Maak van gecertificeerd platformtechnologie meer dan alleen een wettelijk label

Waarom voor elk geneesmiddel opnieuw beginnen als je al weet dat een deel van je technologie werkt? Dat is, heel kort door de bocht, het idee achter platformtechnologie. De herziene Europese geneesmiddelenwetgeving geeft deze manier van geneesmiddelen ontwikkelen voor het eerst een formele plek. Daar zit muziek in, laat een nieuwe studie in Drug Discovery Today zien, maar er moet nog wel wat gebeuren voordat bedrijven daar in de praktijk écht de vruchten van plukken.

Slimme praktijk nu wettelijk verankerd
Dat bedrijven voortbouwen op prior knowledge is niet nieuw. Nieuw is dat dit bij de herziening van de Europese geneesmiddelenwetgeving een formeel wettelijk kader heeft gekregen. Centraal daarin staat het Platform Technology Master File (PTMF): een dossier waarin de kennis en gegevens over het gemeenschappelijke platform worden vastgelegd en dat door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) kan worden gecertificeerd. Een ontwikkelaar kan vervolgens naar zo’n gecertificeerd masterfile verwijzen, in plaats van voor elk product opnieuw data over het platform aan te leveren.

Gecertificeerd platform is kans én vraagt commitment
En dáár wordt het interessant voor biotechbedrijven. Want als dit goed wordt uitgevoerd, kan kennis die eenmaal zorgvuldig is opgebouwd vaker worden benut. Wie meerdere kandidaat-geneesmiddelen ontwikkelt vanuit dezelfde vector, productiemethode, delivery-technologie of andere technologische basis doet er dan ook verstandig aan om nu al plannen te maken over welke kennis in een platform vastgelegd zou kunnen worden. Een goed onderbouwd platform kan immers waardevoller worden naarmate er meer producten op voortbouwen.

Tegelijk komt die keuze met verantwoordelijkheden. De masterfile moet meegroeien met de stand van wetenschap en technologie. En als een verandering aan het platform gevolgen heeft voor producten die erop gebaseerd zijn, kan lifecycle management juist ingewikkeld worden. Ook intellectueel eigendom en het delen van platformdata verdienen aandacht, zeker wanneer de eigenaar van het platform en de houder van de handelsvergunning niet dezelfde partij zijn.

Help platformtechnologie verder vormgeven
Minstens zo belangrijk als het wettelijk label, is de verdere uitwerking én implementatie van het concept platformtechnologie. Daar hebben regelgevende instanties nog werk te verrichten, voortbouwend op hoe de praktijk zich ontwikkelt. De studie in Drug Discovery Today komt met aanbevelingen waarmee zowel geneesmiddelontwikkelaars als de EU aan de slag kunnen. Wanneer we – als het even kan in afstemming de International Council for Harmonisation – samen een goede mix van duidelijkheid, voorspelbaarheid en flexibiliteit rond het concept platformtechnologie kunnen realiseren, dan kan geneesmiddelenontwikkeling structureel slimmer, sneller en efficiënter worden gemaakt. Zo wordt platformtechnologie zoveel meer dan alleen een wettelijk label. Biotechbedrijven die deze handschoen oppakken, kunnen daarmee verder uitgroeien tot koploper.