Koninklijke route of geitenpaadje: tijd voor heldere, gelijkwaardige spelregels

Wanneer je ziek bent wil je maar één ding: beter worden. Nieuwe geneesmiddelen zijn daarin een belangrijke troef, maar de route van lab naar patiënt is lang, kostbaar en bezaaid met hordes. Iedereen die erin slaagt om desondanks een nieuw geneesmiddel bij de patiënt te brengen, is in hollandbio’s ogen een held. Of die ontwikkelaar nou commercieel, non-profit, academisch, klein of juist heel groot is. Wat we wel heel belangrijk vinden, is dat de spelregels voor iedereen hetzelfde zijn. En precies daar wringt de schoen nog wel eens.

De route die geneesmiddelen moeten afleggen voordat ze een patiënt bereiken, is lang, kostbaar en zwaar gereguleerd. En hoewel hollandbio een actief pleitbezorger is om die route zo lean and mean te laten verlopen en onnodige barrières gezamenlijk te beslechten, dient de geneesmiddelenwetgeving een belangrijk doel in Europa: het waarborgen van kwaliteit en een zorgvuldige afweging en monitoring van baten en risico’s. Voor vrijwel alle innovatieve geneesmiddelen, inclusief ATMPs, is Europese registratie bij EMA verplicht. Daarnaast bestaat, bij hoge uitzondering en enkel onder toezicht van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd, de mogelijkheid om patiënten (buiten klinisch onderzoek om) zonder registratie te behandelen met een apotheekbereiding of onder een zogenaamde ‘hospital exemption’. Wanneer een geneesmiddel via beide routes beschikbaar is of kan zijn, heeft het geregistreerde product, vanuit het oogpunt patiëntveiligheid en -effectiviteit, de voorkeur, aldus het ministerie van Volksgezondheid (VWS) namens de overheid. Ook wanneer dat logischerwijs, want registratie gaat gepaard met fikse kosten, leidt tot een hoger prijskaartje.

Tot zover het beleid in woord. In daad lijkt VWS een andere koers te varen, ingegeven door het aanhoudende streven om de uitgaven aan geneesmiddelen te minimaliseren. Een koers waarbij in de praktijk de koninklijke route – registratie – ontmoedigd en zelfs tekort gedaan wordt, en het bewandelen van geitenpaadjes juist beloond. Recente voorbeelden, al zijn ze allemaal net anders, zijn de TIL-therapie van het Nederlands Kanker Instituut (NKI), de zwaar gesubsidieerde Groningse inspanningen om CAR-Ts te ontwikkelen, en de apotheekbereiding 177Lu-PSMA-I&T.

De TIL-therapie van het NKI was één van eerste producten die onder toezicht van het Zorginstituut via de regeling voorwaardelijk toegelaten zorg in aanmerking kwam voor het basispakket. Op basis van de gegevens die tijdens deze tijdelijke toelating zijn verzameld tussen 2015 en 2022, besloot het Zorginstituut het product te gaan vergoeden onder de hospital exemption, nog voordat het bij EMA geregistreerd was. De onderzoekers ontvingen naast vergoeding voor het middel via de Hospital Exemption onder andere geld van KWF, om het middel vervolgens daadwerkelijk te registeren. Alleen wees het Europees Medicijn Agentschap de marktvergunning voor Tacquell recent af. Een domper voor het NKI, dat laat zien dat geneesmiddelontwikkeling zo simpel nog niet is. Het zou goed zijn voor de wetenschap als de lessen die in dit proces zijn opgedaan breed worden gedeeld.

Recenter, in 2020 én 2025 kregen Groningse onderzoekers tot tweemaal toe een zeer forse overheidssubsidie vanuit het Zorginstituut en ZonMw om in eigen huis een CAR-T te ontwikkelen, onder de belofte dat deze effectiever én goedkoper zou zijn dan die van de commerciële aanbieders. Opvallend genoeg ontbrak de registratieplicht, die geldt voor dit type producten, in de subsidievoorwaarden, en werd deze pas achteraf, na fel bezwaar op deze gang van zaken van hollandbio, toegevoegd. Of en hoe verder, en of het UMCG tijdens een registratietraject (en in tegenstelling tot de bestaande aanbieders) ook gebruik zal kunnen maken van overbruggende vergoeding via de HE, valt te bezien.

Tot slot, en het meest actueel, is de casus rondom de apotheekbereiding 177Lu-PSMA-I&T en de inmiddels geregistreerde variant Pluvicto van Novartis. In weerwil van de ministeriële voorkeur voor geregistreerde producten, laat VWS Pluvicto vooralsnog in de Sluis zitten, omdat er in de onderhandelingen geen “maatschappelijk aanvaarbare prijs” bereikt is. Zelfs een door Novartis aangespannen kort geding veranderde daar vooralsnog niets aan. Wat hier opvalt, is dat de minister op aangeven van het Zorginstituut in de onderhandelingen ook de prijs van de niet-registreerde apotheekbereiding als benchmark meeneemt voor het geregistreerde middel. Het geitenpaadje en de koninklijke route worden hier qua betalingsbereidheid plots gelijkgesteld, de eisen voor bewijslast echter niet. Het Zorginstituut en de overheid geven daarnaast aan dat óók de prijs van de apotheekbereiding hoogstwaarschijnlijk al niet kosteneffectief is. Wel een reden om Pluvicto toegang tot het verzekerde pakket te weren, maar niet om de vergoeding van de apotheekbereiding, die nota bene voor effectiviteitsdata leunt op data van Pluvicto, per direct stop te zetten. Een consequente handhaver zou ook de vergoeding voor de magistrale bereiding een halt toe roepen. Alleen is dat vanuit de patiënt de minst bevredigende oplossing.

Wat hollandbio betreft is het hoog tijd voor een gesprek over spelregels. Spelregels die gelden voor iedereen, en die ervoor zorgen dat we geneesmiddelen op álle fronten maatschappelijk verantwoord bij alle patiënten krijgen die daar mogelijk baat bij hebben. Via registratie, of bij helder gedefinieerde, strak omlijnde en voor iedereen toegankelijke uitzondering, via magistrale bereiding en/of hospital exemption.