Voor iedere held dezelfde spelregels

Academisch of juist commercieel, het is tijd voor heldere en gelijke spelregels die gelden voor alle ontwikkelaars van geneesmiddelen, zo schreef hollandbio enkele weken geleden in een stuk waarin we ook de afwijzing van de kankertherapie van het Nederlands Kanker Instituut (NKI) door EMA aanhaalden. Diverse media (FD, FtM) berichtten daarop hoe het doek viel voor de met veel bravoure academisch ontwikkelde therapie tegen huidkanker.

Iedereen die een geneesmiddel van het lab bij een patiënt weet te brengen, is voor hollandbio een held, ongeacht afkomst of businessmodel. Wel vinden we dat voor iedereen dezelfde spelregels moeten gelden. Ook voor academic farma dus. Want, zoals Mariska Koster het treffend verwoordt in haar column: sympathiek is niet hetzelfde als goed genoeg. Juist daar treedt in Nederland nog wel eens verwarring op, zo laat hollandbio’s analyse van recent bewandelde academische geitenpaadjes zien. EMA daarentegen maakt geen onderscheid, getuige haar oordeel over het door het NKI ingediende dossier voor een therapie tegen huidkanker. De medicijnwaakhond vond de gegevens over werkzaamheid en veiligheid onvoldoende betrouwbaar en zag tekortkomingen in onder meer onderzoeksopzet, productie en documentatie.

Het FD en Follow the Money laten zien hoe en waarom het Tacquell-project strandde. Een harde les voor het NKI, en een les die de vele geneesmiddelenontwikkelaars in hollandbio’s achterban eveneens aan den lijve ondervonden. Geneesmiddelen ontwikkelen is nou eenmaal complex en risicovol, vergt hooggespecialiseerde kennis en kost handenvol geld. Zelfs wanneer een ontwikkelaar, in tegenstelling tot het NKI, vanaf dag één het einddoel, de benodigde expertise en de weg daartoe helder voor ogen heeft, is succes geenszins verzekerd. Een fact of life in biotech: één succesvol geneesmiddel staat op de schouders van honderden pogingen die faalden. Private investeerders weten dat, en nemen dat risico bewust in het verstrekken van kapitaal aan bedrijven, met de gulden regel dat de successen moeten compenseren voor de mislukkingen. Alleen zo kunnen ze immers duurzaam innovatie aan blijven jagen. Bij het NKI is dat anders, het avontuur werd gefinancierd uit publieke middelen: het instituut kreeg om tot deze nee te komen al vergoeding uit het basispakket voor het nog experimentele middel, en ontving €13,1 miljoen aan subsidie van onder meer het KWF en de subsidieregeling veelbelovende zorg.

Het verhaal begon vol branie en bravoure: het NKI ging bewijzen dat een academische instelling zelfstandig én goedkoper een geneesmiddel naar de markt kon brengen dan een farmaceut, zo ronkten de krantenkoppen. Die droom ligt nu in duigen, en begrijpelijkerwijs overheerst de teleurstelling. Hoewel het geld weg is, de subsidieregeling veelbelovende zorg ter ziele, en het twijfelachtig is of zowel het NKI als KWF zich nog eens aan een dergelijk avontuur zullen wagen, hoeft het niet voor niets geweest te zijn. In plaats van de oproep tot lagere eisen voor academische ontwikkelaars om de finish te halen, breken wij een lans om de nieuw opgedane kennis en realiteitszin te benutten om, in plaats van tegen elkaar, in verbeterde samenwerking vindingen van lab naar patiënt te brengen. Het NKI heeft geweldig onderzoek, en met deze kennis kan het instituut vindingen een nog betere start geven voor doorontwikkeling, waardoor bedrijven het stokje meer voortvarend over kunnen nemen en om vindingen zo snel en efficiënt mogelijk door EMA-registratie en de daaropvolgende vergoedingsprocedures heen te loodsen. En dat zou alleen maar winst zijn, voor het biotech ecosysteem – al die patiënten die nog wachten op een bewezen veilige en effectieve behandeling voorop.