroorzaakt door een gebrek aan een functioneel SMN1-gen, dat leidt tot een progressief en onomkeerbaar verlies van motorische neuronen, waardoor de motorische functies, zoals zitten, kruipen of lopen, maar ook ademhalen en slikken worden aangetast. [3],[4]

Innovatieve behandelingen, zoals cel- en gentherapieën, zorgen ervoor dat patiënten steeds sneller en gerichter kunnen worden behandeld en mogelijk een betere kwaliteit van leven hebben. Met de vergoeding van deze eenmalige behandeling is er opnieuw een innovatieve gentherapie toegankelijk geworden voor patiënten met een specifieke medische noodzaak.

Bron: Novartis (persbericht)

Lees ook: https://www.rijksoverheid.nl/actueel/nieuws/2021/10/08/akkoord-over-medicijn-voor-spierziekte-sma

[1] Anderton RS and Mastaglia FL. Expert Rev Neurother. 2015;15(8):895–908, Advances and challenges in developing a therapy for spinal muscular atrophy.pdf (pdf in attachment).

[2] Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P. et al. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014;83(9):810-7, Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials.pdf (pdf in attachment).

[3] Sugarman EA, Nagan N, Zhu H, et al. Eur J Hum Genet. 2012;20(1):27-32.4, Pan-ethnic carrier screening and prenatal diagnosis.pdf (pdf in attachment).

[4] Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW, et al. Ann Neurol. 2017;82(6):883-891, Natural History of Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy (nih.gov).pdf (pdf in attachment).

/by
← #nieuws

Biotech Wednesday: first session speakers announced

, , , ,

HollandBIO and Oncode Institute organize a Biotech Wednesday, with this years’ theme ‘Next frontiers in cancer vaccines’. We are thrilled to announce the speakers of the first session: Sjoerd van der Brug (Professor at the LUMC), Gerben Moolhuizen (CEO of ISA Pharmaceuticals) and Ronald Plasterk (CEO of Frame Therapeutics). Join us to hear these speakers talk about their innovations and challenges in the field of therapeutic cancer vaccines. This live event takes place on Wednesday 24th of November at Pakhuis de Zwijger in Amsterdam! click here to register

/by
← #nieuws

Nationale griepprikdag

, , ,

Wist je dat werkgevers jaarlijks tussen de 500 tot 1300 miljoen verzuimkosten maken aan het griepvirus? Door huisartsbezoeken, ziekenhuisopnames en -zo nu en dan- volle IC’s stijgen de kosten voor de maatschappij vaak nog verder. Door de versoepelde coronamaatregelen verwachten virologen dit jaar een pittig griepseizoen. Daarom vraagt de Nederlandse Influenzastichting met een Nationale Griepprikdag op 11 oktober aandacht voor – jawel: de griepprik! 

/by
← #nieuws

Nieuwe fase voor wetgeving klinische studies

Binnenkort gaat de Europese wetgeving rond klinische studies definitief een nieuwe fase in. Nu het Clinical Trial Information System (CTIS) voldoet aan alle eisen kan per 31 januari 2022 namelijk de European Clinial Trial Regulation (ECTR) van start. Wie goed voorbereid wil zijn op deze nieuwe manier van werken, kan meerdere trainingen volgen.

De ECTR wordt ingevoerd met een overgangsperiode van drie jaar. In het eerste jaar kan een opdrachtgever ervoor kiezen om het ingediende onderzoeksvoorstel te laten beoordelen volgens de huidige wetgeving of volgens de nieuwe ECTR, via het CTIS-portaal. Om te zorgen dat onderzoekers zich goed voor kunnen bereiden op het nieuwe systeem heeft het EMA een trainingsprogramma voor CTIS beschikbaar gemaakt. Om je verder voor te bereiden op het werken met de ECTR biedt de DCRF ook een training aan. 

Voor de uitvoering en goedkeuring van internationale multicenter onderzoeken kon via de Vrijwillige Harmonisatie Procedure (VHP) een voorscreening aangevraagd worden ter ondersteuning van de aanvraag per land. Met de invoering van de ECTR stopt de VHP ook. Uiterlijk 15 oktober kunnen nieuwe aanvragen of amendementen worden ingediend. Meer informatie is te vinden in dit bericht van de CTFG.  

Bericht CCMO 

Training CTIS 

Training ECTR 

/by
← #nieuws

Erop en erover: Biden lanceert pandemie paraatheidsplan

,

Watertandend nam HollandBIO deze week het Amerikaanse pandemic preparedness plan door. De Biden-Harris administration trekt de aankomende 7 tot 10 jaar $65 miljard dollar uit om toekomstige pandemieën te voorkomen, met een integraal plan dat werkelijk elke box checkt van onze “In strijd tegen infectieziekten” wensenlijst. Wat kunnen wij, aan de andere kant van de plas, leren van the American way, in de totstandkoming van nationale en Europese pandemie plannen zoals het Deltaplan Pandemic Preparedness en de Health Emergency Preparedness and Response Authority (HERA).

Allereerst hebben de Amerikanen in geen geval gebrek aan ambitie. Het plan stelt kristalheldere doelen voor elk aspect van pandemie-paraatheid: vaccins, behandelingen, diagnostiek, vroege waarschuwingssystemen, monitormogelijkheden, versterking van de publieke gezondheidszorg (ook internationaal!), capaciteit voor vitale benodigdheden en regelgeving. Daarnaast zien de Amerikanen grote getallen in perspectief. De Amerikaanse ambtenaren noemen de vrij te maken $65 miljard een “bescheiden” bijdrage. En dat is het op de keper beschouwd ook, gezien de 16 biljoen impact die de coronacrisis op het land had.

Moge Bidens “Apollo-style” plan Nederland en Europa inspireren om over de talloze versnipperde koninkrijkjes en eigen schaduwen heen te springen. Een gezamenlijk, integraal en ambitieus plan met scherpe keuzes, heldere doelen en passend budget is cruciaal om toekomstige pandemieën het hoofd te bieden. COVID heeft niet alleen bewezen dat zo’n investering vanuit kosten-baten perspectief een no-brainer is, maar ook dat deze de inwoners van Nederland, Europa en zelfs de wereld zeer ten goede zal komen.

/by
← #nieuws

Onno, bedankt!

,

Na een achtbaanrit van 22 jaar gaat Onno van de Stolpe uitstappen bij Galapagos. Gisteravond kondigde een van Nederlands grootste biotechbedrijven de geplande pensionering van zijn medeoprichter en CEO aan. Van de Stolpe blijft aan tot een vervanger gevonden is.

De rit van Galapagos tot nu toe was een wilde. Hoge pieken zoals de succesvolle ontwikkeling tot wereldspeler, die toenmalig ministers Wiebes en Hoekstra anderhalf jaar geleden graag vereerden met een bezoek. Evenwel zal niemand ontkennen dat het ontwikkelpad voor biotechbedrijven bezaaid is met hordes en helaas ook met tegenslag.

Die veelbewogen 22 jaar vereisen natuurlijk een ijzeren doorzettingsvermogen en engelengeduld. Met zijn sterke ondernemersgeest sloot Onno een reeks aan deals. En bovenal kan hij terugkijken op een prestatie van wereldformaat, het is slechts weinigen gegund een geneesmiddel van lab tot patiënt te brengen. Alleen al daarom kan hij als voorbeeld dienen voor veel andere Nederlandse biotech-ondernemers. En natuurlijk hopen wij dat Onno zijn kennis blijft inzetten om het Nederlandse ecosysteem verder te versterken. Vandaar dat we zeggen: Onno, hartelijk dank voor je jarenlange inzet en tot snel!

Meer lezen:

Tweeëntwintig jaar engelengeduld
Tegenvaller voor Galapagos
Ministers Hoekstra en Wiebes te gast bij biotech topper Galapagos
Erik, Jan en Onno gaan voor goud
Galapagos evolueert van biotech start-up tot wereldspeler
HollandBIO terugkijktip: Onno van de Stolpe (Galapagos) in gesprek met Carla Hollak (Amsterdam UMC) over magistrale bereiding in Buitenhof
/by
← #nieuws

STEMCELL Technologies and Hubrecht Organoid Technology to partner on non-oncology organoid drug screening services

,

STEMCELL Technologies and Hubrecht Organoid Technology (HUB) have announced that they have signed an agreement for the use of tissue-derived organoids—including lung, intestinal, and liver organoids—for use in preclinical toxicology screening and non-cancer drug development services to be offered by the Contract Assay Services division of STEMCELL. These services will help researchers and organizations working on drug development incorporate organoids into their preclinical testing programs and bring new therapeutics to market faster and more cost-effectively.

HUB Organoids™ are experimental models derived from the adult stem cells present in epithelial tissues. Expansion and differentiation of these stem cells gives rise to functional “mini-organs in a dish”. HUB Organoids™ represent a patient-specific way of assessing the efficacy and toxicity of drugs during preclinical screening. By closely mimicking human biology, HUB Organoids™ can be used to more accurately predict patient response to treatment than traditionally used systems. As such, they have the potential to drastically lower the costs and failure rates currently associated with bringing new treatments to market. Under the existing agreement, STEMCELL develops and supplies a wide range of cell culture kits that efficiently expand and maintain the different stem cell-derived organoids that will be used for many of these screening programs.

This new agreement complements HUB and STEMCELL’s existing partnership, where STEMCELL is the exclusive provider of cell culture media for all HUB Organoids™, by allowing STEMCELL to perform preclinical toxicology screening as well as non-cancer drug testing and validation services. “We are extremely pleased to be able to expand our partnership with HUB to include these new services,” remarked Dr. Allen Eaves, STEMCELL’s Founder, President, and CEO. “As Scientists Helping Scientists, our goal is to make these incredible technologies more accessible to researchers, whether they are growing organoids in their own labs or partnering with service providers to advance their science.”

“At HUB we are on a mission to bridge the gap between the lab and the clinic and bring patients-specific models into the lab,” said Dr. Robert Vries, HUB CEO. “Carefully selecting our strategic partners is key to expanding global access to HUB Organoid Technology and, ultimately, to improving patient care. STEMCELL has already demonstrated thought leadership in the Organoid Technology field; therefore, we believe that expanding the scope of our partnership to include services will benefit the research and drug development community worldwide.”

Source: Hubrecht Organoid Technology (HUB) (Press release)

/by
← #nieuws

Citryll Announces Dosing of the First Healthy Volunteer in a Phase 1 Clinical Trial for CIT-013, a First in Class Antagonist of NET Biology

Citryll announced that the first healthy volunteer has been enrolled and dosed in a Phase 1 clinical trial to evaluate the safety, tolerability, and pharmacokinetics of CIT-013. CIT-013 is a first in class humanized therapeutic antibody targeting Neutrophil Extracellular Trap (NET) formation and clearance. CIT-013 is being developed for autoimmune and chronic inflammatory diseases and other indications where NETs play an important role in pathogenesis.

The first-in-human study is a randomised, double blind, placebo controlled, single ascending dose (SAD) study carried out by the Centre for Human Drug Research (CHDR) in Leiden, The Netherlands, a CRO specialized in early-stage human clinical trials.

“We are very pleased with the progress made with our lead asset. This significant clinical milestone, recent preclinical studies in new indications, as well as partnering with the renowned CHDR for Citryll’s first in human studies all establish a platform for future success,” said Helmuth van Es, CEO of Citryll. “CIT-013 has the potential to impact many diseases where NET biology is contributing to pathology, such as lupus, rheumatoid arthritis, vasculitis, sepsis, a range of serious lung inflammatory conditions and the list is growing. The next phase of development is already in full preparation, including expanding to other countries for patient studies.”

“This is a very exciting step in the development of CIT-013” said Patrick Round, Citryll’s Chief Medical Officer. “Numerous non-clinical studies including disease models, human ex vivo and safety studies have demonstrated the potential of CIT-013 to inhibit NET formation, promote NET clearance and inhibit autoimmune and chronic inflammatory pathologies”.

Source: Citryll (Press release)

/by
← #nieuws

Opnieuw worden de beloftes van sneller en slimmer meten bevestigd

, ,

Door de inzet van geavanceerde diagnostiek zijn we steeds beter in staat vast te stellen welke ziekte iemand heeft en wat de best mogelijke behandeling is. Uit recent gepubliceerd onderzoek van het Antonie van Leeuwenhoek blijkt dat essentiële mutaties in het tumor-DNA bijzonder stabiel zijn. Dit maakt de weg vrij om, het liefst zo vroeg mogelijk in het ziekteproces, één keer het complete tumor-DNA af te lezen met behulp van Whole Genome Sequencing (WGS). Met de data die dit oplevert kan een arts samen met de patiënt bepalen wat de juiste behandeling is. “De onderzoekers pleiten er op basis van dit nieuwe onderzoek voor om deze test beschikbaar te stellen voor alle patiënten met uitgezaaide kanker.”, aldus het AVL-nieuwsbericht.

De implementatie van dit soort geavanceerde diagnostiek is dus cruciaal voor een behandeling op maat. Maar zolang je diagnostiek alleen inzet om te bepalen welk middel je aan een individu wil geven, benut je niet de volle potentie voor het zorgstelsel. Wanneer we individuele data kunnen anonimiseren, aggregeren en combineren, levert dat een schat aan informatie en kennis op, waarmee we de basis kunnen leggen voor een veel breder, lerend zorgsysteem. Waar behandelingen nog ontbreken, kan op grotere schaal verzamelde data bijvoorbeeld benut worden om de ontwikkeling van nieuwe behandelingen te versnellen en te verbeteren. De feedback van de patiënt van vandaag legt daarmee de basis voor de behandeling van de patiënt van morgen. Met de honorering door het Nationaal Groeifonds van het voorstel van Health-RI komt een nationale gezondheidsdata-infrastructuur een stap dichterbij. Volgens HollandBIO is zo’n nationale data infrastructuur een essentiële randvoorwaarde om de potentie van technologische innovaties ten volste te benutten.

Een heel mooi voorbeeld van de waarde van diagnostiek en het belang van het delen van data is het onderzoek van dr. Stefan Barakat en Elena Perenthaler naar het Barakat-Perenthaler syndroom, een ultrazeldzame vorm van epilepsie. Zij ontdekten dat een mutatie in het UGP2-gen de boosdoener is en vonden via Genematcher bijna 40 patiënten met dezelfde mutatie en hetzelfde ziektebeeld. Nu gaan ze op zoek naar een passende behandeling. “Barakat is trots op wat hij en zijn collega’s in minder dan vijf jaar hebben bereikt. ‘Deze casus is een mooie illustratie van hoe door middel van internationale samenwerking in relatief korte tijd de stap van onopgeloste patiënt, naar nieuw ziektebeeld en nu zelfs therapieontwikkeling kan worden gemaakt.’”.

Bronnen:

Lees meer:

/by